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Neurocrine Biosciences宣布其研发的crinecerfont（NBI-74788）在治疗经典型先天性肾上腺皮质增生症（CAH）的II期临床试验中取得积极成果。该研究显示，crinecerfont能显著降低CAH患者体内的三种关键疾病激素指标，包括促肾上腺皮质激素（ACTH）、17-羟基孕酮（17-OHP）和雄烯二酮（A4）。最高剂量组（100毫克每日两次）在14天后，75%的患者三种激素指标均至少降低50%。crinecerfont治疗耐受性良好，未出现严重不良事件。Neurocrine Biosciences计划在2020年下半年启动一项全球性注册研究，以进一步评估crinecerfont在成人CAH患者中的疗效和安全性。

Sound Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其SPI-1005治疗梅尼埃病（MD）的关键性3期临床试验方案（STOPMD-3）。SPI-1005是一种用于治疗MD的新药，MD是一种涉及听力损失、耳鸣和眩晕的神经耳科疾病。目前，尚无FDA批准的针对MD、听力损失、耳鸣或眩晕的疗法。SPI-1005的临床数据显示，口服SPI-1005 21或28天可改善MD患者的感音神经性听力损失和耳鸣。SPI与FDA完成了2期临床试验的末期会议，并将按照STOPMD-3方案在美国16个以上地点进行临床试验。SPI-1005是一种含有新型化学实体ebselen的药物，ebselen是一种模仿和诱导谷胱甘肽过氧化物酶（GPx）活性的硒有机化合物，代表了一种新型的抗炎药物。SPI-1005正在测试中，包括治疗噪声诱导性听力损失和两种类型的耳毒性（由氨基糖苷类抗生素和铂类化疗药物引起）。Sound Pharmaceuticals是一家私营生物技术公司，正在测试SPI-1005，涉及多种神经耳科适应症，包括正在进行中的针对接受静脉注射妥布霉素的囊性纤维化患者的2期临床试验。

Kiniksa公司宣布，其研发的针对GM-CSFRα的抗体mavrilimumab在治疗严重COVID-19肺炎和超炎症的临床试验数据已发表在《柳叶刀·风湿病学》上。该研究显示，接受mavrilimumab治疗的患者的临床结果比对照组更好，这表明mavrilimumab在治疗COVID-19肺炎方面具有潜力。Kiniksa正在进行一项全球性的、随机、双盲、安慰剂对照的2/3期临床试验，以评估mavrilimumab在治疗严重COVID-19肺炎和超炎症中的疗效和安全性。此外，美国正在进行一项研究者发起的安慰剂对照研究。Kiniksa还与Kite公司合作，评估mavrilimumab与Yescarta联合治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤的效果。

Catalyst Biosciences在2020年6月19日于世界血友病联盟虚拟峰会上展示了其针对血友病B的基因疗法CB 2679d-GT的预临床研究结果。该疗法结合了新型嵌合AAV衣壳和增强型FIX变体，旨在降低病毒载量同时实现临床相关的FIX水平。预临床数据显示，与Padua变体相比，CB 2679d-GT在降低出血和出血时间方面表现出显著效果，且在新型嵌合AAV衣壳中表现出剂量响应关系。此外，非人灵长类动物研究显示CB 2679d-GT具有良好的耐受性和高FIX表达。Catalyst Biosciences专注于罕见血液和系统性补体介导疾病的研发，其产品候选者具有改进的功能和效力，包括SQ MarzAA和用于治疗血友病B的dalcinonacog alfa（DalcA）。

X4 Pharmaceuticals宣布将于6月12日举办电话会议和网络直播，讨论其领先候选药物mavorixafor在WHIM综合征患者中进行的2期开放标签扩展试验的新临床疗效和安全性数据。这些数据将在6月11日至14日举行的第25届欧洲血液学协会（EHA）年度大会的电子海报（摘要号EP852）中展示。会议电话号码为（866）721-7655（国内）或（409）216-0009（国际），会议ID为9219476。网络直播可通过公司投资者关系部分在投资者.x4pharma.com网站访问。电话会议结束后约两小时，网络直播回放将在网站上提供。X4 Pharmaceuticals是一家专注于治疗由CXCR4通路功能障碍引起的疾病的临床后期生物制药公司，其领先候选药物mavorixafor是一种首创的小分子CXCR4趋化因子受体拮抗剂，正在开发为每日一次的口服疗法。

