Hydra Biosciences与Boehringer Ingelheim达成全球研究合作与许可协议，旨在发现小分子TRP抑制剂，主要针对肾脏疾病和失调的治疗。这是两家公司继去年合作开发治疗中枢神经系统疾病的小分子TRPC4/5抑制剂后的第二次合作。Boehringer Ingelheim将负责合作产生的抑制剂的全球开发和商业化，Hydra将获得前期付款、额外研究资金，以及未来产品销售的里程碑付款和分层版税。Hydra Biosciences专注于开发治疗疼痛、炎症、焦虑等疾病的药物，而Boehringer Ingelheim是全球领先的制药公司之一，致力于研发、生产和销售高治疗价值的药品。

欧洲委员会批准了Soliris（eculizumab）治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的更新标签，包括无输血史的患者。更新后的产品特性总结（SmPC）表明，在疾病活动度高（LDH ≥1.5x ULN）且有相关临床症状（如疲劳、血红蛋白尿、腹痛、呼吸困难、贫血、重大不良血管事件、吞咽困难或勃起功能障碍）的患者中，临床受益得到证实。此外，罕见病溶血性尿毒症综合征（aHUS）部分也更新了，包括长期治疗与更多患者获得临床显著益处相关的新疗效数据，以及治疗中断相关风险的新信息。Soliris作为PNH和aHUS的唯一批准治疗药物，在全球近50个国家用于治疗PNH，在近40个国家用于治疗aHUS。

Asceneuron SA获得阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）32.5万美元的资助，用于开发其tau调节剂。该资助将支持其领先O-GlcNAcase抑制剂ASN-561的临床前研究，预计2016年初开始人体试验。ASN-561是首个口服小分子O-GlcNAcase抑制剂，有望通过抑制tau蛋白的聚集来治疗阿尔茨海默病。Asceneuron计划在PSP和其他tauopathies患者中推进ASN-561的临床开发，并寻求与大型公司合作进行阿尔茨海默病的临床试验。

堪萨斯大学的研究团队发现了六种能够抑制肿瘤生长的化学物质，这些物质能够阻断HuR蛋白与RNA的结合，从而阻止肿瘤生长。这一发现有望开发出新的抗癌药物，并可能对多种癌症的治疗产生积极影响。HuR蛋白在多种癌症中水平较高，包括结肠、前列腺、乳腺癌、脑癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌。研究团队通过“高通量筛选”技术评估了约6000种化合物，并使用先进的检测技术验证了六种具有类似结构的化合物作为新型抗癌药物的潜力。这些化合物有望针对HuR蛋白开发出新的癌症治疗方法，特别是针对“癌症干细胞”。这项研究得到了美国国立卫生研究院、堪萨斯州政府、霍尔家族基金会和堪萨斯大学教务长办公室的Bold Aspiration资金支持。

法国抗菌药物发现公司Antabio SAS和Bpifrance宣布，Antabio将获得100万欧元资金支持其“抗菌佐剂工厂”（The Factory）的运营，该工厂致力于发现和开发新型抗菌治疗药物。这笔资金将用于发现针对细菌致病关键机制的化合物，并与抗生素联合使用，以增强对多重耐药细菌的治疗效果。这是继2013年从Bpifrance获得的74.2万欧元初始资助之后的新一轮资金，该资助支持了工厂的建立，并推动了公司多个药物发现项目的快速发展。随着细菌耐药性在全球范围内的传播成为主要健康威胁，对具有新型作用机制的药物的需求从未如此迫切。在Bpifrance的再次支持下，Antabio将继续推进其药物发现项目，旨在提供临床前候选药物，并通过Antabio及其未来的合作伙伴进行临床概念验证研究。Antabio公司CEO Marc Lemonnier表示，抗菌佐剂工厂的第一阶段取得了高度成功，推动了两个关键药物发现项目向临床前候选药物阶段的进展，并启动了多个新的药物研究项目。Antabio公司致力于成为新型抗菌治疗药物，包括抗菌佐剂的世界领导者，并期望通过Bpifrance的支持，为制药行业提供新的有效药物，以振兴全

佛罗里达州斯克里普斯研究所的科学家们获得来自美国国家癌症研究所（NIH）的120万美元资助，用于加速开发抗癌药物候选物。该项目由TSRI副教授Joseph Kissil和Louis Scampavia共同担任主要研究员，为期三年的研究将专注于“Hippo-YAP信号通路”。这一通路与多种癌症密切相关，科学家们计划利用Scripps Florida的超高通量筛选资源和超过60万种化合物的图书馆，开发一系列筛选，以识别和优化针对该通路并对抗癌症的化合物。该研究所是世界最大的独立非营利生物医学研究机构之一，在癌症、类风湿性关节炎、血友病等疾病的治疗方面做出了贡献。

