Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）与Catabasis Pharmaceuticals，Inc.合作开展CAT-1004治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne）的二期临床试验。PPMD将提供资金支持患者参与试验的旅行费用。CAT-1004旨在阻断由NF-?B介导的关键炎症通路，该通路被认为与Duchenne患者的肌肉萎缩和损失有关。该药物在缺乏肌营养不良蛋白的鼠模型中显示出减少炎症和增加肌肉再生的效果，并在健康志愿者研究中表现出良好的耐受性和显著降低激活的NF-?B。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予CAT-1004孤儿药资格用于治疗Duchenne。PPMD的创始会长兼首席执行官Pat Furlong表示，随着更多潜在疗法进入临床试验，减轻愿意参与这些重要步骤的患者的负担至关重要，特别是在患者群体有限的罕见病Duchenne中。Catabasis的联合创始人兼首席执行官Jill Milne博士表示，PPMD愿意帮助患者参与其创新试验，这是PPMD致力于找到这种毁灭性疾病的治疗方案的又一例证。

Alnylam Pharmaceuticals与The Medicines Company宣布启动了针对高胆固醇血症的ALN-PCSsc Phase 1临床试验，该试验引发了来自The Medicines Company的1000万美元里程碑付款。ALN-PCSsc是一种皮下注射的RNAi疗法，针对PCSK9基因，旨在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。该试验在英国进行，预计2015年中报告初步临床数据。Alnylam和The Medicines Company合作推进ALN-PCSsc的研发，并期待在2015年中展示初步临床结果。

Melior Discovery公司获得NIH SBIR项目资助，继续研究其新型胰岛素增敏剂MLR-1023的机制，该药物通过独特机制提高胰岛素敏感性，不同于现有增敏剂。MLR-1023原用于治疗胃溃疡，但疗效不佳而终止。Melior利用其创新的theraTRACE平台发现MLR-1023在治疗糖尿病方面的潜力，预计将成为首个每日一次口服药物，降低血糖，副作用优于现有疗法。MLR-1023通过激活lyn激酶调节胰岛素信号通路，降低血糖效果优于现有疗法，且无低血糖或体重增加风险。目前，Melior与Bukwang Pharmaceutical Company合作进行MLR-1023的II期临床试验。

2014年12月11日，印度制药巨头鲁宾制药有限公司宣布，其美国子公司鲁宾制药公司（统称鲁宾）已推出由辉瑞公司子公司G.D.西尔公司（辉瑞公司子公司）授权的通用名塞来昔布胶囊（塞来昔布）50毫克、100毫克、200毫克和400毫克剂型。鲁宾此前与辉瑞公司签订了关于塞来昔布的许可协议。塞来昔布胶囊在美国的年销售额为25.4亿美元（2014年9月IMS MAT）。鲁宾是一家以创新为导向的跨国制药公司，生产和开发各种品牌和通用配方以及生物技术产品和API。该公司在心血管、糖尿病、哮喘、儿科、中枢神经系统、胃肠、抗感染和NSAID领域是重要参与者，并在抗结核和头孢菌素领域占据全球领先地位。鲁宾是美国第五大和增长最快的五大通用名制药公司（处方市场份额为5.3%，IMS Health），也是印度第三大制药公司。该公司也是日本和南非前十大通用名制药公司之一（IMS）。截至2014年3月财年，鲁宾的合并营业收入和税后利润分别为1108.66亿卢比（18.3亿美元）和183.64亿卢比（3.04亿美元）。鲁宾制药公司总部位于马里兰州巴尔的摩，致力于向全球的医疗保健专业人士和患者提供高质量、价格合理的通用名和品牌配方药物。

arGEN-X公司宣布，其合作伙伴Shire行使其从2012年两家公司间建立的抗体治疗联盟中衍生出的产品候选人的临床前开发选择权。此举使得arGEN-X将获得Shire支付的里程碑式款项。该联盟允许Shire利用arGEN-X的SIMPLE抗体平台，针对Shire提供的严重罕见遗传病病理生理学相关靶点，获取和鉴定人类抗体候选物。arGEN-X首席执行官Tim Van Hauwermeiren表示，Shire的决定反映了公司技术平台的力量和提供可及疾病靶点的治疗候选物的能力。Shire研究与非临床开发负责人Albert Seymour表示，与arGEN-X的抗体治疗合作成功促使Shire行使了首次商业许可选择权。此外，2014年6月，arGEN-X和Shire建立了长期战略联盟，进一步扩展了初始合作，包括使用arGEN-X全套人类抗体发现技术。

