欧洲药品管理局（EMA）下属的人类用药委员会（CHMP）建议扩大TREMFYA（guselkumab）的营销授权，使其包括治疗对传统疗法或生物治疗反应不足、失去反应或对其中一种疗法不耐受的轻至重度活动性克罗恩病成人患者。这一建议基于对GALAXI和GRAVITI三期研究数据的审查，这些研究显示guselkumab在缓解症状方面优于安慰剂，且在GALAXI研究中，与ustekinumab相比，guselkumab在48周时的内镜反应和内镜缓解方面表现出更高的疗效。Guselkumab是一种针对炎症性肠病的创新治疗选择，目前已在欧盟获得批准用于治疗中度至重度斑块状银屑病和活跃的银屑病关节炎。

TiumBio的合作伙伴汉索药业扩大了Merigolix（HS-10518）的临床应用范围，开始进行辅助生殖技术（ART）的开发。在中国，Merigolix（TU2670，HS-10518）的临床试验获得批准，用于抑制进行控制性卵巢刺激（COS）的妇女的过早促黄体激素（LH）激增。Merigolix作为一种口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂，可能对控制过早的内源性LH激增和降低周期取消率，提高每周期怀孕率具有重要意义。目前，COS方案中，促性腺激素释放激素（GnRH）产品仅以注射形式提供，导致疼痛和相对较高的成本。TiumBio首席执行官韩泰克·金博士表示，汉索药业选择ART作为新的适应症具有重要意义，与其他适应症相比，ART需要更短的治疗期，这将有助于加快开发。同时，Merigolix是一种口服GnRH受体拮抗剂，正在开发用于治疗子宫内膜异位症、子宫肌瘤和辅助生殖技术。TiumBio与汉索药业签订了最高达1.7亿美元的许可协议，并按净销售额获得分级版税。根据协议，汉索药业获得了在中国大陆开发和商业化Merigolix的独家权利。

Allurion Technologies宣布，在8个月的联合疗法中，使用Allurion气球与低剂量GLP-1疗法，患者平均体重减轻20.3%，瘦体重增加15%。52名接受Allurion气球治疗的患者在完成第一个月气球疗法后开始服用0.25mg的semaglutide，剂量在随后的6个月内增加到不超过1.0mg。这种方法显著提高了患者的体重减轻效果，同时减少了GLP-1的副作用，提高了患者的依从性。Allurion计划继续收集数据并乐观地认为这将成为代谢健康体重减轻的新标准。

Triastek宣布，其专有的3D打印非维生素K拮抗剂口服抗凝剂（NOAC）产品T20G已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的试验新药（IND）批准，此前该产品已于2024年1月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准。T20G针对房颤（AF）患者，该疾病是全球最常见的治疗性心律失常，影响着全球约3000万至1亿人口。T20G采用Triastek的专利3D微结构胃滞留（3DμS®-GR）平台，通过其独特的剂量形式和给药系统，实现每日一次口服给药，具有提高患者依从性和简化给药管理的优势。Triastek技术副总裁Feihuang Deng表示，T20G在中国和美国同时获得IND批准，标志着公司在胃滞留药物递送领域的又一里程碑，将加速T20G的开发，为全球患者提供高质量的药品。

Pathos AI公司宣布，其首个临床阶段资产、CBP/p300抑制剂pocenbrodib在多中心、开放标签的1b/2a期临床试验中已开始给药，该试验旨在评估pocenbrodib单独使用以及与阿比特龙、奥拉帕利或177Lu-PSMA-617联合使用对转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）患者的疗效。该研究旨在确认pocenbrodib的安全性、药代动力学、初步抗肿瘤活性和药效学，并定义与阿比特龙、奥拉帕利或177Lu-PSMA-617联合使用的初步推荐剂量。Pocenbrodib作为一种口服的小分子抑制剂，通过抑制CREBBP/EP300（也称为CBP/p300）来影响癌症驱动基因的表达，包括雄激素受体（AR）及其变异体，对晚期前列腺癌患者具有潜在的治疗益处。Pathos AI公司利用人工智能优化患者选择策略，通过跨多模态真实世界数据和患者来源的生物学模型加速精准医学开发，已筹集超过1亿美元以扩展其AI平台并加速靶向治疗药物的研发。

