Metagenomi公司宣布在ASGCT会议上展示其基因编辑技术的进展，包括紧凑型核酶和CAST系统，旨在实现更高效、精准的体内基因编辑。这些技术有望治疗由功能丧失突变引起的任何疾病。公司的研究成果展示了其在中枢神经系统（CNS）中通过单次AAV递送实现基因编辑的能力，并强调了其平台在推动下一代体内精准药物方面的潜力。此外，Metagenomi还展示了其在基因敲低、基因编辑和基因整合方面的创新成果，包括一种新型紧凑型II型核酶MG21-1，一种超紧凑型V型核酶MG119-28，以及一种针对人类基因组编辑的V-K CAST系统。这些技术有望在治疗神经肌肉和神经退行性疾病方面发挥重要作用。

Arcellx公司宣布，其针对复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的CAR-T细胞疗法anito-cel（anito-cel）在关键性2期iMMagine-1研究中显示出积极数据。这些数据将在2025年6月14日于米兰举行的EHA2025大会上以口头报告形式展示。研究结果显示，anito-cel在117名患者中表现出97%的总缓解率，其中68%达到完全缓解或严格完全缓解，85%达到非常好的部分缓解或更高。此外，93.3%的患者在至少10-5的敏感性下达到最小残留病阴性。anito-cel显示出良好的安全性，没有观察到延迟或非免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）或免疫介导的肠炎。Arcellx公司首席执行官Rami Elghandour表示，这些临床数据支持了anito-cel有望满足骨髓瘤患者及其医生需求的观点，并期待与Kite公司合作推进anito-cel的商业化进程。

MediWound Ltd.近日在Wounds杂志上发表了一篇同行评审的回顾性分析，比较了其产品EscharEx®与SANTYL®在治疗静脉溃疡方面的疗效和安全性。分析基于公司II期ChronEx临床试验的数据，该试验评估了EscharEx®与胶原蛋白酶药膏（SANTYL®）在治疗皮肤溃疡方面的效果。结果显示，与SANTYL®相比，EscharEx®在去除坏死组织、促进肉芽组织生长方面表现出更快的速度和更高的效率，对伤口床的准备更为关键。EscharEx®的酶制剂能够针对更广泛的非活力和坏死组织，这可能是观察到良好临床结果的原因。该分析的主要发现包括EscharEx®的安全性和有效性，以及其在全球市场中的巨大潜力。

Atossa Therapeutics公司发布I-SPY 2临床试验中低剂量(Z)-endoxifen作为乳腺癌新辅助治疗的二期临床试验结果。结果显示，尽管没有参与者达到病理完全缓解，但观察到显著的肿瘤缩小和良好的安全性。研究显示，即使在低剂量下，(Z)-endoxifen也能产生快速Ki-67抑制和有意义的肿瘤缩小，同时具有良好的耐受性。这些结果支持了公司关于双重靶向ERα和PKCβ1是诱导病理反应关键的科学假设。Atossa正在积极招募参与者进行更高剂量(Z)-endoxifen的试验，并计划在2026年开始发布相关数据。

BioCryst Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对口服每日一次的ORLADEYO（berotralstat）用于治疗2至11岁儿童遗传性血管性水肿（HAE）患者的新药申请（NDA），并授予优先审评，目标行动日期为2025年9月12日。ORLADEYO若获批准，将成为首个针对12岁以下儿童HAE患者的靶向口服预防性疗法。该NDA基于APeX-P临床试验的积极中期数据，这是评估2至11岁HAE患者预防疗法的最大试验。ORLADEYO在2020年12月已获FDA批准用于预防12岁及以上成人及儿童HAE攻击，并在30多个国家上市。

Nuvig Therapeutics宣布其Phase 2临床试验中首个患者已接受NVG-2089治疗，该试验旨在评估NVG-2089对慢性炎症性脱髓鞘性多神经病（CIDP）患者的疗效。公司还宣布将在2025年5月19日于苏格兰爱丁堡举行的周围神经学会（PNS）年会上展示NVG-2089在健康志愿者中进行的Phase 1研究的结果。NVG-2089是一种旨在模仿静脉注射免疫球蛋白（IVIg）关键免疫调节机制的重组人IgG1-Fc融合蛋白，与血浆来源的IVIg相比，NVG-2089具有生产一致性、可扩展性和患者便利性的潜力。该Phase 2研究名为INVGOR，是一项多中心、全球性试验，旨在评估NVG-2089在最多60名CIDP患者中的安全性和耐受性，以及潜在的疗效。

