Ra Pharmaceuticals宣布其针对重症肌无力（gMG）的zilucoplan Phase 3临床试验与美国食品药品监督管理局（FDA）的End-of-Phase 2交流顺利完成。根据FDA的反馈，公司将启动一项为期12周的、单臂、关键性、随机、双盲、安慰剂对照的Phase 3临床试验，评估每日一次、皮下注射0.3mg/kg剂量的zilucoplan与安慰剂的疗效。该试验预计将招募约130名AChR-抗体阳性的gMG患者，无论其既往治疗情况。主要终点将是基线至第12周MG日常生活活动（MG-ADL）评分的变化。Phase 3临床试验完成后，患者将有机会参加一项开放标签、长期扩展研究。Ra Pharma预计将在2019年下半年启动Phase 3临床试验。公司决定将gMG作为zilucoplan的首个主要适应症，旨在建立领先的补体神经病学产品线。此外，公司将继续推进zilucoplan XR的开发，这是一种首创的口服小分子C5抑制剂。

Autolus Therapeutics在AACR年会上展示了AUTO1在成人急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗中的初步数据，显示88%的分子完全缓解率，并具有良好的安全性。AUTO1是一种新型的CD19 CAR T细胞疗法，具有快速解离的特性，有助于降低毒性和提高疗效。该研究为AUTO1在成人ALL治疗中的潜力提供了初步证据。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Fera公司的新药申请（NDA），批准其Avaclyr™（3%阿昔洛韦眼膏）用于治疗单纯疱疹性角膜炎。同时，授予了孤儿药独家权，该产品获得七年市场独家权。Fera公司创始人兼总裁Frank DellaFera表示，Avaclyr的批准对公司来说是一个重要里程碑，与眼科医疗界紧密合作，识别出治疗单纯疱疹性角膜炎的额外需求。阿昔洛韦是治疗疱疹病毒感染的金标准，因此提供这种疗法在眼科剂型中是合理的。Fera公司感谢FDA批准Avaclyr，使其在美国的医生和患者中可用。Fera的上市计划包括最终确定其商业化合作伙伴的选择，以提供医生和患者获得这种重要疗法的机会。据疾病控制与预防中心（CDC）报道，单纯疱疹病毒（HSV）角膜炎是由HSV引起的角膜感染，通常不会损伤眼睛，但严重感染可能导致角膜疤痕或失明。Avaclyr（阿昔洛韦眼膏）3%是一种针对单纯疱疹病毒（HSV-1和HSV-2）病毒的治疗急性单纯疱疹性角膜炎（树枝状溃疡）的药物。最常见的不良反应（2-10%）包括眼痛（刺痛）、点状角膜炎和滤泡性结膜炎。Fera制药公司是一家私有公司，其目标是通过收购、许可、开发和营销简化新药

Constellation Pharmaceuticals在AACR年会上展示了ProSTAR临床试验1b阶段的结果，该试验评估了CPI-1205（一种EZH2小分子抑制剂）与恩杂鲁胺或阿比特龙/泼尼松联合治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的疗效。结果显示，CPI-1205与阿比特龙或恩杂鲁胺联合使用在mCRPC患者中显示出临床活性，特别是在阿比特龙治疗中反应较差的AR-V7阴性患者中。基于这些结果，公司已启动了ProSTAR试验的2期部分，预计在2019年下半年提供初步数据。

Celldex Therapeutics在2019年美国癌症研究协会年会上展示了其双特异性抗体和TAM受体项目的研究成果。公司执行副总裁兼首席科学官Tibor Keler博士表示，这些研究产生了多个有潜力的候选药物，针对癌症免疫治疗的重要需求，并补充了公司的产品线。其中，CDX-527双特异性抗体结合了PD-1阻断和CD27共刺激两种途径，展现出比两种单克隆抗体组合更强的活性，支持将其推进至IND可行性研究。此外，公司还展示了针对TAM受体的主要候选抗体数据，这些抗体作为髓细胞上的检查点，揭示了抗体介导的树突状细胞和巨噬细胞激活的独特机制，并证明了一种MerTK单克隆抗体可以单独促进抗肿瘤免疫并增强PD-1阻断的活性。Celldex计划在年内继续推进CDX-527和TAM项目。

