TCR 2 Therapeutics公司宣布，其领先实体瘤项目TC-210和领先血液癌项目TC-110的预临床数据将在2019年美国癌症研究协会（AACR）年会上展示。TC-210是一种针对间皮素特异性T细胞受体（TCR）融合构建（TRuC™）T细胞，用于治疗实体瘤；TC-110是一种针对CD19特异性TCR融合构建（TRuC™）T细胞，用于治疗血液恶性肿瘤。这些数据将在4月1日的会议上进行展示。TCR 2 Therapeutics是一家临床阶段的免疫疗法公司，专注于开发新型T细胞疗法，其TRuC™-T细胞能够特异性识别并杀死癌细胞，表现出比嵌合抗原受体T细胞（CAR-T细胞）更优越的抗肿瘤活性，同时释放的细胞因子水平较低。TC-210目前正在进行针对间皮素阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）、卵巢癌、恶性胸膜/腹膜间皮瘤和胆管癌的1/2期临床试验。

Madrigal Pharmaceuticals宣布启动了其每日一次口服甲状腺激素受体β选择性激动剂MGL-3196（resmetirom）的NASH Phase 3临床试验。该双盲、安慰剂对照研究将在全球150多个地点进行，招募约2000名患有活检证实为2或3期纤维化的NASH患者。主要终点是52周活检时，与安慰剂相比，接受resmetirom治疗的患者中达到NASH缓解的比例。次要终点包括降低LDL-胆固醇和纤维化阶段的改善。Phase 2研究表明，resmetirom在减少肝脏脂肪、改善NASH和降低纤维化标志物方面显示出积极效果，且具有良好的耐受性。Madrigal期望resmetirom在NASH治疗中显示出有利的风险效益比。

OBI Pharma公司在2019年3月28日宣布，将在美国癌症研究协会（AACR）年会上展示其针对Globo系列抗原（Globo H、SSEA-3和SSEA-4）的Glycosphingolipid免疫肿瘤治疗药物OBI-888（Globo H mAb）和OBI-999（Globo H ADC）的作用机制、抗肿瘤疗效和药代动力学数据。OBI-888是一种新型的人源化抗Globo H抗体，能够通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）、抗体依赖性细胞介导的吞噬作用（ADCP）和补体依赖性细胞毒性（CDC）诱导肿瘤杀伤，目前正在进行一期临床试验。OBI-999是一种抗体-药物偶联物（ADC）治疗，通过特异性抗体释放小分子化疗药物，直接在目标癌细胞处实施细胞毒性治疗，已显示出在多种癌症类型中的显著和持久抗肿瘤活性。OBI Pharma致力于开发针对癌症的新药，包括Globo系列、AKR1C3等靶点。

Seattle Genetics和Astellas Pharma宣布，在EV-201关键性2期单臂临床试验的第一队列中，enfortumab vedotin治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的初步结果积极。该队列评估了接受过铂类化疗和PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者的疗效，结果显示客观缓解率（ORR）为44%。该结果与之前1期研究（EV-101）中报告的缓解持续时间一致。enfortumab vedotin是一种针对Nectin-4的抗体-药物偶联物（ADC），Nectin-4在多种实体瘤中高度表达，包括尿路上皮癌。基于初步1期试验结果，enfortumab vedotin已获得美国食品药品监督管理局（FDA）突破性疗法指定。两家公司计划基于EV-201试验结果提交生物制品许可申请（BLA）。此外，正在进行一项全球随机3期临床试验（EV-301），旨在支持全球注册并作为enfortumab vedotin治疗患者的确认性随机试验。

瑞士Pratteln，2019年3月28日——Santhera Pharmaceuticals公司宣布计划向欧洲药品管理局（EMA）提交Puldysa®（idebenone）的临时市场授权（CMA）申请，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的呼吸功能障碍。公司在获得欧盟监管机构的科学建议后，预计将在2019年第二季度完成并提交CMA申请。Santhera公司通过新增临床数据、对先前提交数据的重新分析以及新的全面自然病史数据，对其先前提交的监管文件进行了扩展和证实，这些新数据表明idebenone治疗DMD患者具有临床相关的好处和持续的治疗效果，治疗时间长达六年。Puldysa的初始适应症是治疗未使用糖皮质激素的DMD患者的呼吸功能障碍。提交的申请将基于Santhera的II期（DELPHI）研究、长期DELPHI-Extension研究、关键的III期（DELOS）研究和最近完成的SYROS研究的数据。这些关键数据表明idebenone在治疗DMD患者的呼吸功能障碍方面具有治疗潜力，其长期数据支持idebenone有可能改变呼吸功能下降的进程并推迟疾病进展的关键里程碑时间。

