Neurona Therapeutics公司宣布，其领先产品候选药物NRTX-1001已获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）指定，用于治疗成人药物难治性局灶性癫痫。NRTX-1001是一种现成的、同种异体GABA能 interneuron细胞疗法候选药物，正在两个正在进行的多中心、开放标签的1/2期临床试验中进行评估，这些试验针对的是成人药物难治性颞叶内侧癫痫（MTLE），这是成人中最常见的局灶性癫痫类型。NRTX-1001有望通过一次性的最小侵入性给药程序，显著减少或消除对传统抗癫痫药物反应不足的局灶性癫痫患者的发作。该指定使Neurona有资格在欧洲获得早期科学咨询、方案协助、加速评估和其他监管激励措施。Neurona计划在2025年12月的美国癫痫学会（AES）年会上展示NRTX-1001在MTLE临床试验中的最新数据。

生物技术公司UroGen Pharma Ltd.宣布，将于2025年11月10日至12日举行的Guggenheim证券医疗创新会议上进行展示。会议将于11月11日上午10:30（东部时间）在波士顿举行，并设有1对1投资者会议。UroGen Pharma致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特殊类型癌症的创新解决方案。公司开发的RTGel®反向热水凝胶是一种专有的持续释放、基于水凝胶的平台技术，有望改善现有药物的疗效。UroGen Pharma的首个产品已获批准用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌，第二个产品是首个也是唯一获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成人复发低级别中风险非肌肉侵入性膀胱癌的药物。这两种药物均旨在通过非手术方式消除肿瘤。UroGen Pharma总部位于新泽西州普林斯顿，在以色列设有运营。

生物技术公司Generation Bio于2025年11月5日公布其2025年第三季度财务报告。截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和可交易证券为8962万美元，较2024年12月31日的1.852亿美元有所下降。公司预计其现金资源将足以支持未来一段时间的运营支出。第三季度研发费用为2170万美元，较2024年同期增长。一般和行政费用为1220万美元，较2024年同期增长。净亏损为550万美元，或每股基本和稀释净亏损0.82美元，较2024年同期减少。8月，公司就Waltham，MA设施房东的诉讼达成和解协议，支付房东3100万美元并记录了2550万美元的租赁终止收益。此外，公司宣布评估战略选择的流程，以最大化股东价值。

SAb Biotherapeutics公司，一家专注于开发人抗胸腺细胞免疫球蛋白（hATG）用于治疗自身免疫疾病的临床阶段生物制药公司，宣布其管理团队将于2025年11月和12月参加以下投资者会议：11月10日，在佛罗里达州西棕榈滩举行的UBS全球医疗保健会议；11月12日，在波士顿举行的Guggenheim第二届医疗保健创新会议；12月2日，在佛罗里达州珊瑚盖布尔斯举行的第八届Evercore医疗保健会议。SAb Biotherapeutics的领先资产SAB-142针对1型糖尿病（T1D），采用疾病修饰性治疗策略，旨在通过延缓发病和预防3期T1D患者的疾病进展来改变T1D的治疗模式。公司利用先进的基因工程和抗体科学，开发了一个专有平台，该平台有可能利用人体免疫反应产生额外的创新药物候选者，无需依赖人类捐赠者或康复者血浆。SAb Biotherapeutics通过优化基因工程在开发转染色体牛（Tc Bovine）方面取得了进展，以生产人免疫球蛋白G（hIgG）。公司的药物开发生产系统能够产生针对多种严重未满足需求的人体疾病的特异性靶向、高活性的hIgGs。

BrainsWay公司宣布，美国国立卫生研究院（NIH）已授予其一项总额约250万美元、为期五年的新研究资助。该资助将支持由斯坦福大学和帕洛阿托退伍军人研究所的Claudia Padula博士和Michelle Madore博士领导的研究团队进行一项临床研究，评估BrainsWay设备加速Deep Transcranial Magnetic Stimulation（Deep TMS™）方案在治疗酒精使用障碍（AUD）中的机制和潜在疗效。研究将使用BrainsWay的H7线圈靶向与成瘾和复饮风险相关的脑区，并采用加速剂量方案，旨在快速激活神经靶点并提高患者可及性。

