Circassia制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已将新的数据添加到TUDORZA® PRESSAIR®（aclidinium bromide吸入粉末）的处方信息中，这些数据来自ASCENT试验，显示TUDORZA PRESSAIR可减少慢性阻塞性肺病（COPD）患者的恶化，并且不会增加心血管疾病和/或显著心血管风险因素的COPD患者的主要不良心血管事件（MACE）。TUDORZA PRESSAIR用于COPD的维持治疗。ASCENT试验是一项长达36个月的随机、双盲、安慰剂对照试验，评估了TUDORZA PRESSAIR对MACE和恶化的影响。该试验发现，与安慰剂相比，TUDORZA PRESSAIR在第一年降低了高心血管风险的COPD患者的恶化，并且不会增加MACE。

TG Therapeutics公布了其Phase 2b临床试验UNITY-NHL中MZL队列的积极中期数据，该试验旨在评估umbralisib作为单药治疗复发或难治性边缘区淋巴瘤（MZL）的疗效。中期数据显示，ORR为52%，完全缓解（CR）率为19%，患者对治疗的反应持久，中位缓解持续时间未达到，所有达到完全缓解的患者均继续接受研究治疗。umbralisib具有良好的耐受性，安全性特征在长期暴露下似乎得到维持。TG Therapeutics将于2019年4月1日举行电话会议，由MD Anderson癌症中心的Nathan Fowler博士和UNITY-NHL MZL队列研究主席讨论中期结果。

Forbius公司宣布将在2019年AACR年度会议上报告其新型肿瘤选择性抗表皮生长因子受体（EGFR）抗体-药物偶联物（ADC）AVID100的1期剂量寻找试验结果。AVID100在1期剂量递增研究中表现出良好的耐受性，最常见的治疗相关不良事件为皮疹、恶心和疲劳。AVID100-01试验正在招募患者，以评估AVID100在EGFR过度表达肿瘤患者中的疗效、安全性和耐受性。Forbius公司专注于开发针对纤维化和癌症的靶向TGF-β和EGFR通路的新型生物制剂。

Eisai公司宣布，在第八次全球III期临床试验（MISSION AD）的数据安全监测委员会（DSMB）会议上，DSMB审查了包括认知能力下降潜在风险在内的安全性数据，并建议继续进行该研究。Elenbecestat（开发代码：E2609）是一种口服BACE（β-淀粉样蛋白裂解酶）抑制剂，用于治疗早期阿尔茨海默病（AD）。该药物由Eisai和Biogen Inc.共同开发。两项全球III期临床试验（MISSION AD1和MISSION AD2）旨在评估elenbecestat在治疗因AD或轻度AD痴呆引起的轻度认知障碍（MCI）患者的疗效和安全性。患者被随机分配接受50mg的elenbecestat或安慰剂，治疗期为24个月。Eisai公司致力于尽快开发创新药物，以解决阿尔茨海默病患者的未满足医疗需求。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予elenbecestat快速通道指定，允许FDA对具有治疗严重疾病和解决关键未满足医疗需求潜力的药物进行优先审查。

Celularity公司宣布了其PNK-007细胞疗法的两项1期临床试验结果，该疗法是一种基于人胎盘的异基因自然杀伤（NK）细胞疗法，用于治疗急性髓系白血病（AML）和多发性骨髓瘤（MM）。研究结果显示，PNK-007在血液和骨髓中持续存在长达一个月，证明了其在HLA不匹配患者中的扩增和成熟。这些研究显示了PNK-007的令人鼓舞的安全性特征，并进一步验证了Celularity的IMPACT™平台在临床环境中的有效性。Celularity计划在2019年下半年启动针对AML患者的1b/2a期研究和针对MM患者的2期研究，以调查CYNK-001的安全性及疗效。此外，Celularity还将展示其从人胎盘CD34+祖细胞中衍生的GM-NK细胞（基因修饰的异基因NK细胞）的初步临床前数据，这些细胞有望治疗多种血液癌和实体瘤。

