Mallinckrodt公司宣布，其观察性登记研究提前结束，该研究比较了吸入用INOmax（一氧化氮）气体在足月和近足月新生儿与早产新生儿肺动脉高压（PH）中的安全性和有效性。研究达到预定的主要结果指标——非劣效性，因此决定提前结束。该研究旨在评估INOmax在早产新生儿中的效用。Mallinckrodt公司表示，该研究提供了关于治疗易受伤害患者群体（如早产儿肺动脉高压）的科学知识的重要数据。

Ascentage Pharma宣布其核心药物候选HQP1351获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML）。HQP1351是一种新型口服有效的第三代BCR-ABL抑制剂，旨在有效针对包括T315I在内的BCR-ABL突变，目前正开发用于治疗对第一代和第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药的CML患者。该认定将为HQP1351的开发提供包括税收抵免、新药申请费豁免、研究补助以及上市后7年的美国市场独占权等激励措施。Ascentage Pharma计划今年提交HQP1351的新药申请，并加快其全球开发和商业化进程。

亚盛医药宣布其核心在研药物HQP1351获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病（CML），这是公司获得的首个孤儿药资格认定。HQP1351是一款口服第三代BCR-ABL抑制剂，对包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有显著效果，用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。该药物已进入关键II期临床试验阶段，并计划今年提交新药上市申请。获得孤儿药资格认定将使HQP1351在美国的研发和商业化获得政策支持，包括税收减免、免除申请费用、获得研发资助等。亚盛医药致力于肿瘤、乙肝及与衰老相关疾病的治疗领域，拥有自主研发的药物设计平台，现有8个1类新药进入临床开发阶段。

Antibe Therapeutics宣布，其主导药物ATB-346的Phase 2B剂量范围疗效研究已完成，涉及360名患者，是加拿大有史以来规模最大的临床试验之一。尽管由于COVID-19疫情导致的医院限制、诊所关闭和远程工作限制，数据收集、验证和分析进度有所延迟，但公司预计将在六周内发布关键结果。公司CEO Dan Legault表示，尽管疫情带来挑战，但数据收集工作已成功完成，期待尽快提供完整的数据。此外，公司现金流充足，资金状况良好。ATB-346是一种新型非甾体抗炎药，旨在减少骨关节炎疼痛，并降低胃肠道副作用。

Viriom公司宣布启动一项针对HIV感染者进行的VM1500A长效注射纳米制剂的IIa期研究，以评估其疗效。该研究基于VM1500A-LAI纳米制剂在I期研究中展现的安全性和药代动力学结果。Viriom正在开展广泛的研究计划，以评估elsulfavirine/VM1500A在治疗和预防HIV-1感染方面的潜力。elsulfavirine是一种VM1500A的前药，目前已在俄罗斯和欧亚经济联盟获得批准用于HIV-1感染的治疗。I期研究结果显示，VM1500A-LAI纳米制剂的单次和多次注射均显示出良好的安全性和药代动力学特性，未出现因不良事件而停药的情况。Viriom正在探索包括预防性用药在内的多种应用方案。

Tolmar制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其新药申请，批准FENSOLVI®（醋酸亮丙瑞林）注射悬浮液用于治疗2岁及以上患有中枢性性早熟（CPP）的儿童。FENSOLVI利用创新的专有聚合物凝胶技术，注射后形成原位固体，并随着时间的推移以持续和受控的方式释放醋酸亮丙瑞林。该技术使注射量仅为0.375毫升，皮下给药，并实现六个月一次的给药周期。FENSOLVI的疗效和安全性基于一项多中心、开放标签、单臂3期研究，该研究评估了64名患有中枢性（促性腺激素依赖性）性早熟的儿童使用醋酸亮丙瑞林（LA）45毫克注射悬浮液的疗效、安全性和药代动力学。研究达到了其主要终点，87%的儿童在注射后六个月达到血清黄体生成素浓度