Axovant Gene Therapies宣布完成低剂量队列的招募，并计划在2020年第四季度报告该队列的6个月数据。同时，IND申请已更新，以纳入婴儿型（婴儿发病）患者并评估更高剂量。公司预计将在2020年下半年开始高剂量队列的给药，包括婴儿型和婴儿型患者。AXO-AAV-GM1是一种基因疗法，旨在治疗GM1神经节苷脂病，目前正在进行临床试验。

Precision BioSciences公司宣布，其第三种异基因CAR T细胞疗法候选药物PBCAR269A已进入临床试验阶段，该药物针对B细胞成熟抗原（BCMA），用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。PBCAR269A是公司首个在内部制造中心生产的现货候选药物。尽管COVID-19对病人和医疗界有不确定影响，但公司仍保持专注和承诺，在疫情期间继续执行任务。PBCAR269A的临床试验材料将在公司位于北卡罗来纳州达勒姆的内部制造中心生产。该药物已获得FDA的孤儿药指定。这是一项多中心、非随机、开放标签、平行分配、单剂量、剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估PBCAR269A在复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者中的安全性和临床活性。

Applied Therapeutics公司宣布，其研发的针对糖尿病心肌病（DbCM）的候选药物AT-001，一种下一代醛糖还原酶抑制剂（ARI），在即将于2020年6月12日至16日举行的美国糖尿病协会（ADA）第80届科学会议上将有三个摘要被选中，包括一个口头报告。这些摘要和报告将包括关于AT-001安全性和耐受性的数据，以及该药物在克服既往研究中的脱靶安全性和疗效障碍方面的技术进步。此外，还将展示AT-001与现有同类药物zopolrestat相比，在体外和体内表现出更高的效力、选择性和安全性。会议中还将阐述醛糖还原酶导致细胞损伤的机制，以及AT-001通过选择性抑制来预防这种损伤的能力。

FibroGen公司宣布启动一项开放标签、随机、平行臂研究，旨在调查pamrevlumab（一种针对CTGF的单克隆抗体）与标准治疗在严重COVID-19感染患者中的疗效和安全性。该研究由意大利罗马天主教圣心大学肺科主任Luca Richeldi教授领导，旨在评估pamrevlumab对COVID-19感染患者血氧水平的影响。研究计划招募约68名住院的COVID-19患者，主要目标是评估pamrevlumab对血氧水平的影响。此外，FibroGen还计划在美国启动两项新的随机、双盲、安慰剂对照的Phase 2研究，以评估pamrevlumab在严重COVID-19感染患者中的疗效和安全性。这些研究旨在确定pamrevlumab治疗住院的COVID-19患者是否能改善急性感染期和长期预后，包括改善间质性肺疾病。

Arch Biopartners公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其领先药物Metablok（LSALT肽）的IND申请，用于进行预防COVID-19患者急性器官炎症和损伤的II期临床试验。该申请是在FDA对公司的II期计划进行数周审查后提交的，该试验已在加拿大卫生部门批准下进行。试验旨在评估LSALT肽在COVID-19患者中的安全性和有效性，主要终点包括预防急性呼吸窘迫综合征（ARDS）、急性肾损伤（AKI）和急性肝损伤。Metablok是一种新型肽类药物，具有抑制通过二肽酶-1（DPEP-1）途径引起的肺部、肝脏和肾脏炎症的潜力。Arch Biopartners正在开发多种药物，包括AB569和'Borg'肽涂层，旨在治疗多种疾病。