Neurovance公司宣布，其新型三重再摄取抑制剂Centanafadine（CTN）在治疗成人ADHD的临床2a期研究中显示出良好的疗效和耐受性。一项针对娱乐性兴奋剂用户的HAL（滥用潜力）研究结果显示，CTN的滥用潜力低于目前常用的II级兴奋剂。研究显示，CTN在产生可测量的奖励时，也会导致负面效果，如恶心、呕吐和不适感。CTN的独特药理学特性可能有助于防止滥用。HAL研究的完整结果在2014年12月10日美国神经精神药理学学会年会上公布。CTN有望成为既有效又具有较低滥用潜力的ADHD治疗药物。

PlantForm Corporation获得加拿大政府合同，旨在创建稳定的糖基化烟草植物 Nicotiana benthamiana 线用于生产药物蛋白，并持续向加拿大国防研究与发展部（DRDC）供应重组丁酰胆碱酯酶（BuChE）。合同金额为831,600美元，期限从2014年12月3日至2017年3月31日。BuChE是一种用于预防神经毒剂如沙林气攻击的酶。PlantForm计划利用其vivoXPRESS生物制药制造系统在植物中生产BuChE，作为血浆来源BuChE的潜在低成本替代品。PlantForm成立于2008年，致力于商业化一种基于低成本烟草植物的系统用于生物制药生产。其vivoXPRESS平台技术已获得两项美国专利，提供高药物表达水平和完全的哺乳动物糖基化，相比哺乳动物细胞生产系统，成本降低可达90%。公司产品线包括生物类似物赫赛汀（曲妥珠单抗）和其他用于治疗癌症的生物类似物药物，以及用于治疗HIV/AIDS的创新型抗体。

法国里昂，2014年12月10日——Alizé Pharma SAS，一家专注于治疗代谢紊乱和罕见疾病的生物制药公司，宣布已完成两项针对其非酰化生长素类似物AZP-531的临床I期试验，试验对象包括76名健康志愿者和超重或肥胖者。基于这些结果，公司已在2型糖尿病患者中启动了一项IIb期临床试验。

Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics与Shire达成1500万美元的合作协议，共同开发针对囊性纤维化病的新型治疗方法。该研究项目旨在改善与囊性纤维化相关的缺陷蛋白CFTR的功能，并探索一种通过气雾形式递送到肺部，以增强肺功能并减少肺部感染的治疗方案。该方案利用独特技术将正常的mRNA直接递送到肺部，以产生正常的CFTR蛋白。如果成功，这种潜在的治疗方法将有助于所有囊性纤维化患者，无论其基因突变情况。Shire的CF研究项目第一阶段将评估潜在治疗在实验室中的安全性和剂量。Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics还与Pfizer、Genzyme和Vertex等领先生物技术公司和制药公司合作，发现和开发治疗CF基本遗传缺陷的药物。

三家生物标志物公司被选为与癌症研究英国、其商业部门癌症研究技术以及专注于生物标志物验证的Abcodia合作，共同推进癌症早期诊断。此次选择基于对领先技术的评估，这些技术旨在发现能够在癌症早期阶段检测出癌症的生物标志物。这些技术被用于分析来自超过五百万血清样本的生物库，这些样本来自英国CTOCS试验中的女性。根据这些发现，参与的三个公司分别是专注于蛋白质组学的Caprion、利用下一代测序寻找循环miRNA的Asuragen以及使用其肿瘤自身抗体平台的AIT奥地利技术研究院。该项目的下一阶段将专注于识别结直肠癌、肺癌、食管癌和胰腺癌的生物标志物，因为这些癌症的筛查测试有限，且晚期诊断的患者生存率较低。Abcodia首席执行官Julie Barnes表示，他们期待与这些世界领先的公司合作，将尖端技术应用于这一事业，有望在早期癌症检测领域产生重大影响。曼彻斯特大学副校长、UKCTOCS主要研究员、Abcodia创始人之一的Ian Jacobs教授表示，晚期诊断的癌症更难管理，他对该联盟取得的进展感到高兴。Cancer Research Technology首席执行官Keith Blundy表示，在成功完成试点项目后

Selexis SA与Symphogen A/S签署了商业许可协议和研发许可协议的续约，Symphogen获得了Selexis SURE技术平台和SURE CHO-M细胞系的许可，用于开发治疗多种癌症和传染病的重组单克隆抗体混合物。Selexis的SURE技术平台基于新型人类DNA元素，可提高哺乳动物细胞中转基因的转录率，实现更稳定和高效的表达。Symphogen专注于开发下一代抗体治疗药物，目前已有两个产品候选进入临床试验阶段。

