Mallinckrodt公司宣布将其Intrathecal Therapy业务以约2.03亿美元的价格出售给Piramal Enterprises Limited的子公司Piramal Critical Care。该业务主要市场为通过硬脊膜外给药治疗痉挛的产品，其中包括FDA批准的Gablofen®（巴氯芬注射剂）。Mallinckrodt计划利用这笔资金投资于自身核心业务，包括自身免疫和罕见病以及医院疗法领域。交易预计将在2017年第一季度完成。

Piramal Enterprises Limited宣布其全资子公司Piramal Critical Care在英国与Mallinckrodt LLC达成协议，以1.71亿美元现金及最多3200万美元的业绩相关款项收购其脊髓注射痉挛和疼痛管理药物组合。该组合包括在美国市场销售的严重痉挛管理产品Gablofen（巴氯芬）以及两种处于研发阶段的疼痛管理产品。Gablofen已在8个欧洲市场获得批准，是唯一在安瓿瓶和预填充注射器中提供的脊髓注射巴氯芬药物，更受用户青睐。这些收购将使Piramal在脊髓注射痉挛和疼痛管理市场获得领导地位，并扩大其全球医院仿制药市场的业务。Piramal表示，这些收购预计将提升其医药业务的价值和盈利能力，并继续致力于为股东创造长期价值。

Exelixis公司与Takeda制药公司签署了一项独家许可协议，将cabozantinib在日本进行商业化和进一步的临床开发。Takeda获得在日本所有潜在未来cabozantinib适应症的独家商业权利，包括晚期肾细胞癌（RCC），该药物在美国和欧盟作为CABOMETYX片剂销售。Exelixis将获得5000万美元的预付款，以及95亿美元的开发、监管和首次销售里程碑付款。两家公司将合作在日本进行cabozantinib的临床开发。cabozantinib在日本尚未获得批准，但已在其他地区获得批准用于治疗晚期肾细胞癌。

ESSA Pharma Inc.获得来自癌症预防研究学院的400万美元拨款，这是1200万美元非稀释性拨款的一部分，该拨款将用于支付EPI-506药物的临床试验费用。这笔款项是为了认可ESSA在开展一期剂量递增试验和为即将开始的两期剂量扩展临床试验所做的支出。ESSA的EPI-506药物旨在治疗对现有疗法无效的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者。CPRIT自2009年以来已向德克萨斯州的科研机构、组织和研究人员发放了16.7亿美元的拨款。

佛罗里达大西洋大学的研究人员与Sancilio and Company, Inc.的科学家合作，开展一项旨在寻找治疗视网膜色素变性（RP）新疗法的研究项目。RP是一种导致严重渐进性视力障碍和失明的遗传性疾病，影响约每4000人中的1人，可能导致婴儿期失明。目前尚无针对这种破坏性眼病的治疗方法。Sancilio and Company, Inc.开发的SC412药物在前期临床研究中显示出治疗潜力，该公司将与佛罗里达大西洋大学的神经科学家合作，在RP动物模型中测试SC412的疗效。项目还将研究不同配方，以确定最佳和最便捷的给药途径。佛罗里达大西洋大学的神经科学家Wen Shen博士将领导评估新药在动物模型中的效果，她的实验室将进行SC412在RP动物模型上的初步测试，研究其有效性和安全性，并为临床前试验收集基本信息。佛罗里达大西洋大学的神经科学系通过整合多个学科、不同模型系统和广泛的技术，正在解决神经科学中的许多前沿问题。

Neuropore Therapies公司获得来自迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）的资助，用于支持其Toll样受体2（TLR2）拮抗剂项目，该项目旨在调节帕金森病和其他神经退行性疾病中的神经炎症和自噬。Neuropore Therapies公司首席科学官Douglas Bonhaus表示，他们非常高兴获得这笔资助，相信这将加速其TLR2项目的发展，以便在帕金森病的体外和体内模型中测试其领先化合物。Neuropore Therapies公司致力于开发针对神经退行性疾病，如阿尔茨海默病和帕金森病的创新小分子疗法，其方法是通过靶向这些疾病共有的病理过程——细胞膜中错误折叠的神经元蛋白的毒性寡聚体聚集，以防止这些毒性聚集体的形成并增强其清除，从而恢复突触功能并减缓神经退行性过程。

Incyte公司与Calithera Biosciences公司达成全球合作和许可协议，共同研究和开发Calithera的创新药物CB-1158，用于血液学和肿瘤学治疗。CB-1158是一种新型小分子精氨酸酶抑制剂，目前正进行单药剂量递增试验，并计划进行与免疫肿瘤药物联合使用的研究。根据协议，Incyte将支付Calithera4500万美元的前期费用，并投资800万美元购买Calithera的股票。Incyte将获得CB-1158在血液学和肿瘤学领域的全球开发和商业化权利，而Calithera将保留在罕见病适应症中研究、开发和商业化某些其他精氨酸酶抑制剂的权利。双方将共同资助CB-1158的开发，Incyte负责全球开发活动的70%，Calithera负责剩余的30%。该交易预计将在2017年第一季度完成。

