Pharming Group宣布，英国国家健康与临床卓越研究所（NICE）已发布积极最终指南，推荐Joenja®（leniolisib）在英国和威尔士的国家卫生服务（NHS）中报销和使用，以治疗12岁及以上的成人及儿童患者中的激活磷脂酰肌醇3激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。NICE的推荐基于包括评估leniolisib（一种口服选择性PI3Kδ抑制剂）在APDS患者中的III期临床试验在内的所有数据。该试验显示，与安慰剂相比，leniolisib治疗显著改善了免疫缺陷和免疫失调。这一推荐标志着治疗APDS的重要进展，有助于提高患者的生活质量。

Adcentrx Therapeutics将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上首次公布其临床阶段Nectin-4抗体偶联药物（ADC）ADRX-0706的临床数据。该研究展示了ADRX-0706在1a期临床试验中的初步结果，包括其独特的安全性和药代动力学特征，以及在不同剂量水平和肿瘤类型中的初步疗效信号。ADRX-0706利用Adcentrx的i-Conjugation®技术和新型auristatin前药AP052，展现出良好的临床潜力。该1a/1b期临床试验在美国和中国进行，旨在评估ADRX-0706在尿路上皮癌、三阴性乳腺癌和宫颈癌中的安全性和耐受性，以及初步疗效。

Merus公司宣布，其研发的多特异性抗体petosemtamab与pembrolizumab联合治疗PD-L1阳性复发/转移性头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的2期临床试验中期数据被选为2025年美国临床肿瘤学会（ASCO®）年会壁报展示。该展示将包括45名患者的全部数据集，并基于2024年ASCO®会议上展示的初步临床疗效和安全性数据。Merus计划在即将到来的投资者电话会议和会议展示中分享这些数据。此外，Merus将于5月22日举行投资者电话会议和网络直播，讨论petosemtamab的临床发展和未来计划。

Summit Therapeutics宣布，Akeso Inc.的HARMONi-6三期临床试验成功达到其主要终点，即无进展生存期（PFS）。该试验评估了ivonescimab与铂类化疗联合使用与PD-1抑制剂tislelizumab联合铂类化疗相比，在局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。ivonescimab在PD-L1表达阳性和阴性肿瘤患者中均显示出PFS的显著改善。Akeso表示，该试验中未发现新的安全信号。这是继HARMONi-2试验后，ivonescimab方案第二次成为首个在头对头设置中与标准PD-(L)1抑制剂方案相比显示出统计学意义的益处的试验。Summit Therapeutics正在全球范围内招募患者参加HARMONi-3试验，旨在评估ivonescimab与化疗联合使用与pembrolizumab联合化疗相比，在一线转移性、鳞状和非鳞状NSCLC患者中的疗效。

Corvus Pharmaceuticals宣布，将在2025年5月7日至10日在加州圣地亚哥举行的美国调查皮肤病学学会（SID）年会上，通过口头报告和海报展示关于soquelitinib在治疗中重度特应性皮炎患者中的1期临床试验的新数据。同时，公司将于2025年5月8日举行第一季度业务更新电话会议和网络直播，届时将讨论soquelitinib的临床试验数据。Corvus是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于开发ITK抑制作为癌症和免疫疾病免疫疗法的新方法。

Natera公司将在2025年4月25日至30日在芝加哥举行的美国癌症研究协会（AACR）年会上分享8项研究的数据，涉及免疫疗法（IO）响应预测和基因组景观分析，研究范围涵盖结直肠癌、乳腺癌和妇科癌症。公司总经理兼首席医疗官Alexey Aleshin表示，他们很高兴分享这些数据，展示了公司在肿瘤学领域的广泛能力。Signatera是一种个性化的肿瘤信息分子残留疾病检测，利用循环肿瘤DNA检测体内残留的癌症，并帮助优化治疗决策。Natera致力于将个性化遗传检测和诊断作为标准护理的一部分，以保护健康并促进更早、更有针对性的干预措施，从而帮助延长健康寿命。

