Alnylam制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其RNA干扰疗法GIVLAARI（givosiran）注射剂用于皮下注射治疗成人急性肝性卟啉症（AHP）。AHP是一种罕见遗传病，以可能导致生命威胁的攻击和慢性症状为特征，影响患者的日常生活和生命质量。GIVLAARI被证明可以显著减少需要住院、紧急医疗保健访问或家庭静脉注射血红素治疗的卟啉症发作率。FDA的批准是基于ENVISION III期研究的积极结果，这是迄今为止在AHP中进行的最大规模干预性研究。GIVLAARI是Alnylam的第二种RNA干扰疗法，也是全球第一种获得批准的GalNAc-偶联RNA干扰疗法，标志着RNA干扰疗法作为全新药物类别的里程碑。

Impel NeuroPharma发布了一篇关于二氢麦角胺（DHE）的综述，该综述支持DHE的新配方和给药途径用于治疗急性偏头痛。文章指出DHE对偏头痛治疗有效，尤其是对难治性患者或症状复杂的患者。Impel的领先候选药物INP104在Phase 1试验中显示出良好的生物利用度，且与静脉注射DHE的效果相当。INP104利用公司专有的嗅觉精准递送（POD®）技术平台，将DHE递送到富含血管的上鼻腔。目前，INP104正在Phase 3试验中评估其长期安全性。Impel NeuroPharma致力于开发针对中枢神经系统疾病的创新疗法，其产品候选药物通过POD®技术递送，以提高药物生物利用度。

Simulations Plus公司宣布与一家大型制药公司合作，共同提升其PKPlus软件，以简化高吞吐量处理药代动力学/毒代动力学（PK/TK）数据集。合作旨在设计下一代自动化引擎，实现数据导入、映射、计算模板选择和报告生成的自动化。该合作预计将从2020年开始，使所有公司和监管机构都能访问到增强后的版本。Simulations Plus公司提供药物发现/开发软件，并作为领先的前临床和临床药代动力学咨询服务提供商，其软件被全球多家制药、生物技术、化学和消费品公司以及监管机构使用。

Catalent与生物制药公司BeiGene签订长期商业供应协议，将制造BRUKINSA（zanubrutinib）用于治疗成人MCL患者。BRUKINSA是一种BTK抑制剂，已获得FDA加速批准。Catalent的堪萨斯城工厂自2016年起支持BeiGene的项目，包括配方开发、临床试验供应和商业供应。Catalent表示，很高兴与BeiGene合作，并期待在美国的商业推出以及支持BeiGene寻求更多批准。John V. Oyler表示，FDA对BRUKINSA的加速批准验证了其在治疗复发或难治性MCL中的重要性，并希望这是BRUKINSA在评估其在其他血液系统癌症中的潜力的多个批准中的第一个。

Phio Pharmaceuticals与瑞典卡罗琳医学院扩展了研发合作，共同开发基于自递送RNAi技术的免疫疗法，用于治疗实体瘤。合作旨在减少肿瘤微环境中的免疫抑制因素，并增强T细胞、NK细胞、树突状细胞和巨噬细胞的功能，以克服肿瘤免疫抑制。这项工作将与卡罗琳医学院正在进行的研究相结合，重点包括将Phio的RNAi技术应用于临床研究和治疗应用。Phio的CEO Gerrit Dispersyn表示，与卡罗琳医学院的合作已取得显著成果，并将继续扩展至更多目标和细胞类型。卡罗琳医学院的Rolf Kiessling教授指出，自递送RNAi技术可以调节免疫效应细胞，如T细胞和NK细胞，以改善疗效。

日本制药公司Kyowa Kirin计划于2019年11月29日推出治疗帕金森病的经皮给药剂Haruropi® Tape，包括8、16、24、32和40毫克的ropinirole hydrochloride（研发代码：HP-3000）。该产品采用Hisamitsu的经皮药物递送系统，已于2019年9月20日获得批准。根据2019年2月签署的协议，Kyowa Kirin负责在日本进行市场推广和信息提供，并按照销售额向Hisamitsu Pharmaceutical支付里程碑式款项。

