Lexogen公司与Bluebee全球生物信息学平台宣布在Bluebee基因组分析平台上实施QuantSeq Unique Molecular Identifiers（UMI）数据分析流程。这一合作使QuantSeq用户能够方便快捷地分析样本，无需具备先前的生物信息学经验。QuantSeq是一种3' mRNA-Seq文库制备协议，因其简便、经济和高质量的数据而成为RNA-Seq基因表达分析的首选方法。Lexogen在QuantSeq协议中引入了双索引条形码和UMI，以检测和识别索引跳跃问题，避免交叉污染和最小化索引错误分配。UMI用于消除测序数据集中的PCR重复，从而促进无偏见的基因表达分析。Lexogen已将QuantSeq-UMI数据分析流程集成到Bluebee平台上，为用户提供简单、高效的数据分析工具。Lexogen和Bluebee将继续努力简化基因组数据分析，Lexogen的产品和Bluebee的数据分析自动化已成功整合。

Verseon公司在BIO国际大会上展示了其新型口服精准抗凝剂（PROACs）的新颖数据，这些PROACs在临床试验中表现出独特的有效性和较低的出血风险。这表明PROACs可能特别适合解决长期联合抗血小板药物治疗的重大需求。Verseon的PROACs在预防血栓形成的同时，不会破坏血小板功能，这一特点为与NOACs相比显著降低出血风险提供了生物学解释。Verseon的首个PROAC临床试验候选药物VE-1902在体外实验中表现出抑制凝血酶生成但不延长峰值凝血酶生成的特点，且在有效浓度下，对血小板活化的抑制能力仅为NOACs的1/500。Verseon的PROACs是强效、高度选择性的可逆共价凝血酶抑制剂，在多个临床试验中显示出优异的疗效，且不破坏血小板功能，使其成为长期联合抗凝抗血小板治疗的理想候选药物。Verseon计划在2018年中开始VE-1902的临床试验，并预计第二个候选药物将在2019年进入临床试验。

Amgen宣布美国食品药品监督管理局（FDA）批准了KYPROLIS（卡非佐米）的补充新药申请，添加了来自3期ASPIRE试验的阳性总生存期（OS）数据。数据显示，与单独使用来那度胺和地塞米松（Rd）相比，KYPROLIS、来那度胺和地塞米松（KRd）组合治疗显著降低了死亡风险21%，并将总生存期延长了7.9个月。Amgen副总裁David M. Reese表示，ASPIRE试验显示，接受KYPROLIS作为三联方案一部分的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者的生存率有所提高。此次批准后，KYPROLIS的美国处方信息现在包括来自两个3期试验的阳性总生存期数据，强调了蛋白酶体抑制在多发性骨髓瘤治疗中的重要作用。KYPROLIS自2012年批准以来，全球约有8万名患者接受了治疗。KYPROLIS的临床试验继续致力于为医生和患者提供治疗这种经常复发且难以治疗的血液癌症的方案。

Allergan公司宣布，其口服CGRP受体拮抗剂atogepant在治疗偏头痛的IIb/III期临床试验CGP-MD-01中取得积极结果。该试验评估了atogepant的疗效、安全性和耐受性，结果显示所有剂量组的atogepant均达到了主要终点，与安慰剂相比，在12周内每月偏头痛/可能偏头痛（MPM）头痛天数显著减少。这是继Allergan首个口服CGRP拮抗剂ubrogepant在急性治疗偏头痛的III期试验取得积极结果后，该公司在偏头痛治疗领域的又一重要进展。Allergan计划继续进行atogepant的III期临床试验。该试验共招募了834名美国成人患者，结果显示atogepant具有良好的耐受性，最常见的不良事件包括恶心、疲劳、便秘、鼻咽炎和尿路感染。

Advaxis公司宣布开始进行一项针对ADXS-NEO的1期临床试验，该药物是一种针对患者自身癌细胞中发现的个人新抗原的个性化免疫疗法。该试验在美国多个中心进行，招募了患有转移性非小细胞肺癌、转移性微卫星稳定结直肠癌和转移性鳞状细胞头颈癌的患者。ADXS-NEO由Advaxis与Amgen合作开发，旨在通过分析肿瘤新抗原突变来为每位患者定制个性化治疗方案。该疗法在2018年美国癌症研究协会年会上展示了其在小鼠模型中的预临床研究结果，表明ADXS-NEO能够激发针对肿瘤生长的T细胞反应。Advaxis公司承诺将ADXS-NEO的潜力发挥到极致，以动员患者的免疫系统对抗癌症中的突变，并将该技术的潜在益处带给更多患者及其家庭。