Wugen公司宣布其潜在首创的CAR-T细胞疗法WU-CART-007在关键性2期临床试验中开始给药，该疗法针对儿童和成人复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病或T细胞淋巴母细胞淋巴瘤。前期1/2期临床试验结果显示，WU-CART-007在经过大量治疗的复发性或难治性T-ALL/LBL患者中表现出良好的安全性及抗白血病活性，总缓解率为91%，完全缓解率为73%。WU-CART-007已获得美国食品药品监督管理局的多个加速批准途径资格，包括RMAT、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病，以及欧盟的优先药品资格。该关键性研究旨在评估WU-CART-007在复发或难治性T-ALL/LBL患者中的疗效和安全性。

Milestone Pharmaceuticals Inc.将在2025年3月29日至31日在伊利诺伊州芝加哥举行的美国心脏病学会年度会议（ACC25）上，展示关于其创新心血管药物etripamil的成果。该药物有望成功将多发性阵发性室上性心动过速（PSVT）转换为正常窦性心律。数据表明，早期发作的转换预测了后续发作的转换。Milestone首席医疗官David Bharucha表示，这些新数据支持了etripamil在获得批准后用于连续PSVT发作的机会，强调了其对患者体验和生活质量的潜在积极影响。会议中将展示由James Ip博士主持的关于etripamil治疗PSVT的多项发作的一致性和预测性的海报。Milestone致力于开发新的治疗途径，让患者能够积极参与自我管理护理。

巴西卫生监管机构ANVISA批准了Pint Pharma和PharmaEssentia共同研发的BESREMi（罗泼尼洛夫α-2b）用于治疗成人真性红细胞增多症（PV）。PV是一种罕见、慢性、致残且可能致命的骨髓增殖性肿瘤，可能导致心血管并发症，如血栓和栓塞，部分患者可能发展为继发性骨髓纤维化或白血病。BESREMi是一种创新的单聚乙二醇化干扰素，已在40多个国家获得营销授权，其疗效在PEGINVERA临床试验中得到证实，与标准疗法相比，BESREMi在血液学和临床反应方面表现出优越和更持久的疗效。Pint Pharma致力于为拉丁美洲地区的罕见病和其他患者群体提供创新疗法，通过与世界级生物技术和制药公司合作，致力于改善拉丁美洲患者的健康状况。

Cardiac Dimensions公司成功完成了一轮5300万美元的E轮融资，由Ally Bridge Group领投，现有投资者也参与了投资。这笔资金将用于完成EMPOWER美国关键性试验以及继续推广Carillon Mitral Contour System。该系统旨在通过微创手术恢复二尖瓣的自然功能，减轻功能性二尖瓣反流，改善患者生活质量。公司计划利用新增资金继续全球商业化扩张，以帮助更多患有心力衰竭和功能性二尖瓣反流的患者。

Pharming Group N.V.宣布，一项针对常见变异免疫缺陷病（CVID）患者的Phase II临床试验已开始，该试验评估了leniolisib在治疗免疫失调方面的疗效。试验包括美国、英国和欧盟的多个中心，旨在评估leniolisib的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该试验的目标是收集关于leniolisib在CVID患者中的临床疗效数据，为后续的Phase III临床试验提供信息。试验的首席调查员是Jocelyn Farmer博士，她表示，由于目前缺乏针对CVID患者的有效治疗方法，leniolisib的引入为这些患者提供了希望。CVID是原发性免疫缺陷病（PID）中症状性患者的主要群体，其中约50%的患者表现出由免疫失调驱动的自身免疫、淋巴增殖和/或终末器官淋巴浸润的临床表现。

美国国家神经疾病与中风研究所（NINDS）为纽约州北威尔健康护理集团旗下的Feinstein医学研究所提供300万美元的资助，与imec合作，旨在开发一种新型的迷走神经刺激（VNS）方法。该项目由Stavros Zanos博士领导，旨在利用imec开发的专用设备，通过精确刺激迷走神经中的特定纤维，开发更精确、安全、有效的治疗慢性疾病的方法。研究团队将深入研究迷走神经的解剖和功能组织，结合imec引入的技术和干扰刺激方法，以增强VNS的效果并减少副作用。该研究有望为类风湿性关节炎、炎症性肠病和心力衰竭等疾病的治疗带来革命性的变化。

