垂直制药公司（Osmotica Pharmaceuticals plc的子公司）宣布，其针对获得性眼睑下垂（眼睑下垂或ptosis）的新药申请（NDA）已由美国食品药品监督管理局（FDA）受理，并设定了2020年7月16日的PDUFA目标日期。该药物RVL-1201如获批准，将成为首个针对眼睑下垂的药物治疗方法，其通过每日一次的眼药水使用方式，有望改变临床治疗方式。公司CEO Brian Markison表示，他们期待与医疗界建立对这种新型治疗方法的认知，并专注于针对眼科医生和验光师的市场推广和上市前准备工作。

诺华肿瘤（中国）旗下产品达希纳®（尼洛替尼）新适应症获国家药品监督管理局批准，可用于治疗2岁以上儿童慢性髓性白血病，成为国内二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物中唯一用于治疗儿童慢性髓性白血病的药物。这一批准为儿童CML患者带来新的治疗选择，有助于解决慢性期Ph+ CML患儿的临床需求，提高儿童CML的治疗水平。尼洛替尼是国内唯一同时具有CML一线和二线治疗适应症的二代TKI，其治疗有望实现临床治愈。

德国默克公司宣布，其针对携带MET基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的实验性疗法tepotinib获得日本厚生劳动省（MHLW）的孤儿药指定（ODD）。这一指定有助于加速该药物在日本的研究和开发，并与去年获得的SAKIGAKE“快速通道”指定相结合，为患者提供快速审查等机制。tepotinib是一种口服MET抑制剂，旨在抑制由MET基因突变引起的致癌MET受体信号传导，具有高度选择性的作用机制，有望改善具有不良预后的侵袭性肿瘤患者的预后。该药物正在进行的VISION研究中显示出初步疗效，并在INSIGHT 2研究中与奥希替尼联合用于治疗EGFR突变、MET扩增的NSCLC患者。

基石药业宣布ivosidenib（TIBOSOVO®）在中国桥接注册性I期临床试验中完成首例患者给药，该试验旨在验证ivosidenib在IDH1基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中的有效性、安全性和药代动力学。ivosidenib由基石药业的合作伙伴Agios Pharmaceuticals开发，已在美国获得FDA批准用于治疗R/R AML成人患者。基石药业在台湾递交了新药上市申请，并正在推进ivosidenib在中国的临床试验，旨在为AML患者提供新的治疗选择。基石药业致力于通过ivosidenib的研发，帮助更多AML患者受益于精准治疗。

思派集团近期完成D+轮融资，融资金额约10亿人民币，由腾讯领投，双湖资本联合投资。公司成立于2014年，已形成SMO、RWE、患者管理、DTP、PPO等业务板块，覆盖全国30个省份，搭建了临床试验事业群，提供肿瘤和特殊疾病新特药服务。同时，思派集团推出创新健康险产品，与多家保险公司合作，依托全国专家网络和特药网络为用户提供全病程专业服务。此外，思派集团与多家制药企业合作进行真实世界研究，协助新药免临床上市和药物适应症拓展。双湖资本看好中国医疗保障系统的社会化，支持思派在医疗服务领域的创新和探索。

Torque公司宣布在肿瘤免疫学领域取得新进展，展示了其领先的Deep Primed™ T细胞免疫疗法的预临床数据。这些数据展示了Deep IL-15 Primed™、Deep IL-12 Primed™和Deep TLR Primed™ T细胞疗法的协同作用，能够有效针对肿瘤微环境，提高免疫反应的效率，同时减少全身暴露和毒性。Torque的Deep-Primed™ T细胞疗法旨在克服肿瘤治疗中的关键挑战，如靶向多种肿瘤抗原、克服免疫抑制的肿瘤微环境，以及实现成本效益高、安全性高的门诊治疗。其中，TRQ-1501（Deep IL-15 Primed T细胞）已获得FDA快速通道认定，目前正在进行针对复发或难治性实体瘤和淋巴瘤的1/2期临床试验。

Endo International公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于治疗臀部蜂窝组织的胶原蛋白酶梭菌溶素（CCH）的生物制品许可申请（BLA），并设定了2020年7月6日为PDUFA目标行动日期。该申请基于RELEASE-1和RELEASE-2 Phase 3研究的成果，以及丰富的临床和前临床研究。蜂窝组织是一种影响85至98%的青春期后女性的皮肤轮廓局部改变，主要原因是皮肤与下层的筋膜层连接的胶原蛋白隔膜增厚，以及皮下脂肪的额外突出。目前市场上尚无FDA批准的注射治疗蜂窝组织的药物。