Oragenics公司宣布收购Noachis Terra Inc.，以开发并商业化TerraCoV2疫苗，该疫苗针对新型冠状病毒（SARS-CoV-2），是COVID-19的根源。Noachis Terra拥有从美国国立卫生研究院（NIH）下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）获得的TerraCoV2疫苗候选产品的全球非独家许可。此次收购标志着Oragenics公司向利用开创性技术减少COVID-19全球威胁迈出的第一步，与公司现有的抗感染项目相一致。Oragenics公司计划利用从NIH许可中获得的知识产权，加速TerraCoV2的临床试验。在收购之前，Noachis Terra已向NIH/NIAID和生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）提交了资金申请。Oragenics公司计划利用其可用现金以及BARDA或NIH可能授予的任何补助金来资助TerraCoV2的临床试验。

Aridis Pharmaceuticals宣布在正在进行中的AR-301三期临床试验中，首次纳入了一名COVID-19患者。AR-301是一种针对金黄色葡萄球菌引起的肺炎的单克隆抗体，用于已使用机械通气的患者。该研究旨在评估AR-301对重症监护病房（ICU）中机械通气的急性金黄色葡萄球菌细菌性肺炎患者的免疫疗法效果。尽管AR-301不治疗导致COVID-19的病毒，但它可能有助于减轻由金黄色葡萄球菌引起的继发性肺炎，这是冠状病毒并发症和死亡的原因之一。AR-301三期临床试验始于2019年第一季度，预计将在22个国家的约160个临床中心招募240名患者。Aridis是一家专注于发现和开发新型抗感染疗法的生物制药公司，其产品管线还包括其他针对不同细菌感染的治疗性抗体。

Stallergenes Greer公司宣布通过欧洲集中程序提交了其舌下含服尘螨免疫疗法（SLIT）片剂STAGR320的市场授权申请。该公司致力于开发过敏原免疫疗法解决方案，以提供个性化的治疗方案。STAGR320的III期临床试验评估了成人及青少年尘螨过敏性鼻炎的治疗效果，结果显示出良好的安全性和疗效。该药物已在澳大利亚、日本、新西兰和韩国注册，用于治疗尘螨过敏性鼻炎，并正在加拿大进行新药提交的审查。Stallergenes Greer提供多种治疗选择，包括舌下片剂和溶液，以满足不同患者的需求。

Galecto公司宣布，其研发的纤维化疾病和癌症治疗新药GB0139（前称TD139）在实验生物学2020会议上展示了其抗纤维化活性的临床前和临床证据。该药针对肺纤维化疾病，尤其是特发性肺纤维化（IPF），在临床试验中表现出显著疗效，包括降低galectin-3水平，改善肺功能。目前，GB0139正处于2b期临床试验阶段，预计2022年公布结果。Galecto公司致力于利用GB0139治疗纤维化疾病，以满足这一领域的巨大医疗需求。

Targovax公司在挪威奥斯陆发布了一项关于其免疫肿瘤学产品ONCOS-102的更新，该产品正在临床试验中用于治疗恶性胸膜间皮瘤。这项开放标签、随机、探索性I/II期试验将ONCOS-102与标准治疗方案（培美曲塞/顺铂）结合使用，以评估其安全性、免疫激活和临床疗效。共有31名患者参与，其中20名接受ONCOS-102和标准治疗方案，11名仅接受标准治疗方案。所有患者已完成9个月随访，中位无进展生存期（mPFS）与之前发布的数据一致，且与历史对照数据相比表现良好。一线患者表现良好，将成为未来开发的优先人群。更新的PFS数据得到了生物标志物分析的补充，早期数据显示，与对照组相比，ONCOS-102治疗的患者表现出增强的免疫激活和肿瘤微环境的调节。预计将在2020年中期发布12个月临床数据以及更广泛的免疫激活和生物标志物数据。Targovax首席医疗官Dr. Magnus Jäderberg表示，对9个月分析中令人鼓舞的早期PFS数据感到非常满意，一线患者的数据看起来特别有希望，与大型制药公司合作进行后续检查点抑制剂联合试验的准备正在按计划进行。

