日本制药公司Taisho与BioAge Labs达成全球独家许可协议，共同开发、生产和商业化Taisho研发的HIF-PH抑制剂TS-143，以改善与衰老相关的疾病。根据协议，Taisho将从BioAge获得前期付款、开发里程碑付款、基于年净销售额的商业里程碑付款和运行版税。此外，Taisho还拥有在日本共同商业化TS-143的权利，以及东南亚多个国家（泰国、菲律宾、马来西亚、印度尼西亚和越南）共同商业化TS-143的优先拒绝权。BioAge利用专有的AI技术，通过分析影响人类寿命的途径，开发治疗衰老及其相关疾病的药物。

Allogene Therapeutics与Servier合作，在2020年ASCO年会上首次公布ALLO-501剂量递增I期ALPHA研究的临床试验数据，该研究针对复发/难治性非霍奇金淋巴瘤（NHL），使用ALLO-647作为其差异化的淋巴细胞清除方案的一部分。ALLO-501是一种抗CD19同种异体CAR T（AlloCAR T™）疗法，由Servier和Allogene基于Cellectis授权的独家许可共同开发。Allogene Therapeutics是一家位于南旧金山的临床阶段生物技术公司，致力于开发同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）疗法。Servier是一家总部位于法国的国际制药公司，拥有强大的国际影响力，2019年总收入为46亿欧元，致力于研发创新药物。

BeyondSpring公司宣布，根据与美国食品药品监督管理局（FDA）的讨论，公司已正式更改其Study 106 Phase 3临床试验的主要终点，该试验使用其首创药物Plinabulin预防化疗引起的粒细胞减少症（CIN）。新的主要终点是预防Grade 4中性粒细胞减少症的比率，这是一个更具临床意义和试验敏感性的终点。公司计划向FDA提交一个稳健的计划，以前瞻性地验证这一新的主要终点与临床结果指标的一致性。如果成功，Plinabulin将为临床医生和癌症患者提供强大的工具来对抗癌症。该公司的Study 106 Phase 2试验显示，与单独使用Neulasta的患者相比，接受Plinabulin-Neulasta联合治疗的患者中，Grade 4中性粒细胞减少症的发生率降低了62.5%，而单独使用Neulasta的患者中为40.9%，这代表了完全避免严重中性粒细胞减少的保护效果的53%增加。

Preclinical数据显示，Prevail Therapeutics的AAV基因治疗技术在延缓或阻止多种神经退行性疾病进展方面具有潜力。公司概述了即将进行的1/2期PR001 PROVIDE和PR006 PROCLAIM临床试验的设计。Prevail Therapeutics致力于开发针对神经退行性疾病患者的AAV基因疗法，其基因疗法候选药物有望改善患有遗传性帕金森病、额颞叶痴呆和神经元性戈谢病的患者的预后。公司将在2020年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年度虚拟会议上展示相关数据，包括PR001和PR006的临床试验设计以及它们在疾病生物标志物和功能参数上的影响。Prevail Therapeutics成立于2017年，总部位于纽约，致力于利用人类遗传学突破开发针对神经退行性疾病患者的AAV基因疗法。

Editas Medicine公司宣布启动IND-enabling活动，推进EDIT-201的研发，这是一款针对实体瘤的异基因自然杀伤(NK)细胞药物。公司计划利用CRISPR技术，针对具有高度未满足需求的肿瘤学疾病开发细胞疗法。EDIT-201利用先天免疫细胞NK细胞，具有变革性疗法的潜力。同时，Editas Medicine也在推进其他使用CRISPR编辑技术的项目，包括iPSC衍生的NK细胞和γδT细胞，并与Bristol Myers Squibb合作开发alpha-beta T细胞疗法。

Cantex Pharmaceuticals宣布其关键产品CX-01（现更名为DSTAT）的全球开发与商业化权已授权给Chimerix，Chimerix已启动了DSTAT在COVID-19急性肺损伤（ALI）患者中的2/3期临床试验。Cantex首席执行官Stephen G. Marcus表示，与Chimerix的合作使得临床试验得以启动，Cantex将继续支持DSTAT在急性肺损伤、急性髓系白血病等领域的开发。Cantex执行董事长Neil Flanzraich强调，Cantex管理团队的经验和创造力使公司能够开发出具有巨大治疗潜力的化合物，并期待与Chimerix继续合作。2019年8月，Chimerix支付了3000万美元现金和1000万股普通股以获得许可权，并承诺在美国、欧盟和日本的产品批准后支付最高达2.025亿美元的里程碑付款，以及达到特定净销售额水平后的最高达3.85亿美元的销售里程碑付款。Cantex专注于开发用于治疗癌症和其他危及生命的疾病的专有化合物，其产品CX-01正在开发用于治疗癌症和炎症性肺部疾病，另一产品Dicopp正在临床试验中用于治疗转移性胰腺癌。

