瑞士日内瓦，2025年12月1日 - Addex Therapeutics（SIX和纳斯达克：ADXN），一家专注于开发用于神经疾病的新型小分子别构调节剂的临床阶段生物制药公司，今日宣布将于2025年12月4日发布其2025年第三季度财务报告。公司首席执行官Tim Dyer和转化科学负责人Mikhail Kalinichev将在2025年12月4日16:00 CET（15:00 BWT / 10:00 EDT / 07:00 PDT）举行的电话会议和网络直播中向投资者、分析师和媒体提供业务更新和Addex产品管线回顾。Addex Therapeutics正在开发一系列针对神经疾病的创新小分子别构调节剂，其领先候选药物dipraglurant（mGlu5负别构调节剂或NAM）正在评估用于脑损伤恢复，包括中风和脑外伤恢复。Addex的合作伙伴Indivior已选择一种GABAB PAM药物候选药物用于物质使用障碍的开发，并已成功完成IND启动研究。Addex正在推进独立的GABAB PAM项目用于慢性咳嗽。Addex持有私人分拆公司Neurosterix LLC 20%的股权，该公司正在推进一系列别构调节剂项目，

美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评估与研究中心主任Vinay Prasad在一份内部备忘录中指出，至少有10名儿童因新冠疫苗死亡，并呼吁对疫苗的审查和推荐进行改变。Prasad将这10起死亡事件归因于“疫苗诱导的心肌炎”，并强调这些死亡案例是围绕新冠疫苗安全问题的低估。他提出，FDA将不再基于未经证实的替代终点批准孕妇使用疫苗，并将要求在大多数新产品上市前进行随机试验。这些变化可能不仅限于COVID-19疫苗接种，还将影响肺炎疫苗和流感疫苗的审查。Prasad表示，他欢迎就疫苗安全性进行激烈的讨论和辩论，但不同意在FDA内部保持辩论私密性的员工可以辞职。

Protego Biopharma，一家致力于开发针对系统性淀粉样病和其他蛋白质折叠疾病的首创新药小分子疗法的临床阶段生物技术公司，宣布已完成1.3亿美元的B轮融资。此轮融资由诺华风险投资基金和Forbion领投，包括Omega Funds、Droia Ventures、YK Bioventures和Digitalis Ventures等新投资者参与，现有投资者Vida Ventures、MPM BioImpact、Lightspeed Venture Partners和Scripps Research也参与了本轮融资，这表明他们对Protego方法的持续信心。此次融资还将推动Protego的主要候选药物PROT-001进入AL淀粉样变性关键临床试验，AL淀粉样变性是一种由蛋白质折叠引起的罕见且通常致命的疾病，会导致器官损伤，特别是心脏。Protego的CEO Brent Warner表示，他们对于现有投资者的坚定支持感到非常感激，并欢迎全球领先投资者加入这一旅程。他们对于科学的承诺和使命的紧迫性得到了体现。Protego的治疗策略基于人类遗传学和独特的药物伴侣机制，这些小分子作为细胞“向导”，确保蛋白质正确

Regeneron Pharmaceuticals, Inc. 和 Tessera Therapeutics, Inc. 宣布全球合作，共同开发和商业化TSRA-196，这是一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的基因编辑疗法。TSRA-196旨在精确纠正AATD背后的基因突变，通过一次性的持久治疗来恢复功能性α-1抗胰蛋白酶（AAT）蛋白的生产。Tessera预计将在年底前向美国食品药品监督管理局（FDA）提交TSRA-196的药物研究申请和多项临床试验申请。根据协议，两家公司将平分全球开发和与TSRA-196相关的潜在未来利润。Tessera将从Regeneron获得1.5亿美元，包括现金预付款和股权投资。Tessera还将有资格获得高达1.25亿美元的额外中期和长期开发里程碑付款。Tessera将领导初始的一期临床试验，而Regeneron将领导随后的全球开发和商业化。

美国血液与生物疗法协会（AABB）宣布，为支持有意向的CABP认证申请者，将在2026年提供限时免费重考CABP认证考试的机会。自2025年12月1日起，至2026年1月9日午夜前提交CABP申请的申请者，将获得价值150美元的免费重考券。此外，合格的申请者还将免费获得AABB的CABP考试准备系列视频（价值275美元）。这些视频由来自生物疗法领域的认证CABP和专家团队制作，涵盖CABP考试涵盖的七个领域。AABB的CABP认证项目是全球唯一一个验证和识别熟练、高水平的生物疗法专业人士的认证，旨在推动整个领域的创新、安全和质量。获得CABP认证有助于专业人士证明其广泛的知识和行业经验，并在细胞和基因治疗领域处于前沿。AABB在今年早些时候发布了一项案例研究，介绍了六位在不同领域工作的CABP认证专业人士，分享了他们追求认证的动机以及认证如何影响他们的工作、组织和整个领域。所有CABP申请均需经过AABB的批准，AABB保留随时结束此优惠的权利。免费重考券代码将于2026年1月19日那一周通过电子邮件发送给符合条件的合格CABP申请者，并受电子邮件中所述的券码条款和条件约束。

