华盛顿大学圣路易斯医学院的Makedonka Mitreva博士获得两份总计500万美元的资助，用于研究在秘鲁和撒哈拉以南非洲流行的两种寄生虫感染。这些研究旨在对抗耐药性寄生虫感染，并建立追踪耐药寄生虫的地图。Mitreva领导的两个项目将重点对两种寄生虫进行大规模基因组测序，以开发遗传工具，帮助监测感染传播和追踪这些寄生虫对用于根除它们的药物产生的耐药性。这些基因组信息还可能带来对抗耐药菌株的新疗法。Mitreva与德克萨斯大学加尔维斯顿分校的Miguel Cabada博士合作，在秘鲁的高地研究肝吸虫病，该病由一种食源性寄生虫扁形虫引起。Mitreva还与澳大利亚墨尔本拉特罗布大学的Warwick Grant博士合作，在撒哈拉以南非洲部分地区研究河盲症。研究人员将测序对ivermectin敏感和耐药的河盲症寄生虫的基因组，以确定耐药性的遗传原因，并开发一种快速测试来区分药物敏感性和耐药性蠕虫。

Castlight Health与纽约州卫生部门合作推出全州COVID-19检测站点目录，包含700多个检测点，帮助纽约人查找最近的检测站点。该目录由Castlight整合全国公共卫生部门、提供者和第三方数据创建，提供按州和县划分的检测站点列表，并每日更新。该工具旨在帮助纽约人自我评估并在症状严重时找到最近的检测点。至今已有超过650,000人次使用该检测站点查找器，覆盖全美50个州、维尔京群岛和美国领土。Castlight的目录是众多组织COVID-19检测查找努力的一部分，包括密歇根州卫生与公众服务部、福特汽车公司、DaVita等，并集成到谷歌搜索结果中。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Octapharma USA提交的关于Octagam® 10%免疫球蛋白静脉注射（人源）疗法在COVID-19重症患者中疗效和安全性研究的IND申请。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，主要目标是确定高剂量Octagam® 10%疗法是否能减缓或停止重症冠状病毒疾病患者的呼吸恶化。次要目标是测量高剂量Octagam® 10%对改善肺功能、生活质量以及相关代谢因素的影响。Octapharma USA总裁Flemming Nielsen表示，尽管许多基于临时数据的疗法被提出用于治疗COVID-19患者，但已知的治疗方法有限。该研究将在约10个美国研究地点立即开始，目标是招募约54名诊断为COVID-19的成人患者，这些患者静息SpO2≤93%，需要氧气补充。患者将被随机分配接受Octagam® 10%或安慰剂，并将在约33天内进行监测。接受Octagam® 10%的患者将每天进行2 g/kg的静脉输注，持续四天，每天0.5 g/kg，时间为两小时。Octapharma希望能在2020年第三季度报告研究结果。

Poseida Therapeutics宣布，其临床阶段的生物制药公司利用专有的非病毒基因工程平台技术，在治疗转移性去势抵抗性前列腺癌方面取得了重要进展。公司宣布，其CAR-T疗法P-PSMA-101的Phase 1临床试验中，首名患者已接受治疗。该研究旨在评估P-PSMA-101在治疗实体瘤方面的潜力。P-PSMA-101利用了Poseida的猪gyBac DNA修饰系统和Cas-CLOVER位点特异性基因编辑系统，旨在靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA），以提高治疗效果。此外，Poseida还在开发针对PSMA的完全异体CAR-T疗法P-PSMA-ALLO1，有望为前列腺癌患者带来更多优势。

Cidara Therapeutics和Mundipharma宣布，ReSPECT关键性3期临床试验已开始，该试验评估了公司领先抗真菌候选药物rezafungin在预防接受异基因骨髓移植患者侵袭性真菌病方面的有效性和安全性。rezafungin是一种新型每周一次的棘白菌素，正在开发用于治疗和预防严重真菌感染。该试验是一项全球性、随机、双盲、对照的3期临床试验，旨在评估rezafungin与标准抗菌方案相比，在预防由念珠菌、曲霉菌和肺孢子菌引起的侵袭性真菌病方面的疗效。该试验将招募约462名有潜在疾病（如急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性髓性白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤和再生障碍性贫血）的成年人，在约30个骨髓移植中心进行。Cidara Therapeutics正在由Mundipharma支持开发rezafungin，Mundipharma将负责将这种疗法带到美国和日本以外的患者。