Gilead Sciences宣布了SIMPLE 3期临床试验的初步结果，该试验评估了5天和10天剂量疗程的实验性抗病毒药物remdesivir在患有严重COVID-19症状的住院患者中的疗效。结果显示，接受10天remdesivir治疗的患者与接受5天治疗的患者在临床状况改善方面相似。Gilead计划在接下来的几周内提交完整数据以供同行评审期刊发表。研究结果表明，一些患者可以接受5天疗程治疗，这可能会显著扩大remdesivir当前供应量能够治疗的病人数量。此外，研究还发现，在症状出现后10天内接受remdesivir治疗的患者比症状出现后超过10天治疗的患者有更好的预后。

革命医药公司宣布，其研究论文在《癌症研究》杂志上发表，揭示了SHP2抑制剂通过调节免疫系统关键元素在预临床癌症模型中的抗肿瘤作用。研究显示，抑制SHP2蛋白可能通过调节肿瘤免疫反应和减少肿瘤细胞中的致癌信号传导来发挥抗肿瘤效果。公司正在评估其SHP2抑制剂RMC-4630在多队列1/2期临床试验中的效果，并计划与抗PD-1抗体联合使用。研究还发现，SHP2抑制剂与免疫检查点抑制剂（抗PD-1）联合使用可观察到深层次和持久的肿瘤生长抑制。

Rubius Therapeutics将在美国基因和细胞治疗学会第23届年会上展示其肿瘤治疗红细胞疗法（RCTs）的预临床数据。公司重点介绍了其领先的人工抗原呈递细胞（aAPC）项目RTX-321，用于治疗HPV 16阳性肿瘤，并展示了其在体外激活和扩大抗原特异性T细胞的能力。Rubius计划在2020年底前为RTX-321提交新药研究申请。此外，公司还将展示其aAPC平台在体外扩大未成熟和耗竭的CD4+ T细胞的能力，这表明可能能够利用肿瘤特异性CD4+ T细胞的全套来在患者中实现持久反应。

AzurRx BioPharma公司宣布获得批准，将在2020年第二季度末启动Phase 2 OPTION 2临床试验，该试验旨在比较标准治疗方案与MS1819的2.2和4.4克剂量在肠溶胶囊中的疗效。该试验将在Cystic Fibrosis Foundation支持的Therapeutics Development Network（TDN）的91个美国认证护理中心进行，预计将在2020年第四季度完成患者招募，2021年第一季度完成研究。MS1819是一种用于治疗囊性纤维化（CF）和慢性胰腺炎（CP）引起的胰外分泌不足（EPI）的重组脂酶酶，与现有的猪胰酶替代疗法（PERT）相比，MS1819不含任何动物产品。

UCB公司近日获得美国食品药品监督管理局批准其TNF抑制剂Cimzia用于治疗非影像学脊柱关节炎（nr-axSpA），这一批准为治疗领域注入了活力。Spherix公司的RealTime Dynamix™服务最新半年度报告显示，2020年3月调查的98位美国风湿病学家对nr-axSpA和强直性脊柱炎（AS）患者的管理存在差异。报告指出，与nr-axSpA相比，AS患者使用生物制剂和未注册生物制剂/小分子药物的比例更高，但过去一年非影像学疾病中生物治疗的发生率有所增加。Cimzia成为唯一获FDA批准用于nr-axSpA治疗的药物，使得其在nr-axSpA领域占据了最大的市场份额。尽管保险/成本问题是Cimzia使用的主要障碍，但认为这是障碍的风湿病学家比例逐年显著下降，预示着Cimzia有望继续成功。在AS领域，尽管有更多FDA批准的生物制剂可供选择，但TNF抑制剂仍受到青睐，IL-17抑制剂Cosentyx和Taltz开始挑战其主导地位。Spherix专家表示，风湿病学家难以区分IL-17抑制剂，Cosentyx在管理护理批准和长期安全性方面具有优势，而Taltz则被认为具有更佳的剂量安排和更好的患者支持计划

