Inovio Pharmaceuticals宣布，其创新的DNA编码双特异性T细胞趋化剂（dBiTEs）在临床前研究中显示出强大的抗肿瘤活性。公司与合作者Wistar研究所开发的针对HER2分子的dBiTE在治疗卵巢癌和乳腺癌的模型中表现出优异效果，单剂量即可在老鼠体内维持高水平的BiTE长达四个月。此外，Inovio的CD19 dBiTE可针对B细胞特异性标记CD19杀死B细胞癌症。Inovio的dBiTE利用体内合成核酸表达平台，通过将编码的BiTE序列直接高效地表达在患者体内，有望实现BiTEs的治疗潜力。Inovio的dBiTEs在产品表达和可用性、以及给药和制造简化方面具有重大优势，有望在癌症免疫治疗领域发挥重要作用。

Syndax Pharmaceuticals宣布在2019年美国癌症研究协会年会上展示了其Phase 1b/2试验ENCORE 601的更新结果，该试验评估了其小分子HDAC抑制剂entinostat与Merck的PD-1抑制剂KEYTRUDA联合治疗黑色素瘤和非小细胞肺癌的疗效和安全性。结果显示，entinostat与pembrolizumab的联合使用可能克服了部分对PD-1疗法产生耐药性的黑色素瘤和非小细胞肺癌患者的耐药性。在黑色素瘤患者中，19%的患者观察到客观缓解，临床获益率为36%，中位缓解持续时间达13个月。在非小细胞肺癌患者中，中位缓解持续时间达8个月。这些数据支持将entinostat-pembrolizumab组合推进注册试验。

瑞士生物制药公司Debiopharm在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上发布了三项研究产品的数据，包括Debio 0123（选择性WEE1抑制剂）的预临床结果、Debio 1347（FGFR抑制剂）的诊断分子筛查以及Debio 1143（IAP 1抑制剂）的临床探索性结果。这些研究旨在评估创新化合物在治疗多种癌症类型的抗肿瘤活性和毒性特征。Debiopharm国际SAAACR 2019摘要展示体现了该公司对癌症患者的承诺，致力于开发针对肿瘤学高未满足医疗需求的创新疗法。Debiopharm国际SA通过连接颠覆性发现产品和现实世界患者接触，识别具有高潜力的化合物进行许可和临床试验，并选择大型制药商业化合作伙伴以在全球范围内最大化患者访问。

Heron Therapeutics公司宣布，其针对术后疼痛的实验性药物HTX-011的上市许可申请（MAA）已获得欧洲药品管理局（EMA）的验证。这标志着EMA中央程序的开始，预计将在2020年上半年收到EMA人用药品委员会（CHMP）的意见。HTX-011是一种新型的双重作用局部麻醉剂，其独特的作用机制结合了布比卡因和低剂量美洛昔康，以克服手术部位的炎症过程挑战。该药物在术后72小时内显著降低了严重疼痛和需要阿片类药物的需求，优于标准的布比卡因溶液。HTX-011的MAA得到了7项已完成的研究的支持，这些研究涉及超过1000名受试者，涵盖了5种不同的手术模型。此外，HTX-011是唯一获得FDA快速通道、突破性疗法和优先审评指定的非阿片类疼痛药物。Heron Therapeutics公司期待与EMA紧密合作，以将这一重要产品带给患者。

欧洲委员会批准了Teva制药公司生产的AJOVY（fremanezumab）225mg注射剂，用于预防每月至少有四次偏头痛发作的成年患者。AJOVY是一种针对CGRP（降钙素基因相关肽）受体的单克隆抗体，可预防偏头痛。这是欧盟和美国首个获批准的用于预防偏头痛的CGRP抑制剂，提供季度和月度给药选项。AJOVY在两项关键III期临床试验中被评估，结果显示与安慰剂相比，接受fremanezumab治疗的患者偏头痛天数显著减少。Teva公司表示，AJOVY的批准为欧洲患者提供了更多治疗选择，并有助于改善他们的生活质量。

