Tiburio Therapeutics Inc.近日在《内分泌学会杂志》上发布了一项关于其领先临床资产TBR-760的新数据，该数据展示了TBR-760在非功能性垂体腺瘤（NFPA）小鼠模型中的治疗效果。研究显示，TBR-760在POMC基因敲除小鼠模型中完全阻止了肿瘤生长，并在20%的接受治疗的动物中观察到肿瘤缩小。TBR-760是一种多巴胺和生长抑素嵌合化合物，具有抑制NFPA肿瘤生长的潜力，有望成为首个针对非功能性垂体腺瘤的药物。TBR-760的开发旨在缩小或稳定非功能性垂体腺瘤，减少手术和放射治疗的需求，这两种治疗方法都存在较高的并发症风险。

INmune Bio公司宣布了一项研究，该研究展示了INB03与拉帕替尼的联合使用可以逆转对曲妥珠单抗耐药的HER2+乳腺癌的耐药性。这一发现为INmune Bio即将进行的II期临床试验奠定了基础，并可能为患有中枢神经系统转移的HER2+乳腺癌女性提供新的治疗方案。该研究由阿根廷国立生物与医学实验研究所的Roxana Schillaci博士实验室的Sophi Bruni博士研究生进行，并将在纽约科学院癌症免疫治疗前沿2020年出版物上以口头报告的形式呈现。Schillaci博士之前的研究表明，MUC4表达的HER2+乳腺癌女性对曲妥珠单抗产生耐药性，而INB03可以逆转这种耐药性。INmune Bio的CEO RJ Tesi表示，这项工作提供了符合标准护理的疗法，可能有助于因HER2阳性乳腺癌导致的脑转移的女性。Schillaci博士的工作定义了可溶性TNF在HER2+乳腺癌女性中引起曲妥珠单抗耐药性的作用，这是INMB计划进行的II期临床试验的基础。

Bellerophon Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对COVID-19患者使用INOpulse®吸入一氧化氮（iNO）疗法的III期研究新药申请（IND），允许公司在最多500名COVID-19感染者中启动该研究。此IND接受是在今年早些时候FDA同意在紧急扩大访问权限下使用INOpulse治疗COVID-19患者之后。目前，已有超过50名COVID-19患者在其医生的护理和监督下接受了INOpulse治疗。该III期随机、安慰剂对照研究名为PULSE-CVD19-001，旨在评估INOpulse在需要补充氧气但疾病尚未进展到需要机械通气支持的患者中的疗效和安全性。同时，公司已申请联邦资金支持该临床研究。

TRACON制药公司与美国食品药品监督管理局（FDA）成功完成了一项B型新药申请前会议，就envafolimab在未分化多形性肉瘤（UPS）和黏液纤维肉瘤（MFS）等软组织肉瘤亚型的关键试验要素达成一致。预计ENVASARC试验将在2020年下半年开始招募患者。FDA批准了该试验的多中心、开放标签、随机、非比较、平行队列研究设计，计划招募160名患者，其中80名接受单药envafolimab治疗，80名接受envafolimab与Yervoy联合治疗。envafolimab是一种新型单域抗体，针对PD-L1，通过皮下注射给药，目前在美国和日本进行1期临床试验，在中国进行2期注册试验和3期注册试验。

Allakos公司宣布，其研发的针对嗜酸性粒细胞和肥大细胞相关疾病的抗体药物antolimab（AK002）在治疗严重过敏性结膜炎的1b期临床试验中取得积极进展。该试验评估了antolimab在三种严重过敏性结膜炎患者中的疗效，包括特应性角结膜炎、春季角结膜炎和常年性过敏性结膜炎。公司将在即将举行的美国白内障和屈光手术学会（ASCRS）虚拟年度会议上进行口头报告，报告将于5月16日晚上6点（东部时间）进行，摘要已在ASCRS网站上发布。Allakos公司专注于开发针对免疫调节受体的抗体，以治疗过敏、炎症和增殖性疾病。其领先抗体antolimab（AK002）正在进行的3期临床试验用于治疗嗜酸性粒细胞胃炎（EG）和/或嗜酸性粒细胞十二指肠炎（EoD），以及2/3期临床试验用于治疗嗜酸性食管炎（EoE）。antolimab靶向Siglec-8，这是一种在人类肥大细胞和嗜酸性粒细胞上选择性表达的抑制性受体。在多项临床试验中，antolimab已被证明可以消除血液和组织中的嗜酸性粒细胞，抑制肥大细胞，并改善患有嗜酸性粒细胞胃炎和/或嗜酸性粒细胞十二指肠炎、嗜酸性食管炎、肥大细胞胃肠道疾病、严重过敏性结膜炎、慢性荨麻疹

