Idera Pharmaceuticals宣布了ILLUMINATE-206研究初步数据，该研究是一项评估tilsotolimod与Opdivo和Yervoy联合使用在免疫疗法初治的微卫星稳定结直肠癌患者中的安全性和有效性。初步结果显示，该三联疗法在安全性方面表现良好，没有患者因不良事件而停药，且未出现4级或5级不良事件。基于这些结果，公司计划扩大研究规模，并计划在2020年第四季度开始招募更多患者，预计2021年第二季度获得数据。Idera首席医疗官表示，公司对这种三联疗法的初步安全性表示鼓舞，并期待继续探索tilsotolimod与ipilimumab和nivolumab联合使用在MSS-CRC中的潜在临床益处。

Caladrius Biosciences宣布，其CD34+细胞疗法产品候选CLBS119将在BioNJ COVID-19快速研究展示会上进行介绍，该产品旨在修复由COVID-19引起的肺部损伤。公司总裁兼首席执行官David J. Mazzo将进行演讲。Caladrius致力于开发旨在逆转而非管理疾病的细胞疗法，其产品线包括针对COVID-19肺部损伤的CLBS119，以及针对缺血性疾病的三种开发治疗，包括CLBS12、CLBS16和CLBS14。CLBS12已获得日本SAKIGAKE指定，CLBS16已完成美国II期临床试验，CLBS14已获得FDA批准进行III期临床试验。

Harmony Biosciences公司宣布，其研发的WAKIX（pitolisant）在治疗嗜睡症方面的有效性和安全性数据已上传至美国神经学会（AAN）科学亮点虚拟平台，并在《神经学》杂志的在线增刊中发表。WAKIX是一种新型药物，于2019年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗成人嗜睡症患者的日间过度嗜睡。Harmony公司的首席医疗官Jeffrey Dayno表示，这些数据加强了WAKIX作为嗜睡症潜在治疗选择的科学证据。WAKIX是一种选择性组胺3（H₃）受体拮抗剂/反向激动剂，其作用机制尚不明确，但可能通过增加组胺的合成和释放来提高觉醒神经递质。Harmony公司从Bioprojet获得了在美国开发和商业化pitolisant的独家许可。

Oryzon Genomics将在欧洲血液学协会（EHA-2020）大会上展示其iadademstat（ALICE试验）的初步安全性和有效性数据，该试验是一项针对老年急性髓系白血病（AML）患者的单臂、开放标签的IIa期临床试验。公司还将参加杰富瑞2020年全球医疗保健会议，由首席执行官Carlos Buesa进行公司概述。Oryzon是一家利用表观遗传学开发治疗严重未满足医疗需求的疾病的临床阶段生物制药公司，其LSD1项目已有两个化合物vafidemstat和iadademstat处于临床试验阶段。此外，Oryzon还在开发针对其他表观遗传学靶点的抑制剂。

Asana BioSciences宣布，其研发的口服Janus激酶家族（JAK）和脾酪氨酸激酶（SYK）抑制剂gusacitinib（ASN002）在治疗中度至重度慢性手部湿疹（CHE）的2b期临床试验中取得了积极结果。该研究评估了gusacitinib在97名成年患者中的疗效和安全性，结果显示gusacitinib在主要和关键次要疗效终点上均实现了剂量依赖性、临床意义和统计学上显著的改善。80mg剂量组的mTLSS从基线降低了69%，而40mg剂量组降低了49%，安慰剂组降低了33%。两种剂量组在16周时的mTLSS瘙痒亚评分分别提高了50%和66%。此外，gusacitinib的安全性和耐受性良好，最常见的不良事件为上呼吸道感染、头痛、恶心和鼻咽炎。Asana BioSciences计划将gusacitinib推进至3期临床试验阶段。

NKMax America公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对SNK01的IND申请，该药物与曲妥珠单抗（Herceptin）或西妥昔单抗（Erbitux）联合使用，用于治疗HER2或EGFR表达的晚期/转移性癌症。公司计划在今年第三季度启动一项名为SNK01-102的1/2a期开放标签、多中心临床试验，以评估其自体自然杀伤细胞与曲妥珠单抗或西妥昔单抗联合使用的安全性和抗肿瘤活性。NKMax America公司致力于恢复和增强整体免疫完整性，其专利技术可实现自然杀伤细胞的无限倍扩增和细胞毒性增强。公司总部位于美国加州圣安娜，更多信息可访问其官方网站。

