Axonics Modulation Technologies宣布与田纳西州诺克斯维尔市的田纳西大学医学中心（UTMC）达成协议，将为该中心的患者提供Axonics r-SNM系统。该系统已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗过度活跃的膀胱、尿潴留和粪便失禁。UTMC是首批在美国使用Axonics r-SNM系统的医院之一，该中心致力于帮助患有盆底疾病的女性。Axonics r-SNM系统是一款可充电的植入式设备，兼容全身MRI扫描，为患者提供膀胱和肠道功能及控制问题的缓解。在ARTISAN-SNM临床试验中，该系统在改善尿失禁症状和生活质量方面表现出显著效果，90%的患者在植入后六个月时对治疗有反应，一年后反应率保持在89%。

Onconova Therapeutics与Knight Therapeutics达成一项分销、许可和供应协议，Knight将独家在加拿大商业化rigosertib。Onconova可能获得高达3395万美元的临床、监管和销售里程碑付款以及净销售额的分层双位数版税。Knight Therapeutics的CEO表示，rigosertib如获批准，将解决高风险MDS患者未满足的需求。Onconova的CEO表示，他们期待与Knight团队合作，在加拿大商业化创新药物。MDS是一种影响骨髓功能的血液疾病，患者需要频繁输血。Rigosertib是Onconova的领先候选药物，是一种针对RAS效应途径的专有Phase 3小分子。Onconova正在进行包括口服和静脉注射rigosertib在内的临床试验，旨在满足MDS患者的未满足医疗需求。

纽约，2019年11月21日——纽约儿科神经科学研究合作组织获得两项总计410万美元的美国国立卫生研究院（NIH）资助。该合作由Burke神经研究所和Blythedale儿童医院共同发起，旨在将基础科学研究转化为临床应用，推动儿童医院的研究文化。合作自三年前成立以来，已获得科学界的支持，并成功获得两项NIH资助，用于研究和发展治疗脑损伤儿童神经系统的方法。其中一项研究由Dr. Glen Prusky领导，旨在通过眼动识别和评估脑损伤儿童的视觉恢复情况；另一项研究由Dr. Kathleen Friel领导，旨在研究感觉如何影响脑瘫儿童的运动能力。这些研究有望为全球儿童提供益处，并推动医疗领域的发展。

Silk Medical Aesthetics完成了一项临床试验的招募，该试验针对的是业界首个基于丝蛋白的皮肤填充剂。该公司从Evolved By Nature公司获得了技术许可，结合其专有的Activated Silk™技术和透明质酸，开发出一种可逆的皮肤填充剂，旨在为市场带来新的定制化水平，并使外科医生能够更精确地进行注射。这种填充剂旨在解决目前市场上填充剂与高度交联凝胶相关的副作用增加的问题，以及透明质酸注射后可能引起的额外肿胀。Silk Medical Aesthetics的复合填充剂概念利用了Evolved By Nature的Activated Silk™技术，该技术旨在产生独特的机械、流变和光学特性，这些特性是传统透明质酸所不具备的。该公司的注射填充剂概念荣获ELLE杂志首届美容未来奖的新注射类别奖项。

NervGen Pharma Corp.向其制造合作伙伴CSBio发行了150万股普通股，作为NVG-291订单的部分款项，该订单将用于公司的临床开发项目。此次交易未筹集任何资金，发行价格为每股1美元，总价值150万美元，抵消了公司向CSBio订购300万美元NVG-291的初始存款。此举有助于公司将现金资源分配到脊髓损伤和多发性硬化症等其他开发项目。所有证券均需遵守四个月的持有期。CSBio是一家位于加利福尼亚州门洛帕克的领先肽和仪器制造公司，拥有先进的GMP制造设施和强大的质量及监管团队。NervGen致力于开发治疗神经损伤和神经退行性疾病的创新解决方案，其平台技术针对PTPσ受体，以促进受损神经的再生和髓鞘化。

Recro Pharma宣布完成其急性护理业务Baudax Bio的剥离，Baudax Bio股票将于11月22日在纳斯达克资本市场以“BXRX”代码开始交易。此次剥离后，Recro Pharma将继续专注于其合同开发和制造组织（CDMO）业务，2019年前三季度收入增长37%，预计全年收入在9800万至1亿美元之间，运营收入在4000万至4400万美元之间。公司领导层由经验丰富的行业专家组成，包括Gerri Henwood、Ryan D. Lake和Scott Rizzo等人。

