Celltrion Healthcare宣布，其生物类似物CT-P13（英夫利昔单抗生物类似物）在克罗恩病（CD）治疗中的III期临床试验数据已由《柳叶刀》杂志发表。结果显示，CT-P13在生物治疗初治的CD中度至重度患者中，与参照药物英夫利昔单抗相比，具有非劣效性。CT-P13已在80多个国家包括美国、加拿大、日本和欧洲等地获得批准，用于治疗包括CD在内的八种自身免疫性疾病。该药物的批准基于其在临床研究中与参照药物英夫利昔单抗的生物相似性证明，包括在强直性脊柱炎和类风湿性关节炎患者中的药代动力学和疗效等效性，以及安全性和免疫原性可比性。这项新研究进一步证实了CT-P13在治疗CD中的疗效，并支持了其在非风湿性适应症中的批准。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对bluebird bio公司研发的基因疗法ZYNTEGLO（原名LentiGlobin™）给予积极评价，建议有条件批准其上市。ZYNTEGLO用于治疗12岁以上依赖输血治疗的β-地中海贫血（TDT）患者，这些患者没有β0/β0基因型，适合进行造血干细胞移植，但找不到HLA匹配的亲属供体。ZYNTEGLO有望成为首个治疗TDT的基因疗法。该积极评价将提交欧洲委员会（EC）审批，预计2019年第二季度将作出最终决定。ZYNTEGLO通过向患者自身的造血干细胞（HSCs）添加β-珠蛋白基因的功能性副本，使患者能够产生足够的血红蛋白，从而减少或消除对输血的需求。该疗法在临床试验中表现出良好的疗效和安全性。

Antibe Therapeutics公司宣布其针对疼痛和炎症的药物ATB-346的Phase 2B剂量范围疗效研究正式开始，旨在验证ATB-346在减轻骨关节炎疼痛方面的疗效并确定用于Phase 3开发的剂量。该研究将涉及360名患有膝关节骨关节炎的患者，随机分配至安慰剂或ATB-346的三个剂量组（150mg、200mg或250mg），每日一次。研究由Veristat公司负责，在加拿大约35个临床中心进行，预计今年夏季公布主要数据。ATB-346是一种氢硫化物释放型萘普生衍生物，旨在为骨关节炎等疾病提供一种更安全、非成瘾性、对胃肠道无损伤的消炎/镇痛药物。

Axovant Gene Therapies Ltd.今日宣布了AXO-AAV-GM2和AXO-Lenti-PD项目的新数据和计划，这些将在公司的研发日上向投资者和分析师展示。AXO-AAV-GM2针对Tay-Sachs病，近期报告了三月份的数据，显示在首个接受AXO-AAV-GM2基因疗法的婴儿Tay-Sachs病患者中，CSF中的GM2神经节苷脂在三个月结束时下降了约25%。AXO-Lenti-PD针对帕金森病，SUNRISE-PD第一阶段研究的结果显示，该产品在低剂量下总体耐受性良好，未报告严重不良事件。研发日将于3月29日8:30am ET通过Axovant网站进行网络直播。

Dicerna™ Pharmaceuticals公司宣布，其PHYOX™1 Phase 1临床试验的更新数据显示，DCR-PHXC（公司领先GalXC™产品候选）在治疗原发性高草酸尿症（PH1和PH2）的成年和青少年患者中，降低了24小时尿草酸水平。研究显示，DCR-PHXC单剂量治疗使大多数受试者的尿草酸水平恢复正常或接近正常，且总体耐受性良好。这些数据在德国儿科肾病学会第50届年会上进行展示。研究的主要目标是评估DCR-PHXC单剂量递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。次要终点包括基线24小时尿草酸排泄量的变化。DCR-PHXC是一种利用Dicerna的GalXC™技术开发的用于治疗所有类型原发性高草酸尿症的实验性药物。

IDEAYA Biosciences宣布，诺华公司将展示IDE196（由诺华编码为LXS196）作为单一疗法治疗转移性脉络膜黑色素瘤（MUM）的耐受性和初步临床活性数据。IDE196是一种强效的小分子蛋白激酶C（PKC）抑制剂，IDEAYA计划开发用于治疗GNAQ和GNA11突变的癌症。大约90%的转移性脉络膜黑色素瘤患者存在GNA11或GNAQ的激活突变。诺华正在进行一项名为“A Phase I, multi-center, open-label, study of LXS196, an oral protein kinase C inhibitor, in patients with metastatic uveal melanoma”的I期临床试验。IDE196在该试验中作为单一疗法和与HDM201（诺华的人双分钟2抑制剂）联合治疗进行研究。IDE196的海报将于2019年4月1日在乔治亚世界会议中心展馆B的展板17号展出。IDEAYA拥有IDE196的进一步临床开发和全球商业化权利。IDEAYA是一家专注于肿瘤学的精准医疗公司，致力于发现和开发针对特定患者群体的靶向疗法。