Schrödinger公司宣布，其研发的MALT1抑制剂SGR-1505的初步1期临床试验数据将在2025年6月12日至15日在意大利米兰举行的欧洲血液学协会年度大会上展示。此外，该试验的更多数据将在2025年6月17日至21日在瑞士卢加诺举行的恶性淋巴瘤国际会议上公布。这项1期研究旨在评估SGR-1505在复发/难治性B细胞恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性。海报展示将包括初步的安全性、药代动力学和药效学数据，以及不同剂量水平、给药方案和B细胞恶性肿瘤的初步疗效数据。这些数据支持继续在该患者群体中开发SGR-1505。会议详情包括EHA大会的摘要编号、海报标题、展示日期和时间以及ICML大会的摘要编号、海报标题、展示日期和时间。Schrödinger还将举办一个电话会议，于2025年6月12日8:00 a.m. ET回顾和讨论EHA上展示的SGR-1505 1期数据。

BridgeBio药业宣布，其针对ATTR-CM患者的acoramidis三期临床试验达到统计学上的显著性，降低了ATTRv-CM患者发生ACM或首次CVH的风险（风险降低59.1%），并建立了稳定TTR可能延迟或预防ATTRv-CM的机制假设。BridgeBio正在启动ACT-EARLY研究，旨在招募约600名无症状的TTR变异携带者，以评估ATTRv疾病作为主要分析。Acoramidis在美国、欧洲、日本和英国均已获得批准，用于治疗ATTR-CM。该研究旨在测试使用acoramidis预防无症状TTR变异携带者ATTRv的可能性，以延迟或预防ATTRv的发生。

Editas Medicine在2025年5月13日宣布，其在第28届美国基因与细胞治疗学会年会上展示的数据支持了一种针对未知肝脏靶点的潜在首创类治疗药物的开发。公司科学家使用脂质纳米颗粒（LNPs）和CRISPR/Cas RNA载体的体内编辑策略，成功地在肝脏细胞中实现了目标基因的最大编辑，并显著降低了与疾病相关的生物标志物。这项研究有望在未来治疗该疾病中发挥变革性作用。Editas Medicine计划在2025年内分享疾病靶点和开发候选药物。此外，公司将在TIDES USA 2025会议上进一步分享关于未知肝脏靶点的数据。

AbCellera公司宣布收到加拿大卫生部的无异议函，批准其临床试验申请（CTA）用于ABCL635，这是一种针对神经激肽3受体（NK3R）的实验性抗体拮抗剂，旨在非激素治疗更年期相关的中度至重度血管运动症状（VMS），即潮热。ABCL635是AbCellera的GPCR和离子通道平台的首个项目，预计将在2025年第三季度开始进行一期临床试验，以评估其在健康参与者和患有中度至重度VMS的绝经后女性的安全性、药代动力学和药效学。AbCellera专注于开发抗体药物，其平台结合了技术、数据科学、基础设施和跨学科团队来解决抗体发现难题。

标题：TriLink生物技术与国际疫苗研究所签署谅解备忘录，支持mRNA疫苗的开发 摘要： TriLink生物技术（TriLink），一家纳斯达克上市公司Maravai LifeSciences的子公司，以及全球生命科学试剂和服务提供商，与国际疫苗研究所（IVI）——一个致力于全球健康疫苗发现、开发和交付的非营利性国际组织——签署了一份谅解备忘录，旨在合作推进基于mRNA的疫苗研究和开发，并促进关键疫苗和健康技术的公平获取。根据谅解备忘录的条款，TriLink和IVI将就使用mRNA技术的疫苗开发合作模式进行讨论，促进知识交流，并支持联合科学项目。这次合作预计将不仅推进基于mRNA的疫苗科学，还可能显著提高低收入和中等收入国家（LMICs）获得救命疫苗的机会。TriLink的CleanCap mRNA加帽技术自2017年推出以来，一直在推进mRNA加帽行业的发展，并被用于大多数批准的COVID-19 mRNA和saRNA疫苗中。IVI总部位于韩国首尔，成立于1997年，是联合国开发计划署的一项倡议，专注于全球健康疫苗，其产品组合覆盖了从临床前到临床开发的所有阶段。

