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  • Denali Therapeutics公布其LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151的1期和1b期研究的积极结果，为帕金森病的后期开发计划提供支持
    研发注册政策
    Denali Therapeutics公布其LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151的1期和1b期研究的积极结果，为帕金森病的后期开发计划提供支持
    Denali Therapeutics宣布了其小分子LRRK2抑制剂BIIB122/DNL151在1期和1b期临床试验中的最终结果，该药物与Biogen合作开发，用于治疗帕金森病。两项研究均达到了安全性和生物标志物目标，支持了将BIIB122/DNL151推进至2021年底的晚期临床开发计划。研究结果显示，BIIB122/DNL151在健康志愿者和帕金森病患者中均表现出良好的耐受性，并显示出对LRRK2靶点和下游生物通路的有效抑制。此外，BIIB122/DNL151治疗还与尿液中溶酶体脂质BMP的剂量依赖性减少相关，这表明溶酶体功能的改善。Denali Therapeutics计划与Biogen合作，推进BIIB122/DNL151的晚期临床研究。
    GlobeNewswire
    2021-05-01
    帕金森病 LRRK2 Biogen Inc Denali Therapeutics Inc
  • Agile Therapeutics 宣布在 ACOG 年会上公布 Twirla®（左炔诺孕酮和乙炔雌二醇）透皮系统在不同 BMI 类别女性中的安全性和有效性数据
    研发注册政策
    Agile Therapeutics 宣布在 ACOG 年会上公布 Twirla®（左炔诺孕酮和乙炔雌二醇）透皮系统在不同 BMI 类别女性中的安全性和有效性数据
    Agile Therapeutics公司宣布，将在美国妇产科医师学会（ACOG）年度临床和科学会议上展示一项对SECURE III期临床试验的回顾性分析，该试验评估了Twirla®（左炔诺孕酮和炔雌醇）透皮系统的安全性和有效性。Twirla®是一种避孕贴片，适用于BMI低于30公斤/平方米的育龄女性。回顾性分析显示，与BMI低于25公斤/平方米的女性相比，Twirla®在BMI为25至30公斤/平方米的女性中表现出较低但可接受的疗效，同时保持了相似的安全性和耐受性。这一分析有助于为BMI在25至30公斤/平方米之间的女性提供咨询，这些女性可能正在考虑使用非口服、非侵入性的避孕方法。Agile Therapeutics公司致力于通过其产品和新分析来满足女性的健康需求，并支持医疗保健提供者对患者的咨询。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    Agile Therapeutics I
  • BioCryst 获得欧盟委员会批准 ORLADEYO™ （berotralstat），这是首个口服、每日一次的疗法，用于预防遗传性血管性水肿患者的发作
    研发注册政策
    BioCryst 获得欧盟委员会批准 ORLADEYO™ （berotralstat），这是首个口服、每日一次的疗法，用于预防遗传性血管性水肿患者的发作
    欧洲委员会批准了BioCryst制药公司研发的口服药物ORLADEYO（berotralstat），用于预防12岁及以上遗传性血管性水肿（HAE）患者的复发攻击。这是欧洲首个针对HAE患者的口服预防性疗法，为患者提供了新的治疗选择。ORLADEYO在欧洲联盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登均可使用。BioCryst制药公司已准备好在欧洲市场推出ORLADEYO，并已在法国和英国为患者提供该药物。在临床试验中，ORLADEYO显著降低了HAE攻击的发生率，且安全性良好。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    遗传性血管性水肿 贝罗曲司他
  • Praxis Precision Medicines 的 PRAX-562 获得孤儿药资格认定，用于治疗 SCN2A-DEE
    研发注册政策
    Praxis Precision Medicines 的 PRAX-562 获得孤儿药资格认定，用于治疗 SCN2A-DEE
    Praxis Precision Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的药物PRAX-562孤儿药资格，用于治疗由SCN2A基因突变引起的SCN2A发育性癫痫脑病（SCN2A-DEE）。PRAX-562是一种小分子，是首个选择性持久钠电流阻滞剂，旨在治疗多种罕见的中枢神经系统疾病。Praxis计划在2022年上半年启动PRAX-562的2期临床试验，以探索其治疗包括SCN2A-DEE和SCN8A-DEE在内的罕见儿童癫痫脑病的潜力。PRAX-562目前正在进行针对成年健康志愿者的1期临床试验。FDA的孤儿药资格旨在鼓励和促进罕见病治疗药物的研发，为影响美国少于20万人的罕见病提供各种发展和商业激励措施。SCN2A-DEE是一种罕见的发育性和癫痫性脑病，由SCN2A基因中的变异引起，导致患者出现反复、通常难以控制的癫痫发作和认知障碍。Praxis Precision Medicines致力于将遗传学知识转化为治疗中枢神经系统疾病的疗法，并正在应用遗传性癫痫的见解来更广泛地治疗神经和精神疾病。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    Praxis Precision Medicines Inc SCN2A
