uniQure公司宣布，其在研基因疗法AMT-260在治疗难治性颞叶癫痫（MTLE）的临床试验中取得初步成果。首例接受治疗的受试者在接受AMT-260治疗后，五个月内癫痫发作频率减少了92%，且未出现严重不良事件。这些数据将在2025年5月29日于弗吉尼亚州利士堡举行的癫痫治疗与诊断发展研讨会（ETDD）上由uniQure临床开发医学总监Firas Taha博士进行展示。AMT-260是一种旨在通过局部递送两种工程化microRNA来抑制GRIK2基因和GluK2异常表达的基因疗法，旨在减少或消除难治性MTLE患者的癫痫发作。GenTLE是一项多中心、开放标签的I/IIa期临床试验，旨在评估AMT-260在难治性MTLE患者中的安全性和耐受性。

5月29日，特宝生物自主研发的1类新药、全球首个Y型40kD聚乙二 醇长效生长激素 “怡培生长激素注射液”（商品名：益佩生 ® ） 正式获得国家药品监督管理局批准上市。 该药品适用于治疗3岁及以上儿童的生长激素缺乏症所致的生长缓慢。 怡培生长激素具有与人体内源生长激素同等的作用。

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海复星医药产业发展有限公司申报的1类创新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁）。 该药适用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。 该药是首款亚洲研发生产的血友病B基因治疗药物，也是首款亚洲研发生产的重组腺相关病毒（rAAV）载体基因治疗药物。

年产120万吨聚丙烯项目。 本项目由宁波金发新材料有限公司投资建设，投资主体为宁波金发新材料有限公司，建设内容为120万吨/年聚丙烯热塑性弹性体（PTPE）及改性新材料一体化项目，项目于2023年10月18日正式投产。 建成后将实现年产120万吨聚丙烯热塑性弹性体及改性新材料，进一步提升公司在高端聚烯烃材料领域的竞争力，推动我国聚烯烃产业链的升级发展。

Biohaven公司宣布启动一项全球性的2/3期临床试验，针对早期帕金森病（PD）使用新型口服、脑渗透、高度选择性的TYK2/JAK1抑制剂BHV-8000。该研究旨在评估BHV-8000在治疗早期PD方面的疗效和安全性，试验设计包括随机、双盲、安慰剂对照，并采用MDS-UPDRS Part II作为主要终点。BHV-8000作为一种新型疗法，具有治疗神经炎症和神经退行性疾病的广泛潜力，其作用机制是通过调节关键的炎症途径来减轻神经元损失和功能下降。该试验将在13个国家包括美国、加拿大和11个欧洲国家约185个地点招募550名患者。

Auron Therapeutics宣布在针对晚期血液恶性肿瘤的Phase 1临床试验中，首次给患者使用了AUTX-703。AUTX-703是一种新型、首创的口服KAT2A/B降解剂，由Auron公司利用其AURIGIN™平台研发。该公司此前展示的数据表明，AUTX-703在急性髓系白血病（AML）模型中表现出剂量依赖性的生存优势。Auron Therapeutics首席执行官Kate Yen表示，这一临床试验的启动标志着Auron向临床阶段公司转变的重要里程碑。该试验是一项开放标签的剂量递增和剂量优化研究，旨在评估AUTX-703在复发/难治性AML或骨髓增生异常综合征（MDS）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）、药效学（PD）和初步临床活性。AUTX-703作为一种具有差异化的作用机制和有希望的临床前数据的药物，为AML治疗提供了有吸引力的机会。Auron Therapeutics是一家利用AI和机器学习技术，通过比较细胞状态来识别新型药物靶点、最佳开发模型和生物标志物，从而加速有效和持久疗法的开发的公司。

Genprex公司宣布将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其Reqorsa®基因疗法与Tecentriq®联合治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的Acclaim-3期1/2临床试验设计。该研究旨在通过重新引入TUSC2肿瘤抑制基因，提高患者的无进展生存期，并可能改善预后。Genprex的Reqorsa®基因疗法旨在通过脂质体将TUSC2基因递送至癌细胞，恢复TUSC2表达。研究结果显示，与单独使用Tecentriq相比，Reqorsa®与Tecentriq联合治疗显著增加了肿瘤细胞杀伤，并增加了肿瘤组织中免疫细胞的浸润。该研究旨在提高Tecentriq维持治疗后的无进展生存期。