荷兰皇家飞利浦完成对远程放射学公司Direct Radiology的收购，以扩展远程放射服务领域，Direct Radiology的云RIS/PACS组合将为飞利浦提供技术支持。飞利浦作为健康科技领导者，拥有广泛的业务范围和全球影响力，而Direct Radiology的远程放射学系统获得多项认证，具备高安全性和可靠性。此次合作旨在应对全球卫生系统成本上升和护理资源减少的挑战，通过创新技术提升放射科服务效率和准确性。

Tricida公司宣布将于明天早上7:15发布其40周扩展试验TRCA-301E的结果，并将在8:00举行电话会议和网络直播讨论临床试验结果、财务状况及其他业务进展。该公司专注于开发治疗慢性肾病患者的代谢性酸中毒药物TRC101，预计将在2019年下半年向美国食品药品监督管理局提交新药申请，寻求加速批准。会议和直播可通过特定网站和电话号码接入，直播将在会议结束后两小时内在公司网站上提供，并保留90天。

Neuren Pharmaceuticals Limited与ACADIA Pharmaceuticals Inc.及Rettsyndrome.org宣布，一项评估trofinetide在女性Rett综合症（RTT）患者中安全性和有效性的Phase 2研究已发表在《神经学》杂志上。该研究显示，在最高剂量下，trofinetide在三个症状特异性疗效指标上与安慰剂相比有显著改善，且耐受性良好。ACADIA计划在2019年下半年启动一项12周的Phase 3研究，以进一步评估trofinetide在Rett综合症治疗中的疗效和安全性。

Resverlogix公司宣布，其Phase 3临床试验BETonMACE的安全审查委员会完成第九次安全审查，建议继续进行试验，未发现安全担忧。该试验旨在评估apabetalone（RVX-208）对高风险心血管疾病患者的疗效。试验预计在2019年上半年完成，需至少发生250起主要不良心血管事件（MACE）。Resverlogix正在开发apabetalone，这是一种针对BET蛋白第二溴结构域（BD2）的选择性小分子抑制剂，有望治疗多种疾病。

BIO-CAT Microbials LLC与南非的OMNIA Holdings Limited达成独家合作协议，共同开发微生物菌株，用于OMNIA的作物科学产品组合。该项目旨在加速双方在全球农业领域的合作，以改善土壤生物群落，提高作物产量和抗逆性。BIO-CAT Microbials LLC自2004年成立以来，专注于发现土壤中的独特细菌菌株，并通过接种有益细菌来恢复根际微生物平衡。双方认为，这种生物增强方法有助于实现可持续农业，并能让种植者、消费者和环境受益。

VolitionRx Limited与上海复星长征医疗科学有限公司（Fosun Long March）签署了一份非约束性谅解备忘录，旨在推动其Nu.Q平台进入中国市场。双方计划在中国开展三项临床试验，涉及结直肠癌、肺癌和卵巢癌。Fosun Long March作为复星医药集团的全资子公司，在体外诊断领域具有制造、营销和研发实力。VolitionRx的CEO表示，双方将共同探索利用Fosun的LUMIART-II系统开发Nu.Q检测，以拓展中国市场。VolitionRx的CEO还强调，亚洲市场，尤其是中国的肺癌市场，对VolitionRx至关重要。

Jubilant Biosys成为印度首家引进ForteBio最新SPR系统的公司，用于片段筛选和先导化合物的表征。该系统采用ForteBio的Biologics业务单元Molecular Devices的Pioneer FE系统，这是下一代无标记生物分子表征的SPR仪器。Pioneer系统使用独特的OneStep®梯度注射技术，可快速进行片段筛选，并具备测量高亲和力和共价结合事件的能力。该系统能在24小时内分析多达768个片段，并在初步筛选中获得动力学数据，无需额外筛选。Jubilant Biosys的Pioneer系统是印度首个此类系统，是该公司对支持创新客户需求的新技术的持续投资的一部分。Jubilant Biosys总裁Marcel Velterop表示，该系统的加入将显著提升和加速他们针对新型靶类的小分子发现引擎。Molecular Devices总裁Greg Milosevich表示，对Jubilant Biosys采用Pioneer平台感到高兴，并期待支持他们和客户在快速推进小分子药物发现项目上的目标。