  • Delcath Systems 宣布在美国临床肿瘤学会 （ASCO） 年会上进行口头报告
    研发注册政策
    Delcath Systems 宣布在美国临床肿瘤学会 （ASCO） 年会上进行口头报告
    Delcath Systems公司宣布，将在2021年6月4日至8日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年度会议上进行口头报告，介绍FOCUS III期临床试验的初步疗效结果。该试验评估了经皮肝动脉灌注（PHP）与美法仑联合治疗眼黑色素瘤肝转移患者的疗效。公司还计划于6月7日举办投资者问答网络研讨会，由CEO Gerard Michel主持，讨论FOCUS试验的积极初步结果。Delcath Systems专注于治疗肝脏的原发性和转移性癌症，其研究产品HEPZATO KIT旨在向肝脏输送高剂量化疗药物，同时减少全身暴露和副作用。此外，公司还暂停了针对肝内胆管癌（ICC）的ALIGN III期临床试验，并正在重新评估试验设计。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    美法仑 Delcath Systems Inc
  • Therapeutic Solutions International 与 FDA 达成协议，为慢性创伤性脑病 （CTE） 患者进行首次干细胞临床试验设计
    研发注册政策
    Therapeutic Solutions International 与 FDA 达成协议，为慢性创伤性脑病 （CTE） 患者进行首次干细胞临床试验设计
    Therapeutic Solutions International，Inc.（TSOI）宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其新药临床试验申请（IND）的书面回复，该申请已获得编号27377。公司首席医疗官James Veltmeyer博士表示，FDA已批准其关于慢性创伤性脑病（CTE）作为潜在治疗干预的有效疾病指征。FDA要求对IND进行一些修改和澄清，主要涉及细胞产品的制造、递送和监测。FDA还建议在首几个受试者之间设置适当的间隔期，并可能排除儿童患者和无法提供适当知情同意的患者。Famela Ramos副总裁表示，该公司是唯一一个通过合法监管途径积极开发基于再生疗法的CTE疗法的实体。公司总裁兼首席执行官Timothy Dixon表示，FDA对CTE分类的开放态度令人欣慰，公司对及时回应FDA的问题充满信心。
    PRNewswire
    2021-04-30
    Therapeutic Solutions International Inc
  • 辉瑞和 BioNTech 提交将 COMIRNATY® 在欧盟的有条件上市许可扩大到青少年的请求
    研发注册政策
    辉瑞和 BioNTech 提交将 COMIRNATY® 在欧盟的有条件上市许可扩大到青少年的请求
    Pfizer和BioNTech宣布向欧洲药品管理局提交了关于其疫苗COMIRNATY在欧盟范围内用于12至15岁青少年群体的条件性营销授权变更申请。这一申请基于一项关键性3期临床试验的数据，该试验纳入了2,260名12至15岁的参与者，结果显示疫苗在所有参与者中均显示出100%的有效性，并且耐受性良好。此外，两家公司还向美国食品药品监督管理局提交了类似申请，并计划向全球其他监管机构提出更多修订请求。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    Pfizer Inc BioNTech SE
  • 美国食品药品监督管理局接受百时美施贵宝公司申请优先审评 Opdivo（纳武利尤单抗）作为肌层浸润性尿路上皮癌患者的辅助治疗
    研发注册政策
    美国食品药品监督管理局接受百时美施贵宝公司申请优先审评 Opdivo（纳武利尤单抗）作为肌层浸润性尿路上皮癌患者的辅助治疗
    美国食品和药物管理局（FDA）已接受Bristol Myers Squibb公司提交的Opdivo（尼伏单抗）补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗经手术切除的高风险肌层浸润性尿路上皮癌的辅助治疗。这一决定基于CheckMate -274试验的结果，该试验显示Opdivo与安慰剂相比，在疾病无进展生存期（DFS）方面具有统计学上和临床意义上的显著改善。FDA已授予该申请优先审查，并设定了2021年9月3日的处方药用户费法案（PDUFA）目标日期。Bristol Myers Squibb公司表示，Opdivo有望改变肌层浸润性尿路上皮癌的治疗未来，并期待与FDA合作，将首个辅助性免疫疗法选项带给美国患者。
    Businesswire
    2021-04-30