ASLAN Pharmaceuticals宣布完成了针对其创新抗体药物ASLAN004的首次单剂量递增研究，该药物用于治疗特应性皮炎。研究在新加坡进行，结果显示ASLAN004在健康志愿者中静脉注射时安全且耐受性良好，没有导致停药的不良事件。分析表明，药物在给药后一小时完全抑制了STAT6磷酸化，这种关键的过敏性炎症介质，并在29天内持续抑制，暗示每月一次的给药可能实现。公司计划在2019年下半年开始针对中重度特应性皮炎患者的多剂量递增研究。ASLAN004是首个针对IL-13Rα1受体的抗体，能够有效阻断IL-4和IL-13的信号传导，这两种细胞因子是触发特应性皮炎症状的关键。

Chi-Med启动了一项注册性IIb/III期临床试验，比较surufatinib（HMPL-012或sulfatinib）与卡培他滨在一线化疗后疾病进展的晚期胆管癌（BTC）患者中的疗效。该研究是一项随机、开放标签、活性对照、多中心研究，旨在评估surufatinib（一种口服小分子血管-免疫激酶抑制剂，可同时阻断肿瘤血管生成和免疫逃逸）与化疗药物卡培他滨作为不可切除或转移性BTC患者的二线疗法的疗效。主要终点是总生存期（OS），次要终点包括肿瘤控制措施如无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）和缓解持续时间（DOR），生活质量，肿瘤生物标志物和安全。该研究的首席调查员是中国解放军总医院第五医学中心胃肠肿瘤科的李建明教授。此外，surufatinib还在美国和中国进行概念验证临床试验，以及在美国和欧洲进行免疫疗法组合研究。Chi-Med是一家创新生物制药公司，专注于发现、开发、生产和销售针对肿瘤和自身免疫疾病的靶向治疗和免疫疗法。

Luye Pharma集团宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请批准其研发的Rykindo®（LY03004）——一种用于治疗精神分裂症和双相情感障碍的每周一次肌肉注射的利培酮缓释微球注射剂。这是中国首个有望获得美国FDA批准上市的创新药物。Rykindo®的研发标志着公司长期投入的长效和缓释技术平台研发取得重大进展，也是公司全球化战略的关键一步。该药物通过临床研究证明，与现有市场产品相比，Rykindo®在药代动力学和安全性方面具有优势，可提高患者用药依从性。Luye Pharma计划在2019-2020年期间首先在美国和中国推出Rykindo®，并积极推进其在欧洲和其他新兴市场的注册进程。公司还在中枢神经系统（CNS）治疗领域拥有多个在研项目，致力于为全球患者提供更多高质量和创新药物。

肿瘤诊断和治疗软件产品和技术服务提供商大图医疗获得1500万元A轮融资，投资方为雅惠精准医疗，资金将用于产品线和市场推广。大图医疗成立于2012年，主要业务是为放疗机构提供精准放疗解决方案，产品包括医生工作站、患者大数据管理系统和远程协作平台。创始人李晓亮认为，本土研发具有自主知识产权的先进放疗软件产品有市场机会，并制定了三步走战略：第一步研发放疗相关产品线，第二步研发消融及微创介入软件产品线，第三步拓展诊断业务。大图医疗预计今年第四季度启动新一轮融资，为海外市场推广做准备。

UCB公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准将CIMZIA（certolizumab pegol）的标签扩展，包括治疗活动性非放射学性脊柱关节炎（nr-axSpA）成人的新适应症，这些患者具有客观炎症迹象。这使得CIMZIA成为首个也是唯一获得FDA批准用于nr-axSpA的治疗药物。nr-axSpA是一种慢性炎症性疾病，主要影响脊柱和骶髂关节，常被误诊和不当治疗。这项批准将使CIMZIA成为治疗nr-axSpA的首选药物，有助于改善患者的生活质量。FDA的批准基于C-AXSPAND研究的资料，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的52周三期临床试验，结果显示，接受CIMZIA治疗的患者在52周时，47.2%的患者在Ankylosing Spondylitis Disease Activity Score（ASDAS-MI）方面表现出显著改善，而接受安慰剂治疗的患者中只有7.0%的患者表现出改善。