Novogen公司宣布，其研发的实验性药物Anisina能够杀死黑色素瘤细胞，无论其突变状态如何。这一发现的意义在于，黑色素瘤与多种突变相关，其中BRAF基因突变最为突出。目前，针对BRAF突变的靶向治疗药物虽然已经上市，但无法治疗50%未发生BRAF突变的黑色素瘤患者。Anisina的研究表明，它对多种黑色素瘤细胞具有细胞毒性，且对正常黑色素细胞的毒性较低。Anisina是一种针对癌细胞骨架的药物，预计将在2016年初进入临床试验，主要针对晚期黑色素瘤、前列腺癌和儿童神经母细胞瘤。这一研究为开展Anisina与长春新碱联合治疗晚期黑色素瘤患者的临床试验提供了支持。

Cancer Therapeutics CRC（CTx）获得来自Wellcome Trust的540万澳元种子药物发现奖，用于开发治疗重大血液疾病的新方法。CTx是一家总部位于墨尔本的澳大利亚药物发现和开发公司，致力于与莫纳什大学和Walter and Eliza Hall医学研究所（WEHI）合作，从其发现项目中开发药物，以改善患有地中海贫血和镰状细胞性贫血等致命血液疾病患者的生命。这些疾病是全球最常见的遗传性疾病，影响着数百万全球人口，消耗了30%的捐献血液。CTx开发了新型药物，旨在通过激活胎儿血红蛋白的形式来治疗这些疾病，这种血红蛋白通常在出生前由婴儿使用。这些药物由莫纳什大学医学系主任兼阿尔弗雷德医院研究主任Stephen Jane教授领导的20多年研究支撑。CTx的主要重点是开发癌症药物，但考虑到这些其他重大疾病的潜在益处，CTx转向Wellcome Trust寻求帮助。经过严格的申请和选拔过程，CTx成功获得了一项旨在帮助申请者将后期项目推进到临床试验阶段的种子药物发现奖。CTx计划在澳大利亚进行首次临床试验，预计在约三年内开始。

2015年4月8日，荷兰乌得勒支——Merus B.V.公司宣布，在与其日本大阪的合作伙伴ONO PHARMACEUTICAL CO., LTD.（ONO）的bispecific抗体研究和许可合作中，成功达到临床前里程碑，获得一笔付款。这一里程碑标志着Merus的Biclonics平台在快速生成具有独特功能活性、良好可开发性和制造特性的领先产品候选方面展现了其强大实力。通过与ONO的紧密合作，已成功识别出满足进一步开发产品定义的领先bispecific抗体，有望改善自身免疫疾病患者的生命质量。Merus首席执行官Ton Logtenberg表示，与ONO的合作是值得骄傲的，因为ONO选择合作伙伴时非常注重特定科学和技术，而Merus成功满足了他们的高标准。Merus是一家专注于开发癌症治疗的人源化bispecific抗体生物技术公司，其bispecific抗体（Biclonics）具有稳健的全长IgG格式，采用行业标准工艺制造，具有可预测的体内行为，如长半衰期和低免疫原性。

Inovio Pharmaceuticals获得DARPA资助，领导团队开发针对埃博拉病毒的预防和治疗方法。项目包括开发基于DNA的单克隆抗体产品dMAb和传统蛋白质单克隆抗体产品，以及Inovio的DNA疫苗。这些产品有望通过大规模、快速、稳定的制造，提供更快的治疗效益。研究还包括临床前开发成本、GMP制造成本和I期临床试验成本。项目为期两年，总资金达45百万美元，包括额外产品供应和临床开发活动的11百万美元选项。该团队旨在通过三种并行方法加速埃博拉产品的开发，以期在紧急情况下提供快速响应能力。

MIT和Whitehead Institute的生物学家发现，脑癌细胞对一种特定酶的依赖性，这可能为开发更有效的抗脑肿瘤药物提供途径。研究发现，部分胶质母细胞瘤肿瘤细胞依赖一种分解甘氨酸的酶，缺乏此酶会导致肿瘤细胞内积累有毒代谢产物而死亡。阻断这种酶可能成为对抗胶质母细胞瘤的新方法。研究还发现，SHMT2基因在缺氧区域的癌细胞中高度表达，间接影响细胞内葡萄糖分解酶PKM2的活性，从而影响细胞生存。然而，这种高度活跃的SHMT2会产生大量甘氨酸，需要GLDC分解。研究人员认为，阻断GLDC活性的药物可能杀死这些依赖GLDC的细胞，目前正寻求具有这种作用的潜在药物化合物。