Progenabiome，一家位于加利福尼亚州文图拉的基因测序实验室，开始进行两项经FDA批准的临床试验，均涉及羟氯喹。一项试验旨在预防COVID-19，另一项则用于治疗COVID-19。公司CEO Sabine Hazan表示，希望这些试验能提供关于羟氯喹预防治疗COVID-19有效性的确切数据。预防方案包括HCQ、维生素C、维生素D和锌的协同组合，治疗方案将测试五联疗法（羟氯喹、阿奇霉素、维生素C、维生素D和锌）在治疗COVID-19感染患者中的疗效。Progenabiome正在接受患者参与其专利协议， Hazan博士在两个月前撰写了这些协议。公司首席医疗官、心脏病学家Alon Steinberg将负责筛查和监测患者的心脏问题。Progenabiome欢迎所有医生和科学家加入其正在进行的COVID-19研究，并鼓励对研究提供支持的捐赠。

Cyclo Therapeutics公司宣布，其针对NPC1和阿尔茨海默病的Cyclodextrin产品Trappsol® Cyclo™在两项临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，并在所有剂量组中显示出令人鼓舞的疗效信号。数据来自25名患者，包括一项已完成的一期研究和一项正在进行的一期/二期研究。公司计划在2020年底前启动全球三期临床试验。此外，两项研究中的患者均表现出高度有利的安全性特征，低剂量组有13例治疗相关不良事件，而高剂量组有27例。

KBP Biosciences宣布已完成其领先产品候选药物KBP-5074的二期临床试验患者招募，该药物是一种高度选择性和强效的非甾体盐皮质激素受体拮抗剂，用于治疗中重度慢性肾病（CKD）患者的未控制高血压。这项名为BLOCK CKD的研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估KBP-5074在CKD患者中的疗效、安全性和药代动力学。预计将在2020年第四季度公布关键数据。KBP-5074有望成为治疗CKD患者高血压的一种安全有效的药物选择。

Intensity Therapeutics公司在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其领先产品INT230-6的I/II期临床试验数据，包括单独使用和与pembrolizumab联合使用时的安全性及有效性。试验结果显示，INT230-6在治疗晚期实体瘤患者中表现出良好的药代动力学和药效学特性，且安全性良好。在单药治疗组和联合治疗组中，患者均未出现剂量限制性不良事件。疗效方面，INT230-6在单药治疗中使13名高度难治性患者的疾病稳定超过6个月，部分患者出现肿瘤缩小或非注射部位肿瘤的缩小（abscopal效应）。此外，INT230-6与pembrolizumab的联合治疗在四个II期临床试验中正在进行。

Rising Pharmaceuticals宣布支持一项针对氯喹磷酸盐（CQ）在预防COVID-19方面的临床试验，该试验由哥伦比亚大学的研究人员进行，旨在评估CQ作为医疗工作者预防COVID-19的疗效。一项在中国进行的100名患者的试验显示，CQ在治疗COVID-19肺炎患者方面优于对照组，且未报告严重不良事件。初步的体外数据表明，CQ可能还能阻断SARS-CoV-2感染。该研究的主要目标是减少高风险医疗工作者中COVID-19症状病例的数量，并评估CQ的疗效和安全性。该试验将招募350名直接参与患者护理工作的志愿者，并根据暴露风险和年龄进行分层。参与者将接受CQ治疗，主要终点是CQ组与对照组相比，高风险医疗工作者中COVID-19症状病例数减少67%。Rising Pharmaceuticals表示，这项试验对于保护医疗工作者至关重要，因为他们是提供管理COVID-19大流行所需健康服务的关键。

AGTC公司宣布其专有的AAV病毒载体表达RPGR基因变体，在XLRP动物模型中纠正了疾病的早期标志，并提供了挽救效应的证据，显示出良好的安全性。该数据表明，AGTC的AAV载体和工程化的RPGR结构在犬类XLRP模型中耐受良好，并对疾病标志物产生了有益的影响。这些数据支持了rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco作为优化载体推进临床试验，并指导了公司正在进行中的XLRP Phase 1/2临床试验的剂量方案。AGTC在XLRP的Phase 1/2临床试验中使用了rAAV2tYF-GRK1-hRPGRco，显示出该技术的潜力。

Alkermes公司宣布，其phase 3b ALPINE研究数据已发表在《临床精神病学杂志》上。该研究评估了ARISTADA INITIO一日启动方案（包括ARISTADA INITIO和一次30mg口服阿立哌唑单剂量）与ARISTADA两个月剂量联合使用对急性精神分裂症发作患者的疗效和安全性。研究结果显示，ARISTADA INITIO一日方案与ARISTADA联合使用可支持治疗急性精神分裂症发作，治疗从医院环境开始，持续至门诊护理过渡阶段。Alkermes公司研发执行副总裁兼首席医疗官Craig Hopkinson表示，ALPINE研究结果证明了长效注射剂在精神分裂症治疗中的作用，并强调了在急性精神分裂症发作期间在住院环境中启动患者治疗并过渡回社区治疗的潜在临床实用性。

