Adverum Biotechnologies公司宣布，其针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME）的基因疗法ADVM-022在《转化视觉科学与技术》杂志上发表了一项新的临床前研究。该研究显示，ADVM-022在非人灵长类动物中进行了长达30个月的安全性及表达研究，结果显示单次玻璃体腔注射后，aflibercept的表达水平得以持续，且未观察到对正常视网膜结构或功能的负面影响。Adverum首席执行官Laurent Fischer表示，这些数据表明ADVM-022有望成为“一次注射即完成”的治疗方案，为湿AMD和DME患者显著减轻治疗负担。此外，该研究还表明，ADVM-022在单次注射后能够持续表达治疗水平的aflibercept，且未发现任何不良影响。

加拿大医疗设备公司Flosonics Medical宣布完成1400万美元融资，由Arboretum Ventures领投，iGan Partners和Genesys Capital参与。公司致力于开发非侵入性血流动力学监测技术，核心产品FloPatch是一款低成本的便携式多普勒超声传感器，可粘附于患者颈部，通过低能耗蓝牙技术将数据无线传输至移动设备。该技术可提供非侵入性血流评估，有助于临床干预。Flosonics Medical的首个产品FloPatch FP 120已获得FDA和Health Canada的监管批准，融资将用于北美市场推广和新产品开发。Arboretum Ventures是一家专注于医疗保健领域的风险投资公司，投资于具有潜在改变临床护理能力的创新技术。

Selva Therapeutics公司宣布其 Phase 1 临床试验成功达到主要目标，即证明SLV213（一种潜在口服治疗COVID-19的药物）的安全性和耐受性。SLV213是一种小分子药物候选物，可抑制肺和其他细胞中的人类半胱氨酸蛋白酶猫蛋白酶L，以阻断病毒进入。该药物对冠状病毒（包括SARS-CoV-2）、埃博拉病毒和副黏病毒具有广泛的抗病毒活性。Phase 1 研究显示SLV213安全，且药代动力学分析表明其血浆水平与每日两次给药相兼容。公司计划将SLV213迅速推进到针对非住院COVID-19患者的Phase 2研究。此外，SLV213在预防性和治疗性非人灵长类动物研究中显示出对SARS-CoV-2感染的肺部保护作用，其肺重量保持在正常水平，而对照组动物的肺重量增加了两倍，表明严重的炎症和水肿。Selva Therapeutics是一家专注于开发治疗传染病的生物技术公司，通过快速开发SLV213用于治疗COVID-19，旨在为市场带来一种具有潜在治疗多种致命传染病的价值的药物。

PaxMedica公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其PAX-101（IV suramin）孤儿药资格，用于治疗罕见疾病人类非洲锥虫病（HAT）。PAX-101是一种针对神经发育障碍的创新治疗药物，公司正在开发其作为治疗自闭症谱系障碍和其他神经发育性疾病的潜力。PaxMedica已从东非卫生部和医院独家获得患者数据，并计划利用这些数据以及必要的补充非临床毒理学、体外和体内临床研究，为基础提交新药申请（NDA）。PAX-101在HAT治疗上的FDA批准可能获得新化学实体独家权和孤儿药独家权，并可能使PaxMedica获得FDA热带疾病优先审评券（PRV）。PaxMedica还致力于将PAX-101作为治疗自闭症谱系障碍和其他神经发育性疾病的药物进行开发，并将在近期内报告其已完成临床试验的结果。

ProMIS Neurosciences宣布，2021年1月发生的两项重要事件对阿尔茨海默病领域、更新的淀粉样蛋白假说以及公司自身都极为积极。首先，美国食品药品监督管理局（FDA）将Biogen的aducanumab的PDUFA日期（处方药用户费法案）从3月7日延长至6月7日，这表明FDA可能会在夏季批准该药物。其次，Eli Lilly宣布其抗体donanemab在临床试验中取得积极结果，这是第三种针对阿尔茨海默病中聚集的淀粉样蛋白β的抗体，显示出临床益处。这些事件对ProMIS和其领先抗体治疗候选药物PMN310具有积极影响，PMN310针对的是神经退行性疾病中的有毒寡聚体。ProMIS认为，这些结果支持了其关于PMN310可能避免脑肿胀等副作用、可更高剂量给药并具有“同类最佳”疗效的观点。

Cassava Sciences公司宣布，其阿尔茨海默病候选药物simufilam在为期六个月的治疗后，患者的认知和行为评分均有所改善。在ADAS-Cog11认知评分上，患者认知改善1.6分，行为评分在NPI上改善1.3分，这些改善在六个月后仍然保持。这些结果支持将simufilam推进至第三期临床试验。该研究由美国国立卫生研究院资助，在Cassava Sciences的领导下进行，评估了simufilam在100名患有轻度至中度阿尔茨海默病的患者中的长期安全性和耐受性。