欧洲药品管理局（EMA）授予AB8939孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。AB8939此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）在AML治疗中的孤儿药资格。EMA的这一决定意味着AB8939被认为对AML患者具有显著的治疗效果，超越了现有的治疗方法。AB Science公司发布了关于AB8939在AML治疗中的临床前数据，显示其与现有疗法如阿糖胞苷、阿扎胞苷（Vidaza®）和维奈克拉（Venclexta®）相比，具有显著的治疗效果。AB8939是一种新型合成分子，旨在同时靶向癌细胞和癌干细胞，通过破坏细胞分裂所需的微管和抑制维持其生理状态和生存的酶。AB Science公司表示，AB8939的孤儿药资格证明了其在AML治疗中的潜力，并计划在即将进行的1期临床试验中评估AB8939与现有疗法的联合使用。

Verastem Oncology宣布美国FDA批准了其口服KRAS G12D抑制剂VS-7375的IND申请，并计划在2025年中启动一项针对晚期实体瘤的1/2a期临床试验。公司还宣布，其合作伙伴GenFleet Therapeutics将在2025年ASCO年会上进行VS-7375初步剂量递增阶段的快速口头报告。该研究旨在评估VS-7375在KRAS G12D突变实体瘤患者中的安全性和有效性，并计划在多个扩张队列中进行，包括联合用药。此外，Verastem与GenFleet Therapeutics的合作旨在推进三个与RAS/MAPK通路驱动的癌症相关的发现项目。

Sagimet Biosciences Inc.宣布，将在2025年5月7日至10日在荷兰阿姆斯特丹举行的欧洲肝脏研究协会（EASL）大会上展示三项关于denifanstat在MASH治疗中Phase 2b FASCINATE-2研究的额外分析海报。Sagimet是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发针对代谢和纤维化途径的革新疗法。其领先药物候选denifanstat是一种口服的、每日一次的药物，专门针对代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）。FASCINATE-2是一项Phase 2b临床试验，以肝脏活检为基础的主要终点，结果显示积极。denifanstat已被FDA授予突破性疗法指定，用于治疗非肝硬化MASH伴有中至重度肝纤维化（符合F2至F3纤维化阶段），并与FDA完成了Phase 2结束时的互动，支持denifanstat在MASH中的Phase 3开发。

CereVasc公司获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性设备认定，用于其eShunt系统在12岁及以上儿童患者中治疗交通性脑积水。这一认定基于该系统在临床试验中的数据以及发表在《神经介入外科学杂志》上的原创研究。研究表明，大多数一岁以上的儿童符合eShunt系统的植入条件。CereVasc公司表示，他们致力于让尽可能多的患者受益于这种微创治疗方法。此外，该公司还报告了其eShunt系统在治疗正常压力脑积水（NPH）方面的初步研究结果，显示出良好的安全性和有效性。该突破性设备认定将使CereVasc公司在临床试验和监管审查过程中获得FDA的优先审查和加强沟通。

Ascletis药业宣布，其研发的ASC30口服每日一次片剂在肥胖患者中进行的随机、双盲、安慰剂对照的Ib期多剂量递增（MAD）研究取得积极结果。研究显示，ASC30在四个星期的治疗中，通过每周剂量递增（2mg、10mg、20mg和40mg）的平均体重减轻6.5%，而通过每周剂量递增（2mg、5mg、10mg和20mg）的平均体重减轻4.5%。研究数据支持采用“低起始剂量和缓慢递增”策略进行ASC30口服每日一次片剂的13周IIa期研究设计。ASC30是一种小分子GLP-1受体（GLP-1R）偏向性激动剂，旨在每日口服和每月皮下注射给药，用于治疗肥胖。该药已提交给美国食品药品监督管理局（FDA）审批，预计将于2025年第三季度开始IIa期研究。

Bicara Therapeutics公司宣布，其针对头颈鳞状细胞癌（HNSCC）的ficerafusp alfa抗体将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上进行口头报告。ficerafusp alfa是一种首创的双功能抗体，结合了两种临床验证的目标：表皮生长因子受体（EGFR）单克隆抗体和结合人类转化生长因子β（TGF-β）的领域。该抗体在多中心1/1b临床试验中表现出对头颈鳞状细胞癌患者的生存和持久性数据的积极影响，预计将在ASCO年会上展示更新的结果。

