IRLAB正在进行一项针对帕金森病引起的异动症（LIDs）的药物候选物mesdopetam（IRL790）的IIb/III期临床试验。研究设计包括约140名患者，分为四个组：三个不同剂量的mesdopetam和一个安慰剂组，研究持续三个月。主要结局指标是评估24小时患者家庭日记中无问题异动的ON时间的变化。初步研究表明，mesdopetam能显著增加患者的“Good ON”时间，最佳剂量为每日两次7.5毫克，较安慰剂组增加5.6小时。这一发现表明mesdopetam有望为帕金森病患者提供一种新的治疗策略。研究准备正在进行中，包括向监管机构和伦理委员会申请在2020年下半年开始研究的许可。

瑞典LUND，2020年6月4日/美通社/——Alligator Bioscience（纳斯达克斯德哥尔摩：ATORX）和Scandion Oncology（斯堪的纳维亚之光，瑞典：SCOL）今日宣布签署合作协议。两家公司同意探索CD40抗体mitazalimab（Alligator Bioscience）与SCO-101（Scandion Oncology）联合使用作为化疗辅助治疗耐药性临床前肿瘤模型的抗肿瘤效果。预期SCO-101将逆转化疗耐药性，从而进一步增强mitazalimab的抗肿瘤效果。免疫肿瘤（IO）药物在部分癌症患者中已被证明非常有效。最近，大型临床试验的数据显示，IO药物与标准化疗联合使用可产生协同的抗肿瘤效果，并使癌症患者的缓解期更长。然而，许多癌症对化疗产生耐药性，因此在这些患者中不会期望有协同效果。Alligator Bioscience的候选药物mitazalimab通过增强癌细胞释放的抗原呈现，被认为与化疗联合使用有益，因为大量抗原由死亡的肿瘤细胞释放。Scandion Oncology的候选药物SCO-101通过阻断癌细胞的耐药机制，使化疗能够杀死先前耐药的癌细胞。因此，SCO

Tiziana Life Sciences公司宣布，其科学顾问委员会主席Dr. Howard Weiner获得美国国立卫生研究院(NIH)的研究资助，以研究鼻用抗CD3治疗阿尔茨海默病。这一发现进一步扩大了鼻用Foralumab（一种完全人源抗CD3单克隆抗体）的临床开发，以治疗阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病。公司拥有全球独家许可，可使用鼻用抗CD3单克隆抗体治疗神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病。此外，公司计划启动两项II期临床试验，分别针对进展性多发性硬化症和克罗恩病。Dr. Weiner表示，鼻用抗CD3靶向治疗阿尔茨海默病是一种首创的免疫治疗策略。

Revive Therapeutics Ltd.向加拿大卫生部和美国食品药品监督管理局提交了关于Bucillamine治疗轻中度COVID-19患者的III期临床试验申请，并计划在美国进行该试验。公司将与加拿大卫生部门讨论Bucillamine的化学、制造与控制、非临床和临床安全性信息、临床试验设计以及针对儿童患者子集可能增加的探索性试验臂的指导。Revive Therapeutics Ltd.正在完成其在美国食品药品监督管理局的IND申请，并计划在本月晚些时候提交，随后将进入III期研究。该III期研究将是一个多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估Bucillamine在治疗轻中度COVID-19患者中的疗效。

中国国家药品监督管理局批准赛诺菲的艾而赞®用于治疗黏多糖贮积症Ⅰ型（MPS Ⅰ），这是全球首个也是目前唯一批准治疗MPS Ⅰ的酶替代疗法，填补了国内特异性治疗药物的空白。MPS Ⅰ是一种罕见遗传病，严重损害儿童身心健康，如果不进行治疗，患者中位生存期仅为11.6年。艾而赞®的获批为患者带来了新的希望，可改善患者的生活质量，稳定或逆转临床症状，并降低致残率和死亡率。该药物已在70多个国家和地区上市，全球累计惠及1000余位MPS Ⅰ患者。