BioVaxys公司宣布，其Covid-19疫苗候选产品BVX-0320在动物实验中引发了对SARS-CoV-2的中和抗体反应。这一发现是在与俄亥俄州立大学Wexner医学院的合作研究中得出的，研究人员在混合样本中发现BVX-0320引发了中和抗体的产生。BVX-0320通过激活CD4+辅助T细胞和CD8+杀伤T细胞，表现出免疫记忆功能，这对于长期保护至关重要。BioVaxys正在开发基于其半抗原化病毒蛋白技术的SARS-CoV-2疫苗，并计划进行临床试验。此外，公司还在开发用于评估对SARS-CoV-2 T细胞免疫反应的诊断。

Chinook Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物 CHK-336 罕见儿科疾病指定，用于治疗原发性草酸尿症（PH）。CHK-336 是一种口服的小分子乳酸脱氢酶A（LDHA）抑制剂，旨在治疗由酶突变引起的肝脏草酸过多产生的一组超罕见遗传疾病。该药物有望治疗所有类型的PH以及其他由草酸过多引起的疾病。FDA将罕见儿科疾病定义为严重或危及生命的疾病，主要影响18岁以下的个体，且在美国影响不到20万人。Chinook计划在2021年下半年开始CHK-336的1期临床试验。

MAIA生物技术公司与Regeneron制药公司达成临床供应协议，评估THIO（6-硫代脱氧鸟苷）与PD-1抑制剂Libtayo®（西美替尼）在二线或更晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效和安全性。该试验将评估THIO四种剂量水平的安全性和疗效，随后使用Libtayo。MAIA将资助临床试验，Regeneron将提供Libtayo。THIO是一种针对端粒酶阳性癌症细胞的新型小分子，具有独特的端粒靶向作用。该试验旨在评估THIO在NSCLC治疗中的潜力，并可能将其扩展到治疗其他癌症。

Abpro公司宣布，其研发的针对COVID-19的人源中和抗体ABP 300在完成一项Phase 1临床试验后显示出良好的安全性和药代动力学特征。该试验在42名健康受试者中进行，评估了4 mg/kg至60 mg/kg剂量范围内的安全性。基于这一积极结果，公司已启动了ABP 300的Phase 2/3注册研究，预计将包括多达2000名患者，包括一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的关键注册临床试验。ABP 300通过结合SARS-CoV-2刺突蛋白的受体结合域（RBD）来中和COVID-19，阻断病毒与宿主血管紧张素转化酶2（ACE2）受体的相互作用，从而阻止病毒进入和感染。ABP 300旨在提供更强大的病毒中和能力、对更多菌株的高效性以及通过减少抗体依赖性增强（ADE）来增强安全性。

VBI Vaccines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对3抗原预防性乙型肝炎疫苗的生物制品许可申请（BLA），该疫苗旨在预防由所有已知的乙型肝炎病毒（HBV）亚型引起的感染。FDA设定了2021年11月30日的处方药用户费法案（PDUFA）目标行动日期。VBI的疫苗候选产品是唯一包含HBV的S、pre-S1和pre-S2表面抗原的3抗原乙型肝炎疫苗，已在以色列获得批准并商业化。VBI的3抗原HBV疫苗候选产品在以色列以Sci-B-Vac®的名称销售，并在2017年12月启动了全球3期临床试验，包括两个关键性研究：PROTECT和CONSTANT。这些研究的数据构成了美国、欧洲和加拿大监管提交的基础。

Arch Biopartners Inc.获得土耳其伊斯坦布尔大学-锡拉赫帕萨医学院临床研究伦理委员会批准，在土耳其进行其领先药物LSALT肽（Metablok）的二期临床试验，该药物针对由炎症引起的严重COVID-19患者的急性肺损伤和急性肾损伤。原定于伊斯坦布尔和安卡拉的临床试验地点已批准对20名患者进行给药，这些患者已成功随机分配到双盲、安慰剂对照试验中。伦理委员会批准将土耳其研究部分允许的患者数量从20人增加到40人，是基于迄今为止的临床试验安全结果和持续的临床需求。土耳其卫生部的监管审查将在额外患者随机分配到试验之前进行。到目前为止，北美已有约20名患者接受了给药，加上土耳其的20名患者。在美国和加拿大的医院地点继续进行60名患者的招募和给药。该二期试验是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的LSALT肽（Metablok）预防由SARS-CoV-2（COVID-19）感染引起的器官炎症的研究，这种炎症会触发急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和急性肾损伤（AKI）。ARDS是COVID-19感染患者的主要死因。AKI在约35%的住院COVID-19患者中观察到，也是主要死因之一。二期试验的复合主要终点

