“全球干细胞治疗迎来‘中国时刻’！” “1.98万元/剂，价格仅为美国同类药物的1/70！”。 近日，关于中国目前唯一获批的干细胞药物艾米迈托赛注射液开出首张处方、完成首针注射的消息，在生物医药圈内热传。

在活体动物体内精确控制蛋白质激活的通用策略，对于在体内环境中开展蛋白质功能增益（gain-of-function）研究至关重要。 2025 年 5 月 27 日，北京大学化学与分子工程学院 、北大 - 清华生命科学联合中心 陈鹏 团队 与 王初团队合作 ，在国际顶尖学术期刊Cell期刊发表了题为：Machine-learning-assisted universal protein activation in living mice的研究论文。 该研究利用人工智能（AI）辅助，开发 了一种名为CAGE-Prox vivo 的邻近激活策略 ，用于在活体动物中按需激活蛋白质以及调控蛋白-蛋白相互作用，为在活体条件下的时间分辨生物学研究和按需治疗干预提供了一个通用平台。

绝经综合症 （Menopausal Syndrome，MS） 又称「更年期综合征」，是指女性在绝经前后由于卵巢功能衰退引起的一系列以自主神经系统功能紊乱为主，伴有神经心理症状的一组证候群。 流行病学调查显示，我国 40~65 岁女性人群绝经综合征发生率为 61.0%。 由于社会经济等多种原因，中国女性因绝经相关症状就诊的比例较低，调查结果显示仅 25.97% 有症状的绝经综合征患者就诊，因此实际发病率可能更高。

研究结果显示，JNJ-4496 在治疗复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 （包括最常见的侵袭性淋巴瘤类型——复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 （DLBCL） ，这是一种起源于淋巴系统的血液癌症） 患者方面具有极大的潜力 。 JNJ-4496 此前称为 C-CAR039，在 2023 年 5 月，强生 (Johnson & Johnson) 与西比曼生 物 科技 （AbelZeta） 达成一项全球独家合作，共同开发和商业化下一代新型 CAR-T 细胞疗法 C-CAR039 和 C-CAR066，用于治疗非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 。 在针对复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤患者的 1b 期剂量确认研究 （NCT05421663） 中，报告了平均随访 4 个月的患者数据。

罗伯特·肯尼迪称在安提瓜。 一家诊所接受了干细胞治疗。 美国卫生与公众服务部部长小罗伯特·F·肯尼迪最近在一档健康博主播客节目中透露，他曾在安提瓜和巴布达 （Antigua and B arbuda，加勒比海岛国) 的一家医疗诊所接受了干细胞治疗，以治疗他的喉咙疾病——痉挛性发声障碍。

百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）日前在欧洲血液学协会（EHA）年会上，展示了其靶向蛋白降解平台的最新研究数据，包含该公司在研的口服E3泛素连接酶cereblon调节剂（CELMoD）药物mezigdomide（MEZI）和iberdomide（IBER）在多发性骨髓瘤（MM）患者中的更新临床研究结果，以及golcadomide（GOLCA）在非霍奇金淋巴瘤 （NHL） 中的研究进展。 此外，该公司也公布其潜在“first-in-class”的口服BCL6配体导向降解剂（LDD）BMS-986458在 NHL 中的初步研究结果。 蛋白降解剂如CELMoD药物和LDD，旨在靶向并降解导致疾病的特定蛋白，包括许多传统小分子抑制剂难以靶向的蛋白。

Moderna旗下mRNA疫苗再获FDA批准。 Moderna日前宣布，美国FDA已批准该公司的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗mRESVIA（mRNA-1345），用于预防18-59岁高风险人群的RSV相关下呼吸道疾病（LRTD）。 这一批准扩大了mRESVIA的适应症，该疫苗已于2024年5月获批用于60岁及以上的成人。

近年来，抗体偶联药物（ADC）作为肿瘤治疗领域的革命性技术，正以“生物导弹”的精准性重塑临床格局。 据估算，2025年全球ADC市场规模预计突破39亿美元，中国市场年复合增长率近80%，从2022年的8亿元跃升至2030年的689亿元。 技术层面，双载荷ADC、双靶点ADC及TCE-ADC等创新形态加速迭代，中国药企在CDH17、B7-H3等新兴靶点的突破已达国际领先水平。

