Akebia Therapeutics公司在第57届ERA-EDTA虚拟大会上展示了关于不同剂量铁剂治疗缺铁性贫血的临床研究数据。研究名为“不同剂量铁剂在非透析依赖性慢性肾脏病（CKD）患者中治疗缺铁性贫血：COMPASS试验”，旨在比较每日两次与每日三次的剂量在治疗CKD患者贫血方面的疗效和安全性。该研究由Akebia Therapeutics资助，其产品Auryxia®（铁剂）已在美国获得批准，用于治疗CKD患者的缺铁性贫血。

Biogen公司宣布，NURTURE研究的新结果显示，在脊髓性肌萎缩症（SMA）的早期治疗中，使用SPINRAZA（nusinersen）治疗长达4.8年，100%的儿童在治疗前期存活，且无需永久性通气。与疾病自然进程相比，患者继续在运动功能上保持和取得进步，其中96%的儿童现在能够借助辅助行走。这项研究延长至8岁，以评估SPINRAZA的长期疗效和安全性。研究参与者中，所有接受治疗的儿童（25名，中位年龄3.8岁）截至2020年2月均存活，且无需永久性通气。在无治疗的情况下，大多数SMA型1的儿童平均寿命不会超过两岁。所有能够独立行走的儿童（许多在正常时间内）从第一次发生到最后一次访问都保持了这一能力。SPINRAZA是一种针对SMA的治疗药物，旨在通过增加全长的生存运动神经元（SMN）蛋白来治疗SMA，这是一种对维持运动神经元至关重要的蛋白。

Fulcrum Therapeutics宣布计划评估losmapimod作为治疗COVID-19的潜在药物，并向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了IND申请，准备在美国进行随机、安慰剂对照的3期临床试验。公司总裁兼首席执行官Robert J. Gould表示，losmapimod在减少与不良预后相关的炎症细胞因子方面显示出潜力，包括C反应蛋白和IL-6。此外，公司还在进行针对面肩肱肌营养不良症（FSHD）的ReDUX4中期分析，预计2020年第三季度公布结果，并计划在2020年第四季度开始FTX-6058的1期临床试验。

BiondVax公司宣布完成了其M-001通用流感疫苗候选品的二期临床试验报告。该试验由美国国家过敏和传染病研究所（NIAID）资助，共招募了120名成年志愿者。试验结果显示M-001疫苗安全，并能引发显著的T细胞多功能反应。BiondVax首席科学官对NIAID及其合作伙伴表示感谢，并强调该结果与之前六项M-001临床试验结果一致。NIAID已将最终的临床研究报告提交给FDA，并告知BiondVax，该研究的首席研究员可能会在未来准备一份论文进行发表。同时，BiondVax在欧洲进行的 pivotal 三期临床试验正在进行中，旨在评估M-001疫苗对流行流感菌株的预防效果。

辉瑞公司宣布，其研发的口服每日一次的Janus激酶1（JAK1）抑制剂abrocitinib在针对12至18岁患有中度至重度特应性皮炎（AD）的患者的Phase 3 JADE TEEN研究中取得积极结果。该研究纳入了同时接受背景局部治疗的患者。两种剂量的abrocitinib均达到了共同主要终点，并且总体耐受性良好。研究结果显示，接受abrocitinib治疗的患者在12周时达到每个共同主要疗效终点的比例均显著高于安慰剂组。安全性方面，接受100mg或200mg剂量abrocitinib的患者出现不良事件的比例高于安慰剂组，但严重不良事件或导致研究终止的不良事件的比例在各治疗组之间相似。JADE TEEN是JAK1特应性皮炎疗效和安全性（JADE）全球开发计划的第四项试验。辉瑞公司计划将JADE TEEN的完整结果提交给未来的科学会议并在医学期刊上发表。