Vor Biopharma与MaxCyte达成临床和商业许可协议，利用MaxCyte的Flow Electroporation技术和ExPERT平台开发最多五种工程细胞疗法，包括VOR33，用于治疗急性髓系白血病。MaxCyte将获得开发、审批里程碑和基于销售额的付款，以及其他许可费用。Vor将利用MaxCyte的细胞工程平台，将基因编辑机制导入造血干细胞，去除与血癌细胞表达的生物冗余细胞表面蛋白，以提高靶向疗法的有效性和治疗窗口。此协议使MaxCyte的商业许可合作伙伴总数达到七家。

澳大利亚Garvan医学研究所的Shane Grey副教授和Tatyana Chtanova博士获得Avner基金会创新资助，旨在开发治疗胰腺癌的新疗法。胰腺癌是一种致命性癌症，目前5年生存率仅为约9%。该项目将研究免疫疗法在胰腺癌治疗中的应用，特别是利用CRISPR基因编辑技术调整T细胞，以靶向胰腺癌细胞。Grey副教授的团队发现了一种名为A20的免疫检查点蛋白，他们计划通过基因编辑技术改变T细胞中的A20检查点，以增强对癌细胞的靶向。Chtanova博士的项目则旨在开发一种新的免疫疗法，通过注入微生物直接进入胰腺肿瘤，激发先天免疫系统的反应。这两项研究均获得10万美元的资助，旨在提高胰腺癌患者的生存率。

Soliton公司与Emphysys公司签订了一份为期三年的合作协议，旨在设计和工程服务相关于Soliton的声波技术。Emphysys将为Soliton提供与皮肤科和美容领域相关的声波技术工程和设计服务。此合作将支持Soliton在商业化过程中的研发工作，确保其最新设备在去除纹身和减少橘皮组织方面的效果。Soliton的“Soliton”方法有望降低纹身去除成本，并提高从业者的盈利能力。Emphysys在科学、能量生成、软件控制系统和模拟建模方面拥有独特专长，致力于开发复杂技术和产品。

Vizient与Fresenius Kabi签署协议，将六种关键护理药物纳入其Novaplus私有标签药店计划。这包括丙泊酚和五种其他急性救命药物：鱼精蛋白、苯肾上腺素、缩宫素、硫胺素和硫酸镁。此协议标志着Vizient药房计划中一项新增强措施的开始，旨在通过预测需求来更好地满足患者需求，支持更可持续的药品供应链。Fresenius Kabi是美国丙泊酚的主要制造商和供应商，也是此次协议中包括的五种其他急性救命药物的供应商。这一合同将两个在药物短缺缓解策略方面的领导者结合起来，旨在通过提高对成员使用量的预测性，进一步改善供应连续性。Vizient的Noplus药店计划已为成员及其患者服务了30多年，通过便捷的访问和持续的供应减轻了药品短缺的影响。

阿尔茨海默病药物发现基金会（ADDF）和前额叶痴呆症协会（AFTD）宣布向蓝山治愈FTD项目投资重大资金，以加速新型前额叶痴呆症（FTD）治疗方法的临床试验。这是ADDF诊断加速器计划的第一笔FTD投资，旨在加速诊断测试和新型生物标志物的开发，以早期、有效地检测阿尔茨海默病和相关痴呆症。ADDF的5000万美元诊断加速器计划将投资最多500万美元，与AFTD合作开发FTD生物标志物。FTD是一种罕见疾病，但却是60岁以下人群最常见的痴呆症。目前，FTD没有疾病修饰治疗，也没有治愈方法，但新的治疗方法正在开发中。越来越多的治疗方法正在进行的临床试验中针对FTD的遗传原因。大约25%的FTD病例是由遗传基因突变引起的。生物标志物对于开发药物疗法至关重要。通过这一初步的诊断加速器投资，蓝山治愈FTD项目将获得120万美元的奖金，以验证一种探索性血液测试，以确定开始潜在治疗FTD风险个体的最佳时间。这种测试将有助于更有效地进行临床试验，有望为FTD带来有效的治疗方法。

