Catalyst Biosciences公司宣布启动了dalcinonacog alfa（DalcA）的Phase 2b临床试验，这是一种新型皮下注射的凝血因子IX（FIX）疗法，用于治疗血友病B。该疗法在Phase 1/2临床试验中表现出高度有效，能够达到预防自发出血所需的12%以上的因子IX活性水平。Phase 2b研究将评估DalcA在严重血友病B患者中维持因子IX活性水平的能力，并监测其安全性、耐受性和药代动力学。该研究预计在2019年下半年完成。Catalyst是一家专注于血液学领域，特别是血友病皮下预防治疗的临床阶段生物制药公司。

Axcella Health公司宣布获得美国专利10,238,617，涵盖其EMM成分AXA1125在治疗肝脏功能障碍和疾病，包括脂肪肝疾病方面的应用方法。该专利于2019年3月26日颁发，扩展了Axcella对AXA候选产品的保护。AXA1125是一种创新的EMM组合，旨在同时支持与肝脏健康相关的代谢、炎症和纤维化途径。Axcella的AXA候选产品基于具有安全食用历史的EMM，旨在直接并同时支持调节多个与复杂疾病和整体健康相关的代谢途径。Axcella还进行非IND、IRB批准的临床研究，评估AXA候选产品在人类中的安全性、耐受性和对正常结构和功能的影响。Axcella Health致力于设计和开发AXA候选产品，这些产品是由其专有的、以人为中心的AXA开发平台生成的，旨在重新编程代谢以解决一系列复杂疾病并支持健康。

Alligator Bioscience宣布将在美国癌症研究协会（AACR）科学会议上展示其药物候选ATOR-1144的新临床前数据。ATOR-1144是一种首创的双特异性肿瘤定位抗体，靶向检查点抑制剂CTLA-4和共刺激受体GITR。新数据表明，ATOR-1144通过多种途径发挥作用，包括激活效应T细胞、耗竭调节性T细胞（Tregs）和肿瘤细胞，以及激活自然杀伤（NK）细胞，具有增强肿瘤细胞杀伤的潜力。此外，GITR在来自头颈癌、食管癌、卵巢癌、黑色素瘤和B细胞/T细胞淋巴瘤等肿瘤样本的肿瘤浸润淋巴细胞和肿瘤细胞中表达，允许直接杀伤肿瘤细胞。Alligator Bioscience首席执行官Per Norlén表示，他们对向科学界展示ATOR-1144感到兴奋，它是一种新颖的肿瘤定向CTLA-4双特异性抗体，具有增强适应性免疫和固有免疫系统免疫激活以及直接抗肿瘤效应的潜力。这些特性可能协同作用，使ATOR-1144具有优越的疗效。

Flexion Therapeutics公司宣布，其药物ZILRETTA（曲安奈德长效注射剂）在治疗骨关节炎膝关节疼痛方面显示出有效性和良好的耐受性。该结论基于对六项临床研究数据的独立评估，涉及超过1300名患者。Adis Drug Review的分析发现，ZILRETTA单次注射与安慰剂相比，在临床试验中提供了显著的疼痛缓解，并且与曲安奈德结晶悬浮液（TAcs）单次注射具有相似的效果。ZILRETTA在临床试验中的耐受性与TAcs和安慰剂相似，大多数不良事件为轻度至中度严重程度。此外，ZILRETTA在重复给药时的耐受性与单次给药相似，没有观察到对软骨或其他关节结构的损害。Flexion Therapeutics公司正在招募一项随机、双盲、安慰剂对照的3期试验，以评估ZILRETTA在髋关节骨关节炎患者中的安全性和有效性。

Calithera Biosciences公司宣布了其CD73抑制剂CB-708的新临床前数据，该数据将在美国癌症研究协会（AACR）2019年年会上展示。CB-708是一种选择性的口服CD73抑制剂，CD73是一种在多种肿瘤类型中过度表达的酶，负责合成免疫抑制剂腺苷。通过阻断肿瘤中的腺苷产生，CB-708旨在增强T细胞激活，从而产生抗肿瘤活性。Calithera计划在2019年下半年开始CB-708的临床开发。新数据表明CB-708在动物肿瘤模型中显示出强大的免疫介导的单药活性，并且当与抗PD-L1免疫疗法或化疗药物（如奥沙利铂或阿霉素）联合使用时，表现出增强的抗肿瘤活性。