Gilead Sciences和Galapagos NV宣布了FINCH 3研究的第24周结果，该研究是一项针对中度至重度活动性类风湿性关节炎成人患者的III期临床试验，评估了filgotinib（一种口服选择性JAK1抑制剂）的疗效。研究结果显示，与单独使用MTX相比，filgotinib与MTX联合使用在达到ACR20、ACR50、ACR70和临床缓解（DAS28(CRP) < 2.6）的比例上均显著提高，同时filgotinib在改善HAQ-DI和抑制结构损伤方面也显示出优势。此外，filgotinib的安全性特征与之前的研究一致。这些数据为filgotinib在类风湿性关节炎治疗中的潜力提供了更多证据。

ESSA Pharma宣布将EPI-7386作为治疗去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的首选临床候选药物。EPI-7386是一种新型药物，能抑制雄激素受体的N端结构域，对多种前列腺癌细胞模型有效，包括对当前抗雄激素无效的模型。与ESSA的第一代化合物ralaniten acetate相比，EPI-7386在预临床研究中显示出更高的效力、代谢稳定性和有效性。EPI-7386在所有动物研究中均表现出良好的耐受性。目前正在进行IND使能研究，预计EPI-7386将在2020年第一季度进入临床试验。EPI-7386在体外细胞实验中对雄激素受体表现出与主要抗雄激素相似的功效，并能在AR-V7变异体驱动的抗雄激素耐药性模型中发挥作用。

vTv Therapeutics公司首席科学官Carmen Valcarce将在葡萄牙里斯本举行的第14届国际阿尔茨海默病与帕金森病大会上发表演讲，内容涉及其在2型糖尿病和轻度阿尔茨海默病患者中进行的azeliragon Phase 3研究STEADFAST的数据分析。研究结果显示，azeliragon治疗可能改善认知并保护功能，与安慰剂组相比，azeliragon治疗组的全脑萎缩、脑室扩大和葡萄糖摄取减少情况均有所改善。此外，炎症标志物分析显示，azeliragon可能具有抑制RAGE的功能，表明其在患者群体中具有药理活性。

Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics宣布，在同行评审期刊《神经病学年鉴》上发表了VY-AADC基因治疗帕金森病的1b期临床试验的初步结果。该研究显示，通过磁共振成像引导下的新型技术，将VY-AADC基因治疗剂注入大脑的纹状体，可以促进靶向递送，并导致AADC酶表达增加和临床指标改善。这些结果基于对试验患者长达三年的随访数据。基于这些结果，Voyager Therapeutics启动了RESTORE-1临床试验，以评估VY-AADC在帕金森病患者中的安全性和有效性。此外，Neurocrine和Biosciences宣布了一项战略合作，专注于开发基因治疗项目，包括VY-AADC用于帕金森病和VY-FXN01用于弗里德赖希共济失调。

Orion Biotechnology Canada Ltd.宣布将在2019年7月于墨西哥城举行的第10届IAS HIV科学会议上展示其CCR5拮抗剂OB-002的数据，该药物正在开发中，用于HIV预防和肿瘤学应用。OB-002是RANTES/CCL5的类似物，一种CCR5 HIV共受体的配体。CCR5共受体在HIV感染中起关键作用。OB-002在非人灵长类动物模型中显示出预防SHIV1623P阴道传播的高效性，而maraviroc的效果则更为多变。通过比较一系列CCR5拮抗剂的抑制效力，OB-002的体外活性与其它CCR5拮抗剂相比将得到评估，这将为OB-002微乳剂凝胶的Phase 1直肠和阴道安全性研究提供支持，这些研究计划于2019年第三季度开始。这些研究也可能有助于解释OB-002与maraviroc在动物模型中病毒挑战的疗效差异。Orion Biotechnology Canada Ltd.是一家专注于治疗和预防严重慢性疾病和致命疾病的私营制药公司，其产品基于全球不同地区的创新配方。

Ultivue与Definiens宣布合作，将Definiens的标准化IO-Panel能力扩展至IF，提供标准化和可扩展的解决方案，以实现IF多重免疫组化（IHC）检测的访问。该合作将结合Ultivue的UltiMapper I/O试剂盒和服务与Definiens的领先数字图像分析，利用Tissue Phenomics和先进的机器学习技术，全面满足临床研究和转化医学市场的需求。合作将首先基于UltiMapper I/O PD-L1和PD-1试剂盒面板，并进一步扩展至共同开发的8-plex IF免疫肿瘤学面板。Ultivue和Definiens的科学家团队将在2019年3月29日至4月3日在乔治亚州亚特兰大的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示他们的产品。