Enzychem Lifesciences公司宣布，其领先化合物EC-18（PLAG）在治疗痛风性关节炎方面的研究已发表在同行评审期刊《免疫学前沿》。痛风性关节炎是一种常见于40岁以上男性的炎症性关节疾病，全球发病率在男性为0.08-0.13%，女性为0.03%。该研究显示，PLAG能够减轻痛风性炎症，通过减少中性粒细胞向痛风病变的趋化作用，从而降低疼痛。EC-18在先前的临床试验中已被证明能够控制中性粒细胞浸润，减轻炎症和纤维化，并在多种免疫介导的急性肺损伤和其他炎症性疾病中改善肺功能。Enzychem Lifesciences是一家专注于开发针对肿瘤、炎症和严重呼吸系统疾病患者的口服小分子疗法的全球制药公司，其领先候选药物EC-18目前正在进行肿瘤支持治疗适应症的II期临床试验。

Verona Pharma公司宣布，其研发的ensifentrine药物在治疗慢性阻塞性肺疾病（COPD）方面表现出显著疗效，包括作为单药治疗和标准治疗的基础上。该公司在ATS 2020会议上提交的六篇摘要展示了ensifentrine在不同治疗环境和制剂中的潜力，包括对肺功能和COPD症状的改善。这些摘要包括对ensifentrine作为单药治疗和联合治疗的研究，以及其在干粉吸入剂型中的疗效数据。ensifentrine在临床试验中显示出对呼吸系统疾病的治疗潜力，并有望为COPD患者提供新的治疗选择。

Venus Medtech与Opus Medical Therapies宣布在更大中国市场上合作开发、生产和销售经导管二尖瓣置换术（TMVR）和经导管三尖瓣置换术（TTVR）产品。这一合作将使中国及亚洲地区的医生和患者受益于经导管二尖瓣和三尖瓣置换技术。Venus Medtech CEO Eric Zi表示，与Opus Medical Therapies的合作将使Venus Medtech在功能性二尖瓣反流到退行性反流的基础上实现全面覆盖，并将极大地加速三尖瓣置换技术的临床应用。Opus Medical Therapies创始人兼CEO Dr. Vivek Rajagopal表示，这一合作将有助于Venus Medtech的管线进一步发展，并有望在快速增长的结构性心脏病领域产生重大影响。

Kubota Vision公司完成了一项针对Stargardt病引起的黄斑变性的三期临床试验的受试者招募。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，受试者被随机分配接受emixustat 10毫克或安慰剂（2:1比例）每日一次，持续24个月。由于研究受到广泛关注，共有194名受试者被招募，分布在11个国家的29个研究地点。该研究的首要目标是确定emixustat是否能减缓黄斑变性进展的速度，次要目标包括评估视觉功能参数如最佳矫正视力（BCVA）字母评分和阅读速度的变化。Kubota Vision公司董事长、总裁兼首席执行官Ryo Kubota博士表示，Stargardt病是一种罕见病，许多制药公司都在致力于罕见病药物的开发。该公司对参与研究的所有人员，包括患者、家属、医生和工作人员表示感激。美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已授予emixustat针对Stargardt病的孤儿药资格。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Alexion制药公司（纳斯达克：ALXN）的药物ULTOMIRIS®（ravulizumab）进行了积极评估，推荐在欧盟批准其上市，用于治疗体重10公斤以上的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患者。这些患者要么对补体抑制剂治疗无反应，要么已经接受过至少3个月的SOLIRIS®（eculizumab）治疗并显示出对eculizumab的反应。非典型HUS是一种罕见的疾病，可能导致重要器官，尤其是肾脏的渐进性损伤。ULTOMIRIS作为一种长效C5抑制剂，有望成为欧洲治疗aHUS的新标准。该药物在欧洲的批准是基于两个全球单臂开放标签研究的数据，涉及成人及儿童aHUS患者。研究显示，ULTOMIRIS在治疗aHUS方面表现出良好的疗效和安全性。欧洲委员会将审查CHMP的建议，并通常在约两个月内做出最终决定。美国食品药品监督管理局（FDA）已于2019年10月批准ULTOMIRIS用于治疗成人及1个月以上儿童的aHUS。

