Crown Laboratories和Revance Therapeutics宣布，双方于2025年1月17日修订了之前宣布的合并协议。修订后的协议中，Revance股东将获得每股3.65美元的现金，比之前的出价高出0.55美元或17%。Crown将延长其现有收购要约，直至2025年2月4日晚上11:59分。Revance董事会一致认为Crown的出价是股东的最佳选择。交易预计于2025年2月6日完成。至2025年1月17日下午4点，已有约6,322,768股股份有效提交，占总股份的6.025%。

美国食品药品监督管理局（FDA）为治疗脆性X综合征（FXS）的药物SPG601授予了快速通道指定，该病是导致自闭症的主要原因，也是最常见的遗传性智力障碍。SPG601是一种小分子大通道钙激活钾（BK）通道激活剂，通过结合BK通道并增加其激活来纠正FXS中的特定突触功能障碍，有望改善受影响人群的生活质量。Spinogenix公司表示，这一指定使得SPG601的开发和审查加速，同时公司已完成针对成年男性FXS患者的SPG601 Phase 2研究，预计将在2025年第一季度末公布结果。SPG601已获得FDA的孤儿药指定，该公司致力于开发能够恢复突触功能的创新疗法，以改善FXS患者的生命质量。

1月8日，山东省人民政府公布2025年省重大项目名单，沈药合泽药业（山东）有限公司年产30亿支高端注射剂项目入选2025年省重大项目。 沈药合泽药业（山东）有限公司，依托沈药生物科技（沈阳）集团有限公司强大的科研实力与技术支持，在菏泽现代医药港投资建设年产30亿支高端注射剂项目，旨在填补市场空白，提升我国高端注射剂产业的整体水平。 项目建成后，将成为全国单厂产能最大、生产技术最高、品种规格最齐全的高端注射剂生产基地，预计年销售收入可达30亿元，利税总额5亿元，提供就业岗位800余个。

BTK全称为布鲁顿酪氨酸蛋白激酶（Bruton’s Tyrosine Kinase），是BCR（B-Cell Receptor，B细胞表面抗原受体）通路的关键激酶，它可以下调BCR通路，抑制恶性B细胞增殖，在临床上已成为恶性B细胞淋巴瘤常用的靶向药物。 伊布替尼 是全球第一个上市的BTK抑制剂 ，由强生和Pharmacyclics（AbbVie子公司）合作开发。 目前已上市的伊布替尼包括 片剂 、 胶囊剂 和 混悬剂 三种剂型。

Red Sky Health（RSH）是一家以人工智能驱动的医疗保健索赔管理平台，近日成功筹集了300万美元的种子资金。该轮融资由连续创业者兼投资者Trevor Burgess领导，并得到了Charles River Data校友Gleb Drobkov和Mike Dezube的支持。RSH的CEO Dean Margolis带领团队致力于解决美国医疗体系中一个关键问题——每年高达15%的保险索赔被拒绝，导致医疗机构损失约2620亿美元的收入。RSH的核心技术Daniel利用机器学习分析历史索赔数据，识别错误，并简化重新提交流程，使医疗机构能够以前所未有的效率恢复损失的收入。这笔资金将用于扩大RSH在美国的市场份额，深化与医疗机构的合作，并加强工程团队，以进一步将Daniel的功能集成到现有的医疗工作流程中。

近日，恒瑞医药与美国Kailera Therapeutics公司共同宣布，GLP-1/GIP双受体激动剂HRS9531注射液8mg在减重II期临床研究（HRS9531-203）中显著减低体重，同时安全性、耐受性良好 。 ●治疗36周后，HRS9531注射液8mg组平均体重相对基线降低 22.8% （ 安慰剂校正后21.1%） ，具有显著性差异。 ●治疗36周后，HRS9531注射液8mg组体重相对基线降低≥20%的受试者比例高达 59%。

Ginkgo Bioworks与Astellas公司旗下的Universal Cells宣布合作，旨在优化下一代iPSC来源的癌症细胞疗法。双方将结合Ginkgo在细胞设计和筛选方面的专长以及Universal Cells的iPSC技术，共同加速高效、持久细胞疗法的发展。Ginkgo利用计算工具、库组装和筛选的深度专业知识以及严格的统计分析，帮助合作伙伴以更快的速度和精度发现和设计最佳治疗方案。此次合作标志着Ginkgo在细胞疗法领域的拓展，旨在改善患者预后并重塑实体瘤的治疗方式。

Leavitt Equity Partners与儿科治疗领先提供商Pediatrics Plus达成合作，Fulcrum Equity Partners和Western Governors University加入投资者行列，支持Pediatrics Plus的持续增长。Pediatrics Plus提供包括物理治疗、职业治疗、言语语言病理学和应用行为分析（ABA）治疗在内的多种服务，每年为超过6000名有特殊需求和发育迟缓的儿童提供专业医疗服务。此次合作标志着Pediatrics Plus发展的重要里程碑，将有助于其在新的市场扩张，提升服务，并解决儿科治疗行业的供应短缺问题。

Korro Bio宣布启动了REWRITE研究，以评估其RNA编辑产品KRRO-110作为治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的潜力。KRRO-110旨在通过利用人体内源性的ADAR酶来恢复治疗性M-AAT蛋白水平。REWRITE研究预计在2025年下半年提供中期数据。Korro还计划推进其管线中的其他项目，包括与Novo Nordisk合作的心血管代谢项目，向临床试验阶段迈进。