    纳武利尤单抗 Bristol-Myers Squibb Co
  • 传奇生物宣布提交BCMA CAR-T疗法Ciltacabtagene autoleucel （cilta-cel）用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤的欧洲上市许可申请
    研发注册政策
    传奇生物宣布提交BCMA CAR-T疗法Ciltacabtagene autoleucel （cilta-cel）用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤的欧洲上市许可申请
    传奇生物科技公司向欧洲药品管理局提交了ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤的上市许可申请，该药物是一种针对BCMA的CAR-T细胞疗法。这一申请基于CARTITUDE-1研究的积极结果，该研究在2020年美国血液学会年会上展示。传奇生物与强生旗下公司Janssen-Cilag International N.V.合作开发cilta-cel，EMA已授予该MAA加速评估。此外，cilta-cel在美国和中国的审批申请正在审查中。
    Businesswire
    2021-04-30
    BCMA 西达基奥仑赛 Johnson & Johnson 南京传奇生物科技有限公司
  • Tessa Therapeutics 宣布其复发或难治性霍奇金淋巴瘤 2 期研究招募 12 名患者试点队列
    研发注册政策
    Tessa Therapeutics 宣布其复发或难治性霍奇金淋巴瘤 2 期研究招募 12 名患者试点队列
    Tessa Therapeutics宣布其针对复发/难治性经典霍奇金淋巴瘤（R/R cHL）的Phase 2临床试验已开始招募12名患者的Pilot队列。公司计划在2021年下半年开始招募82名患者的关键队列，以评估其自体CD30 CAR-T细胞疗法的安全性和抗肿瘤疗效。Tessa的CD30 CAR-T疗法在之前的两项独立Phase 1/2研究中显示出良好的安全性和疗效，且未出现神经毒性或3级细胞因子释放综合征。Tessa的疗法已获得美国食品药品监督管理局的再生医学高级治疗（RMAT）指定和欧洲药品管理局的优先药物（PRIME）指定。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    CD30
  • 持续开发创新成像设备和高端治疗器械，「英美达医疗」完成亿元级C轮融资
    医药投融资
    持续开发创新成像设备和高端治疗器械，「英美达医疗」完成亿元级C轮融资
    英美达医疗近日完成亿元级C轮融资，由中科科创领投，倚锋资本等跟投，资金将用于产品研发和商业化推广。该公司成立于2015年，专注于消化和心内微创介入器械领域，产品包括超声内窥镜、血管成像系统和电子内窥镜等。随着人口老龄化加剧，心脑血管疾病成为主要健康问题，相关市场规模持续增长。英美达医疗的高频超声内镜和高清电子内窥镜在心脑血管领域具有显著优势，其血管内成像系统可同时实现血管内超声和光学相干断层成像，为支架治疗提供精准信息。
    36氪
    2021-04-30
    中科科创 仙瞳资本 倚锋资本 暨大资产 深高新投 贵阳创投
  • 武田维葡瑞（注射用维拉苷酶α）获批进入中国
    研发注册政策
    武田维葡瑞（注射用维拉苷酶α）获批进入中国
    武田中国宣布，旗下维葡瑞®（注射用维拉苷酶α）获中国国家药品监督管理局批准，用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。维葡瑞®通过基因活化技术生产，具有与天然酶相同的氨基酸序列，可改善患者贫血、血小板减少等症状，缩小肝脾体积，改善骨骼疾病。该药是武田在中国一年内获批的第5款罕见病创新产品，为戈谢病患者带来新希望。戈谢病是一种溶酶体贮积症，患者常出现肝脾肿大、生长发育迟缓、骨骼畸形等症状。酶替代疗法（ERT）是治疗戈谢病的标准方法，维葡瑞®已在美国、欧盟、日本等50多个国家和地区获批，并有多项临床研究证实其疗效和安全性。
    美通社
    2021-04-30
    国家药品监督管理局 贫血 戈谢病 骨骼疾病
  • Glycotope 宣布在 2021 年美国临床肿瘤学会 （ASCO） 虚拟年会上展示壁报
    研发注册政策
    Glycotope 宣布在 2021 年美国临床肿瘤学会 （ASCO） 虚拟年会上展示壁报
    Glycotope公司宣布将在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟年会上展示两项海报。海报内容涉及GATTO研究，这是一项Ib期临床试验，旨在评估Gatipotuzumab（一种针对TA-MUC1的人源化单克隆抗体）与抗EGFR抗体Tomuzotuximab或Panitumumab联合使用在难治性实体瘤患者中的安全性和耐受性。研究结果显示，这种联合治疗方案安全可行，对重治疗的CRC和NSCLC患者显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性。此外，Glycotope公司利用其专有的技术平台开发高度肿瘤特异性的单克隆抗体GlycoBodies，目前已有超过150个GlycoTargets被发现，其中针对八个目标的GlycoBodies正在开发中。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    EGFR 非小细胞肺癌 帕妥尤单抗