Acceleron Pharma Inc.宣布将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO20）虚拟科学项目和欧洲血液学协会（EHA25）虚拟大会上展示关于REBLOZYL®（luspatercept-aamt）的六篇不同摘要。这些摘要涉及REBLOZYL在治疗β-地中海贫血、骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化等疾病中的疗效和安全性。会议期间，将展示关于REBLOZYL在不同临床试验中的长期疗效、红细胞输血减少、β-球蛋白基因型对反应的影响以及铁蛋白水平变化等方面的研究数据。这些摘要和口头报告将在会议期间和之后通过虚拟平台提供。Acceleron Pharma是一家专注于TGF-β超家族治疗药物研发的生物制药公司，其合作伙伴包括Bristol Myers Squibb。

OBI Pharma公司宣布，将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学计划中展示针对Globo H和AKR1C3抗原在不同肿瘤类型中进行的临床试验数据。这些研究将由OBI Pharma首个抗Globo H癌症疫苗（Adagloxad Simolenin）和抗体药物偶联物（OBI-999）以及AKR1C3靶向前药（OBI-3424）的首席研究员进行展示。OBI Pharma表示，他们期待提供未来研究的更新，相信这些研究可能为癌症患者带来潜在的治疗益处。具体包括一项针对早期三阴性乳腺癌（TNBC）患者的III期随机、双盲、安慰剂对照研究，以及两项针对晚期实体瘤和晚期癌症患者的I/II期研究。这些研究将在ASCO20虚拟科学计划中展出，并在OBI Pharma的官方网站上提供在线访问。

Hansa Biopharma宣布，其新型IgG降解酶imlifidase将在2020年美国移植大会（ATC）的三场演讲中展出，包括一场突破性海报展示。该演讲由Hansa Biopharma的首席科学官兼首席运营官Christian Kjellman博士主持，内容为对31名接受imlifidase脱敏治疗的肾脏移植患者的两年随访数据，显示患者和移植物的存活率为90%，92%的患者在两年后肾脏功能良好。此外，还有两场口头演讲，分别由Hansa Biopharma的高级医学科学联络人Joshua Lee博士和科学家Anna Runström主持，讨论了正交配对对肾脏分配的影响以及imlifidase对人类抗-HLA IgM抗体的影响。这些研究结果表明imlifidase有望提高移植成功率，并减少交叉配对阳性拒绝的情况。

生物技术创业公司「MicroGen Biotech」获得380万美元A轮融资，由Fulcrum Global Capital领投，The Yield Lab Europe参投，Bayer CropScience USA前首席执行官Bill Buckner加入顾问委员会。公司专注于减少食品中重金属含量，提高土壤健康和作物产量，采用专有技术阻止农作物吸收土壤重金属，恢复土壤微生物组。其“EcoPiling技术”在土壤修复方面具有优势，已成功应用于爱尔兰和中国的大型修复项目。在中国，公司已在山东省设立子公司，注册两种产品，并计划在全国推广。此外，与一家美国农业公司合作提供低砷大米解决方案，并计划利用融资扩展北美和欧洲业务，加强团队建设，扩大生产力度，并加大新技术和新产品投资。

Santhera Pharmaceuticals宣布其针对杜氏肌营养不良症（DMD）的Phase 3 SIDEROS临床试验已全面招募完成。根据研究协议进行的样本量和变异性重新评估显示，目前招募的患者使研究具有极高的功效（>99%）。鉴于SIDEROS的高功效，公司正在评估进行中期分析以测试显著疗效的可能性，以期提前完成试验。目前，SIDEROS试验中约一半的患者已完成18个月的治疗，约三分之二的患者已完成12个月的治疗。由于决定完成这项高级研究，其极高的功效以及紧迫的医疗需求，Santhera正在评估进行中期分析以测试显著疗效的可能性，以期提前完成试验。如果中期分析中未建立显著疗效，则研究将按计划继续进行，并保持目前的高功效。然而，如果中期分析中显示出显著疗效，则继续进行盲法研究将是不道德的，公司将在今年晚些时候决定结束研究。这将导致在欧洲和美国加速相应的监管申报，提前约一年。Santhera是唯一一家致力于寻找治疗DMD以保护呼吸功能的公司。SIDEROS是正在进行中的最大的DMD临床试验，是一项双盲随机安慰剂对照的Phase 3研究，旨在评估idebenone在延缓DMD患者呼吸功能丧失方面的疗效。