Biokin Pharmaceutical公司选择Cryoport的全面温度控制解决方案来支持其在美国和中国进行的即将进行的I期和II期临床试验。Biokin Pharma是一家位于中国的生物制药公司，专注于通过开发新型治疗性抗体和抗体-药物偶联物（ADC）来治疗癌症。该公司利用多个技术平台开发世界级的抗体类药物疗法。Cryoport是全球领先的温度控制物流公司，为生命科学行业提供全面的服务。通过这次合作，Biokin Pharma和SystImmune将能够利用Cryoport的全套温度控制物流解决方案，支持其全球范围内的药物制造过程。

Phio Pharmaceuticals与Glycostem Therapeutics达成合作，共同研究将Phio的sd-rxRNA®平台技术与Glycostem的oNKord®细胞疗法产品结合，用于开发下一代基于自然杀伤细胞（NK细胞）的癌症免疫疗法。双方将合作研究sd-rxRNA技术如何融入Glycostem的生产流程，以生产更有效的NK细胞，旨在提高Glycostem的细胞免疫疗法的疗效和安全性。Glycostem专注于开发基于NK细胞的“现货”细胞免疫疗法，其领先产品oNKord®已完成I期临床试验，并计划在2019年中获得GMP认证，并进入关键性临床试验。Phio Pharmaceuticals致力于开发基于sd-rxRNA平台的下一代免疫肿瘤治疗药物，通过武器化免疫效应细胞攻击癌症，为癌症患者提供新的治疗选择。

Transcenta Holding宣布与全球制药巨头礼来公司签订独家许可协议，将负责其子公司HJB在骨病治疗领域的创新生物制药项目在中国大陆的开发和商业化。其中，包括已完成2期临床试验的Blosozumab，一种针对硬化蛋白的人源化抗体。Transcenta将负责这些生物疗法的整体临床前/临床试验、监管申报和制造。礼来公司将获得一笔现金预付款以及Transcenta的股权，并有权获得潜在监管和销售里程碑以及商业版税支付。Blosozumab作为治疗骨质疏松的潜在药物，预计明年将在中国开展临床试验。此外，该协议还包括其他几个治疗骨病的创新生物资产。Transcenta表示，此次合作体现了其致力于开发创新药物以满足中国未满足的医疗需求。

OcellO B.V.与临床阶段的免疫肿瘤公司Merus N.V.达成协议，将为Merus的MCLA-158 Biclonics项目和其他未公开的Biclonics发现项目提供体外研究服务。根据协议，OcellO将在两年内为Merus提供价值100万欧元的体外研究服务，并利用其3D免疫肿瘤共培养筛选技术支持其他未公开的Merus Biclonics发现项目。Merus正在开发MCLA-158，该药物在1期临床试验中针对实体瘤患者，初期重点在转移性结直肠癌。MCLA-158旨在结合表达Lgr5和EGFR的癌症干细胞。OcellO的CEO Leo Price表示，这项重要的服务协议将使OcellO进一步投资于其技术平台，特别是针对免疫肿瘤药物发现，以满足Merus和其他免疫肿瘤领域公司的需求。OcellO是一家领先的化合物测试服务提供商，使用先进的组织型人肿瘤、炎症和多囊肾病模型，结合自动化3D细胞培养、高内涵3D成像和分析，提供可扩展性而不牺牲生物复杂性的平台。

Cardiol Therapeutics Inc.发布2018年年度财务报告和管理层讨论与分析，宣布了多项重要里程碑，包括推进CardiolRx制药级大麻二酚（CBD）的商业化，与美国Noramco公司签订独家供应协议，与加拿大阿尔伯塔大学合作开发新型CBD配方，以及推进针对心血管炎症疾病的新药研发。公司还完成了对管理团队、董事会和科学顾问委员会的关键任命，并成功筹集了超过2800万美元的资金，用于CardiolRx产品的制造规模扩大和商业化推广。