Imara公司宣布将在2020年6月11日至21日举行的欧洲血液学协会（EHA）大会上展示其针对镰状细胞病患者的IMR-687 Phase 2a临床试验的初步数据。IMR-687是一种高度选择性的PDE9抑制剂，旨在提高cGMP水平，从而增加胎儿血红蛋白（HbF）水平，改善患者症状并降低疾病负担。该研究由UConn School of Medicine的Biree Andemariam博士主持，其成果将在“新治疗方案”口头摘要会上展示，并从6月12日起提供在线观看。Imara公司计划在2020年第四季度报告该试验的最终数据。

Alethia Biotherapeutics宣布美国食品药品监督管理局批准其AB-16B5药物的II期临床试验申请，AB-16B5是一种抑制上皮间质转化（EMT）的强力抑制剂。该药物将联合多西他赛用于治疗经过铂类双药治疗和抗PD-1或PD-L1免疫检查点抗体治疗后疾病进展的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。AB-16B5有望克服肿瘤转移、耐药和免疫逃逸等问题。这项多中心、开放标签的II期研究将招募约40名晚期NSCLC患者，主要目标是评估AB-16B5联合多西他赛的抗癌疗效，并确定联合用药的安全性和耐受性。AB-16B5是一种人源化IgG2单克隆抗体，可选择性结合并抑制肿瘤相关分泌的簇蛋白，该蛋白在许多癌症中表达。在晚期癌症患者中进行的I期研究显示，AB-16B5安全且耐受性良好，并为一些患者提供了临床益处。

Entera Bio Ltd.公布了其口服大分子疗法EB613在骨质疏松症患者的II期临床试验的初步生物标志物数据，显示在最高剂量（1.5mg）下，P1NP生物标志物在治疗一个月后与安慰剂相比具有统计学意义的增加（p

Arvelle Therapeutics公司宣布，其研发的 cenobamate 在治疗成人未控制的局灶性癫痫发作方面取得显著进展。一项关键试验（013 研究）显示，在接受 cenobamate 治疗的患者中，28% 实现了无发作（零发作），而接受安慰剂的患者中仅 9% 实现了这一目标。此外，正在进行的一项 III 期安全性研究的中间结果发表在《Epilepsia》杂志上，显示 cenobamate 作为辅助治疗在成人未控制的局灶性癫痫发作中通常是安全且耐受性良好的。Arvelle Therapeutics 还宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受 cenobamate 用于成人局灶性癫痫发作辅助治疗的上市许可申请（MAA）。

诺西那生钠注射液在治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中展现出持续有效性和长期安全性，其最新数据表明，该药物可改善或稳定包括幼儿、儿童和年轻成人患者的运动功能。这些数据来自长达六年半的临床研究，其中292名患者接受了诺西那生钠注射液的持续治疗。研究结果显示，早期接受治疗的患者获益更大，且大多数患者在随访期间表现出运动功能总体稳定或改善。此外，该药物的安全性与之前报告一致，且对照护者的影响在治疗期间保持稳定或降低。渤健公司作为该药物的开发商，致力于为全球SMA患者提供创新疗法。

阿斯利康公司和FibroGen公司宣布，其针对慢性肾病（CKD）贫血成人患者的罗沙司他药物的市场授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）接受进行监管审查。该MAA基于超过9000名全球患者的关键性3期临床试验的积极结果，包括DOLOMITES研究，其结果将在今年晚些时候公布。这些研究结果支持罗沙司他能够有效提高并维持目标血红蛋白水平，同时减少CKD贫血成人患者（包括透析依赖和非透析依赖者）使用静脉铁剂。此外，这些数据还支持了罗沙司他在心血管和一般安全性方面的良好风险效益比，这与CKD人群的潜在状况相符。阿斯利康公司表示，这一批准标志着罗沙司他的重要里程碑，相信它将为欧盟慢性肾病贫血成人患者提供一种重要的新口服治疗选择。FibroGen公司表示，CKD贫血患者的未满足医疗需求很大，期待与阿斯利康合作，推动罗沙司他作为治疗CKD贫血患者的新治疗选择。EMA对罗沙司他MAA的接受触发阿斯利康向FibroGen支付1.3亿美元的里程碑付款。