Allogene Therapeutics公司在2019年美国癌症研究协会年会上宣布了一项针对CD70癌症靶点的AlloCAR T™疗法的临床前研究进展。该研究显示，AlloCAR T™疗法能够有效消除表达CD70的血液和实体瘤细胞。研究还发现，抗CD70 AlloCAR T细胞可以在大规模生产过程中成功制造。Allogene Therapeutics公司计划将抗CD70 AlloCAR T疗法候选药物推进至IND临床试验阶段，用于治疗肾细胞癌。

Trovagene公司宣布，其在急性髓系白血病（AML）患者中进行的onvansertib Phase 1b/2临床试验的最新数据显示，在剂量递增阶段接受27mg/m2和40mg/m2 onvansertib治疗的病人对治疗有反应。该试验目前正在招募接受60mg/m2剂量（约增加50%）的病人，与LDAC或decitabine联合使用。在onvansertib + decitabine组中，迄今为止在最高剂量水平（27mg/m2和40mg/m2）下治疗的6名可评估病人中，有3名（50%）达到了完全缓解（2CR和1CRi）。Trovagene首席执行官兼董事长Thomas Adams博士表示，他们对onvansertib的治疗反应感到满意，并期待在继续推进AML试验以确定最大耐受剂量（MTD）和推荐剂量（RP2D）的同时，分享更多关于onvansertib的疗效和安全性以及为复发或难治性AML患者带来急需的新治疗选择的机会。

Sensei Biotherapeutics公司在2019年美国癌症研究协会年会上展示了其针对肿瘤特异性胚胎抗原ASPH的两个项目的新数据。其中包括SNS-723，一种首创的CAR-T细胞疗法，能够有效杀死肿瘤细胞，以及SNS-301，一种首创的癌症免疫疗法，所有患者均表现出剂量依赖性和持久的ASPH特异性免疫反应。SNS-723在临床试验中表现出对ASPH表达肿瘤细胞的杀伤作用，而SNS-301则显示出长期免疫原性。Sensei计划在2019年中期开始SNS-301的多中心二期临床试验，并继续SNS-723的临床前开发和IND研究。

QED Therapeutics在AACR 2019年会上展示了一项关于infigratinib治疗FGFR驱动癌症的预临床数据，表明该药物在多种组织来源的FGFR驱动癌症中具有治疗潜力。研究者在多种实体瘤，包括胆管癌、乳腺癌、肝癌、胃癌和胶质瘤的PDX模型中进行了infigratinib治疗，结果显示与未治疗样本相比，所有样本的肿瘤体积均有所减小。此外，研究还发现了前列腺癌中一种新的FGFR融合。QED Therapeutics计划开展肿瘤非特异性临床试验，以评估infigratinib在多种FGFR驱动肿瘤类型中的治疗潜力。

Rgenix公司研发部门副总裁伊莎贝尔·库尔特博士将在2019年美国癌症研究协会年会上展示关于RGX-019项目的摘要，该药物是一款针对MERTK受体的新型人源化单克隆抗体，处于临床前研究阶段。会议将于2019年3月29日至4月3日在亚特兰大举行。库尔特博士将介绍RGX-019在抗肿瘤和免疫活性方面的数据。Rgenix公司专注于发现和开发针对癌症进展关键途径的癌症新药，并拥有由知名科学家、经验丰富的董事会和领导团队组成的团队。该公司由多家知名生物技术投资者资助，包括Novo Holdings A/S、Sofinnova Partners、Lepu Holdings Limited等。

2019年4月2日，质肽生物完成天使轮融资，本轮融资由启赋领创（宁波）投资合伙企业（有限合伙）、博远资本、联想之星和泰福资本共同进行投资，相关融资金额未披露。质肽生物隶属于北京质肽生物医药科技有限公司，专注用大肠杆菌开发治疗慢性代谢性疾病和老年性疾病的重组蛋白质药物。 目前，质肽生物有8个在研重组蛋白生物类似物和生物创新药，研究领域集中在治疗慢性代谢性疾病（如糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪肝、心血管疾病等）、老年性疾病（如骨质疏松）和一些罕见病等。（企查查）