F2G Ltd，一家英国和奥地利生物技术公司，专注于开发针对致命性系统性真菌感染的新型疗法，宣布其领先的一类候选药物olorofim（原名F901318）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定和合格传染病产品（QIDP）指定，用于治疗包括球孢子菌病（山谷热）在内的多种真菌感染。此外，F2G还获得了球孢子菌病的孤儿药指定。olorofim目前正在进行一项针对侵袭性真菌病（IFD）或侵袭性曲霉病（IA）患者的开放标签单臂2b期研究，这些患者对现有治疗有限。F2G的CEO Ian Nicholson表示，这些指定是F2G团队的一个重要里程碑，为治疗严重和致命性真菌感染提供了进一步的动力。F2G致力于开发新型抗真菌药物，其药物或托米德针对的是关键酶二氢叶酸脱氢酶（DHODH），具有广谱抗真菌活性。山谷热是一种由真菌Coccidioides引起的感染，主要在美墨边境地区流行。

全球制药公司LEAF宣布，其先导抗癌药LEAF-1401的临床前研究结果在ASCO年会上发布，结果显示该药在瘤内暴露量显著高于现有抗癌药培美曲塞，有望改善肺癌治疗效果。LEAF-1401作为新一代肿瘤免疫抗代谢药物，旨在破坏癌症和免疫系统的一碳代谢异常，已获得FDA积极反馈和开发注册指导。LEAF创始人表示，这是重要的里程碑，表明LEAF-1401有望在癌症治疗上发挥重要作用。

欧洲委员会批准了Vertex制药公司旗下药物KALYDECO®（ivacaftor）的标签扩展，使其可用于治疗患有囊性纤维化（CF）的儿童和青少年，年龄在6个月以上且体重至少5公斤，且具有CFTR基因中的R117H突变。这一批准意味着约500名欧洲患者将能够使用KALYDECO®。KALYDECO®已批准用于治疗18岁及以上患有CF的R117H突变患者，以及6个月以上且体重至少5公斤的婴儿，他们具有CFTR基因中的G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N或S549R突变。Vertex制药公司致力于为尽可能多的CF患者提供治疗，并计划与各国政府机构合作，尽快为符合条件的患者提供KALYDECO®。

中介平台「Ambler」获得600万欧元融资，由Bpifrance、Idinvest Partners、Partech和Kima Ventures等投资者注资。成立于2018年的「Ambler」由Julien Delean、Mehdi Ben Abroug、Nicolas Dumont和Thomas Bournac在法国创立，CEO为Mehdi Ben Abroug。该平台连接医疗机构与救护车公司，提供病人转移服务，提高卫生运输效率。公司技术解决方案被200多家医院和500多家运输公司采用，简化医护人员行政工作，用户可快速预订医疗交通服务，管理合同和预算，实现高效计费。计划利用新融资扩大业务，为更多医疗机构提供服务。

BioCryst Pharmaceuticals宣布在美国启动了一项扩大访问计划（EAP），为患有遗传性血管性水肿（HAE）的患者提供口服、每日一次的berotralstat实验性药物。此计划允许医生为无法通过临床试验获得产品的HAE患者申请berotralstat。美国食品药品监督管理局（FDA）表示，扩大访问是患者在没有可比较或满意的替代疗法时，获得实验性医疗产品治疗的一种潜在途径。请求扩大访问berotralstat必须由美国执业医师提出。医生可以通过发送电子邮件至access.us@inceptua.com或拨打1-888-225-8677为患者申请访问。berotralstat的新药申请目前正在FDA审查中，预计行动日期为2020年12月3日。BioCryst Pharmaceuticals专注于发现治疗罕见疾病的创新口服小分子药物，包括berotralstat、BCX9930、galidesivir和BCX9250等。

BryoLogyx公司宣布与Neurotrope公司达成两项协议，一项是收购Neurotrope的bryostatin-1在免疫肿瘤应用中的临床前数据包和药物产品，另一项是为Neurotrope提供合成bryostatin-1用于阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的治疗。Neurotrope与国家癌症研究所（NCI）合作研发bryostatin-1。BryoLogyx将利用bryostatin-1在增强免疫反应方面的潜力，加速其临床试验。在第一项协议下，Neurotrope将向BryoLogyx转让bryostatin-1用于治疗CD22+ B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的权利，以及正在开发的IND申请。BryoLogyx将负责IND并支付少量费用。在供应协议下，BryoLogyx将为Neurotrope提供合成bryostatin-1用于治疗阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病。Albany Molecular Research Inc.（AMRI）将协助BryoLogyx进行bryostatin-1的化学合成。BryoLogyx是合成bryostatin-1的唯一全球供应商，其技术可大幅降低生产成本。