生物技术公司SonoThera™宣布将在美国肾病学会年会上展示其新型基因药物递送技术RIPPLE™超声介导递送（UMD）在治疗遗传性疾病如XLAS（X连锁Alport综合征）方面的潜力。该技术通过向肾脏递送全长的Col4a5基因结构，展示了其在实现广泛、高度靶向的生物分布，以及递送多种遗传药物载体而无需大小限制的能力。新数据显示，RIPPLE™技术能够实现可重复给药的基因药物，这些药物安全、耐受性良好且具有成本效益。SonoThera™的CEO Kenneth Greenberg博士表示，他们期待在2025年肾脏周会上展示这些结果。

生物制药公司Ardelyx，致力于发现、开发和商业化创新的首个类别药物，以满足重大未满足的医疗需求，宣布其总裁兼首席执行官Mike Raab将于2025年11月10日参加Wedbush Rewind ASN 2025会议，并将在会上进行一场 fireside chat。会议将于美国东部时间上午11:30至12:00进行。有兴趣的公众可以通过Ardelyx网站的事件和演示页面观看公开网络直播。会议结束后，网络回放将在Ardelyx网站上保留30天。Ardelyx目前拥有两个在美国获得批准的商业产品，IBSRELA®（tenapanor）和XPHOZAH®（tenapanor），以及多个处于早期阶段的候选药物。公司正在开发RDX10531，这是一种下一代NHE3抑制剂，具有在多个治疗领域的潜在应用。此外，Ardelyx与Kyowa Kirin、Fosun Pharma和Knight Therapeutics等公司有关于tenapanor的开发和商业化协议。

Oryzon Genomics公司宣布，其针对癌症血液学的选择性LSD1抑制剂iadademstat在即将到来的67届美国血液学会(ASH)年会上有三个摘要被接受。这些摘要突出了iadademstat在两个正在进行中的临床试验中的临床活性和安全性数据，包括与gilteritinib联合用于FLT3突变复发/难治性AML的FRIDA研究，以及与venetoclax-azacitidine联合用于一线不适合AML设置的研究。此外，还接受了一个关于iadademstat与ASTX727联合用于治疗高级髓系增殖性肿瘤（MPNs）的新随机研究的摘要。这些数据表明，iadademstat与现有标准治疗方案结合使用，可以提高疗效，同时不增加毒性。

BriaCell公司宣布，将在2025年11月7日至9日举行的SITC 40周年年度会议上展示其下一代Bria-OTS+平台在预临床模型中诱导强大抗癌细胞活性的证据。该平台是一种新型、成本效益高的现成癌症疗法平台，能够增强免疫系统对抗癌细胞。Bria-BRES+（乳腺癌）和Bria-PROS+（前列腺癌）的主要候选药物已完成GMP制造，预计将在即将进行的1/2a期临床试验中进行评估。此外，Bria-PROS+的临床试验得到了200万美元的国家癌症研究所（NCI）小企业创新研究（SBIR）奖的支持。

Azalea Therapeutics公司推出其创新的体内基因编辑技术，利用封装递送载体（EDV）平台，实现了对特定细胞的精准基因编辑。公司已完成8200万美元的种子和A轮融资，由Third Rock Ventures领投。Azalea的EDV技术能够将CRISPR-Cas9载体递送到特定细胞，实现可编程的基因编辑。该公司利用这一技术将嵌合抗原受体（CAR）基因插入到T细胞中，有望提高治疗的有效性和安全性。资金将用于推进基于CD19的体内CAR-T疗法的研究和临床试验，以及开发针对多发性骨髓瘤和实体瘤的疗法。

美国食品药品监督管理局（FDA）在加速审批途径下批准了Stealth Biotherapeutics公司针对Barth综合症的药物，尽管在10名患者的临床试验中对该药物的有效性存在疑问。FDA的文件显示，该批准基于一项10人研究，该研究显示该药物改善了膝盖力量。然而，FDA的审查员指出，这项非安慰剂对照的研究并未直接将Forzinity与患者改善联系起来。审查员还指出，在TAZPOWER试验中，接受安慰剂的患者在6分钟步行测试中的改善程度与接受药物的患者相似。尽管有内部意见反对，FDA还是批准了该药物，这引发了广泛的争议。Barth综合症是一种极罕见的疾病，影响着美国150人，该疾病由影响患者线粒体的基因突变引起，导致心脏异常，进而引起肌肉无力和极度疲劳。大多数患者在5岁前就会死亡。Forzinity是该疾病的首个批准治疗药物。