Neurotrope公司宣布与斯坦福大学签订许可协议，加速合成阿尔茨海默病药物Bryostatin-1。此前，Bryostatin-1需从大量天然来源中提取，合成方法困难。该药物具有修复突触、预防神经元死亡、抗淀粉样蛋白和抗tau代谢等功效。斯坦福大学化学家Paul Wender、Barry Trost和Garry Keck开发了Bryostatin-1的合成途径。Neurotrope计划利用这一技术，推动Bryostatin-1的商业化进程，并开展相关临床试验。

Microbot Medical Inc.与华盛顿大学医学院合作，旨在研究其自清洁分流器（SCS）在治疗脑积水或正常压力脑积水（NPH）患者中的安全性和有效性。SCS旨在预防脑脊液（CSF）导管阻塞。该研究由神经学教授James Patterson McAllister和儿科神经外科教授David D. Limbrick Jr.领导，他们专注于治疗脑积水。同时，Wayne State University的Carolyn Harris博士将进行体外研究，以测试和优化SCS设计。Microbot Medical致力于通过这些研究验证其技术的安全性和有效性，以改善脑积水和正常压力脑积水患者的治疗。

家长肌肉萎缩症项目向德克萨斯大学西南医学中心颁发25万美元的赠款，用于探索CRISPR/Cas9技术在杜氏肌肉萎缩症治疗中的应用。这笔赠款支持埃里克·奥尔森博士及其团队的研究，旨在评估CRISPR/Cas9技术在动物模型中的有效性和安全性。研究将比较CRISPR/Cas9产生的肌营养不良蛋白与其他治疗方法产生的蛋白，并调查是否存在不希望的目标效应。家长肌肉萎缩症项目通过其2016年年末的筹款活动筹集了这笔资金，旨在加速杜氏肌肉萎缩症治疗的研究进程。

Charles River Laboratories International, Inc.作为一家领先的早期阶段合同研究组织，宣布了对Moderna Therapeutics非临床发现和开发工作的支持进展。自2011年以来，Charles River一直是Moderna mRNA疗法从发现、候选药物提名、研究性新药（IND）启用研究和进入临床试验的关键合作伙伴。Charles River在2015年至2016年间几乎将其对Moderna mRNA药物发现和开发组合的支持翻倍，与Moderna持续推进其发现努力和开发管道的扩展相一致。双方合作开发了针对Moderna业务的独特和全面解决方案，包括设计特定方案以评估mRNA候选药物的安全性、采用高度灵活的业务模式以快速扩展研究吞吐量、组建跨公司的高度协作团队以确保可扩展的服务、提供对研究模型和服务组合的灵活性以及与Moderna合作提供最佳实践建议。Charles River的支持对于Moderna的非GLP和GLP毒理学研究是其发现和早期开发过程中的重要组成部分。Moderna目前的发展管道包括12个mRNA开发候选药物，涵盖传染病、免疫肿瘤学和心血管疾病三个

Abilita Bio Inc.与一家大型制药公司达成第二项研究合作协议，利用其专有的EMP膜蛋白进化平台加速G蛋白偶联受体（GPCR）药物发现和开发。该协议未披露具体条款，包括研究项目的前期和里程碑付款，以及未来针对该目标发现的分子的许可权。Abilita Bio CEO Mauro Mileni表示，与另一家顶级制药公司签订协议进一步验证了Abilita Bio EMP方法的有效性。Abilita Bio EMP平台能够改善药物靶标的内在特性，使合作伙伴能够运用其选择的发现技术，并开发新的基于蛋白质的方法，以产生新颖、高质量的抗体或小分子先导化合物。2016年，Abilita Bio在内部项目和其他合作协议中取得了多个重要里程碑，使其成为膜蛋白药物发现和开发领域的重要参与者。此外，Abilita Bio还获得了国家癌症研究所的高度竞争性SBIR资助，用于开发针对转移性乳腺癌的疗法，成功完成了项目里程碑，并扩大了与主要制药合作伙伴的第一项合作协议的范围，同时扩展了EMP平台的能力，以解决离子通道药物发现问题，成功生产了第一个人类电压门控钠通道（NaV）EMP。Abilita Bio致力于发现和开发针对具有高

