卡匹色替是 首个且唯一在中国获批用于PIK3CA/AKT1/PTEN改变的乳腺癌患者的AKT抑制剂 ，为乳腺癌患者提供了新的治疗选择。 乳腺癌是全球第二高发的癌症，也是全球癌症相关死亡的主要原因之一。 据相关统计， 2022 年全球超过 200 多万名患者被诊断为乳腺癌，有近 66.5万 名患者死亡。

然而，站在中国创新药 10 年节点之上，两大蜕变还是发生了。 今非昔比， 《创新药供给侧改革》 （ 2021 年 7 月）指出的内卷和泡沫，如今都不再严重。 据青侨阳光， 2024 年港股 18A 生物科技的合计可持续业务营收达到 598 亿元，同比增长 48% ，相比 2019 年的 44.5 亿元增加超 12 倍，相比 2021 年的 143 亿元增加 3 倍以上。

歌礼制药宣布其ASC30每日一次口服片在美国肥胖症受试者中进行的Ib期多剂量递增研究取得积极结果。研究显示，ASC30在不同剂量递增方案下均表现出良好的耐受性和疗效，其中方案2（中等起始剂量、常规递增）体重相对基线平均下降6.5%，方案1（中等起始剂量、缓慢递增）下降4.5%，方案3（高起始剂量、快速递增）下降5.0%。研究数据支持ASC30每日一次口服片IIa期研究设计采用“更低起始剂量与更缓递增速度”的策略，预计将于2025年第三季度初开展。ASC30是一款小分子GLP-1受体激动剂，有望提供每日一次口服和每月一次皮下注射两种给药选择治疗肥胖症。

-ASC30每日一次口服片为期4周、每周剂量递增给药（2毫克、10毫克、20毫克和40毫克）后，受试者体重经安慰剂校准后相对基线平均下降6.5%。 该剂量组无受试者发生呕吐。 -Ib期试验中3种不同的周剂量递增方案的数据，为ASC30每日一次口服片的IIa期研究设计（13周疗程）采用“更低起始剂量与更缓递增速度”的策略提供了支持。

Heart-2 1b 期临床试验用于评估 Verve -102 在杂合子家族性高胆固醇血症 （HeFH） 和/或早期冠状动脉疾病 （CAD） 患者中的安全性与疗效，这两种人群均需要深度且持久地降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇 （LDL-C） 水平。 该疗法还将 PCSK9 平均降低了 60% （见图一） 。 VERVE-102 是一种 CRISPR 碱基编辑候选基因疗法，旨在沉默 PCSK9 基因，该基因在调节 LDL-C 中发挥作用 （见图二） 。

然而，作为一种「活细胞药物」，通用细胞产品复杂性远超传统化药。 其批量生产中不可避免的原代细胞供体差异、高通量培养过程中潜在的微生物污染风险、基因修饰带来的遗传稳定性隐患，以及制剂储存运输过程中的活性衰减等问题，均对通用型细胞产品的安全性和有效性构成挑战。 通用型细胞治疗产品带来的风险既可能源于原材料，也可能在工业化生产环节或临床使用时显现。

生物制药耗材供应链面临重构。 一直以来，我国细胞治疗行业在设备与耗材领域起步较晚，核心装备与耗材形成高度依赖进口的格局，其中美国产品占据关键市场地位。 G-Rex 供应困境：进口依赖的隐痛。

2025年，随着干细胞技术在膝骨关节炎、慢性阻塞性肺病及心力衰竭等疾病治疗中的临床应用获批落地，我国细胞治疗正式迈入3.0时代。 这一阶段标志着细胞治疗从实验室研究成功转向临床应用，为众多患者带来了新的治疗希望。 细胞治疗技术不再局限于实验室研究，而是广泛应用于临床实践，为多种难治性疾病提供了创新的治疗方案。

目前，肿瘤免疫治疗已成为第三代肿瘤治疗中最活跃的研究领域。 以 PD-1 、 CTLA-4 和 PD-L1 为靶点的免疫检查点抑制（ ICI ）疗法在多种癌症的治疗中显示出卓越的效果，并且 ICI 的免疫疗法随着新的免疫检查点的开发（如 TIM-3 、 LAG-3 和 TIGIT ）而继续扩大。 相比之下，刺激性免疫治疗靶点，如 CD40 、 ICOS 、 CD27 、 GITR 、 OX40 和 4-1BB 则用激动剂来激活免疫，主要集中在免疫反应的早期阶段。

近期，一篇发表于《 Journal of Medicinal Chemistry 》的研究论文 “Discovery of a Potent and Selective Protein Arginine Methyltransferase 5 (PRMT5) PROTAC Degrader” 引起了广泛关注。 PRMT5 ：癌症治疗关键靶点。 PRMT5 属于 II 型 PRMT ，主要催化蛋白质底物中精氨酸残基的单甲基化和对称二甲基化修饰。