Synthego与全球生物制药公司AstraZeneca达成一项战略许可协议，获得全球制造和分销AstraZeneca新型CRISPR基因编辑酶eSpOT-ON的许可，该酶被命名为工程化ePsCas9。这一先进核酸酶将与Synthego的顶级gRNA结合，以促进健康成果。Synthego还将获得独家商业化权利，包括将此核酸酶许可给治疗和商业用途。Synthego的CEO Craig Christianson表示，这一协议体现了公司致力于为研究人员提供定制化CRISPR解决方案，以推动治疗研究。Synthego的创新方法简化了CRISPR细胞和基因疗法的许可流程，确保新型和突破性的核酸酶和gRNAs易于研究人员获取。此许可协议是CRISPR治疗领域的重大里程碑，结合了Synthego的先进解决方案与AstraZeneca的创新基因治疗技术，旨在推动医学科学的边界，最终为全球患者带来更有效的治疗方法。

Indaptus Therapeutics宣布与投资者达成证券购买协议，以市场价格发行和出售共计2,109,383股普通股及其相应的认股权证，认股权证可购买最多2,109,383股普通股，每股股票和认股权证的有效购买价格为1.065美元。预计交易将在2025年1月15日左右完成，收益约225万美元，将用于研发活动、营运资金和一般公司用途。认股权证的行权价格为每股0.94美元，自发行之日起即可行使，有效期为五年。

ORIC Pharmaceuticals与Janssen Research & Development达成供应协议，评估ORIC-114（一种针对EGFR/HER2突变的不可逆抑制剂）与Janssen的EGFR-MET双特异性抗体amivantamab联合用于一线治疗EGFR exon 20插入突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）。ORIC将主导试验，Janssen提供amivantamab。ORIC-114在先前治疗的患者中显示出系统性和颅内活性，公司计划在2025年第一季度开始联合用药的1b期试验，以评估安全性和耐受性，并确定推荐剂量。此外，ORIC还完成了ORIC-114单药治疗的1b期试验，并正在进一步评估剂量。ORIC致力于开发针对癌症耐药机制的多项精准药物。

Immunovant公司宣布，已同意以每股20美元的价格向三名机构投资者出售总计2250万股普通股，筹集约4.5亿美元用于推进其研发管线、营运资金及其他一般企业用途。此次私募股权融资预计于2025年1月15日左右完成，所得资金将助力公司推进其领先资产IMVT-1402的研发项目。

Cogent Biosciences计划在2025年报告三项关键临床试验的顶线结果，包括针对非进展性系统性肥大细胞增多症（NonAdvSM）的SUMMIT试验、针对进展性系统性肥大细胞增多症（AdvSM）的APEX试验和针对第二线胃肠间质瘤（GIST）的PEAK试验。公司还计划在2025年底提交bezulastinib的新药申请（NDA）。此外，公司将在J.P. Morgan 43届年度医疗保健会议上展示其2025年的关键里程碑，并推进其FGFR2抑制剂CGT4859的1期临床试验，同时计划在2025年提交ErbB2和PI3Kα项目的IND申请。

德国慕尼黑，2025年1月13日——领先的放射性药物生物技术公司ITM Isotope Technologies Munich SE（ITM）与专注于开发放射性药物产品以诊断和治疗某些难治性癌症的私人生物技术公司Ariceum Therapeutics（Ariceum）今日宣布，双方已签署供应协议，以支持Ariceum的靶向放射性药物疗法（RPT）管线开发，包括其领先的放射性药物药物satoreotide，用于治疗侵袭性、难治性癌症。根据协议，ITM将供应由其与加拿大核实验室合资公司Actineer™ Inc生产的非载体添加（n.c.a.）锕-225（Ac-225），用于Ariceum基于锕的管线候选药物。Actineer正在推进尖端技术，以确保和扩大其供应链，并通过在回旋加速器中辐照镭-226（Ra-226）以快速生产工业规模的Ac-225，以满足全球对这种有希望的医用放射性同位素的日益增长的需求。ITM首席执行官安德鲁·凯维博士表示，他们重视与Ariceum的合作关系，这标志着他们向提供这种关键医用放射性同位素给放射性药物行业的重要一步。Ariceum首席执行官曼弗雷德·鲁迪格表示，确保n.c.a. Ac

Denali Therapeutics Inc.宣布了2025年的关键里程碑，包括为治疗Hunter综合征的药物tividenofusp alfa（DNL310）获得FDA突破性疗法指定，并计划在2025年初提交生物制品许可申请（BLA），准备在2025年底或2026年初进行商业推广。同时，公司寻求FDA对治疗Sanfilippo综合征A型的DNL126（ETV:SGSH）加速批准路径的支持。Denali正在扩展其TV平台（运输载体）的药物组合，包括酶、寡核苷酸和抗体疗法，用于罕见病和常见病。此外，Denali计划在未来三年内每年推进一到两个额外的TV程序进入临床试验。

Revvity公司与Element Biosciences公司达成一项战略协议，共同开发针对新生儿测序的体外诊断（IVD）工作流程解决方案。该方案基于Revvity公司近期推出的自动化下一代测序（NGS）工作流程，旨在加强Element公司AVITI™测序系统的监管审批进程。合作包括共同开发针对新生儿测序的全面IVD解决方案，并为客户立即提供新生儿测序研究工作流程的仅限研究使用（RUO）版本。新IVD解决方案将扩大Element的AVITI测序系统和Revvity的新生儿测序研究工作流程的覆盖范围，包括样本收集设备、自动化核酸提取器、液体手柄、NGS文库制备试剂盒和变异调用数据分析和解释的全面软件。Element公司承诺寻求AVITI的监管批准，以引入Revvity和其他市场领先合作伙伴的新诊断解决方案。