MAIA生物技术公司宣布，其研发的靶向免疫疗法用于癌症治疗的研究成果在《Naunyn-Schmiedeberg的药理学档案》期刊上发表。该研究主要针对其领先的自有THIO二聚体，发现其对关键酶Glutathione S-transferase Pi (GSTP1)具有强大抑制作用，该酶与癌症进展和化疗耐药性有关，对于癌细胞解毒至关重要。研究结果表明，THIO的二聚体形式可能通过有效靶向GSTP1并减少耐药性来增强化疗效果。MAIA的第二代研究和发现平台旨在识别具有更高特异性针对癌细胞和增加抗癌活性的新THIO类似物。MAIA的首席科学官表示，THIO二聚体作为强大的GSTP1抑制剂和一种有前景的新癌症治疗策略，其研究为优化标准癌症治疗方案提供了有价值的见解，并可能为癌症治疗开辟新的途径。

诺华公司宣布，其口服药物Fabhalta（iptacopan）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的第三次批准，用于治疗C3肾小球肾炎（C3G）成人患者，以减少蛋白尿。这是首个也是唯一获得批准用于治疗C3G的药物。C3G是一种罕见的肾脏疾病，通常影响年轻成年人，并可能进展至肾功能衰竭。Fabhalta是首个口服的替代性补体途径抑制剂，被认为可以针对C3G的潜在原因。在获得批准之前，患者只能依赖支持性护理、广泛的免疫抑制和症状管理。这项批准对于C3G患者社区来说具有历史性意义，因为这是首次有治疗疾病潜在原因的疗法，为患者提供了新的治疗标准。

2025年3月20日，生物医药外包服务商Wheeler Bio宣布超额认购3500万美元A轮融资，由Alloy Therapeutics和Echo Investment Capital领投，Mitsubishi Corporation（Americas）、Germin8 Ventures和Russell Westbrook Enterprises参与。这项投资加速了Wheeler Bio的增长，并扩大了其为基于抗体的疗法提供高质量CMC服务的能力。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Alnylam公司的Amvuttra，作为首个用于治疗转甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的RNA干扰沉默剂。Amvuttra的批准引发了与BridgeBio的Attruby和辉瑞的tafamidis的三方竞争，其中tafamidis于2019年5月获得了FDA对ATTR-CM的首个批准。Amvuttra通过降低TTR蛋白的表达，降低野生型和突变型转甲状腺蛋白RNA的表达，而Attruby和tafamidis是转甲状腺蛋白稳定剂。Alnylam希望这种新颖的作用机制将使其与竞争对手区别开来。Amvuttra的批准为ATTR-CM患者提供了新的治疗选择，有望改善心血管死亡率等预后。Alnylam计划以每支预填充注射剂119,351美元的价格销售Amvuttra。

2025年3月20日，虚拟消化健康提供商Cylinder宣布收购Dieta Health，后者是第一个经过临床验证的AI驱动的粪便成像应用程序的创建者。此次收购的财务细节未披露。 此次收购将推动Cylinder实现其目标，即提供更加个性化的消化护理和改善临床结果。Dieta Health开发了世界上第一个具有临床验证的AI粪便图像分类的移动应用程序。

法国LYON，POXEL SA公司宣布，其研发的针对代谢性疾病的创新药物PXL065在治疗肥厚型心肌病（HCM）的动物实验中取得积极结果。PXL065是一种新型的去氢稳定R-立体异构体，已知可以减轻炎症和纤维化，改善线粒体功能，并恢复代谢平衡。该研究由德国慕尼黑大学医院德国心脏中心的心脏病专家Cordula Wolf教授领导，结果显示PXL065可能通过减少左心室肥厚、降低心脏纤维化和改善病理生理机制来改善HCM患者的临床结果。Poxel公司计划基于这些积极结果，启动PXL065在HCM适应症的临床开发。