Accord BioPharma, Inc. 宣布已完成从Coherus BioSciences, Inc.收购UDENYCA（pegfilgrastim-cbqv）业务，从而扩大了其在美国的生物类似物产品组合。UDENYCA是一种与Neulasta（pegfilgrastim）相似的生物类似物，可减少接受骨髓抑制性抗癌药物的非髓系恶性肿瘤患者的感染发生率。此次收购不仅扩大了Accord BioPharma的产品线，还带来了来自Coherus BioSciences的多方面人才，有助于公司业务的连续性和扩展。收购完成后，Accord BioPharma将继续致力于为患者提供高质量的治疗方案，以改善患者和医疗保健提供者的需求。

诺华加拿大宣布，针对患有溶血性贫血的成人PNH（阵发性睡眠性血红蛋白尿症）患者，其口服单药疗法Fabhalta（iptacopan胶囊）现已在加拿大全面上市。该药是首个且唯一获得加拿大卫生部门批准的针对PNH的口服单药治疗，于2025年1月获得批准。Fabhalta是一种小分子疗法，能够全面控制血管内和血管外红细胞破坏，其临床效果优于现有的C5抑制剂治疗。Novartis加拿大承诺将继续创新，改善患有PNH的加拿大人的生活，并推出患者支持计划Fabhalta Assist。加拿大药品管理局（CDA）和加拿大国家卫生和公共服务卓越研究所（INESSS）已对Fabhalta在PNH治疗中的临床有效性、安全性和成本效益进行了审查，并推荐报销该药物。

辉瑞公司宣布，由于发现潜在的药物诱导性肝损伤病例，将停止投资其口服GLP-1药物danuglipron的研发。尽管danuglipron并非辉瑞唯一的肥胖治疗资产，但这一决定使公司回到了起点。辉瑞强调，在剂量优化研究中发现的肝损伤病例为无症状，并在停用danuglipron后得到解决。尽管在超过1400名患者中，肝酶升高的发生率与其他同类批准疗法相当，但辉瑞仍决定停止danuglipron的研发。目前，辉瑞只剩下一个处于临床阶段的肥胖治疗资产，即口服GIP类似物PF-07976016，该药物目前处于II期临床试验阶段，预计2025年12月完成。danuglipron与同类药物如诺和诺德的Wegovy和礼来公司的Zepbound一样，通过靶向和激活GLP-1受体，促进胰岛素分泌以应对血糖升高，并减缓胃排空以抑制饥饿和食欲。然而，danuglipron在临床试验中难以证明其价值，且因副作用问题多次调整研发计划。

AB Science宣布，美国专利局已授予一项关于使用其领先化合物masitinib治疗镰状细胞病的专利许可，该专利保护期至2040年11月。这一新专利基于临床前数据，为masitinib在这一适应症提供了知识产权保护，并加强了其在欧洲专利局2024年10月获得相同专利许可后的知识产权。Masitinib的独特之处在于它是针对肥大细胞的药物，在治疗镰状细胞病及其严重并发症如急性胸综合征方面具有潜力。镰状细胞病是一种遗传性红细胞疾病，masitinib旨在治疗最严重的疾病形式，占镰状细胞病的65%。目前的治疗方法包括红细胞输注和羟基脲治疗，但仍有未满足的医疗需求。AB Science正在进行的masitinib临床开发是SICKMAST合作项目的一部分，该项目由920万欧元资助，旨在通过一项2期临床试验证明masitinib在治疗镰状细胞病急性并发症和慢性并发症中的疗效。

Mirum Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准LIVMARLI（maralixibat）的新片剂型，用于治疗Alagille综合征（ALGS）和进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。该片剂型为患者提供了更多治疗选择，适用于不同年龄段的病人，既方便年轻患者使用液体剂量，也方便老年患者使用单片剂量。LIVMARLI片剂计划于6月通过Mirum Access Plus提供。LIVMARLI是一种口服的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，已在美国和欧洲获得批准，用于治疗两种儿童胆汁淤积性肝病。Mirum正在评估LIVMARLI在胆汁淤积性瘙痒其他治疗场景中的效果。