Clarity Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对神经母细胞瘤治疗的放射性药物67 Cu-SARTATE™罕见儿科疾病指定（RPDD）。这一指定旨在促进针对罕见儿科疾病的新药和生物制品的开发。神经母细胞瘤是儿童中最常见的癌症之一，且预后不佳。67 Cu-SARTATE™的RPDD获得将使Clarity可能获得优先审评券（PRV），用于加速另一新药申请的审评。Clarity的执行董事长Dr. Alan Taylor表示，这一决定强调了改善这种毁灭性疾病治疗的重要需求，并证明了他们在这一疗法上所做的大量工作。Clarity致力于改善神经母细胞瘤患者的预后，并期待其美国进行的1/2期临床试验的结果。

欧洲委员会批准了Pierre Fabre公司研发的BRAFTOVI®（encorafenib）与cetuximab（Erbitux®）联合用药，用于治疗既往接受过系统性治疗的BRAFV600E突变型转移性结直肠癌（mCRC）成年患者。这一批准基于3期BEACON CRC临床试验的数据，该组合疗法显著提高了患者的总生存期（OS）并降低了死亡风险。BRAFTOVI与cetuximab的联合用药将在欧洲27个成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和英国等地实施。这一批准是对BRAFV600E突变型mCRC患者的重要突破，因为此前没有针对这一高医疗需求群体的专门批准疗法。

Cassava Sciences公司宣布，其正在进行的一项针对阿尔茨海默病患者的PTI-125 Phase 2b临床试验中，安慰剂组患者的生物标志物水平存在较大变异，这可能导致对整体研究结果的重新评估。公司计划重新分析所有研究参与者的脑脊液样本，并分析淋巴和血浆样本，以评估PTI-125对认知的影响。这些分析结果预计将在2020年下半年公布。PTI-125是一种针对阿尔茨海默病的创新药物，旨在恢复大脑中受损的filamin A蛋白的正常形状和功能。Cassava Sciences还计划开发一种名为SavaDx的血液检测诊断方法，用于检测阿尔茨海默病。

Trevena公司宣布，其合作伙伴江苏恩华已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，开始进行静脉注射型奥利昔布的临床试验，该药是Trevena公司用于治疗中度至重度急性疼痛的主要研究资产。江苏恩华拥有奥利昔布在中国开发和商业化的独家许可协议。Trevena公司总裁兼首席执行官Carrie Bourdow表示，公司正朝着8月7日的PDUFA日期努力，争取在美国获得潜在批准，同时继续支持其美国以外的合作伙伴。公司预计将获得未来的里程碑付款以及奥利昔布在中国净销售额的10%版税。奥利昔布是一种针对G蛋白选择性μ-阿片受体激动剂，正在开发中，用于在医院或其他需要静脉治疗的控制临床环境中管理中度至重度急性疼痛。这是一个新的化学实体，具有新颖的作用机制，可以更精确地针对新发现的途径，具有减少副作用潜力的可能。

Allakos公司正在招募患者进行两项关于AK002的临床研究，一项是针对嗜酸性胃炎（EG）和/或嗜酸性十二指肠炎（EoD）的3期研究，另一项是针对嗜酸性食管炎（EoE）的2/3期研究。这两项研究均基于ENIGMA研究的积极结果。3期EG和/或EoD研究将招募约160名患者，2/3期EoE研究将招募约300名患者。预计2021年下半年将公布这两项研究的初步安全性和有效性结果。AK002是一种针对嗜酸性粒细胞和肥大细胞相关疾病的抗体，旨在治疗这些严重的炎症罕见病。

Aprea Therapeutics公司宣布其针对TP53突变型骨髓增生异常综合征（MDS）的III期临床试验已完成患者入组，预计2020年底将公布主要结果。公司计划于2021年向美国FDA和欧洲EMA提交新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA）。该试验旨在评估eprenetapopt与阿扎胞苷联合治疗与单独使用阿扎胞苷相比作为一线疗法的效果。Aprea Therapeutics专注于开发针对p53突变肿瘤抑制蛋白的新型癌症治疗药物，其领先产品APR-246（eprenetapopt）已获得FDA和欧洲委员会的多个认定。