日本大阪，Ono Pharmaceutical Co., Ltd.（总部：大阪，日本；总裁兼首席运营官：高野常一；简称“ONO”）宣布，将在2025年5月30日至6月3日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，通过口头报告展示tirabrutinib（ONO-4059）治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤的II期PROSPECT研究的积极结果。此外，公司还将展示关于ONO-4578（一种研究中的EP4拮抗剂）的数据，用于治疗局部晚期可切除直肠癌，将在海报展示中进行。ONO公司表示，致力于为癌症患者开发创新药物，并希望通过这些研究提供新的治疗选择，改善患者的生活质量。具体研究细节和展示数据包括：tirabrutinib（ONO-4059）的疗效和安全性来自II期PROSPECT研究；ONO-4578作为EP4拮抗剂，在化疗放疗后与nivolumab联合用于局部晚期可切除直肠癌的新辅助治疗。Ono Pharmaceutical Co., Ltd.致力于为全球患者提供创新疗法，专注于肿瘤学、免疫学和神经学等领域，并与学术和生物技术组织合作加速药物发现。通过其子公司Deciphera Pha

Novocure公司宣布将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其Tumor Treating Fields（TTFields）疗法在胰腺癌治疗中的Phase 3 PANOVA-3临床试验的额外结果。该试验评估了TTFields疗法与吉西他滨和纳帕替尼联合作为不可切除的局部晚期胰腺腺癌的一线治疗。此前，公司已宣布PANOVA-3试验的初步结果，显示该试验达到了其主要终点，与单独使用吉西他滨和纳帕替尼相比，接受TTFields疗法联合治疗的患者的总生存期中位数有统计学意义的改善。Novocure将在口头报告后举办投资者活动，活动详情和直播链接将在投资者关系页面提供。TTFields疗法是一种通过物理力量杀死癌细胞的治疗方法，对健康细胞影响较小。Novocure是一家全球性的肿瘤学公司，致力于通过开发和创新疗法Tumor Treating Fields来延长某些最具有侵略性的癌症类型的生存期。

Scribe Therapeutics将在2025年5月4日至7日在英国格拉斯哥举行的第93届欧洲动脉粥样硬化学会（EAS）大会上，报告其利用CRISPR技术开发的创新表观遗传沉默器ELXR在非人灵长类动物中有效、持久、安全地降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的最新数据。该公司首席科学官兼研发负责人Aarif Khakoo将介绍这一突破性进展，旨在通过其CRISPR by Design™方法，开发出能够改变心血管代谢疾病等常见疾病治疗标准的体内基因药物。Scribe的ELXR技术通过不断迭代和优化，旨在为患者提供更有效的治疗选择，并与全球领先的制药公司如Sanofi和Eli Lilly建立战略合作伙伴关系，以加速其CRISPR技术的临床应用。

Arbutus生物制药公司宣布，其五个摘要包括一个突破性摘要已被欧洲肝脏研究协会（EASL）大会2025年接受，将在荷兰阿姆斯特丹举行。这些摘要将在5月8日的病毒性乙型肝炎和D型肝炎：新疗法、未批准疗法或策略会议上以海报形式展示。摘要内容涉及Arbutus研发的Imdusiran和AB-101等新药在治疗慢性乙型肝炎方面的研究进展，包括药物的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，以及与病毒载量和表面抗原的关系。此外，还有关于Imdusiran的后续治疗和AB-101在健康和慢性乙型肝炎患者中的初步安全性数据。这些研究旨在评估Arbutus产品在治疗慢性乙型肝炎方面的潜力。

Genialis公司宣布了两项新研究，展示了预测算法如何为患者、医疗提供者和药物开发者带来更好的结果。其AI癌症模型——Genialis™ Supermodel，能够预测患者对特定疗法的反应，并解释药物在体内的作用以及肿瘤如何抵抗治疗，同时提出潜在的新药物组合以改善治疗效果。研究基于Genialis与Debiopharm合作开发的Debio 0123 WEE1抑制剂在多种癌症类型中的应用，以及Genialis的KRAS G12C NSCLC患者数据。Genialis Supermodel基于超过十亿个RNA-seq数据点的大型分子模型，可快速开发并验证广泛的癌症药物靶点的准确和丰富的生物标志物算法。该模型旨在深入了解个体患者生物学和药物作用的分子背景，为治疗决策和降低药物开发风险提供关键信息。研究还展示了Genialis Supermodel在KRAS突变癌症和WEE1抑制剂Debio 0123中的应用，证明了其预测患者对药物反应的能力。