Tenax Therapeutics宣布其针对肺高血压和保留射血分数的心力衰竭（PH-HFpEF）的levosimendan药物在Phase 2临床试验中取得积极结果。该研究显示，levosimendan在改善患者6分钟步行距离方面具有统计学意义，且安全性良好，无心律失常发生。这些结果支持了levosimendan作为PH-HFpEF治疗药物的潜力，并可能推动其进入Phase 3临床试验。

Moleculin Biotech宣布开始招募并已成功入组首名患者参与Emory大学进行的WP1066 Phase 1临床试验，该试验旨在治疗儿童脑瘤。WP1066是Moleculin公司免疫刺激剂和转录调节剂组合中的主要分子，已在动物模型中显示出刺激自然免疫反应和抑制肿瘤相关基因转录因子p-STAT3的能力。Moleculin公司致力于开发针对高度耐药肿瘤和病毒的药物，其临床阶段药物包括Annamycin、WP1066和WP1220。该试验代表了Moleculin在治疗儿童脑瘤方面的重要进展。

Mind Medicine (MindMed) Inc.宣布扩大其针对成人ADHD的LSD微剂量Phase 2a临床试验，新增瑞士巴塞尔大学医院的临床试验站点和主要研究员。MindMed专注于微剂量迷幻药物的临床开发，旨在成为全球微剂量迷幻药物领域的领导者。公司特别关注成人ADHD市场，该市场占美国ADHD药物市场的46.5%，市场规模达129亿美元。MindMed与荷兰马斯特里赫特大学合作，进行LSD微剂量治疗成人ADHD的Phase 2a概念验证临床试验，预计将在2020年底在荷兰和瑞士同时启动。

Incysus Therapeutics公司宣布，其针对治疗新诊断的胶质母细胞瘤（GBM）的创新γδ T细胞免疫疗法已进入临床试验阶段。该公司的新型DRI技术通过利用传统化疗来改变肿瘤微环境并激活免疫反应，同时将大量抗肿瘤白细胞（γδ T细胞）直接输送到肿瘤部位。这项技术是首个成功基因改造γδ T细胞的临床项目。该 Phase 1 临床试验将在阿拉巴马大学伯明翰分校的奥尼尔综合癌症中心进行，旨在研究DRI技术在标准替莫唑胺（TMZ）化疗维持阶段的新诊断GBM患者中的应用。Incysus公司致力于开发针对缺乏有效疗法的侵袭性癌症患者的治疗选择，并期待在临床试验中为患者提供治疗。

欧洲委员会批准Sarclisa®（isatuximab）联合pomalidomide和dexamethasone（pom-dex）治疗复发难治性多发性骨髓瘤成人患者，该批准基于首个随机三期临床试验（ICARIA-MM）的数据，结果显示Sarclisa联合pom-dex显著降低了进展或死亡风险40%。多发性骨髓瘤是欧洲第二常见的血液癌症，每年约有4万新病例。Sarclisa是一种单克隆抗体（mAb），可结合到多发性骨髓瘤细胞CD38受体的特定表位。Sarclisa联合pom-dex治疗的患者中位无进展生存期近一年，比单独使用pom-dex提高了五个月。Sarclisa在治疗难治性患者中显示出良好的疗效和安全性，最常见的不良反应包括中性粒细胞减少、输注反应、肺炎等。Sarclisa通过静脉注射给药，每周一次，连续四周，然后每两周一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。Sarclisa在欧洲联盟（EU）的27个成员国以及英国、冰岛、列支敦士登和挪威获得市场授权。

Cellenkos公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其开展CK0802（冷冻保存的脐带血来源的T调节细胞）治疗COVID-19相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）的1期临床试验。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估该住院患者群体的安全性和初步疗效。Cellenkos公司首席技术官Elizabeth J Read表示，FDA对评估CK0802在危重、插管患者中的使用计划进行了加速审查，初步观察表明，在接受了冷冻保存的脐带血T调节细胞治疗后，两位插管COVID-19 ARDS患者的病情有所改善。Columbia大学纽约分校的Siddhartha Mukherjee博士表示，使用同种异体、现成的脐带血来源的T调节细胞作为治疗炎症性疾病的策略已显示出希望。Cellenkos公司临床运营副总裁Tara Sadeghi表示，CK0802是一种现成的、同种异体的T调节细胞产品，冷冻保存后可直接在患者床边输注。Cellenkos公司自2017年以来一直在休斯顿拥有并运营一个独立的ISO-7级洁净室制造设施，用于临床细胞治疗产品的工艺开发和制造，包括测试和质量控制。