GT Biopharma公司宣布，其OXS-1550生物特异抗体偶联药物（ADC）在1/2期临床试验中展现出初步的临床数据。OXS-1550是一种靶向CD19和CD22受体的双特异性scFv融合蛋白药物偶联物，用于治疗复发/难治性B细胞淋巴瘤和白血病。在临床试验中，超过50%的患者表现出临床获益，其中ALL患者中的疗效最为显著。公司计划继续与明尼苏达大学团队合作，优化临床试验的下一步计划。

Arcus Biosciences公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其两个最先进的产品候选药物AB928和AB122的IND申请。这允许公司开展AB928的Phase 1/1b试验，评估其在乳腺癌和妇科恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性和初步疗效。公司还计划提交另外两个IND申请，以便在胃肠道恶性肿瘤、非小细胞肺癌和肾细胞癌中进行AB928组合试验。同时，公司正在完成AB928和AB122组合在澳大利亚的监管审批流程，并计划不久开始给第一位患者使用这种组合。AB928是一种口服生物利用度高、作用强大的腺苷2a和2b受体拮抗剂，旨在逆转肿瘤微环境中的腺苷诱导的免疫抑制。

Nkarta Therapeutics与新加坡国立大学（NUS）和圣犹达儿童研究医院达成全球独家许可协议，获得其联合拥有的自然杀伤（NK）细胞工程技术的许可。该技术涉及大量生成功能齐全的NK细胞的方法以及靶向肿瘤并延长其寿命的嵌合受体的组成。这些技术基于NUS和圣犹达的前教授Dario Campana的发现，他在CAR-T细胞疗法和NK细胞疗法方面取得了重大进展。Nkarta将利用这些技术生产大量工程化增强的NK细胞，以治疗癌症。Nkarta成立于2015年，投资者包括SR One、NEA和Novo Ventures。NUS ILO在推动创新和创业方面发挥着关键作用，通过教育、辅导和投资于衍生公司以及与行业的互动，积极促进技术型公司的商业化。

贝林格大学与重力诊断公司合作开展研究，旨在探索DNA与阿片类药物滥用之间的遗传联系。研究将分析个体DNA，以确定其对阿片类药物的依赖性，以及对于已经成瘾的人，他们对于阿片类和非阿片类疗法的反应可能性。该研究可能对医生如何开具阿片类药物、开具剂量以及如何治疗成瘾者产生深远影响。这项为期三年的合作将包括贝林格大学自然和应用科学、社会学和经济系以及公共卫生遗传学家的参与，旨在为学生提供实际学习机会，并得到重力诊断公司360,000美元的资助。研究的目标是识别导致某些人快速成瘾而其他人则不会的遗传标记。

PharmaMar与Pint Pharma International签署了在阿根廷、玻利维亚、巴西、智利、哥伦比亚、厄瓜多尔、墨西哥、巴拉圭、秘鲁、乌拉圭和委内瑞拉商业化及分销海洋来源抗癌药物Aplidin的许可协议。Pint Pharma将支付里程碑和版税给PharmaMar以获得在这些地区注册、商业化和分销Aplidin的权利。PharmaMar保留独家生产权，并将供应成品用于临床和商业用途。PharmaMar在2017年12月的美国圣地亚哥ASH大会上宣布了Aplidin在关键III期临床试验中的结果，该试验达到了无进展生存期等主要终点和总生存期、安全性等次要目标，为多发性骨髓瘤提供了具有新颖作用机制的疗法。PharmaMar的肿瘤业务单元总经理Luis Mora表示，这是PharmaMar与Pint Pharma International就Aplidin的商业化达成的第一个战略联盟。Pint Pharma首席执行官David Muñoz表示，他们很高兴将Aplidin纳入其综合血液肿瘤产品组合，这将进一步加强他们为拉丁美洲严重改变生活条件的患者提供早期和高效创新治疗方案的使命。PharmaMar是

Neuralstem公司获得国防部150,000美元的SBIR合同，支持其开发NSI-566人神经干细胞系作为严重脑损伤（TBI）的候选治疗药物。美国约有300万至500万人因TBI而残疾，目前主要治疗方法为康复治疗。此研究将促进Neuralstem与迈阿密治愈瘫痪项目的Dr. Ross Bullock研究团队的合作，旨在提交IND申请以进行TBI的临床试验。Neuralstem公司致力于开发治疗神经系统疾病的新疗法，其产品线包括NSI-189和NSI-566，分别用于治疗抑郁症、安格曼综合症、脊髓损伤和肌萎缩侧索硬化症。

