阿奇莱恩制药公司宣布，其针对C3肾小球肾炎（C3G）的药物ACH-4471的二期临床试验已达到预期入组人数，包括为期六个月的双盲安慰剂对照试验和为期十二个月的开放标签试验。该公司计划在2019年第四季度与美国食品药品监督管理局（FDA）进行末段二期会议，讨论这些试验结果。C3G是一种影响肾脏的严重疾病，目前尚无批准的治疗方法。阿奇莱恩制药公司专注于开发口服小分子补体抑制剂，以治疗包括肾病、血液病、眼科和神经科在内的多种疾病。

DelMar Pharmaceuticals宣布，德克萨斯大学MD安德森癌症中心的IRB批准了一项试验方案修订，以扩大其正在进行的VAL-083 Phase 2临床试验，针对MGMT未甲基化的胶质母细胞瘤（GBM）患者。试验最初设计为评估VAL-083在MGMT未甲基化的贝伐珠单抗（阿瓦斯丁）初治复发性GBM患者中的单臂研究，现已扩展到包括额外的维持阶段（辅助治疗）治疗组。这一修订不仅扩大了DelMar在SYSUCC进行的针对新诊断的MGMT未甲基化GBM患者的Phase 2试验，还将VAL-083作为未甲基化GBM患者的潜在治疗选项的范围扩展到新诊断、维持阶段和复发性患者。维持阶段GBM提供了在放疗后控制疾病进展的最大机会，鉴于患者通常更健康，因此可以从增加的治疗周期中获得最佳治疗效果。DelMar表示，VAL-083为MGMT启动子未甲基化的GBM患者提供了一种独特的治疗途径，已证明其安全性，可能为目前化疗选择有限的超过60%的患者提供有价值的治疗选择。DelMar计划继续专注于这一生物标志物丰富的患者群体，同时利用其与FDA的快速通道地位，优化潜在监管批准的途径。

Cellectis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其基因编辑CAR T细胞免疫疗法UCARTCS1的IND申请，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）患者的1期临床试验。UCARTCS1是基于Cellectis开发的定制制造工艺，通过TALEN®基因编辑技术从T细胞表面去除CS1抗原和TCR，再添加CS1 CAR结构。这是Cellectis第四个获得临床试验批准的基因编辑同种异体CAR-T产品候选者，旨在评估UCARTCS1在MM患者中的安全性和耐受性。Cellectis计划在MD Anderson癌症中心、纽约长老会医院-康奈尔医学院和Hackensack Meridian进行临床试验。

Syros Pharmaceuticals在AACR年会上展示了其CDK7抑制剂系列的新临床前数据，包括SY-1365和SY-5609。SY-1365作为首个选择性CDK7抑制剂，在1期临床试验中表现出RB通路改变可预测卵巢癌模型的响应，支持其在富含RB通路改变的病人群体中的临床研究。SY-5609作为口服CDK7抑制剂，在临床前模型中显示出广泛的抗肿瘤活性。Syros首席科学官Eric R. Olson表示，这些数据进一步证明了Syros在选择性CDK7抑制领域的领导地位，并相信这代表了一种针对多种难治性癌症的潜在变革性靶向方法。Syros正在推进SY-1365和SY-5609的临床试验，以期为患者提供深远的好处。

Jounce Therapeutics在2019年美国癌症研究协会年会上报告了关于vopratelimab（JTX-2011）的新临床数据，显示与ICOS低CD4 T细胞患者相比，出现ICOS高CD4 T细胞的患者在ICONIC试验中显示出更长的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。研究还表明，vopratelimab而非PD-1抑制剂是ICOS高CD4 T细胞出现的原因。此外，公司将在4月2日举办投资者活动并直播，详细介绍vopratelimab的研究进展。

Bristol-Myers Squibb公司宣布了Opdivo（尼伏单抗）治疗既往接受治疗的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的生存数据。在四个研究的汇总分析中，Opdivo治疗的患者中有14%在四年后仍然存活。对于PD-L1表达≥1%和

NANOBIOTIX公司在2019年AACR年会上展示了NBTXR3纳米药物与放疗和免疫治疗药物结合使用的研究成果。研究发现，NBTXR3与PD-1抑制剂联合使用可增强对敏感和PD-1抑制剂耐药的肺癌模型的abscopal效应，显著减少PD-1抑制剂敏感型肺癌模型的转移负荷。此外，NBTXR3与CTLA-4抑制剂联合使用在结直肠癌模型中增强了abscopal效应。我们还了解到，NBTXR3通过诱导干扰素（IFN-β）表达在乳腺癌细胞系中发挥作用。这些数据支持了NBTXR3与放疗和免疫治疗药物在多种适应症（包括肺癌和头颈癌）中的临床开发计划。

