Syndax Pharmaceuticals公司在2025年美国血液学会（ASH）年会上展示了Revuforj（revumenib）在急性白血病治疗中的多项研究进展。Revuforj是一种口服的、首创的menin抑制剂，已获得FDA批准用于治疗复发或难治性（R/R）急性白血病。研究结果显示，Revuforj在多种急性白血病亚型和治疗环境中表现出高度疗效和良好的安全性，包括与标准治疗方案联合使用。在R/R和一线NPM1m和KMT2Ar急性白血病中观察到深层次的反应，以及在HSCT后维持治疗中的良好安全性和早期疗效。此外，Revuforj与其他疗法联合使用时，显示出良好的耐受性。

格林威治生命科学公司（Nasdaq: GLSI）宣布，其针对预防乳腺癌复发的免疫疗法GLSI-100的III期临床试验FLAMINGO-01的非HLA-A*02组招募工作已完成。FLAMINGO-01试验旨在评估GLSI-100在HER2阳性乳腺癌患者中的安全性和有效性。在双盲试验组中，约500名HLA-A*02患者被随机分配到GLSI-100或安慰剂组，另外250名非HLA-A*02类型的患者将接受GLSI-100治疗。公司正在审查该试验的最新数据，包括复发率，并计划向监管机构申请继续招募非HLA-A*02患者。CEO Snehal Patel表示，GLSI-100在非HLA-A*02患者群体中的应用是公司的发明，公司相信与这一发明相关的专利主张不受任何许可、版税或里程碑付款的影响。

MediciNova公司宣布了其MN-166（ibudilast）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的COMBAT-ALS 2b/3期临床试验的更新和患者基本特征数据。该研究在2025年12月5日至7日在美国圣地亚哥举行的第36届国际ALS/MND研讨会上进行了展示。研究共招募了234名参与者，并在2025年9月完成招募。患者的基本特征包括：平均年龄60.6岁，女性占36.8%，男性占63.2%，白人占90.2%，亚洲人占5.1%，非洲裔美国人占1.3%，其他种族占2.6%。平均疾病持续时间为12.5个月。MediciNova公司表示，他们期待在2026年底前获得主要数据，并希望MN-166能为ALS患者带来治疗上的重大进步。此外，公司还通过FDA的个体患者扩大访问计划积极支持希望继续接受MN-166治疗的患者。

法国独立国际制药集团Servier宣布，其产品Voranigo®（vorasidenib）荣获2025年首届Prix Galien Bridges奖，该奖项旨在表彰北欧国家及其与欧洲和中东地区关键生物制药社区的桥梁作用。Voranigo®同时获得了Prix Galien USA Award和Prix Galien Poland Award。该产品被批准用于治疗非增强性2级星形细胞瘤或少突胶质瘤，适用于12岁及以上、体重至少40公斤的成年和青少年患者，这些患者仅接受过手术干预，且不需要立即进行放疗或化疗。Voranigo®在多个国家和地区获得市场授权，包括美国、加拿大、澳大利亚、以色列、阿联酋、沙特阿拉伯、瑞士、巴西、英国、日本和欧洲（欧盟27个国家以及冰岛、列支敦士登和挪威）。Servier执行副总裁Arnaud Lallouette表示，这些荣誉认可了Voranigo®为全球胶质瘤患者带来的科学进步，并奖励了Servier对创新和患者的承诺。

Gamida Cell公司母公司Ayrmid Ltd.宣布，其产品Omisirge（Omidubicel-onlv）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗重型再生障碍性贫血（SAA）。该批准基于一项由美国国立卫生研究院（NIH）国家心脏、肺和血液研究所（NHLBI）理查德·查尔斯博士领导的开标签、单中心研究，结果显示患者中性粒细胞恢复时间中位数为11天，86%的患者在100天内实现早期且持续的中性粒细胞恢复，免疫恢复迅速，86%的患者达到红细胞输血独立性，无严重移植物抗宿主病（GVHD）或慢性GVHD病例，92%的无病生存率和总生存率。此外，Ayrmid计划在2027年开始在美国建立Omisirge的生产能力，以满足SAA患者的预期需求。