北方生物制药公司宣布，在亚特兰大举行的美国癌症研究协会会议上，他们展示了其领先抗体MSC-1的I期临床试验的初步结果。MSC-1是一种针对可溶性细胞因子LIF的人源化抗体，LIF在癌症中发挥多方面作用，抑制该靶点可开启两种治疗途径：逆转肿瘤免疫抑制和调节癌症起始细胞（CICs）以促进肿瘤细胞分化和对化疗的敏感性。该开放标签、剂量递增、剂量扩展的I期临床试验在美国、欧洲和加拿大进行，测试MSC-1作为单药治疗用于复发或难治性晚期实体瘤患者。研究的主要目标是评估MSC-1的安全性、耐受性和确定MSC-1单药治疗的推荐剂量。次要和探索性目标包括评估无进展生存期和通过稳定外周血液中的LIF水平和肿瘤活检中的肿瘤微环境和细胞信号变化来表征MSC-1的药代动力学效应。剂量递增部分的研究在3月初完成，9个月内共招募了41名患者，剂量组从75毫克到1500毫克不等。研究还包括扩大剂量递增组，以评估额外的安全性和PK/PD和生物标志物分析，包括研究匹配的术前和术后肿瘤活检中的肿瘤微环境。在任何剂量下均未观察到剂量限制性毒性或耐受性问题。六名患者接受了16周或更长时间的治疗。此外，一些患者的肿瘤生物标志物CA19-9和CA125

Lipomedix公司宣布，其研发的创新型癌症疗法Promitil®在治疗转移性结直肠癌方面的临床数据将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示。该研究涉及72名结直肠癌患者，结果显示Promitil®在治疗三线化疗耐药的转移性结直肠癌患者中，能够实现疾病稳定和延长生存期。研究还发现，Promitil®的循环半衰期可能作为临床受益（稳定疾病）和延长生存的标志。LipoMedix公司致力于开发基于聚乙二醇化脂质体的抗癌药物，其产品Promitil®是一种新型抗癌药物，有望成为多种癌症，尤其是胃肠道癌症的首选治疗方法。

Advaxis公司宣布，在2019年3月31日美国癌症研究协会年会上，将展示其个性化Neo抗原-李斯特菌疫苗在癌症患者中的安全性和免疫原性数据。该疫苗名为ADXS-NEO，是一种基于患者肿瘤全外显子测序的个性化抗原递送疗法。正在进行的一期临床试验旨在评估ADXS-NEO单独使用和与抗PD-1抗体疗法联合使用的安全性、耐受性和初步临床免疫学活性。初步结果显示，在首次给药一周内观察到显著的抗肿瘤免疫反应，包括T细胞对Neo抗原的反应和抗原扩散。ADXS-NEO的制造成功完成，且在两个患者中表现出良好的耐受性。

Arch Oncology公司在2019年美国癌症研究协会年会上展示了其新型抗CD47抗体AO-176的初步临床数据，该抗体在选择性杀死肿瘤细胞的同时保护正常细胞。公司还首次公布了其新型抗SIRP抗体项目的临床前数据。AO-176是一种人源化抗CD47 IgG2抗体，具有最佳性能，正在针对特定实体瘤患者进行1期临床试验。Arch Oncology是一家专注于开发癌症抗体疗法的临床阶段免疫肿瘤公司，其领导团队曾成功开发出针对患者的创新药物，并得到了包括RiverVest Venture Partners、Roche Venture Fund等知名投资者的支持。

Kymera Therapeutics公司将在美国癌症研究协会年会上展示其首创口服IRAK4蛋白降解剂KYM-001在MYD88突变淋巴瘤中的新临床前数据。研究显示，KYM-001能够选择性地降解IRAK4并导致肿瘤消退，无论是单独使用还是与BTK抑制剂联合使用。这项研究强调了IRAK4降解剂作为治疗MYD88驱动型B细胞淋巴瘤的新疗法，这些淋巴瘤通常具有侵袭性和不良预后。KYM-001通过去除IRAK4的激酶和支架功能，有效阻断Myddosome信号传导，导致肿瘤生长停滞和随后的消退。该研究评估了Kymera的口服活性小分子降解剂在人类ABC DLCBL细胞系体外和在肿瘤异种移植模型中的抗肿瘤活性，单独使用和与BTK抑制剂ibrutinib联合使用。Kymera Therapeutics是一家生物技术公司，正在推动靶向蛋白降解领域的发展，利用身体的内在蛋白回收机制降解失调的、导致疾病的蛋白质。

西北创业公司Temprian Therapeutics受邀参加在马萨诸塞州剑桥举行的春季科学创业展（S2S），该活动将于4月23日将12家初创企业介绍给150位制药投资者。Temprian致力于将针对白化病这一尚无治愈方法的皮肤病的新型治疗方案推向市场。该疗法基于西北大学和罗耀拉大学的多年研究，通过调节免疫反应来恢复色素细胞。Temprian Therapeutics已获得全球170个申请中的竞争资格，并在芝加哥的生命科学孵化器MATTER的支持下准备进行临床试验。