Complexa公司宣布完成了FIRSTx研究的患者入组，这是一项评估其领先候选药物CXA-10治疗原发性局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的安全性和有效性的二期临床试验。CXA-10是首个新型口服化合物硝化脂肪酸（NFAs）类别的药物，用于治疗与纤维化和炎症相关的疾病。预计90天剂量治疗阶段的初步结果将在2020年下半年公布，并继续进行至2021年的开放标签扩展研究。该研究包括青少年，强调了为这种罕见且严重的肾脏疾病提供新治疗方法的必要性，目前尚无FDA批准的治疗方法。CXA-10旨在针对FSGS的潜在代谢、炎症和纤维化驱动因素。研究采用多中心、随机、开放标签设计，评估口服CXA-10对13岁及以上未经免疫抑制治疗的FSGS患者的安全性和有效性。主要疗效终点是基线至第90天24小时蛋白肌酐比值的降低。更多信息可在www.FIRSTx-trial.com或www.clinicaltrials.gov identifier NCT03422510获取。FSGS是一种攻击肾脏过滤单位（肾小球）的疾病，导致严重的“蛋白泄漏”和组织疤痕，最终导致永久性肾脏损伤甚至需要透析的肾衰竭。CXA-10在六项一期临床试验中显示出

BeyondSpring公司宣布，其在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中的关键资产Plinabulin的第三期临床试验Dublin-3（研究103）已完成第二次中期分析。DSMB审查了超过500名患者的数据，建议继续研究。该研究评估了Plinabulin与多西他赛联合使用在二线和三线EGFR野生型NSCLC患者中的抗癌效果，主要终点为总生存期（OS）。Plinabulin与多西他赛联合使用在延长总生存期和减少严重中性粒细胞减少症方面显示出潜力，为EGFR野生型NSCLC患者提供了新的治疗选择。

Spring Bank Pharmaceuticals宣布，其STING激动剂SB 11285的Phase 1a/1b临床试验进展顺利，安全审查委员会建议将剂量提升至下一计划的单药剂量水平，并开始进行与罗氏PD-L1检查点抑制剂atezolizumab（Tecentriq®）的联合用药剂量水平。该试验在COVID-19大流行期间仍按计划进行。SB 11285目前作为静脉注射单药疗法在多中心剂量递增临床试验中进行评估，用于治疗晚期实体瘤。安全审查委员会建议将剂量提升至单药剂量水平3，并开始联合用药剂量水平1的给药。至今未观察到剂量限制性毒性或药物相关严重不良事件。Spring Bank副总裁Atif Abbas表示，对安全审查委员会的建议感到兴奋，并对COVID-19大流行期间继续进行试验的努力表示感谢。此外，他还感谢MD Anderson癌症中心的Filip Janku博士在ASCO会议上对正在进行的研究的深入描述。MD Anderson癌症中心的Filip Janku博士在ASCO虚拟年会上的“正在进行的研究”海报中介绍了SB 11285的机制、体内数据和试验设计。Spring Bank是一家临床阶段的生物

百济神州宣布其BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼胶囊）获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。此前，该药物已在美国获得加速批准。百悦泽®的获批基于在中国进行的临床试验结果，总缓解率分别为62.6%和83.7%。这是百济神州在中国获批的第二款自主研发药物，标志着其商业化产品组合的重要扩展。

ChemoCentryx公司在欧洲风湿病学和肾脏病学年度会议上展示了其Phase III ADVOCATE试验的结果，该试验评估了Avacopan在治疗抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关血管炎中的效果。Avacopan是一种新型口服分子，通过阻断C5aR受体来抑制炎症细胞，如血中性粒细胞，从而阻止它们对C5a激活的反应，这是ANCA相关血管炎的驱动因素。该试验是一项全球性的、随机双盲、活性对照的Phase III试验，涉及331名来自20个国家的ANCA相关血管炎患者。ChemoCentryx正在开发Avacopan治疗C3肾小球病（C3G）和汗腺炎（HS），并已获得孤儿药资格。ChemoCentryx与Vifor Pharma的肾脏健康联盟为Vifor Pharma提供了在美国以外市场商业化Avacopan的独家权利。

Rigel Pharmaceuticals宣布，其研究性药物R835（IRAK1/4抑制剂）的相关数据将在2020年6月3日至6日举行的欧洲风湿病联盟（EULAR）2020 E-Congress上以两种口头报告和两种海报形式展示，并有一篇摘要被接受发表。R835是一种强效且选择性的IRAK1和IRAK4抑制剂，在多个临床前小鼠模型中显示出降低炎症的效果，在人体临床试验中也表现出令人鼓舞的药代动力学特性。这些结果支持R835作为治疗炎症和自身免疫疾病的新药继续进行临床开发。