Nimbus Therapeutics公司利用冷冻电镜技术首次解析了全长人ATP-柠檬酸裂解酶（ACLY）的高分辨率结构，这一代谢关键蛋白在脂肪酸和胆固醇合成中具有重要作用。该研究由哥伦比亚大学教授李昂·唐领导，在纽约结构生物学中心进行。研究还描述了Nimbus公司设计的系列小分子对ACLY的强力抑制，这些小分子有望成为治疗癌症和代谢性疾病的新途径。该研究结合了计算方法和尖端技术，为癌症和代谢疾病研究提供了新的科学见解。

4月3日，国内疼痛专科医联体新云医疗宣布完成2000万元人民币的A轮融资，由金科君创领投，联想之星、中路资本和老腊肉基金跟投。新云医疗创始人赵云表示，本次融资将会用于加速建设新云医疗的对公医疗服务体系，及疼痛治疗创新医疗器械的研发。

TTP公司投资1700万英镑（2200万美元）加速其Vortex-Actuated Cell Sorting（VACS）技术商业产品Highway 1的研发，旨在解决细胞分离技术中的重大未满足需求。Highway 1是一款台式细胞分离仪器，适用于细胞疗法开发、液体活检诊断和高通量药物发现等领域。该技术基于VACS，旨在将研究成果转化为临床应用，实现无菌、无交叉污染的高通量细胞分离，并可扩展到治疗相关的大量细胞批次。TTP公司新成立子公司Cellular Highways负责该技术的商业化，并计划在2019年6月的CYTO会议上展示Highway 1。该技术有望推动新的细胞疗法、液体活检诊断和高通量药物发现应用，同时降低细胞分离的成本和复杂性。

APR公司推出了一种名为Dialrapid的专利配方，用于治疗偏头痛和其他疼痛症状的50毫克双氯芬酸口服溶液，现已在俄罗斯上市。该产品由CSC制药公司推广和商业化。该配方结合了快速止痛、良好耐受性和方便的水溶性配方，非常适合治疗偏头痛和其他急性疼痛。据估计，俄罗斯有近3000万人患有偏头痛，其中约2%的患者患有慢性偏头痛。目前市场上现有的非甾体抗炎药和镇痛剂配方，以及与曲普坦一起作为偏头痛和严重头痛的疗法，未能满足对快速、有效和可耐受治疗的需求。这种基于APR专有的动态缓冲技术（DBT）的粉末配方，因其显著更快的止痛效果和快速起效，以及良好的副作用谱，已被国际头痛学会和俄罗斯本地指南正式认可，并强烈推荐作为偏头痛发作的一线治疗。CSC制药公司正在开展一系列活动，以支持Dialrapid的上市和推广，包括参与主要会议、区域教育项目、数字工具和药师推广。APR首席执行官Paolo Galfetti表示，他们很高兴看到其专利产品进入俄罗斯市场，并相信这种产品可以成为治疗严重头痛和偏头痛的有效解决方案。

Angion Biomedica Corp.宣布与Nephrotic Syndrome Study Network (NEPTUNE)合作，获得国防部476万美元的后续资助，用于开发其针对纤维化疾病的精准药物ANG-3070。这笔资助补充并扩展了之前国防部2.2百万美元的资助，旨在支持ANG-3070在治疗原发性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）这一慢性肾脏病中的开发。ANG-3070旨在延缓或阻止FSGS的进展。Angion计划在2019年下半年提交IND申请，并已与专注于肾脏疾病研究的学术医疗中心、患者支持组织和临床研究资源合作，以研究ANG-3070。研究旨在识别与ANG-3070治疗FSGS的活性相关的基因、网络和通路。FSGS是一种严重的肾脏疾病，可能导致近一半的患者发展为肾衰竭。尽管已有多年研究，但该疾病尚无批准的治疗方法。ANG-3070是一种口服生物利用度高的小分子纤维激酶抑制剂，正在开发用于治疗慢性纤维化疾病。在多种动物模型中，包括许多肾小球硬化模型，ANG-3070已显示出治疗活性，降低了目标器官的疤痕和纤维化。