脑细胞疗法公司BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布，尽管全球COVID-19疫情导致许多临床试验延迟，但其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的NurOwn®疗法的Phase 3关键试验仍在继续进行。公司预计将在2020年第四季度公布试验的初步数据。该试验在美国六个著名临床站点进行，包括加州大学欧文分校、西达斯-西奈医疗中心等。由于临床试验的重要性以及ALS的高未满足需求，试验得以在疫情期间继续进行，仅对治疗时间表进行了少量调整。试验的主要结果测量（ALSFRS-R评分量表）已完全验证适用于电话评估，允许非治疗性访问远程进行，并与协议评估时间表保持一致。尽管面临COVID-19带来的挑战，患者的给药仍按计划进行，所有参与者均已接受至少两次NurOwn®治疗。公司CEO Chaim Lebovits表示，尽管众多临床试验因疫情中断或关闭，但试验参与者、他们的家人和调查团队仍致力于试验的进展。公司总裁兼首席医疗官Ralph Kern表示，他们非常幸运地拥有一支致力于BrainStorm的NurOwn疗法并分享其在ALS研究中的承诺的优秀团队。

欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对尼达尼布的新适应症给予肯定意见，建议用于治疗除特发性肺纤维化（IPF）外的其他具有进行性表型的慢性纤维化性间质性肺疾病（ILD）患者。这一决定基于INBUILD III期临床试验的积极结果，该试验是首个评估具有进行性疾病行为的ILD患者的广泛人群的研究。尼达尼布已在80多个国家获批用于治疗IPF，并在40多个国家获批用于治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部已批准尼达尼布作为这类患者人群的首款治疗方法。尼达尼布的疗效和安全性在多项研究中得到证实，能够减缓肺功能年下降率，降低急性加重或死亡的风险，并缓解患者报告的症状。

美国微传感医疗科技公司Siren完成1180万美元B轮融资，由Anathem Ventures领投，已有投资者DCM、Khosla Ventures、500 Startups和Peter Thiel的Founders Fund参投。Siren旨在利用可穿戴健康技术监测和改善人们的健康状况，其智能袜子可监测糖尿病患者足部温度，及时预警炎症。Siren智能袜子无需充电，内置电池可使用6个月，且可机洗烘干。Siren还推出其他针对糖尿病的智能可穿戴设备，如SenseGO、PressureGuardian和鞋垫等。

Gelesis公司宣布其新型减肥治疗药物Plenity™获得欧洲市场批准，该药物是一种创新的体重减轻治疗，适用于BMI在25-40 kg/m2之间的超重和肥胖成人。Plenity是一种口服的非系统性超吸收水凝胶，通过增加胃和小肠内容物的体积和弹性，产生饱腹感。该药物已在欧洲经济区（EEA）以及承认CE标志的其他国家获得销售许可。Gelesis计划首先在美国推出Plenity，目前该药物在美国有限供应，并计划在2021年进行大规模推广。

Nicox公司宣布启动了名为Mont Blanc的第一项3期临床试验，评估其新型药物NCX 470在降低开角型青光眼或眼压增高患者的眼内压（IOP）方面的疗效。该试验计划在美国和中国的主要临床中心随机分配600多名患者。Mont Blanc试验采用多区域、双盲、3个月、平行组、适应性设计，比较NCX 470眼药水（0.065%和0.1%）与拉坦前列腺素眼药水（0.005%）在降低IOP方面的疗效和安全性。试验中，将选择一种NCX 470剂量用于后续的3个月安全性及疗效对比研究。NCX 470是Nicox公司研发的第二代一氧化氮（NO）释放型比马前列素类似物，有望成为当前治疗标准的一种改进。Nicox公司表示，Mont Blanc试验的启动是其发展历程中的一个关键步骤，同时，该试验的成功也将为Nicox带来巨大的市场机遇。