Teva制药公司宣布，其旗下产品AJOVY和AUSTEDO的新数据已发表在《神经学》杂志的在线增刊中。这些数据包括23篇摘要，重点评估了AJOVY和AUSTEDO的疗效和安全性。摘要原本计划在2020年美国神经病学年会（AAN）上展示，但会议被取消。新数据包括关于AJOVY的开放标签扩展研究以及AUSTEDO在治疗亨廷顿病相关舞蹈病和迟发性运动障碍中的长期安全性数据。Teva表示，这些数据有助于医疗保健专业人员为患者做出明智的治疗决策。

TG Therapeutics宣布其研究性药物ublituximab在多发性硬化症（MS）患者的II期临床试验结果发表在《多发性硬化症杂志》上。结果显示，ublituximab在所有剂量组中耐受性良好，包括接受450mg剂量一小时输注的患者。研究观察到48周时的年化复发率为0.07。TG Therapeutics首席执行官Michael S. Weiss表示，II期数据支持ublituximab在MS治疗中的潜力，并增强了他们对III期ULTIMATE MS项目的信心。该研究的主要终点是反应率，即从基线到第4周（第二次ublituximab输注后两周）>95%外周CD19+B细胞减少的患者比例。安全性数据显示，ublituximab总体耐受性良好，没有因药物相关不良事件而停药的患者。疗效数据显示，反应率为100%，外周B细胞减少从基线到第4周达到>99%。年化复发率（ARR）在第48周为0.07。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对法国皮埃尔·法布药厂（Pierre Fabre）的BRAFTOVI（encorafenib）联合西妥昔单抗（Erbitux）治疗BRAFV600E突变型转移性结直肠癌（mCRC）的成人患者进行了积极评价，建议批准其上市。这一评价基于3期BEACON CRC临床试验的数据。欧洲委员会（EC）将批准这一决定，适用于欧盟所有27个成员国以及冰岛、列支敦士登、挪威和英国。皮埃尔·法布药厂表示，这一积极评价是BRAF突变型mCRC患者的重要里程碑，如果获得批准，这将首次为这一患者群体提供具有改善临床结果潜力的靶向治疗方案。

Akari Therapeutics公司在治疗天疱疮的II期临床试验中，其药物Nomacopan达到了主要疗效终点，7名患者中的6名显示出快速且临床显著的BPDAI评分降低。Nomacopan有望替代长期使用类固醇治疗，减少老年患者的不良反应。Nomacopan已获得美国FDA孤儿药资格。公司计划与FDA和EMA讨论III期关键性试验设计。试验结果显示，Nomacopan在治疗天疱疮方面具有快速疗效和良好的安全性，且耐受性良好。

美国食品和药物管理局（FDA）已接受百时美施贵宝公司（Bristol Myers Squibb）关于CC-486的新药申请，这是一种用于维持治疗急性髓系白血病（AML）患者的口服低甲基化药物。该药物适用于那些在接受诱导治疗后达到完全缓解（CR）或CRi（不完全血细胞计数恢复）的患者，他们不适合或选择不进行造血干细胞移植。FDA已授予该申请优先审查，并设定了2020年9月3日的PDUFA目标日期。新药申请基于QUAZAR® AML-001 III期研究的疗效和安全性结果，该研究显示，与安慰剂相比，接受CC-486维持治疗的AML患者总生存期有所改善。CC-486是一种口服低甲基化药物，通过将自身结合到DNA和RNA中发挥作用，其机制被认为是通过降低DNA的甲基化以及直接对骨髓中异常造血细胞产生细胞毒性。

Vertex制药公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）批准了KALYDECO®（ivacaftor）的标签扩展，以包括治疗患有囊性纤维化（CF）的儿童和青少年，年龄为6个月及以上，体重至少5公斤，且具有CFTR基因中的R117H突变。这一里程碑将KALYDECO®（ivacaftor）推向成为欧洲首个和唯一获得批准的用于治疗6个月及以上年龄具有R117H突变的CF患者的潜在原因的药物。在已达成长期补偿协议的国家，如果获得批准，KALYDECO®（ivacaftor）将很快对符合条件的患者开放。在德国，该药物将在市场授权后即可获得。在其他所有国家，我们将与欧洲的相关当局紧密合作，以确保符合条件的患者能够快速获得药物。KALYDECO®（ivacaftor）已在欧洲获得批准，用于治疗18岁及以上患有CF的具有R117H突变的个人，以及6个月及以上年龄，体重至少5公斤的儿童，他们具有CFTR基因中的以下突变之一：G551D、G1244E、G1349D、G178R、G551S、S1251N、S1255P、S549N或S549R。