5月20日，证监会批准君实生物在科创板首次公开发行股票注册，成为首家“新三板+A+H”公司。君实生物是一家创新驱动型生物制药公司，是国内首家获得抗PD-1单克隆抗体上市批准的公司。2015年挂牌新三板，2018年成为港股医药板块未盈利生物制药公司。此次科创板上市，君实生物计划募资约27亿元，投入创新药研发、临港项目和偿还贷款。君实生物在药物研发方面取得多项进展，自主研发的“特瑞普利”单抗获得FDA孤儿药认定资格，治疗鼻咽癌和尿路上皮癌的新适应症申请已受理。此外，君实生物在新冠抗体研发方面也取得进展，计划第二季度在美国和中国递交临床试验申请。目前，君实生物有20项在研产品，其中9项处于临床阶段。港股未盈利生物公司股价在药物研发进展喜报频传之际，近两月累计涨幅悉数超过40%。

Alterity Therapeutics在2020年美国神经学会虚拟会议上展示了其新型小分子抑制剂ATH434（前称PBT434）治疗多系统萎缩的数据。该公司首席医疗官兼临床开发高级副总裁David Stamler博士因COVID-19疫情取消了原定于多伦多的口头报告，转而通过虚拟平台进行展示。研究基于《神经学》杂志上的一篇论文，详细介绍了ATH434在健康成年人和老年志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。数据显示，ATH434不仅能够穿过血脑屏障，而且在人体中达到的浓度与动物模型中的疗效相关浓度相当。安全性数据显示，ATH434在成年人和老年（≥65岁）成年人中耐受性良好，不良事件发生率相似。这些数据支持了Alterity Therapeutics继续进行ATH434治疗多系统萎缩的临床试验计划。Dr. David Stamler表示，通过针对α突触核蛋白这一疾病根本原因进行治疗，ATH434有望影响疾病的所有方面，包括运动症状、血压问题、步态和平衡，甚至肠道和膀胱功能障碍。

Incyte和MorphoSys宣布欧洲药品管理局（EMA）已验证了tafasitamab的营销授权申请（MAA），这是一种针对CD19的抗体。该申请寻求批准tafasitamab与lenalidomide联合使用，随后进行tafasitamab单药治疗，用于治疗复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）的成年患者，包括起源于低度淋巴瘤的DLBCL，这些患者不适合自体干细胞移植（ASCT）。EMA对MAA的验证确认，该提交文件已准备好进入正式审查程序。Incyte和MorphoSys将继续与EMA紧密合作，推进该申请的审查，希望尽快将这种新型疗法带给符合条件的患者。MAA基于L-MIND研究的资料，该研究评估了tafasitamab与lenalidomide联合作为r/r DLBCL患者的治疗方案；并得到Re-MIND研究的支持，这是一项关于r/r DLBCL的观察性回顾性研究。如果获得批准，Incyte将持有营销授权，并在美国以外地区拥有tafasitamab的独家商业化权利，包括欧洲。

Catalent宣布收购日本滋贺县美浜市的临床包装设施，以支持临床试验。该设施将成为公司亚太地区最大的临床供应网络的一部分，提供快速响应的供应链服务、包装能力、多种温度存储和配送选项以及临床试验退货和销毁服务。此举旨在扩大亚太地区的能力，满足全球生物制药公司在生物制剂、细胞和基因治疗研究方面的需求。Catalent在全球拥有多个地点和超过50个仓库，能够满足国际合规和分销要求，支持全球临床试验。

弗雷德·哈钦森癌症研究中心的Roland Walter和Hans-Peter Kiem博士获得了一项350万美元的四年期资助，旨在减少治疗遗传性血液疾病时的毒性。目前，治疗镰状细胞性贫血的唯一方法是骨髓移植，但这一过程需要患者接受化疗和/或放疗以破坏病态骨髓，随后输入健康的血干细胞。研究人员正在探索基因编辑是否可以修复这些根本缺陷，但这一方法仍需要大量化疗或放疗以清除途径，让工程细胞植入。这些所谓的“预处理”方案可能导致严重的毒性，其非特异性可能对健康器官和组织造成破坏。该团队希望使用一种名为砹-211的放射性粒子，通过抗体将其精确地递送到血液和骨髓细胞，同时保护其他非血液细胞和组织。Walter计划利用抗体制造一种砹-211的递送载体，这些抗体可以专门针对血干细胞上的特定表面标记。Kiem将把最有希望的抗体带入最终测试阶段，以便在人类患者中使用。他们的目标是使基因疗法更安全，并将这项工作转化为患者。

