Tivorsan Pharmaceuticals宣布在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物TVN-102的研发上取得了重要进展，达到了第四组关键里程碑，从而触发来自Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）和Muscular Dystrophy Association（MDA）的额外资金支付。TVN-102是一种重组人源大亮氨酸，在DMD的动物模型mdx小鼠中显示出治疗活性。Tivorsan团队开发了用于大规模生产TVN-102的复杂方法，并在临床试验中使用TVN-102处理从DMD男孩活检获得的细胞，结果显示了utrophin水平的增加。这一进展使Tivorsan更接近于进行人类临床试验，并得到了PPMD和MDA的支持。

Kyowa Hakko Kirin与Syndax达成独家许可协议，共同开发和商业化Entinostat在日本和韩国市场。Entinostat是一种选择性组蛋白脱乙酰化酶（HDAC）抑制剂，由Syndax在美国和欧洲开发，用于晚期乳腺癌的激素疗法和实体瘤的免疫疗法组合治疗。根据协议，Kyowa Hakko Kirin将支付Syndax最高1亿美元，包括2500万美元的预付款和一定比例的股权投资以及潜在的开发和商业化里程碑付款。Syndax将在协议期间制造和供应产品给Kyowa Hakko Kirin。Kyowa Hakko Kirin计划于2015年启动临床试验。

Intellia Therapeutics与Novartis达成五年合作，共同推进基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法研发，重点应用于CARTs和HSCs治疗血液疾病、癌症等遗传性疾病。该合作标志着Intellia在基因编辑领域的实力得到认可，Novartis将获得开发CARTs的独家权利，并与Intellia共同推进HSCs项目。合作期间，Novartis将提供资金和技术支持，Intellia将获得成功里程碑和版税收益，并有权开发自身产品管线。

诺华宣布与Intellia Therapeutics和Caribou Biosciences签订合作协议，利用CRISPR基因编辑技术发现和开发新药。Intellia Therapeutics将探索使用CRISPR技术改造嵌合抗原受体T细胞和造血干细胞的治疗方案，而Caribou Biosciences则将CRISPR作为药物发现的研究工具。诺华将获得Intellia的独家开发权，并投资于其研发项目，同时Caribou也将获得诺华的资金支持。这些合作有望推动CRISPR技术在治疗疾病领域的应用。

美国国立卫生研究院的研究人员与马里兰州盖瑟斯堡的生物技术公司Vtesse，Inc.达成协议，共同研发治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）和其他溶酶体储存疾病的治疗方法。溶酶体储存疾病，也称为脂质储存疾病，包括约50种罕见遗传性疾病，通常影响儿童。这些疾病会导致身体细胞和组织中的脂肪物质积累，可能损害大脑、周围神经系统、肝脏和其他器官和组织，常常是致命的。国家转化科学中心（NCATS）和Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康和人类发展研究所（NICHD）的研究人员将利用Vtesse提供的资金，对NPC和其他溶酶体储存疾病进行研究。Vtesse将支持NIH临床中心的NPC I期临床试验，并计划与NICHD合作在美国和欧洲开展第二项关于NPC的cyclodextrin临床试验。此外，Vtesse还将资助NCATS的研究人员开展针对溶酶体储存疾病的治疗药物delta-tocopherol的预临床研究。

Vtesse, Inc.，一家专注于开发治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）和其他严重疾病的罕见病公司，宣布获得2500万美元的A轮融资，这是Cydan Development, Inc.孵化出的首个公司。Vtesse将利用这笔资金开展VTS-270（一种(2-羟基丙基)-β-环糊精的配方）的临床试验，并发现和评估其他新型药物。Vtesse还与Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康和人类发展研究所（NICHD）和国家转化科学中心（NCATS）达成合作协议，并获得了NIH对环糊精、δ-生育酚及其衍生物的全球使用权。Vtesse的团队由经验丰富的生物制药行业专家组成，致力于为NPC患者提供更有效的治疗方案。

Benitec Biopharma Limited宣布，其针对丙型肝炎的TT-034药物的临床试验第三位患者已在美国杜克临床研究单元接受了给药。这是该“首次人体”试验的重要一步，DSMB对前两位患者的数据进行了审查，并确定他们没有出现任何重大的治疗相关不良事件。新接受给药的患者是首位接受TT-034增加剂量（1.25 x 10^11 vg/kg）的患者，该剂量比第一组的剂量高出半对数。TT-034旨在通过单次给药治疗和可能治愈丙型肝炎，但目前剂量仍低于预期可抑制病毒复制的剂量。新接受给药的患者将接受六周的监测，结果将由DSMB审查。如果结果表明适当的安全性结果，DSMB预计将建议对第二组的剩余两位患者进行给药。试验地点杜克临床研究单元和加州大学圣地亚哥分校已识别出多名通过初步筛选的患者，以备此次结果。TT-034是一种基于ddRNAi的治疗药物，旨在通过单次给药治疗和可能治愈丙型肝炎。Benitec Biopharma Limited是一家在澳大利亚悉尼的ASX上市公司，开发了名为DNA定向RNA干扰（ddRNAi）的专利基因沉默技术。该公司正在开发基于ddRNAi的疗法，用于治疗包括丙型肝炎、乙型肝炎、耐药

瑞士日内瓦，2015年1月7日——领先的基于异构调节的药物发现和开发公司Addex Therapeutics（SIX: ADXN）宣布与国家酒精滥用和酒精中毒研究所（NIAAA）合作，评估其药物候选ADX71441在酒精使用障碍的动物模型中的药理学。ADX71441是一种GABAB受体正性异构调节剂（PAM），研究表明其能抑制多种与酒精相关的行为。Addex在两项小鼠酒精滥用模型中取得了积极数据，包括乙醇暴饮和长期过量饮酒模型。此次合作将帮助Addex进一步推进ADX71441在酒精使用障碍领域的临床开发。