Diffusion Pharmaceuticals Inc.宣布，在19名不可手术性胶质母细胞瘤患者参与的Trans Sodium Crocetinate（TSC）联合标准治疗方案的三期临床试验中，患者生存率有所提高。公司首席科学官John Gainer将在12月10日至11日在波士顿举行的胶质母细胞瘤药物开发峰会上详细介绍这些发现。在先前的二期研究中，TSC治疗的新诊断胶质母细胞瘤患者2年生存率几乎增加了四倍。当前的三期INTACT研究旨在全面评估TSC的安全性和有效性，若成功，将有望获得美国FDA的批准。在INTACT试验中，患者被随机分配接受标准治疗方案加TSC或仅接受标准治疗方案。在最近完成的19名患者的开放标签剂量递增试验中，接受TSC治疗的患者显示出良好的安全性信号，其中接受高剂量TSC治疗的患者中，有六名仍存活，中位生存期为14.3个月，比不可手术性胶质母细胞瘤患者的历史标准生存期9.2个月有所提高。

欧洲委员会批准了强生公司旗下杨森制药公司Darzalex（达雷木单抗）联合来那度胺和地塞米松（DRd）治疗不适合自体干细胞移植（ASCT）的新诊断多发性骨髓瘤患者。这一批准基于3期MAIA（MMY3008）研究的成果，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，并在2018年美国血液学会（ASH）年会上展示。研究显示，与单独使用Rd治疗相比，Daratumumab-Rd显著降低了不适合移植的多发性骨髓瘤患者疾病进展或死亡的风险，风险降低了44%。Daratumumab-Rd组的中位无进展生存期（PFS）尚未达到，而单独使用Rd的患者为31.9个月。Daratumumab-Rd组与Rd组相比，完全缓解（CR）或更好的比例增加了48%（48% vs. 25%），非常好的部分缓解（VGPR）或更好的比例增加了79%（79% vs. 53%）。Daratumumab-Rd组诱导的微小残留病（MRD）阴性率比单独使用Rd组高3倍以上（24% vs. 7%）。Daratumumab-Rd最常见的不良事件包括中性粒细胞减少、淋巴细胞减少、肺炎和贫血。Daratumumab-Rd组的死亡率为7%，与Rd组的6%相当。Daratumu

Canntab Therapeutics与Exactus达成供应与分销协议，购买大麻提取的CBD油并分销Canntab的硬胶囊剂型产品于美国市场。Canntab将购买Exactus的CBD油树脂用于其硬胶囊配方，包括即时释放、缓释和口崩片等，预计包含多种大麻衍生物，如CBD和CBG。Canntab计划在佛罗里达州设立工厂，制造先进的大麻衍生物硬胶囊配方。双方将共享销售硬胶囊配方的毛利润，并正在努力完成子租赁协议，以实施协议。Canntab致力于开发独特的医疗级产品，其专利申请的硬胶囊配方具有精确剂量、高生物利用度、定时释放和长保质期等特点。

Q BioMed公司宣布其合同制造商IsoTherapeutics Group LLC（ITG）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，可生产其非阿片类癌症骨痛药物Strontium-89 Chloride USP。这一重要进展意味着该药物将很快可供美国及全球患者使用，Q BioMed成为西方世界该药物的唯一FDA批准来源。Strontium-89是一种FDA批准的非阿片类放射性药物，用于治疗由癌症引起的疼痛性骨骼转移，每三个月静脉注射一次，作为阿片类药物的替代品。该产品在缓解因癌症骨转移引起的剧烈疼痛方面具有悠久的历史。随着对阿片类药物过度使用的担忧加剧，以及更多针对原发性癌症的治疗方法上市，越来越多的人因转移性疾病而活得更久，提供显著疼痛缓解的机会巨大。Q BioMed首席执行官Denis Corin表示，公司期待已久的这一关键监管步骤终于实现，他们期待为成千上万患有转移性骨痛的患者提供服务，减少他们的疼痛，并积极影响他们的生活。随着全球数百万潜在患者，这对公司来说是一个重大的市场机遇。此外，公司正在调查和计划扩大临床试验，为该药物提供更多适应症，并进入更大的治疗市场。