任务文本主要事件为无法提供全文，涉及信息包括任务文本的具体内容无法被完全展示。

AMAG Pharmaceuticals宣布已完成将Intrarosa（prasterone）的权利出售给Millicent Pharma Limited，交易金额高达1.25亿美元，包括2000万美元的预付款和最高1亿美元的销售里程碑付款。此举符合AMAG之前宣布的战略决策，即剥离女性健康资产。AMAG将继续专注于最大化Feraheme的价值，维护Makena的患者访问，并开发创新疗法，同时管理费用以实现2020年盈利的目标。

Sorrento Therapeutics与ACEA Therapeutics达成独家许可协议，将ACEA的Abivertinib药物在全球除中国外的所有适应症进行推广。Abivertinib是一种新型小分子酪氨酸激酶抑制剂，针对EGFR和BTK的突变形式。超过600名患者在不同临床试验中接受了Abivertinib治疗，其中包括中国进行的非小细胞肺癌和血液肿瘤的注册性试验。研究显示Abivertinib在NSCLC和复发性/难治性B细胞恶性肿瘤患者中表现出良好的安全性、耐受性和疗效。在2019年ASCO会议上，209名可评估反应的患者中，90%的患者肿瘤大小有所减小，52%的患者表现出部分缓解。Sorrento计划在最终许可协议签署后与FDA讨论数据，寻求肿瘤适应症的批准。

Tonix制药公司发布了两项关于其药物药代动力学研究的海报，分别针对TNX-102 SL和TNX-601 CR。TNX-102 SL是一种用于治疗纤维肌痛、创伤后应激障碍、阿尔茨海默病激越和酒精使用障碍的药物，其药代动力学分析显示剂量成比例吸收，且无食物影响。TNX-601 CR是一种每日一次治疗重度抑郁症、创伤后应激障碍和皮质类固醇诱导的认知功能障碍的药物，其药代动力学分析显示适合每日一次给药，且食物影响最小。这些研究结果支持了TNX-102 SL和TNX-601 CR进一步的开发。

Amarin公司宣布支持一项临床试验，旨在研究icosapent ethyl（IPE）对COVID-19患者炎症生物标志物和其他患者结局的影响。该试验由加拿大医学和外科知识转化研究小组赞助，由多伦多圣迈克尔医院的Dr. Subodh Verma和哈佛医学院的Dr. Deepak L. Bhatt领导。试验的主要终点是评估VASCEPA与常规治疗相比，对COVID-19阳性成人患者基线至14天的高敏C反应蛋白水平的影响。研究基于对COVID-19感染生物学效应的理解，以及VASCEPA在降低某些高风险患者心血管风险方面的机制和效果数据，认为VASCEPA可能在帮助病毒感染者中发挥有益的临床作用。该研究旨在评估VASCEPA在减轻COVID-19感染严重程度方面的潜在生物活性。

Zydus Diagnostics，Cadila Healthcare Limited的子公司，向印度医学研究理事会（ICMR）免费供应了首批30,000套COVID KAVACH ELISA检测套件。这些套件采用与ICMR-NIV（印度医学研究理事会国家病毒研究所）的技术转让方式生产，用于疫情监测。这些抗体检测套件对于监测和了解受SARSCOV-2感染暴露的人口比例至关重要。ICMR-NIV，Pune成功研发了用于COVID-19抗体检测的国产IgG ELISA测试，并在孟买两个地点进行了验证，表现出高灵敏度和特异性。该测试可在2.5小时内一次性检测90个样本。Zydus Cadila在ICMR-NIV，Pune研发后，将技术商业化以进行大规模生产，并在四天内完成了所有必要材料的接收和生产。Zydus Diagnostics董事长Pankaj R. Patel表示，这体现了公司为帮助国家应对医疗挑战而尽一切可能的承诺。公司此前已与ICMR合作，以更好地应对传染病爆发，并帮助高风险人群，特别是偏远地区的人们。Zydus Diagnostics还生产了一系列用于检测和监测人类和家畜罕见和忽视疾病的ELISA套件