Recida Therapeutics宣布启动了RC-01新型LpxC抑制剂的I期临床试验，该试验在美国进行，旨在评估RC-01在健康受试者体内单次或多次静脉给药后的安全性、耐受性和药代动力学。CARB-X提供了资金支持。RC-01对LpxC酶具有高度抑制活性，对革兰氏阴性菌，包括多药耐药的肠杆菌科细菌、铜绿假单胞菌和鲍曼不动杆菌等具有强大活性，这些细菌代表了紧迫的医疗需求。RC-01具有有利的药物代谢-药代动力学特征，并在临床前毒理学研究中表现出良好的耐受性。未观察到与先前LpxC抑制剂相关的任何毒性。体外和动物体内疗效和安全性数据支持其作为治疗由革兰氏阴性病原体引起的严重细菌感染的潜在人类治疗剂的临床开发。Recida Therapeutics是一家专注于开发针对多药耐药和其他难治性感染的首创级抗感染药物的临床阶段生物技术公司，目前正推进其新型LpxC抑制剂RC-01的I期临床试验。

Advaxis公司宣布，其基于Listeria monocytogenes（Lm）的免疫疗法ADXS-PSA在Phase 1/2 KEYNOTE-046研究中显示出积极结果，该研究旨在评估ADXS-PSA单独使用和与KEYTRUDA（pembrolizumab）联合使用的疗效。研究数据将在美国癌症研究协会（AACR）年会上进行展示，主要发现包括联合治疗组的平均总生存期为21.1个月，大多数治疗相关不良事件为暂时性和可逆的1-2级寒战/寒战、发热、低血压、恶心和疲劳。这些结果表明ADXS-PSA在单独使用和与KEYTRUDA联合使用时都具有临床潜力，且安全性良好。

Triphase Accelerator公司与Catalent公司宣布，Triphase Accelerator的TRPH-222抗体药物偶联物（ADC）已开始进行针对淋巴瘤患者的1期临床试验。该药物由Catalent的子公司Redwood Bioscience开发，采用SMARTag®平台技术。TRPH-222是一种针对CD22的ADC，CD22是一种在几乎所有B细胞恶性肿瘤中表达的B细胞限制性糖蛋白。该1期临床试验是一项多中心、开放标签研究，旨在评估TRPH-222在复发和/或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中的单药治疗。该研究正在美国和加拿大多个地点进行，包括罗索尔帕克癌症中心、宾夕法尼亚大学、俄亥俄州立大学、莎拉·卡农研究学院、玛格丽特公主癌症中心和犹太人总医院。Triphase Accelerator公司对TRPH-222在淋巴瘤治疗中的潜力表示乐观。

Vaccinex公司宣布将在其网站上发布三篇关于其抗SEMA4D技术的海报，这些海报被接受在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示。海报内容涉及VX15/2503（pepinemab）与检查点抑制剂联合治疗实体瘤的研究，以及肿瘤微环境中髓系和淋巴组成的变化。此外，还发布了VX15/2503与avelumab联合治疗晚期非小细胞肺癌的初步结果。这些海报将于4月1日起在公司网站上公布，并可在“投资者”栏目的“事件与演示”子栏目下查看。Vaccinex是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对癌症、亨廷顿病等严重疾病的靶向生物疗法。

Peloton Therapeutics公司在欧洲国际肾脏癌研讨会上展示了其领先药物候选PT2977的II期临床试验数据，该药物是一种口服HIF-2α抑制剂，针对晚期肾细胞癌患者显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的安全性。试验中，PT2977在经过至少一种先前治疗的52名晚期肾细胞癌患者中表现出22%的部分缓解率，中位无进展生存期尚未达到，且36%的患者在数据截止时仍在接受治疗。PT2977具有良好的耐受性，最常见的不良事件是贫血。公司计划开展一项针对晚期肾癌患者的III期临床试验，进一步探索PT2977的疗效。

BlackThorn Therapeutics宣布其选择性κ阿片受体拮抗剂BTRX-335140在神经行为障碍治疗中的开发取得积极进展。公司展示了BTRX-335140在Phase 1临床试验中的良好药代动力学和耐受性，以及其在预临床研究中展现的优异药物特性。此外，通过GEMINI-DOT™技术，BlackThorn成功识别了与认知功能相关的脑回路中KOR基因的表达，并测试了BTRX-335140对这一回路的影响，结果显示其有助于缓解压力引起的认知功能缺陷。公司计划在2019年中完成BTRX-335140的Phase 2准备，包括PET成像研究。