Sosei集团合作伙伴诺华宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）建议批准Enerzair® Breezhaler®（QVM149；indacaterol acetate, glycopyrronium bromide and mometasone furoate [IND/GLY/MF]）在欧洲联盟作为未控制哮喘的成人患者的维持治疗。该药物若获得批准，将成为首个用于未控制哮喘患者的LABA/LAMA/ICS固定剂量组合。Sosei Heptares将因Enerzair® Breezhaler®的成功商业化而获得开发销售里程碑和净销售额提成。Sosei Heptares总裁兼首席执行官Shinichi Tamura表示，CHMP的批准建议是Enerzair® Breezhaler®成为欧盟未控制哮喘患者可用药物的重要一步。

Telix公司向欧洲药品管理局提交了TLX591-CDx（68 Ga-PSMA-11注射剂）的上市许可申请，用于通过正电子发射断层扫描（PET）成像前列腺癌。该申请已提交给丹麦药品管理局，作为欧洲成员国参考主管机构。TLX591-CDx旨在用于检测接受根治性前列腺切除术或放疗后前列腺特异性抗原（PSA）升高的患者，这一适应症被称为生化复发（BCR），在前列腺切除术或放疗后的男性中发生率分别为20-40%和30-50%。该申请基于超过2000名患者的临床数据，这些数据来自欧洲领先的核医学中心的前瞻性和回顾性研究。Telix首席执行官Chris Behrenbruch表示，基于广泛的临床数据和稳健的制造包装提交上市许可申请是小型生物制药公司难以实现的目标，他们期待在获得批准后迅速推广该技术。

ESSA Pharma宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行EPI-7386治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的临床试验。EPI-7386是一种新型N端域和rogen受体抑制剂，具有独特的治疗潜力。ESSA计划在2020年第二季度开始进行一期临床试验，预计将招募约18名mCRPC患者，并评估EPI-7386的安全性和耐受性。同时，ESSA已向加拿大卫生部门提交临床试验申请，并等待批准。

Halozyme Therapeutics宣布，Janssen-Cilag International NV（Janssen）从欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）获得积极意见，推荐批准DARZALEX®（达尔扎木单抗）皮下（SC）制剂用于治疗多发性骨髓瘤成人患者的初治和复发/难治性设置。该积极意见适用于达尔扎木单抗的所有现有适应症，包括新诊断和移植不适宜的患者，以及复发或难治性患者。DARZALEX® SC制剂利用Halozyme的ENHANZE®药物递送技术，将治疗时间从数小时缩短至约五分钟，与静脉注射DARZALEX®具有可比的疗效，并降低输液反应率。CHMP的意见基于Janssen的3期COLUMBA研究和2期PLEIADES研究的数据。COLUMBA研究表明，使用ENHANZE®药物递送技术的皮下达尔扎木单抗在主要终点方面与静脉注射达尔扎木单抗非劣效。Halozyme Therapeutics是一家生物制药技术平台公司，致力于改善患者体验和结果，其专有的酶rHuPH20用于促进注射药物的递送。

欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）对Bristol Myers Squibb公司和Acceleron Pharma Inc.的药物Reblozyl（luspatercept）发出积极意见，建议批准其用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和β-地中海贫血引起的贫血。该意见将提交欧洲委员会（EC）审批，若获得批准，Reblozyl将成为欧盟首个批准的促红细胞成熟剂，为符合条件的患者提供新的治疗选择。该药物的安全性和有效性数据来自关键的3期MEDALIST和BELIEVE研究，这些研究评估了Reblozyl治疗MDS和β-地中海贫血相关贫血的能力。专家们表示，如果获得批准，Reblozyl将为患者提供新的治疗选择，减轻患者因疾病而需要定期输血的压力。

Galera Therapeutics公司宣布，其领先候选药物avasopasem锰（GC4419）在治疗癌症的放疗中具有潜在的保护肾脏活性，这一发现将在2020年5月29日至31日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）虚拟科学计划中展示。该分析显示，与安慰剂相比，90毫克avasopasem锰显著降低了顺铂引起的慢性肾脏病的发病率和严重程度。此外，还有两个正在进行的临床试验评估avasopasem，包括一项针对头颈癌患者的Phase 3 ROMAN临床试验和一项针对晚期胰腺癌患者的Phase 1b/2a安全性及抗癌疗效临床试验。Galera预计将在2020年下半年公布胰腺癌试验的顶线数据，并在2021年下半年公布头颈癌ROMAN试验的顶线数据。