哈佛大学干细胞研究人员在Sarepta的支持下，对杜氏肌营养不良症（DMD）进行重大研究，旨在通过在DMD小鼠模型中使用体内基因组编辑技术，精确恢复肌营养不良蛋白的功能。该研究有望为治疗人类DMD提供新的策略，通过纠正干细胞中的DMD基因，实现肌肉功能的永久性恢复。哈佛Wagers实验室的研究成果表明，基因编辑技术有望在治疗DMD方面取得突破，为患者带来新的希望。

Akelos Inc.宣布获得来自美国国立卫生研究院的175万美元资助，用于开发非阿片类、非成瘾性神经性疼痛治疗药物。该公司科学创始人彼得·戈德斯坦博士将领导这一项目，该项目旨在解决美国严重的阿片类药物危机和神经性疼痛治疗需求。该项目将重点开发一种针对外周神经性疼痛的小分子药物，并计划开发一种注射型药物。神经性疼痛是一种慢性疼痛，由神经元或神经纤维的损伤引起，导致疼痛信号异常。阿凯洛斯公司致力于通过非阿片类药物解决方案应对阿片类药物流行病，其领导团队由多位行业专家组成。

国际医疗大麻公司Allied Corp.宣布与德国的OmaRx Pharmaceuticals GMBH和加拿大的1221417 BC LTD签署了两份意向书，以公平市场价格购买其符合欧洲GMP和加拿大GPP标准的全部哥伦比亚生产的大麻产品。这些协议为期5年，可续签5年。Allied Corp.致力于建立国际销售和分销网络，已成功获得欧洲和加拿大市场的买家意向书，以公平市场价格购买其产品。公司CEO Calum Hughes表示，通过提前签订销售合同，Allied Corp.将确保产品在收获前就有销路。Allied Corp.致力于通过研发和生产针对PTSD等疾病的大麻健康解决方案，帮助患者。

德国慕尼黑，2020年1月13日——apceth Biopharma GmbH，Hitachi Chemical Co., Ltd.的子公司，一家领先的细胞和基因治疗产品制造公司，开始商业生产bluebird bio, Inc.的产品Zynteglo。bluebird bio今日宣布，Zynteglo在德国上市，这是全球首个Zynteglo商业可用的国家。Zynteglo在欧盟1获得条件批准，作为12岁及以上β-地中海贫血（TDT）患者的基因治疗，这些患者没有β0/β0基因型，适合进行造血干细胞（HSC）移植，但没有找到HLA匹配的亲属HSC捐献者。apceth Biopharma GmbH首席执行官Christine Guenther表示，在欧洲制造这种改变生命的疗法是公司及Hitachi Chemical Co., Ltd.全球再生医学业务部门的一个里程碑。她为apceth和bluebird bio团队的合作感到自豪，多年的信任合作和不懈努力使这一愿景成为现实。bluebird bio首席执行官Nick Leschly表示，感谢apceth团队为TDT患者付出的辛勤工作和承诺，这是他们旅程中的一个关键步骤

AbSci公司完成1500万美元的D轮融资，用于加速其革命性的Protein Printing™技术增长和规模扩张。该公司宣布与KBI Biopharma建立独家合作营销伙伴关系，共同推广彼此的技术、产品和服务。AbSci的Protein Printing™技术结合了E. coli SoluPro®和先进的合成生物学平台，以生成高多样性菌株库和高通量筛选分析，提供前所未有的复杂生物治疗蛋白产量和优质产品。KBI Biopharma将独家推广AbSci的Protein Printing™技术，并成为其生物技术工业规模化的首选CDMO。AbSci的融资将支持其持续增长，以满足生物制药行业对快速、超高产量和质量生产下一代生物治疗产品的需求。

Axsome Therapeutics与Pfizer达成协议，获得reboxetine（AXS-12）在美国的临床和非临床数据以及知识产权，用于治疗嗜睡症。同时，Axsome获得esreboxetine（AXS-14）在美国的开发和商业化权利，用于治疗纤维肌痛。Axsome将获得Pfizer关于reboxetine和esreboxetine的全面数据，包括超过五千名患者的非临床研究和短期及长期临床试验结果。Pfizer将获得Axsome价值800万美元的普通股，以及300万美元的现金预付款，最多3.23亿美元的监管和销售里程碑付款，以及未来销售的分层中位单数到低双位数版税。Axsome计划在2020年推进AXS-12进入治疗嗜睡症的III期临床试验，并扩大其中枢神经系统药物管线。