Ferring Pharmaceuticals与Enteris BioPharma签署许可协议，共同开发一种基于肽的注射疗法的口服制剂。Enteris将向Ferring提供其专有的Peptelligence™口服肽和小分子递送平台，并参与临床试验产品的提供，同时根据产品净销售额获得里程碑和版税。这一协议凸显了Enteris BioPharma在肽和小分子口服药物递送领域的成功，其技术在过去十年中已证明在安全递送肽基治疗药物和其他低口服生物利用度分子方面的有效性。Ferring Pharmaceuticals表示，与Enteris的合作将为其提供更多治疗选择，而Enteris BioPharma则期待与行业领导者Ferring合作，推进口服肽基治疗药物的开发。

牛津大学与诺和诺德宣布了一项针对2型糖尿病的里程碑式研究合作，旨在发现治疗2型糖尿病的创新方法。诺和诺德将在牛津大学校园内投资建立一个新研究中心，名为诺和诺德牛津研究中心，预计将雇佣多达100名研究人员。该合作预计将持续10年，总投资约10亿丹麦克朗（1.15亿英镑）。该中心将专注于早期研究创新，有望对未来2型糖尿病及其并发症的治疗产生重大影响。双方将共同寻求新治疗靶点，结合诺和诺德90年的糖尿病治疗经验和牛津大学顶尖科学家的专业知识。诺和诺德首席科学官兼执行副总裁Mads Krogsgaard Thomsen表示，这一合作将推动糖尿病治疗领域的创新。牛津大学医学科学部认为，与诺和诺德的合作是一个将校园内嵌入的竞争力与诺和诺德在糖尿病研究方面的突破性成果相结合的绝佳机会。James D. Johnson教授被任命为诺和诺德牛津研究中心的首席研究员，他在胰腺胰岛的基本生物学、胰岛素作用、糖尿病及相关疾病方面享有世界声誉。诺和诺德与牛津大学自2013年以来一直通过国际博士后研究员计划进行合作，该计划于2015年扩展，包括最多32名研究员。

Sebia公司与Janssen Biotech达成协议，共同开发一种针对多发性骨髓瘤诊断的体外诊断（IVD）测试，以减轻DARZALEX（达雷木单抗）在免疫固定电泳中引起的M蛋白可视化干扰。该协议是Sebia首次此类合作，旨在开发Hydrashift 2/4 daratumumab IVD试剂套件，用于Sebia的Hydragel免疫固定测试。Sebia将作为全球供应商，提供解决方案以消除DARZALEX对免疫固定测试的干扰。此测试旨在为使用DARZALEX治疗的患者提供可靠的结果，确保全球患者能够获得这种测试。该测试已在多个国家获得市场准入，并正在美国、加拿大和日本进行监管操作。

Charles River与Mirimus, Inc.达成合作，将利用CRISPR/Cas9和定制体内RNAi技术扩展其小鼠模型创建服务至北美。Mirimus的加入，使Charles River的合作伙伴阵容包括法国的Phenomin-ICS和日本的茨城大学，共同提供全球性的综合啮齿动物模型创建解决方案。这一激动人心的合作提供了从概念到创建的一体化研究动物模型解决方案。通过结合体外和体内专业知识，Charles River能够创建、维护和验证最相关的模型以满足研究需求。这一合作完成了围绕其基因工程动物模型的全球服务提供，并成为其全面药物发现平台的关键部分。了解更多关于合作伙伴关系和Charles River提供的模型创建服务，请点击此处。我们的全球合作伙伴包括：Mirimus, Inc.、Phenomin-ICS和茨城大学。

利用基因工程细胞进行的免疫疗法成功治疗了两名患有侵袭性白血病的婴儿，使他们一年多来无癌。该疗法使用供体免疫细胞，有望适用于所有合适患者，而非为每位患者量身定制治疗。这项研究发表在《科学转化医学》上，报告称治疗在四周内使两名儿童都实现了缓解。其中一名儿童已无癌一年，另一名儿童已无癌18个月。研究显示，这是首次在人类身上测试这种方法。专家们认为，这项研究是朝着工程化免疫细胞的方向迈进，以便一批细胞可以用于治疗多名患者，有望使治疗更具成本效益和易于获取。这项研究提供了有趣且令人兴奋的初步数据，表明在某些临床环境中这可能可行。目前，这项研究仅对两名患者进行了测试，但更多的工作正在进行中，研究人员期待着结果。两名儿童患有B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），通常需要干细胞移植治疗。对于1岁以下的患者，治疗选择有限。此前，实验性的免疫细胞工程方法使用患者的自身免疫细胞来靶向癌细胞。这些细胞从患者体内取出，在实验室中工程化以产生所谓的CAR T细胞，然后输回患者体内。这种治疗方法在治疗某些血液癌症方面证明非常有效，但Lee指出，逐个患者工程化细胞既昂贵又耗时。