Sangamo Therapeutics与基因治疗合同开发和制造组织Brammer Bio签订了一项期权协议，以获得大规模AAV制造能力。同时，公司在加州布里斯班的新设施正在建设一个1/2期cGMP制造设施，预计2020年投入使用。该协议使Sangamo能够利用Brammer Bio的病毒载体制造专业知识，在布里斯班的新设施中实现从早期开发到后期临床试验和商业规模制造的平稳过渡。Brammer Bio总裁兼首席执行官Mark Bamforth表示，Brammer Bio和Sangamo已合作超过十年，很高兴通过此次协议继续加强双方关系。Sangamo专注于将开创性的科学转化为基因组药物，使用基因治疗、体外基因编辑细胞疗法、体内基因组编辑和基因调控等技术，以改变患者的生活。

Aro Biotherapeutics公司宣布，其关于双特异性Centyrin ABX9xx的研究成果被美国癌症研究协会2019年年会接受，该成果旨在通过抑制MET/EGFR阳性肿瘤的细胞内信号传导来治疗癌症。ABX9xx是Aro公司利用Centyrin的独特生物物理特性开发的新一代蛋白质生物制剂，具有高效、低毒的特性。Aro公司正在开发针对非小细胞肺癌和其他癌症的Centyrin疗法，并致力于利用Centyrin递送多种药物，包括用于治疗多种疾病的核酸药物。

Nestlé Health Science与瑞士的Amazentis达成全球战略合作，共同开发新型细胞营养素Urolithin A。Nestlé Health Science将投资Amazentis并获取其专利技术在全球范围内的使用权，用于膳食补充剂、特定食品和饮料以及医疗营养产品。Amazentis保留了对部分产品的在线分销和全球独家分销权。双方还将开展联合研究，拓展Urolithin A在消费者健康和医疗益处领域的应用。Urolithin A是一种生物活性膳食代谢物，能通过激活线粒体自噬来改善线粒体功能，对细胞健康有益。该技术已在《自然医学》杂志发表，并完成了1期临床试验，显示出对线粒体健康有益。目前正在进行2期临床试验以评估其对肌肉健康和功能的影响。Urolithin A的安全性也得到了美国食品药品监督管理局的认可。

BriaCell Therapeutics与Incyte达成临床试验合作及供应协议，旨在开发针对晚期乳腺癌的新型治疗方案。双方将共同研究BriaCell的领先候选药物Bria-IMT与Incyte的选定化合物组合，以增强Bria-IMT的治疗效果。BriaCell将评估新型治疗组合，而Incyte将提供其精选化合物。该合作旨在通过创新疗法改善晚期乳腺癌患者的临床受益。

印度HYDERABAD和纽约PRINCETON——Dr. Reddy's Laboratories Limited通过其全资子公司Promius Pharma宣布，将SERNIVO（倍他米松二丙酸酯喷雾）0.05%的权利出售给Encore Dermatology，并转让PROMISEB局部乳膏和TRIANEX 0.05%（曲安奈德醋酸酯软膏，USP）在美国的市场和分销权。Dr. Reddy's对Encore Dermatology实现这些产品的全部潜力充满信心，并期待与Encore Dermatology合作确保品牌顺利过渡，快速将产品提供给供应商和患者。根据协议，Promius Pharma有资格获得前期付款和基于某些商业目标的未来里程碑付款。这符合Dr. Reddy's实现每个业务自我可持续和盈利增长的策略。Dr. Reddy's是一家提供经济实惠和创新药品的综合性制药公司，业务涵盖全球多个市场，包括美国、印度、俄罗斯及CIS国家、欧洲等。Promius Pharma是Dr. Reddy's的全资子公司，致力于将满足患者需求的新产品推向市场。Encore Dermatology是一家总部位于宾夕法尼亚州马

Encore Dermatology Inc.宣布收购SERNIVO（倍他米松二丙酸酯喷雾剂）以及TRIANEX 0.05%（曲安奈德醋酸酯软膏，USP）和PROMISEB局部乳膏在美国的营销和分销权，这些权利来自Dr. Reddy's Laboratories Ltd.。Encore Dermatology总裁兼首席执行官Bob Moccia表示，此次收购将扩大其产品组合，并与皮肤科客户合作治疗皮肤病。Encore Dermatology总部位于宾夕法尼亚州马尔文，是一家专注于为皮肤科医生提供创新处方疗法和医疗设备的私营公司。Dr. Reddy's Laboratories Ltd.是一家全球性的制药公司，致力于提供负担得起且创新的药品。Promius Pharma LLC是Dr. Reddy's的子公司，致力于将满足患者需求的新产品推向市场。