VIVUS公司宣布，其创新的乙醇免配方药物VI-0609，一种无乙醇的卡莫司汀制剂，已在一项针对难治性或复发性霍奇金或非霍奇金淋巴瘤患者的高剂量预处理化疗的II期临床试验中首次给药。该试验旨在评估VI-0609与现有含乙醇的BiCNU相比，在BEAM高强度预处理方案中的效果。VI-0609有望提高化疗药物的安全性，减少患者负担，并可能缩短输注时间。这项多中心随机试验的主要目标是评估VI-0609/BiCNU在输注后24小时内的输注相关毒性和从BEAM开始到AHCT后第30天的不可接受毒性。VIVUS公司表示，该试验的启动进一步证明了其致力于推进创新药物配方，以改善患者预后的承诺和能力。

Fate Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其iPSC来源的CAR T细胞疗法FT819再生医学高级治疗（RMAT）资格，用于治疗活动性中度至重度系统性红斑狼疮（SLE），包括狼疮性肾炎（LN）。该疗法处于1期临床试验阶段，RMAT资格旨在加速其开发。公司计划在2025年医学会议上展示更多FT819的临床数据，并期望与FDA紧密合作，加快FT819的研发进程，以惠及更多患者。

UroGen Pharma Ltd.将在美国泌尿外科协会（AUA）2025年年度会议上展示其研究药物UGN-102（米托蒽醌）、JELMYTO（米托蒽醌）和UGN-301（扎利弗利单抗）的数据。UGN-102是一种用于膀胱内溶液的米托蒽醌，目前处于3期临床试验阶段，用于治疗复发性低级别中风险非肌层浸润性膀胱癌。JELMYTO是一种用于肾盂输尿管腔溶液的米托蒽醌凝胶，用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌。UGN-301是一种针对CTLA-4的抗体，用于治疗复发性非肌层浸润性膀胱癌。UroGen的CEO Liz Barrett将参加AUA创新联盟会议的展示讨论，并参与创始人圈奖项颁发仪式。

新闻摘要： 加拿大蒙特利尔，2025年4月14日 - 一项新的科学发现为生物技术领域带来了新的希望。加拿大国家研究委员会（INRS）的研究团队发现了一组新的酶，这些酶能够对单链DNA进行精确切割。这项突破性成果有望在基因编辑、DNA检测和分子诊断等领域产生重大影响。这种酶能够识别并切割单链DNA中的特定序列，为生物技术和医学研究提供了新的工具。这一发现对于控制细菌感染和开发更精确的基因编辑方法具有重要意义。目前，这一研究成果已申请专利。

Pheast Therapeutics公司宣布，其新型疗法PHST001在治疗晚期实体瘤的1期临床试验中已开始治疗首位患者。PHST001是一种抗CD24巨噬细胞检查点抑制剂，旨在释放巨噬细胞对侵袭性癌症的威力。该试验旨在评估PHST001的安全性和耐受性，并确定推荐用于2期试验的剂量。PHST001在预临床研究中显示出对多种肿瘤类型的强大活性，并具有有利的药代动力学特征。该疗法针对CD24蛋白，该蛋白在多种癌症中高度表达，并作为肿瘤免疫逃逸的关键机制。Pheast Therapeutics致力于开发针对难以治疗的癌症的新型免疫疗法。

Aditxt公司宣布，由Mayo Clinic进行的一项独立研究进一步验证了其子公司Adimune开发的领先治疗候选药物ADI-100的安全性及免疫调节作用。该研究证实ADI-100可以诱导对谷氨酸脱羧酶（GAD）的免疫耐受，GAD是多种自身免疫疾病的关键自身抗原，包括1型糖尿病、僵人综合征、小脑共济失调和自身免疫性癫痫。这些结果对于Adimune的平台和Aditxt在自身免疫疾病治疗方面的愿景具有重要意义。ADI-100有望在不进行广泛免疫抑制的情况下恢复免疫耐受，这是向更安全、更精准治疗迈出的重要一步。研究数据将在美国和德国的监管提交中提供支持。Adimune正在推进ADI-100的临床试验，预计将在2025年下半年提交监管申请，并可能很快开始人体临床试验。