2019年3月30日，爱得科技完成数亿元A轮融资，国药资本旗下医疗器械股权投资基金领投，毅达资本、嘉乐资本跟投。此次融资将用于推动爱得科技在运动医学、人工关节等领域的产品开发，包括人才体系的充实、项目立项、临床试验，内植入物相关生产设备、检验设备的采购以及市场的开拓推广。

Auris Medical Holding Ltd.近日宣布，其用于预防抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡的实验性药物AM-201的Phase 1b概念验证试验已开始招募受试者。该试验在欧洲进行，将招募50名健康志愿者，他们将在四周内同时接受AM-201或安慰剂与抗精神病药物奥氮平的联合治疗。试验基于五种不同剂量的鼻内贝塔西汀的剂量递增方案。主要疗效结果将是体重增加的减少，次要结果将是嗜睡的减少。Auris Medical的创始人、董事长兼首席执行官托马斯·迈耶表示，他们期待在第三季度获得试验的初步数据。贝塔西汀是一种已知可以增强内耳和大脑血流量、增加组胺周转和在大脑中增强组胺释放的小分子结构类似物。口服贝塔西汀在约115个国家获得批准，用于治疗眩晕和美尼尔病。AM-201项目正在开发鼻内贝塔西汀，用于预防抗精神病药物引起的体重增加和嗜睡。Auris Medical是一家致力于开发治疗神经耳科和中枢神经系统疾病药物的临床阶段公司。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）批准了Celgene公司基于其专有IMiD药物REVLIMID（lenalidomide）和IMNOVID（pomalidomide）的两种三联治疗方案。CHMP建议批准REVLIMID与硼替佐米和地塞米松（RVd）联合治疗未经治疗的成年多发性骨髓瘤患者，这些患者不适合移植。委员会还建议批准IMNOVID与硼替佐米和地塞米松（PVd）联合治疗至少接受过一种包括lenalidomide在内的先前治疗方案的多发性骨髓瘤成年患者。预计欧洲委员会将在大约两个月内做出最终决定。这些新三联治疗方案有望在欧洲为多发性骨髓瘤患者提供更多治疗选择，以改善患者在不同疾病阶段的预后。

Seattle Genetics公司宣布完成innovativeTV 204临床试验的入组工作，该试验旨在评估tisotumab vedotin作为单药治疗复发和/或转移性宫颈癌患者的疗效、安全性和耐受性。tisotumab vedotin是一种抗体-药物偶联物(ADC)，旨在靶向癌细胞上的组织因子抗原，并直接将细胞杀伤剂单甲基澳瑞他汀E(MMAE)递送到癌细胞内部。该试验的完成是评估tisotumab vedotin在先前接受治疗的复发和/或转移性宫颈癌女性患者中的重要一步。试验的主要终点是客观缓解率，关键次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、安全性和耐受性。

Selecta Biosciences宣布启动一项名为COMPARE的头对头临床试验，旨在评估其领先产品候选药物SEL-212（ImmTOR + Pegadricase）与KRYSTEXXA在治疗慢性难治性痛风患者中的有效性和安全性。同时，公司任命Elona Kogan为总法律顾问和公司秘书，Horacio Plotkin为临床开发负责人，以加强管理团队和临床开发团队。COMPARE试验预计将招募100至150名患者，主要终点是维持血清尿酸水平低于6mg/dL。Elona Kogan拥有丰富的生物制药行业经验，曾在多家制药公司担任高级职位。Horacio Plotkin拥有20年的临床儿科经验和12年的生物技术经验，曾担任Moderna Therapeutics的临床开发负责人。

Krystal Biotech宣布其研发的KB103（bercolagene telserpavec）获得欧洲药品管理局（EMA）的PRIME（优先药品）方案资格，该药物是一种治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的创新基因疗法。这一资格是基于正在进行中的GEM-1 Phase 1/2研究的临床和非临床数据。PRIME资格允许Krystal与EMA进行频繁和早期的互动，以支持加速评估和批准。该方案旨在优化开发计划并加快审查和批准过程，以便这些药物能尽早惠及患者。Krystal Biotech的创始人兼首席运营官Suma Krishnan表示，获得PRIME资格不仅验证了治疗DEB的真正变革性治疗的重要性，还允许他们与EMA紧密合作，优化开发计划，尽快将KB103带给患者。