Arcturus Therapeutics与Catalent宣布合作，支持Arcturus的COVID-19 mRNA疫苗候选产品LUNAR-COV19的制造。LUNAR-COV19利用Arcturus的自转录和复制mRNA（STARR）技术和LUNAR脂质递送系统，旨在生产低剂量、潜在单剂型COVID-19疫苗。该疫苗将在Catalent位于威斯康星州麦迪逊的先进药物原料生物制造设施中进行生产，以支持人体临床试验和可能的商业化。合作将结合Arcturus的低剂量STARR mRNA疫苗技术与Catalent的可扩展cGMP制造能力，以在2020年生产数百万剂LUNAR-COV19 mRNA，并可能每年生产数亿剂用于全球使用。

Vyaire Medical与Spirit AeroSystems合作，在堪萨斯州威奇塔的转换工厂生产重症监护呼吸机，以应对COVID-19大流行带来的需求。Vyaire Medical是全球最大的专注于呼吸护理的医疗保健公司，而Spirit AeroSystems是世界最大的非原始设备制造商（OEM）航空结构设计及制造商之一。此合作将允许Vyaire快速增加呼吸机的产量，预计在高峰期将有超过1000名美国工人参与生产。Vyaire还被美国卫生与公众服务部（HHS）选中，为其战略国家储备提供22,000台LTV2 2200呼吸机。此合作旨在满足临床医生紧急治疗患者的需求，同时确保战略储备的补充。

Cerveau Technologies Inc.与英国伦敦大学学院（UCL）达成合作，获得制造新一代正电子发射断层扫描（PET）成像剂[18F]MK-6240的权利，以推进神经纤维缠结（NFTs）在脑部疾病研究。UCL成为首个在英国分销GMP生产的[18F]MK-6240的机构，这将有助于英国开展阿尔茨海默病等神经退行性疾病的研究。Cerveau Technologies总裁兼首席执行官Rick Hiatt表示，公司致力于在全球范围内开发诊断技术和产品，以积极影响神经退行性疾病患者，包括阿尔茨海默病。

德国先进生物信息学公司获得独家全球知识产权，开发基于专利低能量起搏技术的创新心脏节律管理解决方案，旨在为每年约50万植入心脏除颤器（ICD）以治疗致命性心律失常的患者提供无痛苦除颤，减少并发症和副作用，改善生活质量。公司计划与全球领先的除颤器制造商合作，推进临床研究，并积极寻求战略合作伙伴和投资者的支持。

法国Vaxxel公司宣布收购Transgene公司专有的DuckCelt-T17细胞系，该细胞系由Transgene开发和专利，是一种悬浮培养的禽类细胞系，适用于多种病毒，包括流感病毒和人类鼻病毒。通过此次收购，Transgene成为Vaxxel的股东。Vaxxel将利用这一细胞系继续开发针对呼吸道病毒的疫苗，包括针对人类鼻病毒的单价疫苗和针对呼吸道合胞病毒及人类鼻病毒的双价疫苗，这些疫苗有望满足全球公共卫生需求，市场潜力超过50亿欧元。Vaxxel由法国里昂大学Claude Bernard学院的Virpath病毒学和人类病理学部门创立，专注于开发基于Metavac平台的活疫苗，以应对儿童和老年人易患的呼吸道感染。Transgene是一家专注于设计和开发针对癌症的靶向免疫疗法的法国生物技术公司，其临床阶段项目包括两种治疗性疫苗和两种溶瘤病毒。

Applied BioMath与Zymeworks宣布继续合作，将为Zymeworks开发的创新治疗平台设计并交付一个系统药理学模型。该模型将评估Zymeworks平台多种变体的药代动力学和药效学参数，以选择具有最宽治疗窗的领先设计。模型还将用于预测潜在药物候选人的最佳特性，并指导关键临床前模型的剂量策略。Zymeworks的药代动力学总监Rupert Davies博士表示，与Applied BioMath团队的合作对多个研发项目非常有价值，他们希望通过这次扩展合作快速识别新平台技术和生物治疗的最佳参数，并简化开发计划。Applied BioMath的联合创始人、总裁兼首席执行官John Burke博士表示，他们的目标是帮助生物技术和制药公司了解系统药理学在药物研发中的潜力，并自豪于Zymeworks基于之前项目带来的价值选择继续与他们合作。