全球生物制药公司UCB在2025年12月5日至9日于美国亚特兰大举行的美国癫痫学会（AES）会议上公布了GEMZ 3期研究的积极结果。该研究评估了辅助性芬氟拉明在患有CDKL5缺乏症（CDD）的儿童和成人中的疗效和安全性。研究达到了其主要终点和关键次要终点，与安慰剂相比，芬氟拉明显著降低了可计数运动性癫痫发作频率（CMSF），并在临床总体印象-改善（CGI-I）量表上显示出临床意义上的改善。芬氟拉明在试验中通常耐受性良好，没有发现新的安全信号，也没有发生瓣膜性心脏病（VHD）或肺动脉高压（PAH）。UCB正在开展一项开放标签、灵活剂量、为期54周的研究扩展阶段，以表征芬氟拉明在CDD儿童和成人中的长期安全性和耐受性。CDD是一种罕见的遗传性疾病，以多种类型的难治性癫痫发作和严重的全球神经发育迟缓为特征。

Structure Therapeutics Inc.（纳斯达克：GPCR），一家专注于开发治疗代谢性疾病（特别是肥胖）的创新口服小分子药物的全球生物制药公司，计划在2025年12月8日市场开盘前发布其每日一次口服小分子GLP-1受体激动剂Aleniglipron的ACCESS临床试验的顶线数据。公司管理层将在同一天上午8:30（东部时间）举行电话会议和网络直播，讨论这些数据。要观看现场网络直播，请访问公司投资者关系页面。通过电话参会，请点击此链接获取电话接入详情。网络直播将在活动结束后大约两小时开始在公司的网站上提供回放，回放将可供观看90天。Structure Therapeutics是一家以科学驱动为主的临床阶段生物制药公司，专注于发现和开发针对慢性代谢性疾病（具有重大未满足的医疗需求）的创新口服小分子治疗方法。公司利用其下一代基于结构的药物发现平台，建立了一个强大的GPCR靶向管线，其中包括多个完全拥有的专有临床阶段口服小分子化合物，旨在超越传统生物制剂和肽疗法的可扩展性限制，让全球更多患有肥胖的人能够获得治疗。

AOP Health公司在血液癌症领域的研究项目取得重要进展，在2025年美国血液学会年会上公布了两个科学研究的成果。其中，ROP-ET研究评估了罗佩恩干扰素α-2b在治疗特发性血小板增多症（ET）患者中的安全性和有效性，而BESREMi-PASS研究则关注了该药物在日常临床实践中对真性红细胞增多症（PV）患者的表现。这些研究结果为血液癌症的治疗策略提供了新的见解。AOP Health公司致力于满足罕见疾病患者的未满足医疗需求，其持续的研发投入也体现了这一承诺。

Dyne Therapeutics公司，一家专注于为患有遗传性神经肌肉疾病的人提供功能改善的处于临床阶段的生物制药公司，宣布计划于2025年12月8日公布其Phase 1/2 DELIVER试验中Registrational Expansion Cohort（REC）的zeleciment rostudirsen（z-rostudirsen，也称为DYNE-251）的顶线临床结果，并将在当天上午8:00 ET举行网络直播。公司计划在活动开始前发布新闻稿。网络直播将在Dyne投资者与媒体部分的“活动与演示”页面提供，并在演示后90天内可观看回放。还将提供相应的幻灯片演示。要观看网络直播和回放，请访问https://investors.dyne-tx.com/news-and-events/events-and-presentations。Dyne Therapeutics专注于开发针对肌肉和中枢神经系统（CNS）的疗法，以解决疾病的根本原因。公司正在推进肌强直性营养不良症1型（DM1）和杜氏肌营养不良症（DMD）的临床项目，以及进行性眼外肌麻痹症（FSHD）和庞贝病的临床前项目。Dyne Therapeutic

2025年12月7日，国家医保局在广州正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》及我国首版《商业健康保险创新药品目录》。 调整后的新版医保药品目录将于2026年1月1日起正式实施。 此次新增纳入国家医保目录药品114种， 其中一类创新药达50种，占比近44%；谈判整体成功率达88%，显著高于2024年的76%；目录内药品总数增至3253种（西药1857种，中成药1396种）；首版商保创新药目录纳入药品19种，涉及18家企业，涵盖CAR-T细胞治疗、罕见病药物、阿尔茨海默病新药等前沿领域。