Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其IND，允许公司开始进行VX-880的临床试验。VX-880是一种基于干细胞衍生的、完全分化的胰腺胰岛细胞疗法，用于治疗1型糖尿病（T1D）。Vertex计划在2021年上半年开始一项1/2期临床试验，针对患有T1D且伴有低血糖意识和严重低血糖的患者。这项临床试验将评估不同剂量VX-880的安全性和有效性，预计将招募约17名患者。VX-880有望通过恢复胰腺胰岛细胞功能，包括胰岛素产生，来恢复身体调节血糖水平的能力。Vertex是一家全球生物技术公司，致力于通过科学创新为患有严重疾病的人创造变革性药物。

Cancer Genetics, Inc.宣布与机构及合格投资者达成证券购买协议，通过发行共计2758,624股普通股（或等值的预先融资认股权证）和购买至多2758,624股普通股的认股权证，筹集约1000万美元。认股权证的行权价格为每股3.50美元，可立即行使，有效期为五年半。公司计划将所得净收益用于一般企业用途，包括营运资金和资本支出。此外，预计净收益在宣布与StemoniX合并并获股东批准后，也将用于合并公司。此次证券发行在1933年证券法修正案第4(a)(2)节和D条例规下进行，不涉及公开发行，且未在证券法或相关州证券法下注册。

Nanobiotix公司宣布，其肿瘤无差别药物NBTXR3在MD Anderson癌症中心进行的I期临床试验中，首位患者已接受注射。该试验旨在评估NBTXR3在食管癌患者中与放疗联合化疗的疗效。食管癌是全球第六大癌症死亡原因，NBTXR3的扩展研究旨在为食管癌患者提供新的治疗选择。该研究是Nanobiotix与德克萨斯大学MD Anderson癌症中心临床合作协议的一部分，旨在通过纳米技术改变癌症治疗方式。

PCT LTD宣布在英国商业化其Annihilyzer®感染控制系统取得重大进展。与PCT (Europe) Ltd合作，该公司产品已成功完成初步测试，并将开始为期12周的评估研究，涉及多个病房，包括COVID-19患者专用病房。该研究将由North Tees NHS Foundation Trust的子公司NTH Solutions UK支持，并采用NIHR协议和Teesside大学微生物部门的临床赞助。PCT LTD CEO和董事长Gary Grieco表示，公司对在英国国家卫生服务中实现成功结果充满信心。

Dr.Reddy's Laboratories Ltd.和Global Response Aid FZCO宣布了一项针对科威特新冠肺炎住院患者的Avigan治疗研究的结果。亚组分析显示，低危新冠肺炎住院患者使用Avigan治疗后，出院时间比安慰剂组提前了3天。这一结果支持了抗病毒药物作为新冠肺炎患者早期治疗的有效性，并促使双方加快正在进行的关键性3期研究。同时，其他研究也启动，旨在评估Avigan作为新冠肺炎患者早期治疗药物的疗效，以减轻症状并防止疾病发展。

Rigel制药公司获得美国国防部1650万美元资金支持，用于其正在进行的新冠肺炎患者Fostamatinib三期临床试验。该研究旨在评估Fostamatinib在住院新冠肺炎患者中的安全性和有效性。Fostamatinib在美国已作为TAVALISSE（ fostamatinib disodium hexahydrate）片剂上市，并被美国、欧洲和加拿大批准用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）。该研究数据与NIH资助的二期临床试验结果相结合，有望加速Fostamatinib作为紧急使用授权（EUA）药物的审批进程。该三期临床试验将评估Fostamatinib在未出现呼吸衰竭且具有某些高风险预后因素的住院新冠肺炎患者中的安全性和有效性。

AIM ImmunoTech Inc.与荷兰莱顿的独立研究机构CHDR达成赞助协议，共同开展针对其药物Ampligen作为鼻内治疗COVID-19安全性的临床研究。该研究名为“A Phase I, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Activity of Repeated Intranasal Administration of Ampligen (Poly I:Poly C12U) in Healthy Subjects”，计划招募40名健康受试者，分为四个Ampligen治疗组和一组安慰剂组。研究由CHDR负责执行和管理，AIM ImmunoTech Inc.将提供资金支持。此外，公司还在努力完成研究方案，并将公布相关信息。