Allergan和Molecular Partners宣布了MAPLE研究的顶线安全性结果，这是一项为期28周的开标签研究，纳入了123名年龄相关的新生血管性黄斑变性（nAMD）患者，评估了通过改进的制造工艺生产的abicipar的安全性。结果显示，IOI的发生率为8.9%，低于先前3期研究的比率，大多数IOI事件被评估为轻度至中度。此外，abicipar在3期临床试验中显示出改善nAMD患者视觉结果的前景，有望成为首个固定12周抗VEGF治疗药物。Allergan计划在2019年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交abicipar的生物制品许可申请（BLA）。

Molecular Templates公司在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示了其管线程序的四个海报，包括新型靶向生物疗法Engineered Toxin Bodies（ETBs）的研究进展。公司CEO兼CSO Eric Poma博士表示，ETBs在免疫毒素类药物中具有重大进展，MT-3724在难治性DLBCL患者中表现出良好效果。此外，公司还展示了下一代ETB平台，包括增强的效力、改善的耐受性、每周或每两周给药的潜力以及通过抗原播种改变肿瘤免疫表型的能力。其中，TAK-169作为一种针对CD38的强效ETB，对多发性骨髓瘤具有直接杀伤作用；PD-L1靶向ETB MT-6020和MT-6035则针对PD-L1表达的癌症；MT-3724与化疗或IMiDs联合治疗非霍奇金淋巴瘤；而双特异性ETBs则针对同一受体上的两个表位或两个癌细胞表面的不同分子。这些研究进展为癌症治疗提供了新的思路和方法。

Evoke Pharma公司宣布，其针对急性及复发性糖尿病胃轻瘫症状的药物Gimoti的新药申请(NDA)收到美国食品药品监督管理局(FDA)的完整回复信(CRL)。CRL指出，FDA认为无法批准当前形式的NDA，并提出了两个待解决的问题，涉及临床药理学和产品质量/设备质量。FDA没有要求提供新的临床数据，也没有提出任何安全问题。临床药理学问题与一小部分（不足5%）受试者的低C max值有关，而Evoke公司分析显示，去除异常剂量后，数据符合生物等效性标准。FDA建议进行根本原因分析以确定PK变异性的来源，并提出缓解策略。此外，FDA要求提供公司计划生产的商业产品注册批次的数据，以支持喷雾器设备使用后雾滴尺寸分布的拟议接受标准。Evoke公司表示，相信可以解决CRL中提出的问题，并期待与FDA会面，了解审批要求，并致力于将新型鼻喷剂形式的甲氧氯普胺带给患者。Gastroparesis是一种影响成年女性的慢性疾病，其特点是餐后胃内容物排空缓慢，常导致恶心、呕吐、腹痛和腹胀等症状。如果获得批准，Gimoti将成为第一种针对成年女性急性及复发性糖尿病胃轻瘫症状的非口服药物，也是40年来治疗胃轻瘫的重大进展。

Achieve Life Sciences宣布，其DSMC已对ORCA-1试验进行了第二次也是最后一次安全审查，结果显示试验无安全担忧，将继续按计划完成。ORCA-1试验旨在评估cytisinicline在戒烟方面的有效性，该药物是一种植物碱，具有高亲和力结合烟碱乙酰胆碱受体，有助于减轻戒烟过程中的戒断症状。该试验招募了254名吸烟者，主要疗效终点为治疗期间吸烟数量的总体减少。公司期待在2019年第二季度末公布ORCA-1试验的疗效和安全性数据。

挪威伯根，2019年4月2日——BerGenBio ASA公司宣布，在针对晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者进行的开放标签II期临床试验中，首个患者已接受bemcentinib（一种选择性AXL抑制剂）与Merck公司抗PD-1疗法KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗的额外队列（“队列B”）的剂量。这项由Merck（在美国和加拿大以外称为MSD）合作进行的BGBC008试验的额外队列将扩大资格范围，包括那些在免疫治疗中疾病进展的既往接受治疗的晚期NSCLC患者。队列B的合格患者必须在包含抗PD(L)1抑制剂的疗法方案中疾病进展。试验采用两阶段设计，有机会在无效性时提前终止，并将评估联合治疗的客观缓解率作为主要终点。综合探索性研究将评估肿瘤和血液中与AXL和PD-L1表达相关的生物标志物以及免疫调节。预计队列B的初步结果将在2019年下半年公布。BerGenBio负责进行这项试验，而Merck将根据2017年3月签署的合作协议为研究提供KEYTRUDA。

Daiichi Sankyo和Esperion Therapeutics宣布，关于bempedoic acid（一种用于治疗高胆固醇血症的口服药物）的345名患者参与的24周三期临床试验结果发表在《美国心脏协会杂志》。该研究显示，bempedoic acid在12周内将低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）降低了21%，且在耐受性差的群体中效果更佳。该药物及其与ezetimibe的固定剂量组合正在欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）进行审查。Daiichi Sankyo致力于创新药物的研发，Esperion Therapeutics专注于开发降低LDL-C水平的药物，以减少心血管疾病风险。