Caribou Biosciences与Novartis达成合作，共同利用CRISPR-Cas9技术进行药物靶点筛选和验证研究，Caribou将获得资金支持，并给予Novartis非独家使用其CRISPR-Cas9平台的权利。此外，Caribou还与Novartis达成一项未公开的A轮融资协议。Caribou致力于通过CRISPR-Cas9技术克服传统RNAi技术的局限性，提高基因敲除的稳定性和特异性，从而在药物研发、农业生物技术和工业生物技术等领域发挥重要作用。

Nuvilex公司更名为PharmaCyte Biotech，股票在新平台OTCQB上以“PHCB”为新的交易代码。公司专注于利用其专利的“Cell-in-a-Box”技术平台开发针对实体癌和胰岛素依赖型糖尿病的治疗方案。2014年，公司获得美国FDA的“孤儿药”称号，并计划在2015年启动针对胰腺癌的2b期临床试验。此外，公司还与全球多个大学和研究机构建立了糖尿病治疗研究合作，并正在开发结合大麻素化合物与Cell-in-a-Box技术的癌症治疗方案。PharmaCyte Biotech致力于通过其独特技术平台，开发针对癌症和糖尿病的绿色治疗方法。

Affimed公司获得德国联邦教育与研究部240万欧元（300万美元）的资助，用于研发针对多发性骨髓瘤的多特异性抗体。该公司致力于开发新型肿瘤靶向抗体，以提高免疫细胞治疗的特异性。资助将覆盖研发计划的大约40%资金。Affimed开发的抗体能够同时识别和结合免疫细胞和肿瘤细胞，从而提高治疗的选择性和疗效。这些抗体包括TandAbs和Trispecific Abs，它们通过靶向肿瘤细胞和免疫细胞上的特定抗原，触发信号级联反应，导致肿瘤细胞被破坏。Affimed的抗体研发项目旨在为癌症患者提供新的治疗选择。

Stemline Therapeutics宣布从CanBas Co., Ltd.独家获得了一种新型口服小分子可逆性XPO1抑制剂（SL-801）的开发和商业化权利，该抑制剂针对核运输靶点Exportin-1（XPO1），也称为CRM1。SL-801在多种实体瘤和血液瘤动物模型中显示出抗肿瘤活性，预计2015年将提交IND申请。Stemline Therapeutics正在开发针对癌症干细胞和肿瘤体积的新型疗法，目前有两个临床阶段产品候选，SL-401和SL-701。

MRC Technology与Diabetes UK达成协议，将管理其知识产权，以提升研究投资回报和患者受益。MRC Technology将审查Diabetes UK的研究组合，提供商业化策略建议，代表Diabetes UK与资助者和技术转移官员谈判，并保护、管理和利用相关知识产权。此次合作旨在加快将研究成果应用于糖尿病患者的治疗和护理。MRC Technology致力于通过生命科学创新改善人类健康，已与英国八家领先慈善机构合作，提供研究策略开发等服务。Diabetes UK致力于改善糖尿病患者的护理，预防糖尿病，并最终治愈该疾病。

Ultragenyx公司宣布与Inserm Transfert SA和ICM达成许可协议，涉及使用三庚酸（UX007）治疗亨廷顿病的知识产权。CEO兼总裁Emil D. Kakkis表示，亨廷顿病是一种严重且致命的罕见遗传病，三庚酸有望改善脑能量代谢。ICM正在进行一项研究，评估三庚酸在亨廷顿病患者中的安全性和有效性。此外，Ultragenyx正在评估三庚酸在治疗遗传性癫痫和长链脂肪酸氧化障碍方面的潜力。Ultragenyx致力于开发治疗罕见和超罕见疾病的创新产品，旨在为患者提供安全有效的疗法。

Reset Therapeutics与23andMe达成研究合作协议，旨在研究生物钟基因，以改善与分子时钟相关的慢性疾病治疗。研究显示，正常昼夜节律的破坏与中枢神经系统疾病、免疫系统功能障碍、心血管和代谢性疾病以及癌症有关。通过利用23andMe超过650,000名客户的匿名数据，Reset Therapeutics将识别与生物钟、睡眠、胰岛素抵抗、压力反应等相关的基因，以发现新的药物靶点，并为现有治疗项目识别新的适应症。Reset Therapeutics总裁兼首席执行官Ross Bersot表示，通过与23andMe合作，将加强研发能力，更高效地推动临床项目。23andMe商业发展总监Emily Drabant-Conley博士表示，对生物钟遗传学的深入了解可能有助于治疗多种疾病和失调。

Blend Therapeutics宣布获得2100万美元新融资，用于推进其创新Pentarins平台，该平台可生产新型微型生物药物偶联物（mBDCs），并封装在纳米颗粒中，代表了一种新的癌症治疗方法。公司利用其专有的Pentarins平台，结合靶向配体技术，旨在提高癌症治疗效果。资金将用于开发BTP-114和BTP-277等药物，并探索其他内部Pentarins项目。此外，Blend还计划与合作伙伴共同开发新型生物药物偶联物。

Tetragenetics Inc.与MedImmune合作开展抗体药物发现研究，利用其专有的离子通道生产技术SionX为MedImmune提供多达五个离子通道抗原，以支持其抗体药物发现项目。这项合作旨在利用Tetragenetics的技术优势，解决传统细胞系中离子通道表达困难的问题，从而加速新抗体药物的研发。双方将共享研究资金、里程碑付款以及潜在产品销售收益。Tetragenetics拥有多项平台技术，如TetraExpress、G-SOME和SionX，这些技术能够快速生产在常规系统中难以表达的蛋白质，为抗体发现和药物筛选提供支持。