Catalent与Spicona达成协议，共同研发针对COVID-19的VLP疫苗。Catalent将利用其专有的GPEx细胞线开发技术，在威斯康星州麦迪逊的设施中开发表达重组VLP的细胞系。Spicona专注于免疫学和疫苗学领域的研究与开发，其研发管线围绕预防及治疗传染病的新型化合物构建，重点开发新型、安全、有效的COVID-19疫苗。Spicona由经验丰富的疫苗专家团队领导，包括Kaspar Bänziger、Reinhard Glück和Gaurav Gupta博士，他们曾参与开发包括2003年的SARS疫苗在内的多个疫苗，并成功推向市场。Catalent的GPEx技术能够快速高效地创建稳定、高产的大规模哺乳动物细胞系，已应用于超过120项临床试验中的治疗候选药物。Catalent的麦迪逊设施提供从临床前到商业阶段的哺乳动物细胞系开发、工艺开发、工艺验证、制剂开发和药物活性物质制造等服务。

Curadigm公司宣布与麻省理工学院Robert Langer教授实验室合作，成功发表了关于其Nanoprimer技术改善RNA疗法（siRNA和mRNA）疗效的预临床体内数据。该技术通过降低药物在肝脏的快速清除，提高了RNA疗法的治疗效果，最高可达50%。这项为期两年的研究在《Nano Letters》期刊上发表，证明了Nanoprimer技术在提高治疗生物利用度和疗效方面的潜力，有助于RNA疗法向临床应用推进。Curadigm的Nanoprimer平台旨在提高药物生物利用度，同时降低非目标效应，适用于多种药物类别，包括纳米药物、核酸疗法和基因编辑技术。

Calgary的Orpyx Medical Technologies和Fidelity Machine & Mould Solutions宣布建立合作关系，共同在当地生产医疗口罩，以应对前线工作者对个人防护装备（PPE）的迫切需求。Orpyx专注于生产医疗设备，而Fidelity在工具和制造领域拥有丰富经验。双方利用各自在医疗和制造领域的领导力和专业知识，旨在增加阿尔伯塔省的PPE生产能力，减少对外国进口的依赖，并支持当地经济。Orpyx CEO和总裁Dr. Breanne Everett强调，提高PPE制造能力对于减少对外依赖和帮助本地经济至关重要。Fidelity总裁和总经理Jeff Litster表示，他们已迅速建立清洁室设施和制造能力，每月可生产800万件ASTM认证的三层手术口罩，并具备扩展空间。这一Calgary基地将填补供应链中的关键缺口，缩短依赖海外供应商的设施交货时间。

英国制药公司阿斯利康从范德堡大学获得了六种单克隆抗体，并计划推进其中最有潜力的用于预防及治疗COVID-19的研究。这些单克隆抗体是天然抗体的合成版本，可能能够中和SARS-CoV-2病毒。阿斯利康表示，计划在接下来的两个月内开始对两种抗体进行组合治疗的研究。

苏州，2020年6月10日，Alphamab Oncology（股票代码：9966 HK）宣布，其全资子公司江苏阿尔法玛邦生物医药有限公司（“江苏阿尔法玛邦”）与上海巴斯德研究所（“上海巴斯德”）达成合作协议，共同研发、生产和商业化针对COVID-19的全球治疗性抗体。双方将充分利用上海巴斯德在传染病领域的研究成果和研发实力，以及Alphamab Oncology的混合抗体平台，开发具有良好安全性和高中和活性的COVID-19中和抗体，以提供抗体治疗选择，提高预防能力，降低死亡率，为全球疾病预防和控制做出贡献。合作将成立联合项目团队，Alphamab Oncology负责提供其专有的混合抗体平台、构建人源化抗体和重组工程细胞系、进行药代动力学研究、临床试验、生产和商业化，而上海巴斯德则负责对COVID-19抗体的中和活性进行全面分析。

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