Canbex Therapeutics Ltd宣布获得125万英镑的资助，以支持其新型治疗多发性硬化症痉挛药物VSN16R的开发。公司CEO Jesse Schulman表示，该药物有望成为治疗痉挛的新标准。此次资助将支持VSN16R在人类试验中的高质量研究，并预计一年内将完成二期临床试验准备。资助还将支持在伦敦玛丽女王大学David Baker教授和UCL的David Selwood教授实验室进行的研究。Canbex是由UCL的科学家和临床团队创立的，专注于VSN化合物系列的开发，并获得了Wellcome Trust的翻译奖以支持VSN16R的预临床开发。该公司采用资本效率高和精益管理策略，确保资金主要用于化合物开发，并准备好退出市场。TSB Biocatalyst基金由医学研究委员会和技术战略局共同运营，旨在支持英国生命科学领域最有潜力的机会。

ThromboGenics与Bicycle Therapeutics达成合作协议，获得独家权利开发并商业化针对糖尿病黄斑水肿（DME）的新型药物。DME是导致成人视力丧失的主要原因之一，许多患者对现有疗法反应不佳。ThromboGenics计划基于Bicycle的环状肽开发治疗药物，这些药物能抑制血管通透性的靶点，为DME治疗提供新的方法。双方将合作进行环状肽抑制剂的预临床开发。ThromboGenics将支付Bicycle前期费用、开发及监管里程碑付款和产品销售提成。ThromboGenics致力于开发针对糖尿病眼病的创新疗法，期待推进这些环状肽药物候选人的研发进程。

Navidea Biopharmaceuticals获得国家老龄化研究所（NIA）的国家卫生研究院（NIH）的小型企业创新研究（SBIR）补助金，用于开发其NAV4694 β-淀粉样蛋白成像剂。这笔补助金将支持Phase 2b临床试验，旨在评估NAV4694作为诊断成像剂，帮助医生识别最有可能发展为阿尔茨海默病（AD）的轻度认知障碍（MCI）患者。如果完全资助，该补助金可能提供高达230万美元的支持，用于资助临床试验的启动活动。Navidea宣布了该Phase 2b试验的启动，该试验旨在评估NAV4694在MCI患者中的安全性和有效性，以确定NAV4694 PET扫描结果是否能够区分MCI患者中发展为AD的个体。该研究将确定NAV4694 PET成像在识别所有MCI患者中高风险发展为AD痴呆的部分，并估计MCI患者中β-淀粉样沉积发展为AD痴呆的进展率。

Repligen公司宣布从辉瑞公司获得100万美元的里程碑付款，这是根据双方全球独家许可协议，针对治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的化合物研发项目。这笔付款标志着项目特定活动的完成，并与Repligen完成所有过渡义务同步。Repligen今年1月宣布了该协议，当时收到500万美元的前期付款，并有望获得高达6400万美元的基于成功的里程碑付款。Repligen原从SMA患者组织FSMA许可SMA项目，FSMA投资超过1300万美元用于该项目的领先化合物RG3039的预临床开发。SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，是婴儿死亡的主要原因之一。Repligen专注于生物制药的高价值消耗品开发、生产和商业化，其产品销往全球主要生命科学和生物制药公司。

Tris Pharma与FSC Laboratories签署了关于Karbinal ER（carbinoxamine maleate）延释口服悬浮液的最终商业化协议，该药物是首个针对2岁及以上儿童治疗季节性和常年性过敏性鼻炎的持释型组胺受体阻断剂。Karbinal ER预计将在2014年春季过敏季节前在美国药店上市。FSC将支付Tris高达2000万美元的固定和销售相关里程碑款项，以及净销售额的显著双位数版税。该协议体现了Tris Pharma OralXR+技术的持续成功，以及其开发市场首推液体持释产品的历史。FSC将负责市场推广，而Tris将利用其专有的OralXR+™技术生产Karbinal ER。

AstraZeneca宣布启动olaparib的III期临床试验，该药物是一种创新的口服PARP抑制剂，用于治疗BRCA突变型卵巢癌。SOLO（OLaparib在卵巢癌中的研究）计划旨在评估olaparib作为维持单药治疗在BRCA突变型卵巢癌患者中的益处，包括铂类化疗后完全或部分缓解的患者。研究包括两个部分：SOLO 1针对首次化疗后完全或部分缓解的患者，SOLO 2针对复发患者。这些研究基于2013年ASCO大会上公布的II期临床试验的亚组分析，显示olaparib在铂敏感复发患者中具有维持治疗潜力。此外，AstraZeneca将取消之前因决定不推进olaparib进入III期开发而发生的2.85亿美元减值损失。AstraZeneca表示，olaparib有望显著改善目前治疗选择有限的患者群体的治疗决策，并成为其不断增长的肿瘤学产品组合中的下一个重要产品。