Neurophth Therapeutics公司宣布，其研发的基因疗法NFS-01（rAAV2-ND4）在治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的临床研究结果显示出显著疗效和安全性，将在2020年5月的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）和眼科与视觉科学协会（ARVO）年会上进行展示。这些研究由华中科技大学同济医学院眼科学教授、Neurophth创始人李斌博士发起，是首个中国基因治疗临床试验，评估了AAV2病毒载体基因疗法在9名LHON患者中的效果。患者已接受超过7年的随访，其中多人视力显著改善，无严重不良事件报告。这些结果为开展更大规模的国际临床试验奠定了基础，该试验在159名LHON患者中进行，并持续了12个月。Neurophth计划将领先资产推向全球市场，并建立GMP级基因疗法生产基地。

Senti Biosciences公司在即将举行的美国基因和细胞治疗学会第23届年会上将展示其基因电路平台在肿瘤学领域的潜力。公司CEO兼联合创始人Tim Lu表示，他们将在会上展示具有计算机逻辑的体内基因治疗数据，以及新型同种异体细胞疗法SENTI-101的预临床数据。该疗法通过基因改造表达强效细胞因子组合，有望在肿瘤免疫治疗中发挥重要作用。会议中，公司将进行口头和海报展示，包括肿瘤选择性基因电路实现高度特异性局部癌症免疫疗法以及基因电路修饰的同种异体间充质干细胞在实体瘤免疫治疗中的表型和功能特征等内容。Senti Biosciences致力于开发基因电路和编程细胞，以应对癌症治疗中的主要挑战，并已在南旧金山成立，由Tim Lu、Philip Lee、Jim Collins和Wilson Wong共同创立。

拜耳公司将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学会议上展示其肿瘤学产品组合的最新数据。会议将包括关于已批准产品的数据，探讨不同肿瘤类型和治疗设置中的疗法。其中，将展示关于NUBEQA（darolutamide）在非转移性去势抵抗性前列腺癌（nmCRPC）患者中III期ARAMIS试验的最终分析，以及Vitrakvi（larotrectinib）在TRK融合癌症成年患者中的疗效和安全性数据。此外，还将展示Xofigo（radium Ra 223 dichloride）和Stivarga（regorafenib）的数据。拜耳的肿瘤学产品组合包括NUBEQA、Vitrakvi、Xofigo、Stivarga、Aliqopa和Copanlisib，这些产品在多个国家和地区获得批准或正在申请中。

Histogen公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其HST 001新药临床试验申请，HST 001是公司用于治疗男性雄激素性脱发的领先候选药物。Histogen计划在2020年第二季度启动HST 001的临床试验，以评估其安全性、耐受性和疗效。此外，公司还计划推进其他产品候选人的开发，包括新型真皮填充剂HST 002和软骨再生产品HST 003。同时，Histogen宣布与Conatus Pharmaceuticals合并，合并后的公司将专注于推进其专利技术在皮肤科和骨科领域的应用。

Kiniksa公司公布了mavrilimumab治疗严重COVID-19肺炎和超炎症患者的临床试验数据，结果显示该药物显著改善了患者的临床结局，包括提前脱离呼吸支持、缩短住院时间和无死亡病例。同时，公司还公布了vixarelimab在慢性瘙痒性疾病中的探索性2期临床试验数据，结果显示该药物在4个队列中表现出令人鼓舞的疗效，其中银屑病队列在第8周时实现了统计学上显著的瘙痒评分降低。Kiniksa公司正在与美国食品药品监督管理局（FDA）合作，为mavrilimumab在COVID-19肺炎和超炎症中的注册开发计划做准备，并计划进行更多的研究。

Strongbridge Biopharma公司宣布已完成其产品候选药物RECORLEV（levoketoconazole）用于治疗内源性库欣综合症的Phase 3 LOGICS研究的入组工作。该研究共有44名参与者。RECORLEV是一种皮质醇合成抑制剂，旨在治疗由慢性皮质醇暴露引起的罕见且可能致命的内分泌疾病。Phase 3研究包括SONICS和LOGICS两个多国研究，旨在评估RECORLEV治疗内源性库欣综合症的安全性和有效性。如果获得批准，RECORLEV有望成为治疗库欣综合症的首选医疗疗法。Strongbridge Biopharma期待在2020年第三季度报告LOGICS研究的顶线结果，并在这些结果公布后大约六个月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交RECORLEV的新药申请（NDA）。

