据新华社报道，美国白宫5月13日发布声明说， 美国和沙特阿拉伯当天签署价值近1420亿美元的军售协议。 声明说，美国与沙特签署的这项协议为 “史上最大军售协议” ，该协议是沙特同意向美投资6000亿美元一揽子协议的一部分。 沙特是美国军火最大买主之一。

随着医学从传统的框架转向更个性化的癌症治疗方法，有必要认识肿瘤特异性抗原。 间皮素最初是通过与卵巢癌细胞表面反应的抗体来识别卵巢癌中新的细胞表面标记物时发现的。 间皮素在正常组织中的表达有限，在几种肿瘤细胞中过表达，因此间皮素是肿瘤特异性治疗的理想靶点。

突破淋巴水肿治疗瓶颈。 今年以来，烟台 毓璜顶医院手足外科率先在淋巴水肿治疗技术上寻求突破。 此前开展的淋巴静脉吻合术，成功帮助了众多患者缓解淋巴水肿症状，吸引了大量患者前来就诊。

目前临床研究中几乎所有的 PROTACs 都是使用 CRBN 来劫持泛素-蛋白酶体系统。 在这项研究中发现，与酰胺键连接的 CRBN 结合剂相比， 烷基连接的 CRBN 结合剂 表现出 更好的细胞渗透性 和 更低的新底物活性（即减少脱靶降解活性） 。 1.1 PROTACs 重要性与发展现状。

DURECT公司宣布，其重点任务为启动针对严重酒精性肝炎（AH）的larsucosterol Phase 3临床试验，并期望两年内获得试验结果。2025年1月，该公司的Phase 2b AHFIRM试验结果在《新英格兰医学杂志》上发表，为larsucosterol作为AH治疗药物提供了重要验证。AHFIRM试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心研究，旨在评估larsucosterol治疗AH的安全性和有效性。试验结果显示，larsucosterol在治疗AH方面具有潜力。此外，美国FDA已授予larsucosterol治疗AH的快速通道和突破性疗法指定。DURECT公司正在积极寻求资金支持，以推进larsucosterol的研发。

Seer公司于2025年5月13日发布第一季度财务报告，报告显示，公司实现收入420万美元，同比增长37%，主要得益于产品销售和服务收入的增长。公司还与Discovery Life Sciences签订了价值重大的合同，并加速了平台的三方验证。截至3月31日，公司现金、现金等价物和投资约为2.85亿美元。尽管面临宏观经济挑战，Seer公司对长期愿景保持不变，并预计2025年全年收入将在1700万至1800万美元之间，同比增长24%。

Rani Therapeutics公司宣布了其RT-114（一种双特异性GLP-1/GLP-2受体激动剂PG-102）口服胶囊的生物等效性数据，与皮下注射PG-102相当，并计划在2025年中开始针对肥胖症的RT-114 Phase 1临床试验。此外，公司还公布了通过RaniPill®胶囊成功口服递送semaglutide的预临床数据。Rani Therapeutics在2025年第一季度报告了财务结果，现金、现金等价物和有价证券总计为1590万美元，较2024年12月31日的2760万美元有所下降。

Cumberland Pharmaceuticals与Qureight合作，利用Qureight的深度学习AI平台，对其FIGHTING FIBROSIS™二期临床试验进行数据分析和提升。该试验旨在评估Cumberland的ifetroban产品在治疗特发性肺纤维化（IPF）患者中的安全性和有效性。双方合作旨在解决全球约200万IPF患者未满足的医疗需求，这些患者目前缺乏能有效阻止疾病进展的治疗方案。Qureight的AI驱动分析技术将被用于量化CT数据中的多个成像生物标志物变化，精确测量患者纤维化、血管和气道肺区室的体积变化，以更深入地研究ifetroban对肺结构和功能的调节作用。

Artiva Biotherapeutics公司宣布，其AlloNK®（AB-101）联合利妥昔单抗（RTX）在难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者中表现出持久的疗效，64%的患者（9/14）达到完全缓解，中位缓解持续时间至少19.4个月，与已批准的CAR-T疗法相当。AlloNK在治疗晚期癌症患者中显示出增强抗CD20利妥昔单抗和Affimed的CD30定向NK细胞结合剂AFM13活性的能力，支持其在自身免疫疾病中通过增强标准单克隆抗体和强大B细胞清除的潜力。AlloNK具有良好的耐受性，适用于门诊社区环境。

Ascendis Pharma宣布，其研究性药物TransCon CNP在治疗儿童软骨发育不全的ApproaCH临床试验中，显示出在52周时对生长和骨形态学方面的显著改善。该药是一种每周一次的C型利钠肽前药，能够持续作用于全身组织，包括生长板和骨骼肌。在ESPE & ESE 2025大会上，研究人员分享了临床试验数据，显示TransCon CNP在52周时比安慰剂组在年化生长速度、下肢对齐、比例生长、椎管尺寸等方面均有所改善，同时安全性良好，耐受性可媲美安慰剂。这些结果支持了Ascendis Pharma的目标，即通过改变儿童骨骼畸形的轨迹，降低与该疾病相关的未来并发症，如疼痛、运动障碍或手术需求。