Biovica公司宣布，其产品DiviTum在巴黎居里研究所的合作下，被验证为转移性乳腺癌患者内分泌治疗和帕博西布治疗中的动态生物标志物。这一结论基于一项前瞻性研究，该研究评估了103名转移性乳腺癌患者的预后价值，这些患者从2016年5月至2018年8月在巴黎居里研究所接受内分泌治疗和CDK4/6抑制剂帕博西布治疗。研究显示，治疗四周后DiviTum低值与更长的无进展生存期和总生存期相关。Biovica首席执行官Anders Rylander表示，这些结果支持DiviTum成为转移性乳腺癌标准生物标志物的潜力，并有助于改善患者预后。相关数据将在2019年12月10日至14日在圣安东尼奥乳腺癌研讨会上展示。

Dragonfly Therapeutics与AbbVie宣布合作，共同推进Dragonfly基于TriNKET™平台开发的多靶点药物候选者，用于治疗自身免疫病和肿瘤。AbbVie获得独家许可，可授权Dragonfly的天然杀伤细胞（NK）细胞结合免疫疗法。合作赋予AbbVie独家全球知识产权权，以开发并商业化针对特定目标的产品。AbbVie将向Dragonfly支付预付款、基于成功的里程碑付款和版税。Dragonfly致力于利用TriNKET™技术平台发现、开发并商业化利用人体先天免疫系统的疗法，以带来突破性的癌症治疗。

Excelra与日本大阪的制药公司Maruho在皮肤科应用领域宣布进行药物再利用合作。Excelra将提供其专有的药物再利用平台GRIP，包括再利用数据库、算法、分析工具和可视化引擎，以协助Maruho的研究团队发现和开发新的治疗假设。合作旨在共同推动皮肤科领域创新药物的研发，以改善全球数百万患者的生命质量。Excelra是一家全球领先的数据和分析公司，拥有丰富的数据、深度领域专业知识和数据科学能力，而Maruho则是日本领先的皮肤科产品研发、生产和商业化企业。

全球牛初乳制造和研发领域的领导者PanTheryx与越南领先的营养乳品公司VitaDairy达成了一项数百万美元的协议，其全资子公司APS BioGroup成为VitaDairy免疫营养产品的独家牛初乳供应商。该协议标志着VitaDairy、成长奶粉市场和越南儿童健康的一个重要里程碑。根据三年协议，APS BioGroup成为VitaDairy独家牛初乳成分Colos IgG 24h的生产商和供应商，该成分具有高水平的IgG抗体，已在临床前和临床研究中显示出免疫增强特性。PanTheryx的CEO Mark Braman表示，他们为成为VitaDairy的独家牛初乳供应商感到自豪，VitaDairy是免疫营养领域的领导者，致力于改善越南儿童和其他弱势群体的生活。VitaDairy的CEO Nguyen Thi Ha表示，与PanTheryx的合作支持了他们改善越南人民健康愿景的战略。VitaDairy作为免疫营养领域的创新者和领导者，已被越南卫生部门指定为独家合作伙伴，以推广越南免疫营养年。通过这一合作，公司及其合作伙伴正致力于帮助越南儿童增强免疫力。

联合影像公司与共享医疗服务公司合作，在美国首次推出移动数字正电子发射断层扫描/计算机断层扫描（PET/CT）单元，旨在提高全国范围内患者对先进成像测试的访问。这一合作将显著改善癌症检测和分期等关键诊断工具的访问，提高小病变的可见性，并提高各市场的医疗标准。联合影像公司首席执行官Jeffrey M. Bundy表示，这一合作将推动医疗保健行业的发展，实现医疗保健的数字化。共享医疗服务公司首席执行官Lisa Arington强调，公司致力于将最新技术和最佳服务推向市场。根据IMV市场研究，2018年美国进行了超过两百万次临床PET和PET/CT扫描。联合影像公司与共享医疗服务公司的移动数字PET/CT单元将在美国放射学会（RSNA）年会上展出。

IOTA制药公司与麻省总医院神经科实验治疗单元共同创建了一个名为PHOENIX的开放性临床前胶质母细胞瘤药物筛选管道。该管道基于IOTA的GBM药物库和麻省总医院的胶质母细胞瘤患者来源细胞筛选平台，旨在将IOTA在已建立的GBM细胞系中进行的药物诱导基因表达的前临床研究转化为面向临床的有效药物组合管道，为个性化胶质母细胞瘤治疗奠定基础。PHOENIX的建立和初步发现将在本周晚些时候在亚利桑那州凤凰城举行的美国神经肿瘤学会会议上报告。该平台创建资金来自英国脑瘤慈善机构。GBM药物库是一个新的胶质母细胞瘤药物发现和生物信息学研究资源。有关PHOENIX管道的信息和参与方式，可联系麻省总医院的Bakhos Tannous教授（btannous@hms.harvard.edu）和IOTA的David Bailey博士（david.bailey@iotapharma.com）。