Moleculin Biotech公司宣布，一项针对动物进行的预临床研究表明，其药物Annamycin对转移性骨肉瘤具有潜在的显著治疗效益。该研究显示，Annamycin在体外对肉瘤细胞具有高细胞毒性，且在动物模型中，其能在肺部肿瘤所在区域被高摄取。CT扫描显示，接受Annamycin治疗的动物表现出显著的肿瘤生长抑制，而未接受治疗的动物中90%因肿瘤负荷过重而迅速死亡。目前，接受Annamycin治疗的动物存活率为100%，而未接受治疗的动物仅为10%。Annamycin作为一种“下一代”蒽环类药物，在动物模型中显示在肺部积累量是多柔比星的34倍，这可能解释了在最近的研究中达到的100%存活率。Moleculin还宣布，FDA已批准其研究Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的新药研究申请，并授予Annamycin孤儿药资格。Moleculin的药物还包括WP1066和WP1220，用于治疗其他类型的癌症。

Abeona Therapeutics Inc.将于2021年2月16日举办一场针对投资社区的在线研讨会，届时将审查公司在第17届WORLD Symposium™上展示的AAV基因疗法ABO-102和ABO-101的临床数据。演讲者包括凯文·弗拉尼根博士、玛丽亚·何塞·德·卡斯特罗博士和迈克尔·阿莫罗索。注册链接和会议链接将在投资者页面提供，研讨会结束后将提供录音。Abeona Therapeutics是一家致力于开发基因和细胞疗法的生物制药公司，其产品线包括用于治疗严重疾病的基因和细胞疗法，如EB-101、ABO-102和ABO-101等。

FDA解除了对MB-107关键性2期临床试验的暂停，Mustang计划在2021年第二季度开始招募首名患者。XSCID患者的临床试验结果显示出令人鼓舞的疗效。Mustang的MB-107和MB-207 lentiviral基因疗法正在治疗X连锁严重联合免疫缺陷症（XSCID），也称为泡泡男孩病。MB-107的lentiviral载体正在圣犹达儿童研究医院、加州大学旧金山分校Benioff儿童医院和西雅图儿童医院进行XSCID婴儿的1/2期临床试验。此外，它还在国家过敏和传染病研究所（NIAID）进行XSCID患者的1/2期临床试验，这些患者之前接受过造血干细胞移植（HSCT）并且需要再次治疗。Mustang的MB-207正在进行由NIH进行的1/2期临床试验，治疗年龄较大的XSCID患者。XSCID是一种罕见的遗传疾病，大约每225,000个出生中就有1个病例。它以关键免疫细胞的缺失或功能丧失为特征，导致免疫系统严重受损，如果未经治疗，1岁前就会死亡。

Kodiak Sciences Inc.宣布将在即将举行的Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2021虚拟会议上展示其研究性疗法KSI-301的临床研究数据。该疗法是一种针对湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和视网膜血管疾病的抗体生物聚合物偶联物。公司首席执行官Victor Perlroth表示，KSI-301在1b期临床试验中表现出良好的安全性、强效性和显著的持久性，许多患者在一年内无需额外治疗。Kodiak Sciences计划发布相关新闻稿并在其网站上发布幻灯片演示。KSI-301基于Kodiak的抗体生物聚合物偶联物（ABC）平台，旨在延长药物在眼部组织中的有效浓度。Kodiak Sciences致力于研发治疗高发病率视网膜疾病的创新疗法，其产品管线还包括其他多种产品候选。

科越医药，一家专注于研发新一代补体靶向药物以治疗免疫介导疾病的全球生物技术公司，宣布其药物P014在人类第1阶段的临床试验中已接受第一名受试者的研究治疗。该研究为随机、双盲、安慰剂对照，旨在评估P014的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。P014是一款全球首创的双功能生物药，具有独特的作用机制，旨在抑制补体靶点，提供精准治疗方法。科越医药首席执行官贝丁菲尔德博士表示，进入临床阶段是公司的重要里程碑，第一阶段研究数据将对理解P014的靶向作用机理和评估其治疗潜力有价值。科越医药由补体生物领域的专家创立，拥有LOGIC药物发现平台，用于克服补体药物开发挑战，其LOGIC平台具有卓越的功效和持久抑制作用。