Myriad Genetics与AstraZeneca签署了全球合作扩展协议，为olaparib Phase 3临床试验提供伴随诊断。olaparib是一种正在开发的PARP抑制剂，用于治疗包括BRCA突变型乳腺癌和卵巢癌在内的多种肿瘤类型。根据协议，Myriad将在其盐湖城设施内建立新的实验室，以符合美国食品药品监督管理局（FDA）的伴随诊断设备规定。FDA已批准Myriad的BRACAnalysis IDE，允许olaparib临床试验包括BRACAnalysis测试作为伴随诊断。Myriad总裁兼首席执行官Peter D. Meldrum表示，公司期待与AstraZeneca扩大合作，共同推动个性化医疗的未来，并为患者和医疗保健系统创造价值。AstraZeneca个性化医疗和生物标志物部门副总裁兼负责人Ruth March表示，希望olaparib的Phase 3开发项目能为BRCA突变型卵巢和乳腺癌患者提供新的治疗方案，并伴有诊断工具帮助医生识别最适宜接受该疗法的患者。

Sanguine BioSciences，一家致力于个性化医学研究的生物技术公司，宣布已与200多位来自学术、生物技术和制药公司的生物医学研究人员签订商业协议，以促进个性化医学研究的效率。公司通过与患者直接接触，收集和脱敏生物样本、医疗历史和其他数据，为生物标志物研究提供支持。Sanguine的这种患者参与策略提高了保留率，并允许进行纵向研究。公司已与包括Inhibrx、Applied Immunology和Vertex Pharmaceuticals在内的多家组织建立合作关系，提供快速、多样化的生物样本和医疗数据。Sanguine能够在家中进行血液样本采集，并允许患者通过捐赠者网站跟踪其脱敏生物样本和数据的使用情况。公司已建立多个慢性病和严重疾病的生物样本库，并严格遵守内部伦理指南和独立审查委员会的审查。

日本东京，2013年9月4日——日本Kyowa Hakko Kirin公司（总裁兼首席执行官：细井信夫）今日宣布与Ultragenyx制药公司（以下简称“Ultragenyx”）达成合作协议及许可协议，共同开发和商业化针对X连锁低磷血症（XLH）的重组全人源单克隆IgG1抗体KRN23。Kyowa Hakko Kirin正在美国和加拿大完成针对XLH成年人的1/2期临床试验，并计划于2014年启动针对儿童的XLH项目。XLH是一种罕见的代谢性骨骼疾病，由于尿液中的磷酸过量流失导致严重低磷血症和骨骼生长及矿化不良。患者由于FGF23激素水平过高，该激素抑制尿液中的磷酸重吸收，导致血清磷酸水平低。KRN23旨在与FGF23结合并使其失活，从而增加肾脏管腔对磷酸的吸收和血清磷酸水平。KRN23可能是第一个针对XLH根本问题的特异性治疗方法。Ultragenyx是一家专注于将改变生命的疗法带给罕见和超罕见代谢遗传病患者的私营生物技术公司。根据协议，Kyowa Hakko Kirin和Ultragenyx将合作开发KRN23，用于美国、加拿大和欧盟，Ultragenyx负责XLH适应症的开发工作，双方共同承担开发成本。

Sanofi US与POZEN签署独家许可协议，在美国商业化POZEN的专利研究性协调释放片剂PA8140/PA32540。该产品结合了即释奥美拉唑（一种质子泵抑制剂）和肠溶阿司匹林。Sanofi将获得325毫克或以下肠溶阿司匹林的PA组合的独家商业化权利，POZEN将获得1500万美元的预付款，以及最高2000万美元的预商业化里程碑付款和其他未来里程碑付款及产品销售提成。Sanofi将负责所有销售、营销、持续生产和未来开发，而POZEN将保留在美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药申请（NDA）后的责任。PA产品旨在减少与阿司匹林相关的胃溃疡风险，并可能成为预防心血管疾病的有效治疗方法。