2021年1月29日，日本制药公司武田药品（Takeda）宣布完成其拉丁美洲部分非核心产品组合的出售，总价值8.25亿美元，出售给Hypera S.A.（Hypera Pharma）。此次出售的产品包括在巴西、墨西哥和其他南美、中美洲和加勒比海国家的非处方药和处方药，这些产品虽然满足了这些国家的关键患者需求，但并不属于武田全球长期增长的核心业务领域。约300名武田商业员工将与出售的产品组合一起过渡。作为制造和供应协议的一部分，武田将继续独家制造这些出售的产品。武田计划将出售所得用于减少债务，并加速其2021-2023财年将净债务/调整后EBITDA比率降至2倍的目标。自2019年1月以来，武田已超额完成其100亿美元的非核心资产剥离目标，宣布了11笔交易，总价值约116亿美元。

Turning Point Therapeutics公司宣布了其ROS1阳性TKI初治非小细胞肺癌（NSCLC）药物repotrectinib在TRIDENT-1注册性研究中的最新中期结果。初步分析显示，在15名入组的2期研究患者中，客观缓解率（ORR）为93%，在1期和2期合并的22名患者中，ORR为91%。这些数据将在首尔延世大学医学院的杨美医院医学肿瘤科Byoung Chul Cho博士在2020年世界肺癌大会上进行口头报告。公司首席医疗官Mohammad Hirmand表示，这些数据证实了repotrectinib有潜力成为ROS1阳性TKI初治晚期非小细胞肺癌的最佳治疗方案。目前，公司在TRIDENT-1研究的1期和2期中已入组约40名ROS1阳性TKI初治患者，并计划在上半年与FDA举行B型会议，讨论repotrectinib的注册事宜。

Decibel Therapeutics与Invitae合作推出Amplify™遗传检测项目，旨在为被诊断为听觉神经病变的儿童筛查先天性、单基因性听力损失。该项目旨在为患者和家庭提供关于先天性、单基因性听力损失的诊断和治疗选项。Amplify™项目适用于符合特定条件的个体，包括听力脑干反应（ABR）异常、特定频率的扭曲产物耳声发射（DPOAE）存在以及年龄小于五岁。Decibel的领先研究性基因治疗项目DB-OTO旨在治疗由otoferlin基因缺陷引起的先天性、单基因性听力损失。Invitae是一家领先的医学遗传公司，致力于将全面的遗传信息融入主流医学，以改善数十亿人的医疗保健。Decibel Therapeutics是一家致力于发现和开发恢复和改善听力和平衡的变革性治疗的临床阶段生物技术公司。

Funpep在抗体诱导肽的探索性研究中发现了新型化合物FPP-005，并已启动其临床前研究。该公司利用其专有平台，与大阪大学医学研究生院合作进行抗体诱导肽的探索性研究。此前，Funpep已识别出FFP-003（针对IL-17A），该化合物正在临床开发中，用于治疗银屑病；FFP-004（针对IgE）正在临床前研究中，用于治疗季节性过敏性鼻炎。现在，公司又新增了FPP-005，并开始进行临床前研究。FPP-005针对IL-23，在炎症性疾病的病理过程中扮演重要角色。公司计划推进FPP-005的开发，用于治疗包括斑块状银屑病在内的炎症性疾病。

Recordati与Tolmar International Ltd签订许可和供应协议，将在欧洲、土耳其、俄罗斯和其他国家商业化Eligard®（亮丙瑞林醋酸酯），用于治疗激素依赖性晚期前列腺癌和与放疗联合治疗高风险局部和局部晚期激素依赖性前列腺癌。Eligard®的活性成分是亮丙瑞林醋酸酯，是一种用于皮下注射的粉末，可溶解于溶剂中。该产品有三种不同的剂量（分别用于1个月、3个月和6个月的治疗），作为包含两个注射器的单套设备。Recordati将向Tolmar支付3,500万欧元的首付款，并可能获得高达1.05亿欧元的额外里程碑付款以及销售提成。Recordati承诺继续支持患者和医生，并感谢Astellas在产品商业化方面的贡献。