CASI Pharmaceuticals向英国药品和健康产品监管局提交了针对其新型抗CD38单克隆抗体CID-103的临床试验申请，用于治疗多发性骨髓瘤和其他血液恶性肿瘤。该药物在临床前模型中显示出令人鼓舞的疗效，公司相信其具有成为同类最佳产品的潜力，并可能为CD38恶性肿瘤患者带来临床上的显著益处。CASI计划在2020年底或2021年初启动该药物的临床试验。CID-103是一种新型抗CD38单克隆抗体，具有针对CD38表达的各种恶性肿瘤的增强活性，与现有CD38单克隆抗体相比，可能具有更高的安全性和疗效。CASI拥有CID-103的全球独家权利。

勃林格殷格翰宣布其抗肺纤维化药物维加特在中国获得上市批准，成为首个治疗系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）的药物，标志着SSc-ILD患者治疗迎来新希望。维加特在中国获批是基于III期SENSCIS临床研究，证明尼达尼布能减缓SSc-ILD患者肺功能下降，延缓疾病进展。维加特已在70多个国家和地区获批用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和SSc-ILD，其疗效和安全性得到充分临床研究数据支持。勃林格殷格翰期待与相关部门合作，推进尼达尼布在治疗间质性肺疾病领域取得更多突破。

Bavarian Nordic公司宣布其针对三种马脑炎病毒（西部、东部和委内瑞拉）的预防性疫苗候选产品MVA-BN® WEV的一期临床试验结果。该试验由美国国防部资助，旨在评估疫苗在45名健康成人中的安全性、耐受性和免疫原性。结果显示，疫苗在所有剂量组中均表现出良好的耐受性和免疫原性，且在第二次疫苗接种后观察到中和抗体反应。Bavarian Nordic正在寻求更多资金以推进疫苗的临床研究。马脑炎病毒是一种潜在的生物威胁，目前尚无针对人类使用的批准疫苗。

法国制药公司Ipsen在《内分泌学会杂志》上发表了八篇关于罕见病治疗领域的论文，其中包括一项关于纤维性骨炎（FOP）自然病史的研究，该研究首次揭示了FOP患者一年内的自然病程和异位骨化（HO）对生理功能的影响。FOP是一种罕见的遗传性骨病，患者数量约为每百万分之一点三六。研究显示，在12个月的时间里，40%的患者出现了新的HO，其中65%的患者报告至少一次“发作”。此外，Ipsen还分享了关于肢端肥大症（acromegaly）的健康经济学和结果研究，强调了对罕见病患者的关注和研究的必要性。

Quantum Leap Healthcare Collaborative宣布在I-SPY 2临床试验中评估SAR439859，这是一种口服雌激素受体降解剂，针对新诊断的激素受体阳性临床2/3期浸润性乳腺癌患者。该研究称为I-SPY-2内分泌优化试点方案（EOP），专注于分子低风险、临床高风险、激素受体阳性、HER2阴性的乳腺癌患者。SAR439859是强效、口服生物利用度高、选择性的雌激素受体抑制剂，有望在ER依赖性乳腺癌细胞中发挥更有效的抗增殖活性。EOP研究将使用SAR439859作为内分泌治疗的基础，并评估其单独使用以及与其他三种研究性药物联合使用的疗效。Sanofi将提供SAR439859和财务支持，Quantum Leap将提供临床机构和临床专业知识。

绿叶制药集团宣布其核心产品利斯的明透皮贴剂（金斯明®）获中国国家药品监督管理局批准上市，成为国内首个按质量和疗效一致性评价审评要求批准的透皮贴剂产品。该产品由绿叶制药德国子公司Luye Pharma AG开发，用于治疗轻、中度阿尔茨海默病。绿叶制药在透皮释药、微球、脂质体等先进药物递送技术领域达到国际领先水平。金斯明®具有更好的安全性和依从性，已在多个国家和地区上市。绿叶制药致力于中枢神经领域的产品线布局，拥有多个在研产品，包括抑郁症、帕金森病、精神分裂症、双相情感障碍等，正全力推进新药研发及上市进程。