Profectus BioSciences公司宣布，其VesiculoVax™疫苗平台研发的疫苗在非人灵长类动物实验中表现出对“Makona”埃博拉病毒的保护作用，该病毒是西非当前埃博拉疫情的主要病原体。该研究结果发表在《自然》杂志上，显示单剂疫苗能够为猕猴提供完全的保护。这项研究由Profectus和德克萨斯大学医学分部的研究人员共同完成。该疫苗的进展引起了极大的关注，公司期待将其推进至人类临床试验。Profectus的疫苗是基于一种名为VesiculoVax™的递送平台，该平台能够构建不同衰减水平的疫苗载体，以提供最高安全性的保护。

实验性抗HIV抗体3BNC117的单次注射显著降低了HIV感染者的病毒水平，这一效果持续了长达28天，这一发现来自发表在《自然》杂志上的1期临床试验结果。该研究由纽约洛克菲勒大学霍华德·休斯医学研究所的Michel C. Nussenzweig博士领导，得到了比尔及梅琳达·盖茨基金会、洛克菲勒大学以及美国国立卫生研究院过敏与传染病研究所的部分资助。在人体试验前，3BNC117抗体已在实验室中中和了许多不同的HIV菌株，并保护了人类化小鼠和猕猴免受HIV及其猴类等价物的影响。研究团队对29名志愿者进行了小规模临床试验，其中17名是HIV感染者，12名未感染。参与者接受了1、3、10或30毫克的3BNC117单次静脉注射。所有参与者都能很好地耐受这种实验性产品。在HIV感染者中，接受最高剂量（30毫克）的8名参与者病毒载量显著且迅速下降。尽管对3BNC117的耐药性存在差异，但一些个体对这种抗体敏感长达28天。基于这些发现，作者得出结论，3BNC117在人体中是安全的，并且可以显著控制HIV水平，因此应进一步探索其在HIV预防和治疗中的应用。此外，作者还表示，这种研究性抗体未来可能被用于帮助从感染者体内的潜伏库中

REGENXBIO公司宣布与宾夕法尼亚大学和明尼苏达大学签订许可和研究协议，涉及利用AAV载体治疗MPS I和MPS II（分别为Hurler综合症和Hunter综合症）。这些协议为REGENXBIO提供了独家访问关键技术和资源，以开发针对这两种疾病的创新疗法。公司总裁兼首席执行官Ken Mills表示，这些协议支持了针对中枢神经系统症状的积极开发项目，目前这些疾病没有批准的治疗方法。此外，这些协议加强了REGENXBIO与宾夕法尼亚大学和明尼苏达大学在MPS I和MPS II治疗开发中的合作关系。REGENXBIO是领先的下一代AAV基因治疗公司，基于其专有的NAV技术平台开发个性化疗法，用于治疗多种严重疾病。

DiscoveryBioMed, Inc.获得NIH和NIDDK的161万美元SBIR二期资助，旨在开发针对高血糖和高血脂引起的多种疾病的新型小分子药物，如代谢综合征、2型糖尿病和肥胖。公司由John Streiff和Deborah Mai共同领导，Streiff负责化学优化，Mai负责生物分析。前期研究由前DBM Inc.负责人Eric Seales完成。该药物旨在上调人体脂肪细胞和组织的内源性脂肪素分泌，特别是高分子量脂肪素，以改善2型糖尿病和肥胖患者的胰岛素敏感性和血糖控制。DBM CEO Schwiebert表示，这一资助将支持公司完成大部分临床前研究，以申请新药研发许可，并开始开发针对全球1万亿美元市场的药物。DBM采用人源化药物发现方法，使用正常和患病者的脂肪细胞进行药物筛选和验证。此外，DBM还提供CRO服务，专注于使用正常和患病者的人体细胞系，以降低药物研发风险。

TRACON制药公司与凯斯西储大学达成修改后的许可协议和新赞助研究合作，加强围绕TRC102的知识产权，包括涵盖TRC102与某些批准的化疗药物组合的专利申请以及可能用于预测哪些患者最有可能对TRC102治疗产生反应的生物标志物专利。此外，TRACON和凯斯西储大学还达成一项赞助研究协议，凯斯西储大学将进一步评估可能预测TRC102与化疗药物组合（包括阿利马塔）活性的生物标志物。这一合作旨在推动TRC102的临床开发，并评估其作为化疗耐药性逆转剂的潜力，以改善肺癌、脑癌及其他恶性肿瘤患者的治疗效果。

Arvinas公司与默克（MSD）达成战略研发合作，利用Arvinas的PROTAC技术降解目标蛋白，旨在开发新型疗法。合作涵盖多个治疗领域的多种疾病靶点。Arvinas将获得前期付款和资金支持，若产品研发、监管和商业化里程碑支付成功，Arvinas可赚取高达4.34亿美元。默克可自主选择扩大合作范围，涉及更多疾病靶点，并触发额外一次性付款及产品分阶段提成。Arvinas的PROTAC技术通过诱导蛋白质降解，而非传统抑制，可针对难以治疗的蛋白质，扩大药物开发范围。