罗氏公司宣布，欧洲委员会批准Columvi（glofitamab）与吉西他滨和奥沙利铂（GemOx）联合治疗成人复发或难治性（R/R）弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者，这些患者不适合自体干细胞移植（ASCT）。这一批准使Columvi组合成为欧洲首个针对DLBCL复发或未对初始治疗产生反应的患者可用的双特异性抗体治疗方案。该批准基于III期STARGLO研究的成果，其中Columvi与GemOx联合使用，与MabThera/Rituxan加GemOx相比，显著改善了R/R DLBCL患者的总生存期（OS）。Columvi结合GemOx的疗效和安全性数据支持了这一批准。

Exicure公司旗下子公司GPCR Therapeutics USA正在进行一项针对多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植的Phase 2临床试验，评估小分子CXCR4抑制剂GPC-100（burixafor）的疗效。该试验为开放标签、多中心研究，旨在评估GPC-100与普萘洛尔联合G-CSF的安全性及有效性。初步结果显示，100%的患者成功实现了主要终点——CD34+干细胞动员，包括之前接受过达尔达木单抗治疗的患者。GPC-100使得动员剂和白细胞分离术能够在同一天进行，比FDA批准的plerixafor和motixafortide等药物更快。中位中性粒细胞和血小板植入时间分别为11天和14天，与标准治疗方案一致。该试验预计将在4月底完成患者招募。Exicure公司是一家专注于开发针对RNA的核酸疗法的早期生物技术公司，目前正探索战略选择以最大化股东价值。

Bristol Myers Squibb宣布，其针对非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者的Camzyos（mavacamten）的Phase 3 ODYSSEY-HCM试验未达到主要终点，即与安慰剂相比，48周时基线至KCCQ-23 CSS评分和峰值摄氧量（pVO2）的变化。研究未发现新的安全信号。尽管结果令人失望，但该试验对非梗阻性HCM的理解做出了重要贡献，表明该疾病需要新的治疗选择。该研究结果表明，梗阻性HCM和非梗阻性HCM是两种独特的疾病。Bristol Myers Squibb将继续与关键研究人员合作，在将来与科学界分享详细结果。

铁木制药公司根据与FDA的讨论，认为需要开展一项确认性的3期临床试验以寻求批准其产品apraglutide用于治疗依赖肠外营养的短肠综合征（SBS）患者。公司已聘请高盛公司探讨战略选择以最大化股东价值。apraglutide是一种每周一次的长效GLP-2类似物，在治疗SBS患者方面展现出良好的安全性和有效性。然而，由于剂量准备和给药问题，STARS 3期临床试验中暴露和剂量低于预期，导致铁木制药公司对监管路径持谨慎态度。公司计划继续进行长期扩展试验，并相信STARS试验的数据将继续是NDA提交文件的重要组成部分。

Aulos™ Bioscience宣布在加州拉克斯珀启动了其免疫肿瘤学项目，该项目旨在通过开发免疫激活抗体疗法来革新癌症治疗。公司正在进行一项针对黑色素瘤的二线治疗的临床试验，该试验使用AU-007，一种抗PD-1抗体尼伏单抗与低剂量皮下注射的aldesleukin的联合疗法。初步的2期数据显示，这种组合疗法在黑色素瘤患者中显示出临床活性，并实现了持久的客观缓解。AU-007是首个由人工智能辅助设计进入人体临床试验的人源化单克隆抗体，它通过精确结合IL-2的CD25结合部位，将IL-2的力量引导至效应T细胞和自然杀伤细胞，从而增强抗肿瘤免疫效果。Aulos预计将在2025年下半年公布该2期队列的初步数据，并在本月的美国癌症研究协会（AACR）年会上展示AU-007和aldesleukin作为黑色素瘤二线治疗的新数据。

2025年4月14日，上海近则生物科技有限责任公司宣布完成Pre-A融资。本轮融资由知名医疗健康领域投资机构——元明资本独家投资，所融资金将用于加速其核心产品头戴式经颅光生物治疗仪针对睡眠障碍等系列产品的临床推进和注册获批。