Synbiotic Health与内布拉斯加大学非营利技术商业化机构NUtech Ventures签订许可协议，获得独家开发高品质协同益生菌产品的特殊菌株。这一协议源于内布拉斯加食品与健康中心和内布拉斯加大学林肯分校食品科学与技术系的研究成果，由全球领先的益生菌和益生元研究人员开发。Synbiotic Health将利用这一技术，开发新一代产品，通过选择性富集和刺激益生菌微生物，实现益生菌与益生元之间的协同作用。公司计划在2020年秋季推出首个产品，并启动临床试验。Synbiotic Health致力于成为创新和开发最高品质协同益生菌的领导者，通过临床证据证明其健康效益。

Appili Therapeutics与FUJIFILM Toyama Chemical达成协议，收购并开发新型抗真菌药物T-2307，更名为ATI-2307。该药物是新型广谱抗真菌剂，已在多个临床前研究和三项人体I期临床试验中得到评估。Appili获得除日本外的全球独家开发权，并有权从ATI-2307的商业化中获得里程碑付款和版税。ATI-2307对多种高优先级和临床重要的真菌具有广谱抗真菌活性，包括隐球菌和多重耐药的念珠菌。Appili将首先专注于开发ATI-2307治疗隐球菌性脑膜炎，这是一种机会性真菌感染，是导致全球死亡的主要原因之一。

Amgen宣布完成对Otezla（apremilast）的全球收购，这是唯一一种口服的非生物制剂，用于治疗中度至重度斑块状银屑病和银屑病关节炎。该收购是在Celgene与Bristol-Myers Squibb合并后进行的，交易金额为134亿美元。Otezla在美国已批准用于治疗中度至重度斑块状银屑病、活跃的银屑病关节炎和贝赫切特病相关的口腔溃疡。Amgen表示，这次收购将加强其在银屑病和银屑病关节炎方面的战略定位，并预计Otezla的销售在未来五年内将实现至少低双位数增长。

Brii Biosciences宣布与多家公司合作开发新型抗感染药物，以治疗耐药性和其他难以治疗的病原体。公司管线现在包括多达12个合作资产，并专注于解决中国和全球范围内感染性疾病的不平等需求。Brii Bio与AN2公司合作开发针对结核病的抗菌化合物，与Qpex Biopharma合作开发针对高度耐药革兰氏阴性菌的抗生素，并与Artizan Biosciences合作开发针对肠道炎症性疾病的新型药物。此外，Brii Bio还致力于开发针对乙型肝炎病毒（HBV）感染的疗法，包括BRII-179和VIR-2218。这些合作和研发项目旨在应对全球公共卫生威胁，特别是中国日益严重的多重耐药性问题。

瑞典生物技术公司Cyxone宣布与英国一家合同研究组织（CRO）签订协议，将进行为期六个月的Rabeximod毒理学研究，以准备即将进行的IIb期临床试验。Cyxone项目管理部门负责人Malin Berthold表示，经过严格评估，他们选择了这家享有盛誉的CRO作为合作伙伴。IIb期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在确认Rabeximod的治疗效果及良好的安全性和耐受性。在患者接受24周Rabeximod治疗之前，Cyxone必须进行额外的毒理学研究以确保其安全性。目前，Rabeximod12周治疗的安全性数据已存在，而额外的毒理学研究计划在2019年启动。

AnaPath Services GmbH，一家专注于组织病理学的瑞士CRO公司，于2019年11月5日收购了巴塞罗那的Envigo CRS S.A.U.，将其更名为AnaPath Research S.A.U.。此次收购代表了向后整合的举措，因为两家公司曾在 RCC / Harlan Laboratories Spain 和 Switzerland 共同工作。Jorge Zapatero Lorenzo被任命为AnaPath Research的总经理，此前他自1986年起在公司担任多个职位，包括总经理。合并后，AnaPath的技能得到增强，确保了在单一屋檐下快速、干净地完成完整的安全评估套餐。这一声明的基础是双方对彼此技能的深入了解、之前的联合培训期以及研究套餐的组织和执行。AnaPath Services以其高水平的科学方法而闻名，为客户提供策略和解决方案，以克服开发难题。此次合并使AnaPath能够将其对毒理学的理解转化为研究与发展中关键里程碑的即时进展。