2014年12月9日，Heraeus Medical GmbH与Locate Therapeutics达成协议，获得TAOS技术在骨科应用方面的知识产权许可，并启动了该领域的首个开发项目。该协议赋予Heraeus Medical GmbH未来共同开发骨科产品的权利以及制造最终产品的相关工艺。Locate Therapeutics具备执行此类开发工作的全部能力。协议采用标准的前期支付和里程碑支付结构。Locate Therapeutics是一家专注于再生医学和设备公司，由诺丁汉大学孵化，获得Wellcome Trust和科技战略局（现Innovate UK）的资助，开发了TAOS平台聚合物技术，具有多种医疗应用。TAOS（靶向、协调信号）技术是世界首创的组织修复技术，能够精确聚焦治疗信号，并提供支持组织修复的理想结构。TAOS的独特之处在于能够容纳并促进受体结合基团、局部应用的药物以及新兴的生物学和细胞疗法的作用。Heraeus Medical GmbH的CEO安德烈·科贝尔特博士表示，再生骨科解决方案是公司未来产品组合战略的重要组成部分。Locate Therapeutics拥有专业知识、技术能力和知识产权，

SYGNIS AG与德国BioCat GmbH签署了首次自有产品的分销协议，授予BioCat非独家推广、营销、销售和支持TruePrime单细胞WGA试剂盒的权利，用于单细胞DNA扩增以应用于下一代测序（NGS）。TruePrime单细胞WGA试剂盒是SYGNIS TruePrime产品系列中首个产品，预计2015年1月上市。BioCat作为一家专业的研究试剂和前沿技术提供商，将为欧洲客户提供广泛的解决方案。SYGNIS CEO Pilar de la Huerta表示，与BioCat的合作将使TruePrime单细胞WGA试剂盒在欧洲市场广泛可用，是公司新产品和商业化战略的重大成就。BioCat CEO Dr. Michael Ehret表示，TruePrime的卓越特性使其在人类遗传学、肿瘤学或病理学等领域极具吸引力，该协议将帮助BioCat更有效地满足快速增长的NGS市场。NGS市场预计在未来几年内将以超过23%的年增长率迅速增长，市场规模将从2014年的25亿美元增长到2020年的87亿美元。

La Jolla Pharmaceutical Company与乔治华盛顿大学达成独家全球许可协议，获得乔治华盛顿大学关于使用血管紧张素II治疗低血压和休克的知识产权。La Jolla计划在2015年第一季度启动LJPC-501（血管紧张素II的专有配方）的3期临床试验，用于治疗儿茶酚胺抵抗性低血压（CRH）。LJPC-501已被证明在CRH患者中能够提高血压，并有望改善CRH患者的预后。此外，La Jolla还在进行LJPC-501治疗肝肾综合征（HRS）的1/2期临床试验。

英国国家健康研究所在2014年12月9日宣布启动了针对干燥综合征的全新治疗方案的商业试验，这是英国首次进行此类试验。该研究由诺华公司资助，旨在通过NIHR转化研究伙伴关系汇集全国关节和相关炎症疾病领域的专家。试验将测试一种新型抗体治疗，有望为干燥综合征患者带来缓解。干燥综合征是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统攻击分泌液体的腺体，如泪液和唾液。该病是继类风湿性关节炎之后最常见的自身免疫性疾病，但认识和治疗方法有限。该研究由伯明翰大学和伯明翰大学医院的主治医师本·费舍尔领导，涉及其他四个NIHR专家中心，包括纽卡斯尔、国王健康伙伴、玛丽皇后大学和伦敦大学学院。所有中心正在寻找潜在患者参与研究。

Bayer HealthCare与DNDi签订协议，将提供emodepside成分支持DNDi研发治疗河盲症的新口服药物。河盲症是一种由丝虫引起的被忽视的热带病，是导致失明的第二大感染原因。emodepside原产于日本制药公司Astellas，由Bayer HealthCare的动物健康部门开发用于兽医用途，在临床试验中显示出对成年蠕虫的杀灭效果。该协议确保emodepside如后续研发阶段成功，将以最低可持续价格在31个非洲疾病流行国家提供，以保障可负担性和可及性。DNDi将负责emodepside的临床前和临床试验，Bayer负责药物的开发、制造、注册和供应。

Calithera Biosciences与Mars Symbioscience签署了一项全球独家许可协议，获得Symbioscience的精氨酸酶抑制剂研究、开发和商业化权利，这些抑制剂是Mars公司可可黄烷醇研究项目的一部分。Calithera计划利用这些抑制剂在2015年底向FDA提交精氨酸酶抑制剂的新药申请，用于治疗癌症。Calithera总裁兼首席执行官Susan M. Molineaux表示，公司致力于研发具有突破性的免疫肿瘤和肿瘤代谢途径治疗药物。根据协议，Calithera将获得Symbioscience精氨酸酶抑制剂的全球独家研发和商业化权利，Symbioscience将获得前期付款以及未来开发和商业化里程碑奖金以及销售提成。Calithera专注于肿瘤代谢和肿瘤免疫学的小分子药物研发，其领先候选药物CB-839是一种针对肿瘤代谢关键酶谷氨酰胺酶的创新抑制剂。Mars Symbioscience是一家基于证据的产品开发健康和生命科学公司，致力于将科学转化为对人类、宠物和地球都有积极影响的产品。