Appili Therapeutics宣布，加拿大卫生部门批准了其针对FUJIFILM Toyama Chemical的favipiravir进行预防COVID-19爆发的二期临床试验。该研究由多伦多 Sinai Health的Lunenfeld-Tanenbaum研究学院的Dr. Allison McGeer领导，计划在安大略省的16个长期护理机构中招募约760名居民和工作人员。试验旨在评估favipiravir作为预防措施在长期护理机构中预防COVID-19爆发的效果，主要终点为预防爆发，即预防24天内无新增COVID-19病例。Appili Therapeutics表示，该研究对于保护最脆弱的社会成员至关重要，并期待与Appili合作，以评估favipiravir作为COVID-19预防剂的效用。favipiravir是一种在日本批准的广谱抗病毒药物，近期研究表明其对治疗COVID-19可能具有潜在效用。

Soligenix公司宣布，其研发的RiVax®（热稳定 Ricin毒素疫苗）免疫原性研究已发表，研究揭示了新型免疫保护相关因素，有助于RiVax®在美国食品药品监督管理局（FDA）“动物规则”下获得批准。RiVax®是一种新型抗原，不含ricin毒素的毒性，具有增强的耐热稳定性，在动物实验中显示出高达100%的保护效果。该疫苗的研究得到了国家过敏和传染病研究所（NIAID）的资助，并已获得FDA和欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定。RiVax®的开发旨在为 ricin毒素提供有效的预防手段，以应对 ricin毒素作为生物武器的威胁。

江苏豪森药业集团自主研发的阿美乐®（甲磺酸阿美替尼片）在上海成功上市，成为全球第二个、中国首个原创三代EGFR-TKI创新药，受到国内肺癌领域专家学者的广泛关注。阿美乐®用于治疗非小细胞肺癌，具有优异的疗效和安全性，填补了国内肺癌细分领域的用药空白。上市会现场，多位专家教授致辞祝贺，强调阿美乐®为患者带来新选择和新希望。临床研究显示，阿美乐®对脑转移有效，中位无进展生存期超过1年。为推动肺癌医学事业发展，豪森药业与蕙兰公益基金会共同发起“蕙兰公益—豪森药业肺癌精准医学科研基金”，助力肺癌精准医学领域研究。豪森药业总裁吕爱锋表示，将继续加快科技创新步伐，为全球患者健康贡献力量。

Relief Therapeutics Holding AG宣布，其美国合作伙伴NeuroRx Inc.已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了研究方案，旨在评估吸入RLF-100（一种合成人VIP的专利配方）作为治疗由SARS-CoV-2病毒引起的非急性肺部损伤的疗效。该方案是在冠状病毒治疗加速计划（CTAP）下进行的，目的是减少患者进展为急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和需要重症监护的需求。RLF-100已进入临床试验，用于治疗COVID-19患者的ARDS。该多中心随机对照试验计划招募144名患有COVID-19的呼吸困难患者，以减缓疾病进展。患者将被随机分配接受吸入RLF-100加标准治疗或安慰剂加标准治疗。主要终点是28天内进展为ARDS和血氧改善。次要终点包括血氧饱和度、呼吸困难、运动耐力和TNFα、IL-6等细胞因子水平。

Tiziana Life Sciences公司宣布，其基于干细胞生物学的基因组工具StemPrintER在预测乳腺癌患者疾病复发方面的两项研究摘要将在2020年美国临床肿瘤学会虚拟会议上呈现。其中一项摘要比较了StemPrintER与市场领导者Oncotype DX，另一项则探讨了StemPrintER与临床病理参数的结合。此外，公司还将在线发布关于其Miliciclib化合物治疗肝细胞癌的e-摘要。StemPrintER是一种多基因预后检测，旨在预测雌激素受体阳性HER2阴性乳腺癌患者的复发风险。Miliciclib是一种广谱CDK抑制剂，对多种癌症的生长和恶性进展有抑制作用。Tiziana Life Sciences致力于发现和开发治疗人类疾病的新型分子，在肿瘤学和免疫学领域进行研发。

武田中国宣布旗下全新机制抑酸药物沃克®（富马酸伏诺拉生片）在中国上市，成为首款钾离子竞争性酸阻滞剂（P-CAB），旨在为成人反流性食管炎（RE）患者提供新的治疗选择，改善生活质量。沃克®在天津工厂投入生产，实现中国质造。同时，武田中国启动“保沃康健 -- 反流性食管炎患者保障计划”，为患者提供用药保障和健康管理服务。沃克®具有首剂全效、持久抑酸和方便服用等特点，将为RE治疗带来新的飞跃。