Clinigen K.K.与GC Pharma宣布在日本独家授权推广Hunterase（Idursulfase-beta）ICV，这是一种用于亨氏综合症酶替代疗法的人源重组iduronate-2-sulfatase（IDS）。该药物通过脑室内注射直接送达脑室，以到达脑部和中枢神经系统的细胞。这一创新治疗方法有望改善严重患者的生存质量，满足以往静脉注射无法达到的治疗需求。在日本国立儿童健康与发育中心进行的I/II期临床试验显示，该药物显著降低了导致智力障碍的肝素硫酸酯。 Clinigen K.K.代表董事Yoshikazu Nakamura表示，很高兴通过GC Pharma的合作将这一创新疗法带给日本患者。亨氏综合症是一种复杂的疾病，存在未满足的医疗需求，他们希望该产品能为日本患者带来显著益处。GC Pharma总裁Eun Chul Huh博士表示，他们很高兴通过这一合作进一步提升Hunterase的价值，并继续为全球亨氏综合症患者提供新的治疗环境和机会。亨氏综合症（Mucopolysaccharidosis type II）是一种遗传性溶酶体储存疾病，主要影响男孩，导致身体无法分解某些复杂糖类，引起严重的骨骼

Scientific Analytics Inc.（SAI）宣布其创新的DARI Health运动分析技术获得FDA 510K医疗设备认证，并与全球领先的骨科医院——纽约特种外科医院（HSS）达成战略合作。DARI Health技术基于超过425亿个数据点的人类运动数据，应用于健康、军事、运动和医疗领域。HSS作为全球最大的专注于肌肉骨骼健康的学术医疗中心，将与SAI共同推动运动健康新标准，并提高全身体动分析的普及性。SAI的DARI Motion技术旨在为临床医生提供FDA认证的、准确的、可靠的解决方案，以在诊疗点轻松、无缝地捕捉临床相关的人类运动数据。双方合作旨在通过数据驱动的、基于价值的肌肉骨骼健康管理，为患者提供更强大的互动体验。

纽约，2019年4月3日——纽约特种外科医院（HSS）与科学分析公司（SAI）宣布建立战略合作伙伴关系，旨在将HSS的专业知识与SAI的技术相结合，以提升运动分析的质量和可用性。HSS是全球最大的专注于骨骼肌肉健康的学术医疗中心，连续九年被评为美国新闻与世界报道的骨科排名第一。SAI的DARI运动技术，基于超过4250亿个数据点的人类运动数据，包括体育、军事和医疗领域，上周获得了FDA 510K医疗设备认证。DARI系统的计算机视觉技术能够在无需佩戴任何传感器或特殊服装的情况下，精确测量人类运动模式。HSS超过150年的骨骼肌肉健康知识和经验与DARI系统相结合，能够在HSS内实现高质量的个人评估、指导和处方，应用于预防伤害、提高表现和健康，以及提高人们对运动对骨骼肌肉健康影响的认识。此次合作预计将HSS的知识整合到DARI系统中，以实现可扩展性和触及更多人群的能力。HSS总裁兼首席执行官路易斯·A·夏皮罗表示，这一合作是HSS创建的骨骼肌肉护理生态系统的重要组成部分，旨在使更好的预防伤害和治疗更加广泛可用。科学分析公司总裁兼首席执行官托德·格莱森表示，与HSS合作将推动运动健康的新标准，并颠覆我们继续在创新

瑞典生物制药公司BioArctic获得来自瑞典创新机构Vinnova的500万瑞典克朗非稀释性资助，用于与乌普萨拉大学两个学院合作开展一项旨在提高抗体脑摄取率的研究项目。该项目旨在开发针对中枢神经系统（CNS）疾病的多特异性抗体，以改善阿尔茨海默病和帕金森病等疾病的免疫疗法。研究将专注于开发具有转运蛋白的多特异性抗体，以促进其通过血脑屏障。BioArctic表示，感谢Vinnova对学术界与产业界之间这一重要合作项目的支持，旨在为所有患有阿尔茨海默病或帕金森病的患者提供更好的免疫疗法。

4月3日，上海弈柯莱生物医药科技有限公司宣布完成过亿元新一轮融资，本轮融资由华泰紫金领投，秉鸿资本、毅达资本和老股东弘晖资本跟投。本轮融资资金将主要用于公司研发平台的拓展和台州生产基地的产能扩增。弈柯莱生物定位于一站式酶催化技术和定制加工服务平台，主要专注于生物催化和合成生物学方法的研发及规模化生产。