AgeX Therapeutics，BioTime Inc.的子公司，专注于通过理解人类衰老的基本机制来延长健康寿命，近日宣布已完成500万美元的股权融资，通过向Juvenescence Ltd.出售200万股AgeX普通股。交易后，BioTime持有AgeX约80.6%的流通股份，Juvenescence及其负责人持有约7%。AgeX首席执行官Michael D. West博士表示，Juvenescence的愿景和经验丰富的管理团队将有助于公司及其股东在医疗技术这一激动人心的新兴领域创造价值。Juvenescence首席执行官Greg Bailey博士表示，AgeX在细胞不朽和再生生物学方面的科学和知识产权是所有技术中最有希望的。Juvenescence成立于2017年，致力于与科学家和企业家合作开发延长健康寿命的疗法。AgeX正在开发针对衰老相关退行性疾病的创新疗法，包括基于端粒酶阳性多能干细胞的细胞疗法和基于公司专有诱导组织再生（iTR）技术的产品候选。

Translate Bio与Sanofi Pasteur达成一项为期三年的研发合作及独家许可协议，旨在利用mRNA技术共同开发针对五种未知传染性疾病病原体的疫苗。Sanofi Pasteur将支付4500万美元的预付款，Translate Bio有望获得高达8.05亿美元的付款，包括多个疫苗靶点的开发、监管和销售相关里程碑以及Sanofi Pasteur行使其关于额外病原体疫苗开发的期权时的费用。此外，Translate Bio还有资格获得与全球疫苗销售相关的分级版税支付。Sanofi Pasteur将承担研究期间的所有费用，并获得独家全球商业化权利。Translate Bio将负责临床制造，并根据即将建立的单独供应协议获得额外付款。该合作旨在利用mRNA技术的快速、灵活和低成本制造潜力，以应对全球的医疗需求。

VIVUS公司宣布完成对Janssen Pharmaceuticals Inc.的PANCREAZE（胰酶）缓释胶囊在美国和加拿大权益的收购，交易金额为1.35亿美元。同时，VIVUS与Athyrium Capital Management, L.P.达成融资协议，通过债务重组和收购PANCREAZE，VIVUS旨在成为一家运营盈利的专科制药公司。PANCREAZE是一种用于治疗外分泌胰腺功能不全的药物，已获批准于2010年上市。VIVUS预计PANCREAZE的加入将从2018年第三季度开始贡献收入，并利用其运营费用基础。此外，VIVUS与Athyrium达成协议，发行1100万美元的优先级无担保债券，并可能再发行1000万美元，以支持公司财务灵活性。

Pfenex与Alvogen达成协议，授予Alvogen在美国独家商业化Pfenex的领先药物候选PF708的权利，该药物为Eli Lilly & Company的Forteo的替帕肽治疗等效候选药物。Pfenex将继续负责PF708的开发和注册，而Alvogen将提供额外的监管和开发专业知识。Alvogen将承担与诉讼、商业生产和供应链以及PF708的商业化相关的费用。Pfenex将获得250万美元的预付款，并可能获得高达2500万美元的支持和监管里程碑付款。PF708正在通过美国的505(b)(2)监管途径开发，并参考了2017年全球销售额达到17亿美元的Forteo。在宣布上个月PF708-301研究的积极顶线结果后，Pfenex预计将在2018年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交PF708的新药申请，如果监管机构批准，最早可能在2019年第三季度在美国上市。

BridgeBio Pharma与Alexion达成协议，收购用于治疗罕见疾病MoCD Type A的合成酶辅因子疗法cPMP；同时，BridgeBio成立子公司Origin Biosciences，以支持cPMP的临床开发、监管批准和商业化。MoCD是一种罕见的遗传性代谢疾病，由MOCS1基因突变引起，导致cPMP生产缺陷。新成立的Origin Biosciences将致力于为MoCD Type A患者提供安全有效的治疗。ALXN1101作为cPMP的合成版本，已获得美国FDA的突破性疗法指定。BridgeBio承诺为Origin Biosciences提供足够的资源，以支持ALXN1101的临床开发、监管批准和商业化。

Fresenius Medical Care与Humacyte宣布建立全球战略合作伙伴关系，并投资1.5亿美元。该合作旨在将Humacyte研发的人源化血管产品HUMACYL推向全球市场，该产品用于血液透析血管通路，可能比现有的人工血管更有效。Fresenius Medical Care将获得HUMACYL在全球的商业化独家权利，并负责其市场推广、销售和分销。此外，Fresenius Medical Care还将投资Humacyte，获得该公司19%的股份。Humacyte的HUMACYL产品目前正在进行III期临床试验，并计划在美国和欧洲寻求监管批准。