Baudax Bio公司今日宣布作为一家独立上市制药公司正式成立，专注于推进非阿片类镇痛药和其他针对医院及其他急性护理设置的产品。公司获得19百万美元融资，拥有包括静脉注射美洛昔康在内的临床阶段产品管线资产。Baudax Bio将于11月22日在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“BXRX”。公司主要产品包括美洛昔康、两种神经肌肉阻滞剂及其逆转剂、鼻内德美托林等。公司领导团队由行业资深人士组成，包括CEO Gerri Henwood、CFO Ryan D. Lake、CMO Stewart McCallum和CCO John Harlow等。

Harpoon Therapeutics与AbbVie达成独家全球许可和许可交易，AbbVie获得Harpoon的BCMA靶向Tri-specific T cell Activating Construct (TriTAC) HPN217的全球独家权利。双方扩展了现有的发现合作，包括AbbVie选择的最多六个额外目标。这些协议基于2017年10月两家公司建立的发现合作，预计将推进和扩大Harpoon专有的TriTAC平台的应用。TriTAC平台产生针对实体瘤和血液恶性肿瘤的新型T细胞趋化因子。Harpoon将负责HPN217的开发至1/2期临床试验，AbbVie将负责未来的临床试验、生产和商业化活动。AbbVie可选择在1/2期临床试验完成后获得HPN217的许可权。此外，AbbVie还将获得两个新TriTAC分子的全球独家开发权，这些分子针对AbbVie选择的两个目标。AbbVie有权选择最多四个额外目标，总计最多六个新目标。对于每个选定的目标，Harpoon有资格获得高达3.1亿美元的预付款以及潜在的开发、监管和商业里程碑付款，以及全球商业销售的特许权使用费。

Seelos Therapeutics公司宣布开始进行一项名为SLS-002-101的Phase I药物相互作用（DDI）研究，旨在评估SLS-002与两种常用抗抑郁药的联合用药的药代动力学（PK）、药物相互作用（DDI）和安全性。研究计划招募48名健康志愿者，为期14天，随机分为两组，分别接受SLS-002与文拉法辛ER或舍曲林联合用药。该研究的初步数据预计将在2020年第一季度公布。成功完成Phase I研究后，Seelos计划开展一项针对重度抑郁症（MDD）患者的急性自杀意念和行为（ASIB）的Phase II概念验证（PoC）研究。此外，Seelos最近宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予SLS-002治疗MDD患者ASIB的快速通道指定。

Spring Bank Pharmaceuticals公司宣布开始对SB 11285进行一期临床试验，该药物是一种静脉注射的STING激动剂，用于治疗晚期实体瘤。试验旨在评估药物的安全性、耐受性和初步的抗癌活性。SB 11285是一种新型STING激动剂免疫治疗药物，旨在治疗包括某些乳腺癌、肺癌、结直肠癌和黑色素瘤在内的选择癌症。一期临床试验分为两个部分，第一部分是剂量递增研究，包括单药治疗和与检查点抑制剂联合治疗，旨在确定推荐用于二期试验的剂量；第二部分将探索SB 11285与检查点抑制剂联合治疗在特定肿瘤类型中的抗癌活性。公司预计将在2020年中报告该一期临床试验的初步结果。

Kiniksa制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物rilonacept突破性疗法认定，用于治疗复发性心包炎。rilonacept是一种每周一次皮下注射的重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号。这一认定基于rilonacept在心包炎患者中的II期临床试验数据，该数据在2019年11月16日的美国心脏协会科学会议上展示。Kiniksa正在进行名为RHAPSODY的III期临床试验，预计2020年下半年公布主要数据。该试验是一项全球性、随机撤药设计的临床试验，旨在评估rilonacept在复发性心包炎患者中的疗效。

Athira Pharma公司宣布，其领先研发候选药物NDX-1017的Phase 1临床试验数据将在即将于2019年12月4日至7日在圣地亚哥举行的第12届阿尔茨海默病临床试验会议上展示。NDX-1017是一种新型小分子治疗药物，旨在提高肝细胞生长因子（HGF）及其受体MET的活性，以影响神经退行性变和再生脑组织。该药物具有潜在的再生作用，旨在减缓、停止或可能逆转阿尔茨海默病的效应。临床试验显示，NDX-1017在非人类研究中表现出促进神经再生和改善认知功能的能力。Athira Pharma是一家位于华盛顿州西雅图的药物开发公司，致力于开发针对神经退行性疾病如阿尔茨海默病和帕金森病的创新疗法。