  • Hikma 宣布美国 FDA 批准 KLOXXADOTM（盐酸纳洛酮）鼻喷雾剂 8mg
    研发注册政策
    Hikma 宣布美国 FDA 批准 KLOXXADOTM（盐酸纳洛酮）鼻喷雾剂 8mg
    Hikma制药公司宣布，其产品KLOXXADO TM（纳洛酮盐酸）鼻喷剂8mg获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于成人及儿童已知或疑似阿片类药物过量的紧急治疗，症状表现为呼吸和/或中枢神经系统抑制。KLOXXADO TM每喷含有的纳洛酮是Narcan ® 鼻喷剂4mg的两倍，作为一种现成的鼻喷剂，用于逆转阿片类药物过量的效果，为应对阿片类药物流行提供了一种新的重要治疗选择。随着非法制造合成阿片类药物的日益普遍，可能需要更高剂量的纳洛酮来复苏患者。Hikma预计KLOXXADO TM将于2021年下半年上市。
    PRNewswire
    2021-04-30
    盐酸纳洛酮
  • Synairgen 宣布 COVID-19 患者吸入干扰素 β 的 SG016 II 期试验的家庭队列数据，并鼓励整个 SG016 试验的综合数据
    研发注册政策
    Synairgen 宣布 COVID-19 患者吸入干扰素 β 的 SG016 II 期试验的家庭队列数据，并鼓励整个 SG016 试验的综合数据
    Synairgen公司宣布了其SG016 Phase II临床试验中吸入型干扰素β在COVID-19患者中的数据，该数据来自家庭队列，结果显示大多数患者病情轻微，仅有两名患者在接受治疗期间住院，且均处于安慰剂组。研究显示，治疗开始时的呼吸困难程度可以预示哪些患者应该接受SNG001治疗，无论是在医院还是在家中。对医院和家庭队列的合并数据分析表明，呼吸困难程度较高的患者更有可能（超过3倍）通过吸入干扰素β（SNG001）恢复，而不是安慰剂。这些研究结果加强了正在进行中的III期研究的信心，预计2021年下半年将公布数据。Synairgen管理层和科学家将于今天（4月30日）上午9点BST举行30分钟的网上直播，并进行现场问答。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    COVID-19 IFNB
  • Nicox 关于 Fera Pharmaceuticals 对萘普西诺德的持续评价的最新情况
    研发注册政策
    Nicox 关于 Fera Pharmaceuticals 对萘普西诺德的持续评价的最新情况
    Nicox公司宣布，Fera制药公司对其产品naproxcinod的开发评估进行更新。Fera公司曾评估naproxcinod在多种适应症中的开发潜力，并进行了COVID-19感染和镰状细胞病模型中的临床前研究。考虑到目前COVID-19模型的数据和COVID-19治疗药物的开发环境，Fera决定不再继续这一评估路线。Fera将继续专注于镰状细胞病，并已提交naproxcinod的新孤儿药指定申请。此外，Fera还将探索naproxcinod在其他潜在治疗领域的应用。Naproxcinod是一种结合了环氧化酶抑制和一氧化氮捐赠特性的非甾体抗炎药，由Nicox公司发现和开发。Nicox和Fera于2015年签订协议，授予Fera在美国市场开发和商业化naproxcinod的独家权利。Nicox保留在美国以外的所有权利，并需向Fera支付版税。
    GlobeNewswire
    2021-04-30
    COVID-19 镰状细胞病 NicOx SA
  • VFMCRP 宣布 Velphoro® 中国 III 期临床试验取得积极结果
    研发注册政策
    VFMCRP 宣布 Velphoro® 中国 III 期临床试验取得积极结果
    Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma（VFMCRP）近日宣布，在中国进行的PA-CL-CHINA-01三期临床试验中，Velphoro®（PA21）在降低和维持血清磷水平方面与sevelamer carbonate相比显示出积极效果。该研究达到了主要终点，证明在12周治疗后，Velphoro®在降低血清磷水平方面与sevelamer carbonate相当。研究结果显示，接受Velphoro®治疗的患者血清磷水平下降速度更快，每日平均用药量（3.23片）显著低于sevelamer carbonate组（6.31片）。安全性结果与Velphoro®已知的安全性特征一致，未在中国CKD患者中发现新的安全信号。VFMCRP计划于2021年底向中国国家药品监督管理局提交新药申请。该研究旨在证明Velphoro®在降低血清磷水平方面的非劣效性，并支持其在中国的市场扩张。Velphoro®是一种非钙、铁基咀嚼型磷酸结合剂，已在全球30多个国家上市，估计每年有超过10万名患者使用该药物。2020年，Velphoro®成为全球无钙磷酸结合剂市场的价值领导者。
    Businesswire
    2021-04-30
    国家药品监督管理局 碳酸司维拉姆
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