MiNA Therapeutics公司宣布，其RNA激活（RNAa）疗法先驱产品MTL-CEBPA在临床前研究中显示出免疫效果，并与其他抗癌干预措施如索拉非尼、抗PD1检查点抑制和射频消融联合使用时具有益处。这些数据将在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示。MTL-CEBPA与索拉非尼的联合使用在免疫能力大鼠肝癌模型中显示出优于单药治疗的肿瘤生长抑制和肿瘤生物标志物甲胎蛋白（AFP）的降低。另一项临床前研究描述了MTL-CEBPA与抗PD1检查点抑制和射频消融的三重组合在免疫能力小鼠肝癌模型中的效果，结果显示出显著的免疫反应和抗肿瘤活性。MTL-CEBPA目前正在进行OUTREACH Phase Ib临床试验，评估其在晚期肝癌患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。

中国国家药品监督管理局批准了Novartis公司研发的Cosentyx（secukinumab）用于治疗中重度斑块型银屑病成人患者，适用于系统治疗或光疗的适应症。Cosentyx是首个在中国获批的针对IL-17A（白介素-17A）的生物制剂，IL-17A是银屑病（PsO）、银屑病关节炎（PsA）和强直性脊柱炎（AS）炎症的关键细胞因子。一项在中国银屑病患者中进行的III期研究证实，Cosentyx具有持续的安全性，并在第3周即可快速缓解症状。数据显示，接受Cosentyx治疗的患者中，近9成在16周后皮肤变得清晰或几乎清晰。Novartis公司表示，Cosentyx的引入标志着银屑病治疗新时代的到来，通过实现皮肤清晰或几乎清晰的目标，为医生和银屑病患者提供了一种新的治疗方案。Cosentyx是一种完全人源化的治疗银屑病药物，具有持久的疗效、快速且持久的控制效果，以及类似安慰剂的注射部位反应。

ADMA Biologics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新型IVIG药物ASCENIV™用于治疗12至17岁青少年和成人的原发性体液免疫缺陷病（PIDD）。该产品预计将在2019年下半年上市。ASCENIV™的III期临床试验遵循了FDA对PI患者的治疗指南，研究结果显示，在12个月的试验期间，接受ASCENIV™治疗的59名患者中，没有发生严重细菌感染。此外，ADMA Biologics公司还获得了来自Perceptive Advisors的2750万美元的额外资金支持，用于ASCENIV™的上市、采购血浆原材料库存和建设潜在的新血浆中心。

贝灵哲公司宣布在2019年美国癌症研究协会年会上展示了其抗PD-1抑制剂tislelizumab的长期一阶段数据以及结构性和结合机制分析结果。这些数据表明，tislelizumab在超过12个月的长期单药治疗中表现出良好的耐受性，并在多种肿瘤类型中引发了持久的反应。此外，一项非临床研究揭示了tislelizumab与PD-1的独特结合机制，这有助于指导公司在改善患者治疗结果方面的研发工作。贝灵哲正在全球范围内进行多项临床试验，以评估tislelizumab在多种癌症治疗中的潜力。

AVEO Oncology和Biodesix公司宣布了关于ficlatuzumab（AVEO的HGF抑制性抗体产品候选药）与阿糖胞苷联合用于复发性或难治性急性髓系白血病（AML）患者的Ib期扩展队列研究的结果。该研究在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上以海报形式展示。研究结果显示，在12名接受最大耐受剂量ficlatuzumab和阿糖胞苷的患者中，6名达到完全缓解。研究还发现，血清HGF水平升高是AML和其他癌症的不良预后因素，ficlatuzumab与阿糖胞苷的联合使用可能有助于改善复发性或难治性AML患者的预后。AVEO和Biodesix计划进一步评估ficlatuzumab在AML患者中的疗效。

Sierra Oncology公司在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上报告了SRA737+LDG（Chk1抑制剂联合低剂量吉西他滨）与免疫疗法结合在小细胞肺癌模型中表现出深远的协同作用。该研究显示，SRA737+LDG与抗PD-L1联合使用在小细胞肺癌小鼠模型中显示出显著的抗肿瘤活性，导致持久的肿瘤消退，并诱导抗肿瘤细胞毒性T细胞和M1巨噬细胞，同时减少肿瘤中多种促肿瘤细胞类型。这些发现为SRA737+LDG激活先天免疫信号和建立抗肿瘤免疫微环境提供了证据，这种微环境与免疫检查点抑制剂协同作用。SRA737+LDG的Phase 1/2临床试验正在进行中，旨在评估其在多种实体瘤中的疗效。