2025年6月10日，瑞士生物技术公司Philochem AG与百时美施贵宝（BMS）全资子公司RayzeBio公司共同宣布达成一项重磅授权协议： Philochem将前列腺癌靶向核药OncoACP3的全球独家开发、生产和商业化权益授予RayzeBio，潜在交易总额高达13.5亿美元（约合人民币97亿元）。 此外，Philochem还将获得OncoACP3全球净销售额中个位数至低双位数的分层特许权使用费。 该交易预计将于2025年第三季度完成监管审批流程后正式生效。

全球首款膀胱癌创新疗法获FDA批准上市。 当地时间 6 月 12 日， UroGen Pharma 宣布，美国 FDA 已正式批准其创新疗法 UGN-102 （ Mitomycin ）的新药上市申请，用于治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（ LG-IR-NMIBC ）。 UroGen Pharma 新闻稿指出，这是 FDA 批准的首款用于治疗 LG-IR-NMIBC 的药物。

5月28日，广东省医保局发布《关于执行全国中成药联盟第三批新品和首批扩围接续集中采购中选结果的通知》（以下简称《通知》）。 在具体执行的工作任务中，“确保中选药品进院工作”是《通知》着墨最多的部分。 结合最近湖北省《关于咸宁市药品集中带量采购执行情况的通报（2025年第1期）》、河北省《关于中成药联盟集采首批接续和第三批药品需符合差比价的通知》，中成药集采规则的细化完善问题引起行业热议。

喜报丨辰欣药业硫酸阿米卡星注射液获批上市。 《辰欣药业》2025年6月刊。 喜报丨辰欣药业倍他米松磷酸钠注射液获批上市

Rakuten Medical作为一家全球生物技术公司，其基于Alluminox™平台的创新癌症治疗技术正在进行美国III期临床试验。公司总裁Minami Maeda出席了在加州圣地亚哥举行的FDA CEO论坛，与FDA专员Marty A. Makary博士和其他行业领袖讨论了如何通过现代化监管框架更好地支持创新和患者对安全有效疗法的获取。Rakuten Medical的Alluminox™平台有望改变美国癌症治疗，其新型治疗方法——光免疫疗法，旨在通过最小影响周围健康组织的方式，快速且选择性地清除癌细胞或免疫抑制细胞。该疗法在日本已获得世界首个监管批准，并在日本以可负担的价格为患者提供。Rakuten Medical目前正在进行一项全球III期临床试验，评估其ASP-1929光免疫疗法与pembrolizumab联合作为复发头颈鳞状细胞癌患者的首选治疗方案。

江苏省医保部门积极落实国家即时结算改革通知要求，从今年4月份开始，优化医保基金结算拨付方式，分“两步走”全面提速结算拨付进度。 截至5月底，全省已累计为5.2万家定点医药机构拨付医保结算资金321亿元 ，赋能医疗卫生事业和医药产业高质量发展。 改革引领，实现医保资金拨付提速增效。

截至2025年2月7日，48例晚期LBCL患者入组，22例（46%）接受过2线或以上治疗。 38例（79%）患者出现CRS副作用，其中1级52%，2级23%，3级4%，7例（15%）发生ICANS副作用，其中1级8%，3级6%。 C-CAR039表现出优异的疗效潜力，有望为R/R DLBCL患者带来全新的治疗选择。

骨髓来源抑制细胞（ MDSCs ）是病理激活的中性粒细胞和单核细胞，具有较强的免疫抑制活性。 它们与许多病理条件下的免疫反应调节有关，与癌症的不良临床结果密切相关。 前者MDSCs的功能使疾病恶化，后者MDSCs可以限制疾病的严重程度。

KalVista Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）通知公司，其针对遗传性血管性水肿（HAE）的口服按需治疗药物sebetralstat的新药申请（NDA）将无法在预定日期内完成审批。由于工作量繁重和资源有限，原定于2025年6月17日的PDUFA目标日期将无法实现。FDA预计将在大约四周内做出决定，并未要求额外数据或研究，也未对sebetralstat的安全性、有效性和可批准性提出任何担忧。KalVista已及时回应了所有之前的信息请求，公司相信FDA审查的唯一剩余事项是最终确定标签。CEO Ben Palleiko表示，虽然对这一延迟感到失望，但公司对sebetralstat的短期批准仍持信心，并将继续与FDA紧密合作以支持其审查的完成。sebetralstat是一种新型口服血浆激肽释放酶抑制剂，用于治疗HAE，目前正接受FDA的审查，同时也在全球多个监管机构进行审批。