Spero Therapeutics公司宣布，其研发的SPR206产品在针对多重耐药性革兰氏阴性细菌感染的临床试验中表现出良好的耐受性和安全性。SPR206是一种静脉注射制剂，旨在治疗医院环境中严重的革兰氏阴性感染。初步分析显示，SPR206在健康志愿者中的耐受性良好，且在可能的治疗剂量范围内。该公司的合作伙伴Everest Medicines将根据2019年启动的区域合作协议，在SPR206-101 SAD/MAD临床研究报告提交后支付一笔开发里程碑款项。Spero计划在2020年下半年进行一项评估SPR206在肺部渗透的Phase 1临床试验，并启动一项SPR206的肾损伤研究。SPR206被美国食品药品监督管理局授予了合格感染疾病产品（QIDP）资格，用于治疗复杂性尿路感染和医院获得性细菌性肺炎。

国际疫苗研究所（IVI）宣布，瑞典国际合作署（Sida）将继续支持其加速疫苗研发以促进全球健康的使命，未来五年内将提供5000万瑞典克朗（约524万美元）的资金支持，这是瑞典政府与IVI长期合作的一部分。Sida的无限制支持使IVI能够实施战略重点，追求独立研究和创新。双方的合作在疫苗研发方面取得了显著成就，如开发了世界上第一个负担得起的口服霍乱疫苗Shanchol，并推广至全球。Sida的资助不仅支持IVI的运营，还扩展到影响其运营和文化，特别是在可持续发展和性别平等方面。IVI通过这些合作受益，并回报其成员国。

Illumina宣布了一系列技术合作，旨在推动基因组学更广泛的应用。公司CEO Francis deSouza在旧金山举行的J.P. Morgan Healthcare Conference上宣布，与罗氏公司达成15年非独家合作协议，加速基于NGS的体外诊断测试的推广。此外，Illumina还推出了NextSeq 1000和NextSeq 2000测序系统，以降低成本并提高临床级基因组信息的需求。同时，Illumina开发了NovaSeqDx系统，以满足对深度测序平台的需求。Illumina还推出了TruSight Software Suite，以简化基因组测序过程，并提高诊断效率。

Illumina与Roche达成15年非独家合作，旨在推广癌症领域下一代测序（NGS）测试的普及。双方将结合各自优势，共同开发与推广基于NGS的癌症诊断和检测技术。Illumina将授予Roche在NextSeq 550Dx系统及其未来诊断测序系统上开发与分销体外诊断（IVD）测试的权利，同时Roche将协助Illumina完善TruSight Oncology 500（TSO 500）检测套件的伴随诊断（CDx）声明。此外，Roche将负责开发AVENIO IVD测试，并在NextSeq 550Dx系统上应用。双方还将共同开发针对TSO 500的CDx测试，以支持现有和未来的癌症靶向治疗。

罗氏与Illumina达成15年非独家合作，旨在推广基于NGS的肿瘤检测，结合双方在临床肿瘤学和测序领域的专长，共同推动基因组学测试，以改善临床决策。罗氏将利用Illumina的NextSeq 550Dx系统和未来诊断测序系统开发IVD测试，同时Illumina将销售NextSeq 550Dx系统和核心测序耗材。双方还将合作开发与TruSight Oncology 500配套的诊断测试，以支持罗氏肿瘤靶向疗法。此次合作旨在加速临床研究，简化工作流程，扩大检测菜单，降低基因组数据获取门槛，为更多患者提供精准医疗。