美国和英国达成了一项贸易协议，根据该协议，英国将为新药品支付25%更高的价格，作为交换，英国药企将免受美国进口关税的影响。这是美国总统特朗普推动实现美国与其他发达国家药品价格平等的“最惠国待遇”的最新举措。美国贸易代表办公室于周一宣布了最终协议。根据协议，英国国家卫生服务局将新药品的净支付价格提高25%。英国还将不再要求在自愿品牌药品定价、获取和增长计划或其他回扣计划中做出全面的让步，以补偿昂贵的新药品。作为回报，美国将在特朗普总统任期剩余时间内免除英国药企的关税。美国还承诺“努力确保英国公民能够获得最新的药品突破”，但未提供更多细节。今年早些时候，美国与欧盟达成了一项贸易协议，涉及对药品进口征收15%的关税，但未涉及药品定价。此外，文章还提到了英国政府在吸引制药业投资方面面临的挑战。

BioMark Diagnostics公司及其合作伙伴在2025年ADRIQ创新奖颁奖典礼上荣获创新奖。该奖项表彰了公司与魁北克大学心脏病学和肺病学研究所（IUCPQ-UL）的合作，共同开发了一种创新的肺癌风险预测多模态方法。这一项目由魁北克政府通过魁北克药物发现联盟（CQDM）资助，价值442万美元，旨在通过结合血生物标志物分析和临床数据，利用人工智能计算肺癌存在的可能性，实现更简单、更早、侵入性更小的筛查。该项目还包括建立了一个独特的生物库，收集了来自魁北克政府肺癌筛查计划的超过3000名参与者的临床数据和生物样本。BioMark公司表示，获得此奖项是对其将尖端科学转化为临床相关、商业化工具能力的认可，并为公司的国际扩张提供了清晰的蓝图。

Cardiol Therapeutics公司宣布，其CardiolRx™药物在急性心肌炎患者中进行的ARCHER II期临床试验结果显示，该药物能够显著减少左心室质量，并改善多项关键心脏磁共振成像（CMR）指标，表明心脏结构恢复。这些结果为CardiolRx™在治疗心肌炎等炎症性心脏疾病提供了临床证据，并支持了Cardiol Therapeutics在复发性心包炎（MAVERIC）方面的III期临床试验的科学和临床合理性。Cardiol Therapeutics计划于美国东部时间上午8:30举行网络直播和电话会议，讨论ARCHER试验的积极结果和CardiolRx™的下一步计划。

Kiora制药公司宣布，美国专利商标局已授予其一项新专利（US-12,472,263），涉及KIO-100系列化合物的额外和新型配方。这项专利为KIO-104中的活性药物成分（API）提供了更多的递送选项，扩大了其在治疗视网膜炎症方面的潜在治疗效用。新专利特别涵盖了KIO-104中API的一种新型配方。KIO-104中的API是一种非甾体抗炎药，是二氢叶酸脱氢酶（DHODH）的小分子抑制剂。目前正在进行一项名为KLARITY的2期临床试验，以评估KIO-104在治疗视网膜炎症方面的效果。KIO-104在1期临床试验中已显示出治疗非感染性葡萄膜炎的临床概念验证。Kiora制药正在招募患者进行2期研究，以评估KIO-104在多种视网膜炎症条件下的高剂量效果，包括后部非感染性葡萄膜炎和糖尿病黄斑水肿。KLARITY多中心研究将调查KIO-104在多达28名黄斑水肿患者中的应用，这是一种炎症导致视网膜后部积液的情况，可能与视力变化和永久性疤痕相关。KIO-104作为一种强效的局部递送小分子，可能为类固醇或全身性抗炎药物提供一种需要的替代方案。

根据Precedence Research的报告，全球制药合同研发和生产组织（CDMO）市场规模预计到2034年将达到3687亿美元，从2025年的1974亿美元增长，复合年增长率为7.2%。亚太地区以显著的成本优势和制造能力领先市场，而欧洲则成为高质量和专业化制药生产的中心。主要增长因素包括药物管道的日益复杂化、加快商业化的需求以及API和成品制剂生产的战略外包。尽管面临监管合规和产能限制等挑战，CDMO已成为现代制药开发中不可或缺的创新合作伙伴。