Harmony Biosciences公司宣布，其研发的WAKIX（pitolisant）药物的两个临床研究数据已在SLEEP杂志上发表，评估了该药物在治疗嗜睡症（EDS）中的长期安全性和有效性，以及其成瘾潜力。WAKIX是一种新型机制作用的药物，已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗嗜睡症患者的过度日间嗜睡。该药物是美国首个且唯一未被美国药物管理局（DEA）列为管制物质的嗜睡症治疗药物。Harmony公司的首席医疗官Jeffrey Dayno表示，这些数据支持了WAKIX的获益/风险特征，为医疗专业人员提供了额外的科学证据。这些研究数据在加拿大温哥华举行的2019年世界睡眠会议上也进行了展示。WAKIX由Bioprojet Societe Civile de Recherche研发，并在2016年获得欧洲药品管理局（EMA）批准后在欧洲上市。Harmony公司在美国拥有独家许可权。WAKIX的说明书详细列出了其适应症、用法用量、禁忌、注意事项、不良反应和药物相互作用等信息。

凤凰分子设计公司（PhoenixMD）宣布，其研发的针对关键激酶的精确癌症治疗药物PMD-026已开始其I/II期临床试验，首个患者已接受治疗。PMD-026是一种口服的RSK（激酶）抑制剂，用于治疗转移性乳腺癌，尤其是三阴性乳腺癌（TNBC）。临床试验将在美国多个领先医疗中心进行，旨在评估PMD-026在转移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和抗肿瘤活性。该试验还包括一个CAP/CLIA认证的伴随诊断（CDx），用于检测乳腺癌中的RSK2激活，并将其与PMD-026的反应相关联。PMD-026是凤凰分子设计公司首个针对TNBC研发的RSK抑制剂，旨在为治疗乳腺癌提供新的精准医疗方法。

Trevena公司宣布，其新型中枢神经系统疾病药物IV oliceridine在两项Phase 1药代动力学研究中表现出色，结果显示，无论患者是否患有肾功能不全或肝功能轻度至中度障碍，均无需调整剂量。研究显示，与健康对照者相比，无论患者患有何种程度的肝功能不全，oliceridine的总清除率均无显著差异。此外，对于严重肝功能不全的患者，建议考虑初始剂量降低，因为他们可能需要较少的oliceridine剂量。这些发现表明，oliceridine可能为有风险的患者群体提供一种新的静脉注射镇痛治疗选择。

脑细胞疗法公司BrainStorm Cell Therapeutics Inc.宣布，其在ALS（肌萎缩侧索硬化症）患者中进行的NurOwn Phase 2临床试验结果显示，单次移植MSC-NTF细胞（NurOwn）达到了主要安全终点，并在特定亚组的快速进展ALS患者中显示出疾病进展稳定达12-16周。脑脊液分析证实了MSC-NTF细胞对神经保护和神经炎症途径的生物作用。这些有希望的二期结果为正在进行的三期重复剂量MSC-NTF细胞临床试验奠定了重要的治疗目标。该研究发表在《神经学》杂志上，试验目的是确定自体骨髓来源的MSC-NTF细胞（NurOwn）移植在ALS患者中的安全性和有效性。试验确认了单次移植MSC-NTF细胞的安全性，并观察到疾病进展率在特定患者组中稳定，CSF神经生长因子增加，炎症生物标志物减少。这些结果鼓励公司尽快完成关键的三期试验。

Sierra Oncology公司启动了名为MOMENTUM的全球性III期临床试验，旨在验证其研发的JAK1、JAK2和ACVR1抑制剂momelotinib在治疗骨髓纤维化方面的疗效。该试验针对180名已接受JAK抑制剂治疗的症状性、贫血的骨髓纤维化患者，目的是确认momelotinib在改善症状、贫血和脾大方面的效果，与丹那唑相比。试验预计在2021年第四季度公布初步数据。Momelotinib在先前的临床试验中已显示出改善贫血的积极效果，其独特的ACVR1抑制机制有望成为JAK抑制剂治疗失败患者的替代选择。该试验的成功将有助于Momelotinib的商业化进程，并可能为骨髓纤维化患者带来新的治疗希望。