ALX Oncology公司将于2025年5月20日举办网络直播活动，更新其潜在最佳和首创类抗体药物偶联物（ADC）ALX2004的最新进展。该活动将重点介绍ALX2004的创新作用机制、临床前数据和临床开发策略，该药物已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准。ALX2004由ALX Oncology科学家自主研发，利用公司专有的拓扑异构酶I抑制剂载体平台，旨在优化ADC的抗肿瘤活性，并针对EGFR表达肿瘤患者改善治疗效果。公司首席执行官Jason Lettmann、首席医疗官Alan Sandler和抗体技术副总裁Marija Vrljic将在网络直播中讨论ALX2004的临床进展和更新。网络直播将在ALX Oncology网站上提供回放。

ADC Therapeutics公司在EHA2025和ICML会议上公布了ZYNLONTA® plus glofitamab（COLUMVI®）治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的最新数据，该组合疗法在22名可评估的患者中表现出95.5%的客观缓解率（ORR）和90.9%的完全缓解率（CR），安全性数据与各药物已知特性一致。更新的数据将在6月14日EHA2025会议和6月20日ICML会议期间进行展示。

GSK与iTeos Therapeutics宣布终止TIGIT疗法belrestotug的研发，该疗法在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中未能达到预期效果。这一决定使得belrestotug成为行业众多失败的TIGIT疗法之一。iTeos表示，将与GSK终止合作，并采取措施巩固财务状况。GSK和iTeos曾于2021年合作，GSK为此支付iTeos625万美元的预付款和高达14.5亿美元的里程碑付款。belrestotug的失败凸显了TIGIT疗法开发的困难，过去一年中已有多个类似疗法被搁置。

Orchard Therapeutics公司宣布，其产品Lenmeldy（atidarsagene autotemcel）在治疗早期代谢性白质营养不良（MLD）方面的长期安全性和有效性得到证实。该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，显示Lenmeldy显著延长了患者的生存时间，并保持了运动功能和认知技能。该治疗在美国获得批准，用于治疗符合条件的MLD患者。此外，Orchard Therapeutics将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）2025年会议上展示其六项研究成果，包括关于MLD、MPS-IH和MPS-IIIA（Sanfilippo综合征A型）等疾病的治疗进展。

Aethlon Medical公司宣布，其Hemopurifier®治疗设备在体外实验中成功移除了血浆中的血小板来源的细胞外囊泡（PD-EVs），这一发现支持了其在澳大利亚进行的癌症临床试验，并可能扩大其在器官移植和其他医疗需求领域的应用。实验结果显示，该设备在4小时治疗时间内移除了98.5%的PD-EVs。这一成果为Aethlon Medical在癌症、自身免疫疾病、多发性硬化症、阿尔茨海默病、败血症、急性COVID-19等多种疾病中的应用提供了可能性。

NS Pharma子公司Nippon Shinyaku宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理REGENXBIO公司提交的针对MPS II（粘多糖病II型）治疗药物RGX-121的生物制品许可申请（BLA），并给予优先审评。RGX-121是一种基因疗法，旨在治疗MPS II患者。Nippon Shinyaku与REGENXBIO于2025年1月达成战略合作伙伴关系，共同开发和商业化RGX-121及RGX-111（用于治疗MPS I）。NS Pharma将独家负责在美国商业化RGX-121。FDA已设定PDUFA目标行动日期为2025年11月9日。NS Pharma总裁Sugiyama表示，FDA的决定是向MPS社区患者提供新治疗选项的重要里程碑。RGX-121是一种一次性的AAV疗法，旨在将IDS基因递送到中枢神经系统，以提供长期的细胞修复。该药物已获得FDA的孤儿药、罕见儿科疾病、快速通道和再生医学高级治疗指定。MPS II是一种罕见的X连锁隐性遗传病，导致I2S酶缺乏，引起GAGs（包括肝素硫酸盐）在组织中的积累，最终导致细胞、组织和器官功能障碍。