Healthee，一家利用人工智能技术革新健康福利体验的平台，近日宣布完成由Key1 Capital领投的5000万美元B轮融资，Fin Capital、Glilot Capital Partners和Group11持续跟投。此次融资未正式对外公布，Key1 Capital在跟踪公司发展势头后主动接触，看好其产品愿景和潜力。本轮融资超额认购，体现了新旧投资者对Healthee的强烈信心。过去一年，Healthee客户数量突破15000家，包括Instacart、SiriusXM和Celonis等知名企业。公司深化了人工智能能力，通过改善雇主和员工的医疗服务可及性，实现了实际成本节约。Healthee首席执行官兼联合创始人Guy Benjamin表示，他们正在打造市场期待已久的福利平台，旨在为真实的人们提供直观、全面的服务。此次融资将助力公司扩大产品线、扩大市场运营规模，并加倍投入开发智能、易用的AI工具，以实现更智能、更便捷的健康福利。Healthee致力于通过人工智能技术简化复杂的福利系统，提升用户体验，降低成本，改善医疗服务结果，使医疗保健更易于获取、个性化且高效。

Pacira BioSciences将在2025年OARSI世界骨关节炎大会上展示其基因疗法PCRX-201（enekinragene inzadenovec）的104周新数据，该疗法旨在治疗膝关节炎。数据将在韩国仁川举行的大会上由Ali Mobasheri教授展示，PCRX-201基于公司专有的高容量腺病毒载体平台，目前正研究其在膝关节炎慢性炎症过程中的作用。2024年11月，Pacira报告了PCRX-201在大型1期临床试验中显示的积极数据，该疗法在局部给药后两年内持续改善膝痛、僵硬和功能，且安全性良好。PCRX-201已成为首个在膝关节炎领域获得美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局监管认定的基因疗法。Pacira致力于提供创新的非阿片类疼痛疗法，其产品包括EXPAREL、ZILRETTA和iovera，同时也在推进PCRX-201的研发。

Sirona Biochem Corp.宣布进行一项非经纪私人配售，发行未担保的可转换债券，以每股1,000加元的价格出售债券单位，总额最高可达40万加元。债券单位面值为1,120加元，包括1,000加元本金和120加元预付利息。本金年利率为12%，利息每半年支付一次。公司可选择将预付利息和应计利息以现金支付或按转换价格转换为股份。债券持有人可选择在到期前将本金全部或部分转换为股份。债券单位包含一股股份和一股不可转让的购买认股权证，认股权证可在到期前以每股0.15加元的价格行使购买股份。公司有权在发行之日起6个月后至到期日前赎回债券，支付面值、预付和应计利息以及8%的赎回罚款。本次发行需获得监管机构批准，包括TSXV的批准。

Cellenkos公司研发的冷冻保存的脐带血来源的Treg细胞疗法在治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）方面展现出积极疗效。研究发现，接受该疗法的患者疾病进展速度明显减缓，血浆神经纤维蛋白水平降低。该疗法通过外周静脉注射，无需淋巴清除、免疫抑制或HLA匹配，患者当日即可出院。研究结果表明，Treg疗法有望为ALS患者带来新的治疗希望。

2025，重组胶原蛋白的热度和含金量仍在持续上升。 4月21日，独揽3张械三证的锦波生物发布了2024年业绩报告。 值得注意的是，锦波生物的市值也在持续上涨！

Arcus Biosciences公司宣布，将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上口头报告ARC-20研究的初步数据，该研究评估了HIF-2a抑制剂casdatifan与VEGFR2-TKI cabozantinib联合使用在先前接受过免疫疗法或联合VEGFR2-TKI治疗的患者中的安全性和有效性。Arcus CEO Terry Rosen表示，这些数据支持公司对casdatifan的开发计划，包括即将开始的PEAK-1三期临床试验。此外，Arcus还计划与阿斯利康合作，评估casdatifan与volrustomig在免疫疗法初治的ccRCC患者中的联合使用。

Biodesix和Bio-Rad共同支持了来自Friends of Cancer Research的ctMoniTR项目，该研究分析了八项关于晚期非小细胞肺癌（aNSCLC）的临床试验，结果显示循环肿瘤DNA（ctDNA）水平的变化与治疗结果之间存在强烈关联，这为将ctDNA分析整合到治疗开发计划和临床癌症护理中提供了可能性。ctMoniTR项目旨在确定ctDNA水平的变化是否可以预测治疗结果，第一阶段的研究表明ctDNA变化与接受免疫检查点抑制剂治疗的aNSCLC患者的总生存期之间存在强烈联系。新数据进一步扩展了分析范围，包括其他实体瘤类型和治疗类别，如接受酪氨酸激酶抑制剂治疗的病人。Biodesix利用Bio-Rad的ddPCR技术提供了ctDNA检测数据，该项目得到了来自行业、政府、学术界和倡导团体等机构的合作。