Inovio Pharmaceuticals宣布，其针对新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）患者的1/2期免疫肿瘤学试验提前三个月完成招募。该试验旨在评估Inovio的INO-5401 T细胞激活免疫疗法和INO-9012免疫激活剂与Regeneron和Sanofi共同开发的PD-1抑制剂cemiplimab-rwlc（也称为Libtayo或REGN2810）联合使用的效果。Inovio预计将在今年年底前报告该研究的初步结果，评估安全性、免疫学影响、无进展生存期和总生存期。Inovio的CEO Dr. J. Joseph Kim表示，这一试验是Inovio使用T细胞生成疗法与PD-1/PD-L1抑制剂联合治疗GBM和其他多种癌症，以提高免疫疗法总体疗效的重要一步。Inovio与AstraZeneca、Roche/Genentech和Regeneron等公司有临床合作伙伴关系，共同评估Inovio免疫疗法与检查点抑制剂的联合应用。

BERG生物制药公司于2019年4月1日在美国癌症研究协会（AACR）年会上宣布了四项研究成果。其中，关于其领先产品BPM 31510的研究揭示了针对胶质母细胞瘤的新型作用机制，并在前列腺癌中发现了新的生物标志物。此外，公司还展示了其在胰腺癌早期检测生物标志物研究方面的进展，包括Project Survival™项目。BERG公司利用其Interrogative Biology®平台，结合人工智能技术，在多组学、诊断能力方面取得了显著成果，旨在发现新的生物标志物，推动癌症治疗创新。此次AACR年会上的研究进一步支持了BERG在胶质母细胞瘤领域的研究进展，并扩大了BPM 31510在高度侵袭性癌症中的潜在应用。BERG与斯坦福医学中心、哈佛/BIDMC等领先机构合作，致力于为癌症患者提供更好的治疗方案。

Oncorus公司在其领先候选药物ONCR-177的初步临床数据中展示了其治疗多种肿瘤类型的效果，包括免疫惰性肿瘤。ONCR-177是一种基于下一代单纯疱疹病毒（HSV）平台的局部给药溶瘤病毒疗法，具有五个转基因，能够有效刺激抗肿瘤免疫。该疗法还采用了一种创新的microRNA（miR）衰减策略，以实现选择性病毒复制于肿瘤细胞，防止在健康组织中复制。Oncorus计划在2019年提交ONCR-177的IND申请，并正在开发一种新型合成溶瘤病毒平台，以开发适用于不可注射肿瘤的系统给药溶瘤病毒疗法。

默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上首次公布了KEYNOTE-189临床试验中肝或脑转移患者的分析结果。该分析评估了KEYTRUDA联合培美曲塞和顺铂或卡铂在晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效，无论PD-L1肿瘤表达如何，且无EGFR或ALK基因肿瘤异常。此外，KEYNOTE-158和KEYNOTE-028试验的汇总数据，这些试验评估了KEYTRUDA在既往接受治疗的晚期小细胞肺癌（SCLC）患者中的疗效，也将被强调。这些数据支持了默克公司针对SCLC的KEYTRUDA首次生物制品许可申请（sBLA），该申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的优先审查。默克公司表示，这些数据表明KEYTRUDA在治疗某些晚期肺癌患者方面具有潜力。

Exicure公司将在2019年美国癌症研究协会年会上展示其TLR9免疫激动剂AST-008的初步临床试验和临床数据，包括AST-008在健康志愿者中激活免疫细胞的效果以及与Celldex Therapeutics合作的研究成果，该研究显示AST-008与CDX-301结合使用能提高抗肿瘤反应。Exicure的AST-008正在进行针对晚期实体瘤患者的1b/2期临床试验。

Terns Pharmaceuticals和上海拓臻生物科技有限公司宣布，将在2019年欧洲肝脏研究协会年会公布两项针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的药物临床前数据。其中，TERN-101（法尼醇X受体激动剂）和TERN-201（SSAO/VAP-1抑制剂）在临床前实验中显示出减轻炎症、肝细胞气球样变和纤维化程度的效果。两项研究将在EASL年会上以海报形式展示，并有望为NASH患者提供新的治疗选择。Terns Pharmaceuticals与上海拓臻生物科技有限公司是一家专注于慢性肝病和癌症药物研发的制药公司，致力于为中国和其他全球市场的患者带来富有前景的全新疗法。