诺和诺德发布2025年前九个月财报，报告期内运营利润同比增长5%，以恒定汇率计算增长10%，达到959亿丹麦克朗。公司因全面转型而发生的约90亿丹麦克朗的一次性重组成本影响了利润。若不计入这些重组成本，运营利润将同比增长15%，以恒定汇率计算增长21%。美国业务销售额同比增长12%，国际业务销售额同比增长13%。糖尿病和肥胖护理销售额同比增长12%，达到2157亿丹麦克朗，主要受肥胖护理增长37%的推动。罕见病销售额同比增长10%。研发方面，诺和诺德宣布美国FDA批准了Wegovy®治疗MASH的新适应症，并同意收购Akero Therapeutics，以加强其在罕见病领域的研发。公司预计2025年全年销售额增长8-11%，以恒定汇率计算，运营利润增长4-7%，包括公司全面转型带来的约80亿丹麦克朗的全年负面影响。

近日，丹麦制药公司诺和诺德和美国制药巨头辉瑞就肥胖生物技术公司Metsera展开了一场激烈的竞购战。Metsera专注于肥胖治疗领域，其产品线包括MET-097和MET-233等。诺和诺德认为，Metsera的管线将为公司带来差异化优势，而辉瑞则认为Metsera的数据显示其产品具有竞争优势。Metsera由ARCH Venture Partners等机构领投，自成立以来融资已达数亿美元。目前，诺和诺德已提出了一份价值100亿美元的收购要约，辉瑞需要在两个工作日内做出回应。

瑞典生物技术公司Cantargia AB将于2025年11月19日发布2025年前九个月的中期报告，并邀请投资者、分析师和媒体参加同日的电话会议。电话会议将在当地时间下午3点举行，由公司首席执行官Hilde Steineger、首席市场官Wolfram Dempke和首席财务官Patrik Renblad进行报告并回答问题。参与电话会议的注册链接和电话会议号码可通过公司提供的链接获取。会议还将通过Cantargia的官方网站提供点播服务。Cantargia专注于开发基于抗体治疗的生命威胁性疾病，其研发项目包括用于胰腺癌、非小细胞肺癌和三阴性乳腺癌的抗体nadunolimab（CAN04），以及用于治疗严重自身免疫/炎症疾病的抗体CAN10。2025年9月，Otsuka Pharmaceutical完成了对CAN10的收购。

ImmunityBio公司于2025年9月30日结束的第三季度财报显示，总营收和其他收入为3370万美元，同比增长27.6%。产品收入同比增长434%，达到3178万美元。ANKTIVA的销售增长强劲，今年前九个月的销售总额达到7470万美元。公司在临床试验方面也取得了进展，包括在胶质母细胞瘤和非小细胞肺癌中的研究。此外，ImmunityBio还更新了其BCG耐药性非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的治疗数据，并获得了相关药物合同组织的青睐。

Vicore Pharma Holding AB发布2025年第三季度财报，报告显示，公司正在推进新型药物ATRAGs的研发，特别是Buloxibutid在治疗特发性肺纤维化（IPF）方面的进展。Buloxibutid在日本获得孤儿药指定，并在欧洲呼吸学会（ERS）大会上展示了其在Phase 2a AIR试验中的疾病修饰信号。第三季度，公司收入为80万瑞典克朗，运营亏损为1.16亿瑞典克朗。截至2025年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资为8.358亿瑞典克朗。CEO Ahmed Mousa表示，ASPIRE试验按计划进行，预计将在2026年上半年完成入组。

Palvella Therapeutics公司宣布其新型产品QTORIN™ pitavastatin用于治疗散发性浅表性日光性角化病（DSAP）。DSAP是一种由甲羟戊酸途径突变引起的遗传性皮肤病，会导致有毒中间体的积累，临床表现为持久、广泛的病变，这些病变随着时间的推移会增大、增多。QTORIN™ pitavastatin有可能成为第一种针对DSAP发病机制的疗法，直接抑制致病皮肤组织中的甲羟戊酸途径。Palvella计划在2026年下半年开始QTORIN™ pitavastatin的二期临床试验。