Daiichi Sankyo和Merck宣布自愿撤回在美国寻求加速批准的BLA，该BLA针对的是基于HERTENA-Lung01二期临床试验的patritumab deruxtecan（HER3-DXd）治疗既往接受过两种或更多系统性疗法的局部晚期或转移性EGFR突变型非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。撤回决定基于HERTENA-Lung02三期临床试验的顶线总生存期（OS）结果，结果显示OS未达到统计学显著性，以及与美国食品药品监督管理局的讨论。patritumab deruxtecan是一种由Daiichi Sankyo发现并由Daiichi Sankyo和Merck共同开发的HER3定向DXd抗体药物偶联物（ADC）。HERTENA-Lung02三期临床试验的结果将在2025年6月1日举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告形式公布。Daiichi Sankyo和Merck将继续开发patritumab deruxtecan，并计划在多个癌症类型中进行临床试验。

Navigator Medicines宣布在健康志愿者中启动了NAV-240 Phase 1b多剂量研究，旨在评估该药物的安全性和药效学。公司计划利用这些数据进一步开展针对炎症和自身免疫疾病患者的临床试验。同时，Navigator还在推进下一代抗OX40L/TNFα抗体NAV-242的研发，旨在为患有难治性疾病的患者提供更优的治疗方案。此外，公司还关注于解决硬化性汗腺炎等皮肤疾病的治疗需求，预计该市场将在未来几年内显著增长。Navigator Medicines致力于开发针对复杂、异质自身免疫疾病的新疗法。

Keros Therapeutics宣布终止肺动脉高压（PAH）药物cibotercept（KER-012）的开发，并宣布进行公司重组以适应战略重点。由于临床试验TROPOS中出现心包积液等不良事件，公司决定停止所有剂量级别的试验。公司还计划对cibotercept在其他适应症的开发策略进行评估。此外，Keros将裁员约45%，以实现平均每年约1700万美元的成本节约。公司还正在评估一系列战略选择，包括出售公司、继续投资产品管线或向股东返还资本。

虽然尚未获得FDA正式批准，但ODAC的支持态度使得达雷妥尤单抗再下一城只差临门一脚。 此次新适应症获批对强生来说意味着什么？ 重磅单品即将打通全周期覆盖。

根据官网已公布的摘要信息，今年ASCO，中国药企有超70项研究入选口头报告（Oral Abstracts），其中不乏FIC、BIC。 我们选取其中5家中国药企，来领略一下中国军团的创新力量。 相关阅读：《 ASCO三大抗癌突破：ADC领衔，双抗破局 》。

这两项战略动作在同一天发生，ARNi代表当下，siRNA押注未来。 国产ARNi新药S086获批。 要理解ARNi的价值，得从高血压治疗的痛点说起。

近日，国家药品监督管理局批准苏州泽璟生物制药股份有限公司申报的1类创新药盐酸吉卡昔替尼片（商品名：泽普平），该药用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发性骨髓纤维化（PPV-MF）和原发性血小板增多症继发性骨髓纤维化（PET-MF）的成人患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。 该药品上市为患者提供了新的治疗选择。

近日，国家药品监督管理局批准Genor Biopharma(USA), Inc.申报的1类创新药盐酸来罗西利片（商品名：汝佳宁），该药适用于激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性（HR+/HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌成人患者：与芳香化酶抑制剂联合使用作为初始内分泌治疗；与氟维司群联合用于既往接受内分泌治疗后疾病进展的患者。 该药品上市为患者提供了新的治疗选择。

近日，国家药品监督管理局批准福建盛迪医药有限公司申报的1类创新药注射用磷罗拉匹坦帕洛诺司琼（商品名：瑞坦宁），该药用于预防成人高度致吐性化疗（HEC）引起的急性和迟发性恶心和呕吐。 该药品上市为患者提供了新的治疗选择。

近日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准上海复星医药产业发展有限公司申报的1类创新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁），该药适用于朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者；2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。 该药品上市为患者提供了新的治疗选择。