Cervos Medical，Ranfac Corp的全资子公司，宣布其CERVOS® KeyPRP系统已获得欧盟医疗器械法规（MDR）EU 2017/745的官方认证，证实该系统符合欧盟最严格的医疗器械安全、性能和质量标准。这一认证标志着Cervos Medical在支持医疗保健提供者使用创新再生解决方案方面的持续使命的重大里程碑。Cervos Medical致力于开发创新的、微创的自身组织采集和处理技术，支持临床医生在血小板富集血浆（PRP）、骨髓穿刺和脂肪组织处理等领域的工作。Ranfac Corp作为其母公司，支持其在全球市场推广创新再生技术。

CellFE与Made Scientific宣布合作，以验证CellFE High Volume Cyva™系统的临床规模性能，该系统基于微流控技术进行细胞工程。合作将评估两种不同的制造工作流程，一种利用激活的T细胞，结合非病毒和病毒基因编辑技术快速生产自体T细胞产品，另一种专注于静止或休息的T细胞，旨在证明一种可行的同种异体静止T细胞治疗方法的首次概念验证。CellFE选择Made Scientific进行试点规模研究，利用其先进的制造能力和细胞疗法工艺开发的专业知识。合作旨在证明CellFE微流控平台的可扩展性和稳健性，该平台专为维持卓越的细胞健康、最大化产量并实现无需病毒载体的复杂基因组编辑而设计。这一创新方法解决了行业中的关键挑战，包括可扩展性、成本和生产时间表，以加速先进细胞疗法对患者交付。

美国生物技术公司Granata Bio与全球女性健康领导者Gedeon Richter Plc达成战略合作，Richter收购Granata重大股权并任命代表加入其董事会。双方将共同开发Richter的重组促卵泡激素BEMFOLA®和Granata的专利人绝经期促性腺激素(hMG)项目，旨在扩大Richter在美国市场的影响力并加强其女性健康产品组合。此次合作结合了两家公司的优势，Granata提供美国市场深度专业知识，而Richter则提供全球规模、制造能力和全球生殖健康市场的长期商业存在。

2025年5月12日，在巴西总统卢拉的见证下，北京科兴控股（集团）有限公司（以下简称“科兴集团”）与巴西制药行业的领军企业Eurofarma签署了疫苗合作协议。 双方将建立中巴疫苗生产平台，合作生产的多种疫苗不仅供应巴西，还将供应更多的南方国家。 巴西卫生部长亚历山大·帕迪利亚、巴西总统府首席部长鲁伊·科斯塔、巴西外交部长毛罗·维埃拉以及科兴集团总裁兼CEO尹卫东、副总裁孟伟宁、拉美国际组织总监辛蒂亚・卢西出席了当天的签约。

美国默克公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服HIF-2α抑制剂WELIREG（belzutifan）用于治疗12岁及以上成人及儿童局部晚期、不可切除或转移性嗜铬细胞瘤或副神经节瘤（PPGL）。这一批准基于LITESPARK-015临床试验的数据，主要终点为客观缓解率（ORR）。PPGL是一种罕见的肿瘤，可能由某些遗传综合征或突变引起。WELIREG的批准为PPGL患者提供了非手术治疗的唯一选择，可能改变符合条件患者的治疗模式。

Vaxart公司宣布其新一代口服诺如病毒疫苗候选药物在《科学转化医学》杂志上发表了完整的2b期挑战性研究数据。结果显示，该疫苗候选药物在六项主要终点中实现了五项，并证实了其安全性、有效性和免疫原性。研究还包括机器学习分析，确定了功能阻断抗体和粪便IgA作为保护相关因素。这些结果将有助于公司第二代口服诺如病毒疫苗候选药物的开发。Vaxart还启动了一项1期临床试验，比较第一代和第二代诺如病毒疫苗候选药物。CEO Steven Lo表示，他们相信安全有效的诺如病毒疫苗对于保护健康至关重要，并对口服疫苗平台充满信心。

标题：Viralgen加入孤儿药物加速器临床试验发展网络，成为制造合作伙伴，以推进罕见病疗法 新闻摘要： 2025年5月14日，位于西班牙圣塞巴斯蒂安的生物技术公司Viralgen宣布成为孤儿药物加速器（OTXL）临床试验发展网络（Orphan ClinDevNet）的合同开发和制造组织（CDMO）合作伙伴。Viralgen将利用其强大的腺相关病毒（AAV）基因疗法制造能力，支持OTXL独特的发展模式，从临床试验到商业化。OTXL旨在通过克服关键障碍，如临床试验成本和速度、制造连续性和规模化等，推进罕见病治疗的发展。Viralgen的加入将有助于更多AAV基因疗法惠及患者。 原文节选： “近年来，数十个针对罕见病的基因疗法项目因开发所需的投资和时间而被搁置。Viralgen将独特的AAV基因疗法制造能力带入我们的网络，以及与非营利组织和生物技术公司合作支持罕见病创新的悠久历史。”（Orphan Therapeutics Accelerator首席执行官Craig Martin） Viralgen首席执行官Jimmy Vanhove表示：“我们为支持OTXL的使命和推动网络中的AAV基因疗法制造工作感到自