Windtree Therapeutics公司宣布已将首位患者纳入AEROSURF® 2b期桥接研究，该研究旨在完成AEROSURF的2期临床试验，并通过验证新雾化给药系统（ADS）在新生儿重症监护室（NICU）和更密集的给药方案中的性能，将临床开发过渡到3期。公司CEO Craig Fraser表示，这是在之前三个AEROSURF 2期临床试验观察到的积极结果基础上迈出的重要一步。如果桥接研究成功，将验证公司的新ADS技术，并将项目过渡到3期临床开发。公司相信AEROSURF代表了新生儿学领域的一项重大医学进步，并期待桥接研究的成果。公司CMO Steve Simonson指出，目前的标准护理是通过气管插管进行表面活性剂治疗的侵入性过程。新生儿学的趋势是使用非侵入性呼吸支持，如鼻持续气道正压（nCPAP）来治疗RDS，但这种方法阻碍了及时进行表面活性剂治疗。AEROSURF允许通过公司专有的ADS技术非侵入性地将气溶胶KL4表面活性剂输送到接受nCPAP的早产儿。

Voyager Therapeutics公司在2020年5月12日至15日举行的美国基因和细胞治疗学会第23届年会上，将进行多项数据展示。展示内容包括基于AAV的RNAi疗法在亨廷顿病中的应用、病毒蛋白比例工程对AAV活性的影响、Lac阻遏诱导的AAV衣壳蛋白比例控制等。此外，还有关于AAV基因治疗载体在亨廷顿病和肌萎缩侧索硬化症模型中的应用研究，以及AAV载体生产、制造和临床应用等方面的内容。Voyager Therapeutics致力于开发针对严重神经疾病的基因疗法，并与AbbVie和Neurocrine Biosciences有战略合作关系。

4D Molecular Therapeutics Inc.（4DMT）在2020年5月12日至15日举行的美国基因和细胞治疗学会第23届年会上，将展示其两款AAV基因治疗药物的疗效和安全性数据。这些数据包括4D-310在人类细胞和动物模型中治疗法布里病的有效性；4D-A101在非人灵长类动物肺部进行弥漫性有效载荷递送和基因表达；4D-C102在非人灵长类动物心脏和骨骼肌组织中实现弥漫性有效载荷递送和基因表达；以及4D-C102与常规AAV载体相比，在心脏和骨骼肌组织中的靶向性改善。4DMT的CEO和董事长David Kirn表示，这些数据进一步证明了其专有向量解决当前临床和预临床开发中传统AAV载体所面临的挑战。

Bausch Health公司旗下的皮肤科业务Ortho Dermatologics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准JUBLIA®（efinaconazole）局部溶液10%的补充新药申请（sNDA），该药物用于治疗甲真菌病，一种脚趾甲的真菌感染，并将产品标签中包含的年龄范围扩展至6岁及以上的儿童。JUBLIA最初于2014年6月获得批准，用于治疗18岁及以上的患者。Ortho Dermatologics总裁Bill Humphries表示，JUBLIA自2014年首次获得批准以来，已在全球范围内使用近六年，证明了其在儿童脚趾甲真菌感染治疗中的安全性和有效性。在针对6至16岁儿童的多中心、开放标签、单臂4期研究中，JUBLIA在儿童群体中表现出良好的耐受性，最常见的治疗相关副作用是嵌甲。疗效评估显示，52周结束时，65%的患者达到真菌学治愈，12至16岁儿童在12周时观察到36.7%的真菌学治愈率。40%的患者在52周时达到完全治愈，一半的患者在研究结束时达到临床疗效。

亘喜生物集团公布了其通用型TruUCAR™ GC027治疗复发性或难治性急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）的临床试验结果，并在美国癌症研究协会虚拟年会上进行大会发言。该试验旨在评估TruUCAR™ GC027治疗R/R T-ALL患者的安全性和有效性，共有5名受试者参与，均获得完全缓解，其中4名获得最小残留疾病阴性的完全缓解。TruUCAR™技术通过编辑T细胞基因降低移植物抗宿主病和免疫排斥风险，适用于HLA不匹配的患者，具有即用型、低成本、可重复给药的特点。GC027是利用TruUCAR™技术的一种即用型CAR-T细胞疗法，靶向CD7抗原表达的肿瘤细胞，用于治疗T细胞恶性肿瘤。

Intellia Therapeutics宣布，其五篇摘要被接受参加2020年5月12日至15日举行的美国基因和细胞治疗学会第23届年会。这些摘要涉及公司CRISPR/Cas9技术的进展，包括T细胞疗法和基因敲除治疗，以及与IRCCS Ospedale San Raffaele的合作研究。Intellia将重点介绍其针对AML的T细胞疗法NTLA-5001，并计划在2021年上半年提交IND申请。此外，公司还将展示其在基因编辑平台、LNP递送系统和体内模型开发方面的最新进展。