Eagle Pharmaceuticals与宾夕法尼亚大学达成一项独家全球许可协议，共同开发丹曲林钠用于治疗阿尔茨海默病。该协议包括资助额外研究和关于许可下产品商业化的条款。Eagle Pharmaceuticals表示，初步研究和丹曲林钠作为阿尔茨海默病首创新药治疗的潜力令人鼓舞。宾夕法尼亚大学的动物研究显示，鼻内给药丹曲林钠在阿尔茨海默病小鼠模型中显示出对记忆和认知的改善效果。Eagle Pharmaceuticals的研究表明，细胞内钙的稳态平衡对神经系统功能至关重要，而丹曲林钠可能通过调节细胞内钙水平或钙信号传导来治疗神经退行性疾病。全球约有5000万人患有痴呆症，其中60-70%患有阿尔茨海默病，美国有580万人患有阿尔茨海默病，目前尚无治愈方法。

ObsEva与Yuyuan BioScience Technology达成一项许可协议，共同开发及在中国推广nolasiban，以提升接受体外受精（IVF）胚胎移植女性的临床妊娠和活产率。Yuyuan将独家负责在中国进行nolasiban的研发和商业化，并承诺资助和开展一期临床试验和二期概念验证研究。两家公司计划在全球范围内合作推进nolasiban的研发，但ObsEva将保留中国以外的全球产品权利。此外，双方还计划在中国拓展其他合作项目。Yuyuan对nolasiban在中国市场的潜力表示乐观，认为其能显著提高单胚胎移植的成功率，并减少双胚胎移植带来的多胎妊娠风险和医疗成本。中国是全球IVF相关手术数量最多的国家，Yuyuan与ObsEva的合作有望将nolasiban确立为IVF治疗的核心。

Adare Pharmaceuticals与NLS Pharmaceutics宣布合作开发用于治疗嗜睡症和注意力缺陷多动障碍（ADHD）的mazindol（MZD）缓释产品。该合作将利用Adare的专有改良释放技术，旨在提供有效的药代动力学特征，提高患者依从性和疾病管理。Adare在产品开发和定制释放剂型制造方面拥有专业知识，而NLS则专注于中枢神经系统疾病的创新药物疗法。双方期待通过合作实现产品候选人的高效开发，并共同取得成功。

Bayer公司与Daré Bioscience公司签署了一项许可协议，允许Bayer在美国商业化Daré的避孕产品Ovaprene，该产品一旦获得FDA批准。Ovaprene是一种正在临床开发中的无激素阴道避孕产品，旨在预防怀孕。如果获得批准，它将成为首个每月非激素避孕产品。Daré将获得预付款和进入Bayer广泛临床和市场能力的途径，同时保留对Ovaprene的开发和监管批准过程的控制权。Bayer在Daré完成关键性临床试验后获得在美国商业化的独家权利。Daré将有权获得高达3.1亿美元的里程碑付款，以及净销售额的两位数分级版税。Daré计划在2020年上半年提交Ovaprene的IDE，并在下半年开始关键性避孕有效性和安全性临床试验。如果成功，Daré预计该研究将支持Ovaprene在美国、欧洲和其他国家的市场批准。

Assertio Therapeutics与全球私营制药公司Alvogen达成协议，Alvogen将收购并承担Gralise（加巴喷丁）产品的所有责任。该交易总价值1.275亿美元，包括7500万美元的现金和基于Gralise净销售额的提成。此交易有助于Assertio专注于其增长产品，并增强公司资产负债表和未来业务发展机会的灵活性。Assertio还完成了其高级抵押贷款协议的修订，以促进上述交易。此外，Assertio宣布2019年神经学产品净销售额预计将超过之前指导的1.02亿至1.05亿美元的高端。Gralise是一种用于治疗带状疱疹后疼痛的处方药。Assertio致力于提供负责任的治疗方案，以推进其在神经学、孤儿和特殊药物领域的患者护理。Alvogen是一家全球私营制药公司，专注于开发、制造和销售仿制药、品牌药、非处方药和生物类似药。

Charles River与Takeda达成多年药物发现合作，共同推进Takeda四大核心治疗领域——肿瘤、胃肠病、神经科学和罕见病的研究。双方将利用Charles River的全面药物发现和安全评估平台，探索潜在治疗途径，并将项目推进至候选药物阶段。Takeda将支付一次性前期费用，并可能获得超过5000万美元的开发付款，以及注册候选药物的临床和商业里程碑付款。此次合作旨在加速创新药物的研发，为患者提供更有效的治疗方案。