Bio-Thera Solutions公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其生物类似物BAT1706的新药上市申请（BLA），该药物是一种阿瓦斯汀（贝伐珠单抗）的生物类似物。BAT1706的BLA申请旨在获得以下适应症的批准：转移性结直肠癌、非鳞状非小细胞肺癌的一线治疗、复发性胶质母细胞瘤、转移性肾细胞癌与干扰素α联合治疗，以及持续性、复发性或转移性宫颈癌。Bio-Thera Solutions的创始人兼首席执行官李胜锋表示，FDA对BLA的接受是公司的一个重要成就，有助于将高质量、低成本的治疗方案带给美国癌症患者。此外，BAT1706的监管申报已由中国国家药品监督管理局（NMPA）、欧洲药品管理局（EMA）和FDA接受，这表明Bio-Thera Solutions致力于按照全球标准开发BAT1706，使其能够惠及全球癌症患者。该BLA提交基于一系列临床前比较研究、临床药代动力学比较研究和一项国际多中心III期临床比较研究的数据，这些数据表明BAT1706在临床疗效、安全性和免疫原性方面与参照贝伐珠单抗高度相似。Bio-Thera Solutions已将BAT1706作为其第二个提交监管审批的生物

以色列雷霍沃特和特拉华州威尔明顿，2021年1月28日——专注于开发和商业化针对罕见和侵袭性癌症的小分子疗法的临床阶段肿瘤学公司Ayala Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：AYLA）宣布，其强效、选择性的小分子药物AL101在TENACITY II期临床试验中首次对患者进行给药，该试验旨在治疗Notch激活的复发性或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）。该公司首席执行官Roni Mamluk博士表示，这是Ayala的一个重要步骤，因为目前有两个针对AL101单药治疗的II期临床试验正在进行中，进一步构建了其在难以治疗的Notch激活癌症中的安全性和有效性档案。AL101是一种正在研究的Gamma分泌酶抑制剂（GSI），旨在强效和选择性地抑制Notch 1、2、3和4，目前正在进行针对腺样囊性癌（ACC）和三阴性乳腺癌（TNBC）患者的II期临床试验。三阴性乳腺癌是一种侵袭性乳腺癌，约占全球新诊断乳腺癌病例的15%，转移性乳腺癌病例的更高比例，其中约有9-16%的患者存在Notch激活基因突变。TENACITY试验是一个开放标签、多中心、单臂研究，预计最初将招募最多26名Notch激活的复发性或

Soleno Therapeutics公司近日举办了一场关键意见领袖（KOL）网络研讨会，并更新了其正在进行的针对普拉德-威利综合症（PWS）的每日一次Diazoxide Choline Controlled Release（DCCR）片剂的III期临床试验进展。公司CEO Anish Bhatnagar博士指出，PWS影响约1万至2万名美国患者，其特征为食欲过盛、无法满足的饥饿感以及其他行为和代谢异常，严重影响了患者及其家庭的日常生活。在COVID-19大流行之前收集的数据分析显示，DCCR与安慰剂组在主要和所有关键次要终点方面均存在统计学上的显著差异。此外，来自普拉德-威利综合症研究基金会的研究表明，COVID-19大流行对超过300名PWS患者及其家庭产生了重大影响，包括85%的照顾者报告了更多的压力。Soleno Therapeutics的DCCR片剂是一种新型、专有的缓释制剂，每日一次给药，其研发得到了来自五项已完成I期临床试验和三项已完成II期临床试验的数据支持。

PhaseBio Pharmaceuticals宣布，其针对心肺疾病的新药bentracimab的全球关键性3期临床试验REVERSE-IT已扩展至欧盟，并开始招募患者。bentracimab是一种新型的人源单克隆抗体片段，在早期临床试验中显示出立即和持续的逆转抗血小板药物Brilinta®（替格瑞洛）的效果。该药物有望改变当前心血管疾病患者的治疗方式，减少手术前的停药期，并提高在紧急出血事件中恢复血小板功能的能力。PhaseBio与SFJ Pharmaceuticals合作，预计今年晚些时候在中国开设试验点。

OPKO Health公司宣布，其合作伙伴Pfizer Japan Inc.向日本厚生劳动省提交了长效重组人生长激素somatrogon的新药申请，用于治疗儿童生长激素缺乏症。该申请基于日本III期和全球III期临床试验结果，结果显示somatrogon每周一次给药与每日一次给药的重组人生长激素GENOTROPIN在疗效和安全性方面相当。2014年，Pfizer Inc.和OPKO Health Inc.达成全球合作协议，共同开发和商业化somatrogon。OPKO负责临床试验，Pfizer负责注册和商业化产品。生长激素缺乏症是一种罕见疾病，特征是垂体分泌生长激素不足，影响约每4,000至10,000人。儿童生长激素缺乏症可能由遗传突变或出生后获得。GENOTROPIN是一种人工合成的处方治疗药物，在美国批准用于治疗自身生长激素不足的儿童，以及患有Prader-Willi综合征、Turner综合征或特发性矮小症的儿童。