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Opus Genetics将在H.C. Wainwright全球投资会议上进行公司更新医投速递Opus Genetics公司，一家专注于基因疗法和眼科小分子疗法的临床阶段生物制药公司，宣布其首席执行官George Magrath博士和首席科学及开发官Ash Jayagopal博士将在2025年9月8日至10日举行的H.C. Wainwright第27届全球投资会议上进行公司更新。更新内容将在9月8日早上7点（东部时间）提供点播服务。此外，Opus Genetics网站上还提供了其他近期投资者活动的重播，包括纳斯达克亮点访谈、查丹虚拟眼科峰会系列、罕见眼科疾病圆桌讨论以及夜间视力减退专家小组讨论。Opus Genetics的管线包括针对遗传性视网膜疾病（IRDs）的基于AAV的基因疗法，如莱伯先天性黑蒙症（LCA）、最佳病和视网膜色素变性，以及其领先候选药物OPGx-LCA5和OPGx-BEST1。公司还在推进Phentolamine Ophthalmic Solution 0.75%的联合疗法，该疗法目前在一个适应症中获得批准，并在两个3期临床试验中用于治疗老花眼、低光视觉下降和夜间视力障碍。Opus Genetics总部位于北卡罗来纳州研究三角公园。GlobeNewswire2025-09-03
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CervoMed将参加九月投资者会议，探讨神经退行性疾病治疗进展医投速递CervoMed公司，一家专注于开发治疗与年龄相关的神经退行性疾病的公司，宣布其管理层将于九月参加几场投资者会议。CervoMed目前正开发一种名为neflamapimod的口服小分子药物，该药物能够抑制p38丝裂原活化蛋白激酶α，具有治疗突触功能障碍的潜力，这是导致DLB（多系统萎缩）和其他一些主要神经退行性疾病的基本神经退行性过程的可逆方面。目前，neflamapimod正在DLB患者中进行2b期临床试验。CervoMed的管理层将在9月8日参加H.C. Wainwright第27届全球投资会议，并在9月8日至10日参加摩根士丹利的第23届全球医疗保健会议。会议的详细信息，包括网络直播链接，可在CervoMed的投资者部分找到。GlobeNewswire2025-09-03
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Celularity Inc.提交2025年第一季度和第二季度季度报告，符合纳斯达克上市规则医投速递Celularity Inc.（纳斯达克：CELU）是一家专注于解决与年龄相关和退行性疾病的再生和细胞医学公司，于2025年9月3日宣布，其已提交了截至2025年3月31日和2025年6月30日的季度报告10-Q。公司还宣布，根据2025年9月2日纳斯达克的通告，它现在符合纳斯达克上市规则5250(c)(1)。此外，公司已经偿还了所有3200万美元的高级抵押债务及其相关的960万美元未支付利息，并与Celeniv Pte. Ltd.签订了资产购买协议和许可协议。公司还进行了内部重组，为每个功能业务单位设立了运营子公司。公司表示，尽管在2025年上半年面临一系列挑战，包括重大的抵押债务负担，但现在公司已准备好利用传统的工作资本设施，以推动伤口护理相关产品的销售增长，并推进其三个后期510(k)产品管线，同时把握佛罗里达州和其他地区干细胞产品销售的新机遇。GlobeNewswire2025-09-03
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Cidara Therapeutics将在新加坡国际呼吸道病毒会议上发表两项口头报告医投速递Cidara Therapeutics公司宣布，其将在2025年9月17日至20日在新加坡举行的国际呼吸道病毒学会第8届抗病毒小组会议和第3届国际呼吸道病原体会议上发表两项口头报告。其中一项为突破性摘要，题为'NAVIGATE'，是一项针对CD388预防健康成人流感疾病的2b期随机、双盲、安慰剂对照、多中心剂量范围试验。另一项摘要将介绍CD388在豚鼠模型中对高致病性牛源H5N1流感病毒的预防效果。CD388是一种长效抗病毒药物，旨在通过直接抑制病毒增殖，以单剂量实现季节性和大流行性流感的广泛预防。此外，CD388已于2023年6月获得FDA的快速通道指定。
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Monopar Therapeutics在ANA年会上展示ALXN1840在威尔逊病治疗中的长期神经益处研发注册政策Monopar Therapeutics公司宣布，其关于ALXN1840（胆碱钽酸盐）在威尔逊病患者中长期神经益处的摘要已被选为在2025年9月13日至16日在马里兰州巴尔的摩举行的第150届美国神经学会（ANA）年会的口头和海报展示。该摘要被ANA评为杰出摘要，将在会议期间和《神经病学年鉴》摘要汇编中获得特别认可。该摘要的标题为“在胆碱钽酸盐治疗的威尔逊病患者中神经症状的长期持续改善”。Monopar Therapeutics是一家专注于开发针对未满足医疗需求患者创新治疗的临床阶段生物制药公司，其产品线包括用于威尔逊病的ALXN1840、用于癌症成像的MNPR-101-Zr（1期）、用于治疗晚期癌症的MNPR-101-Lu（1a期）和MNPR-101-Ac225（晚期临床前）。
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Rallybio获得递归公司1250万美元股权里程碑付款，推进罕见病治疗研究医药投融资Rallybio公司，一家致力于将科学进步转化为治疗严重罕见病患者的变革性疗法的临床阶段生物技术公司，宣布从递归公司获得1250万美元的股权里程碑付款。这笔付款是由于启动了REV102（一种用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）的ENPP1抑制剂）的额外临床前研究。Rallybio公司CEO Stephen Uden表示，这一里程碑反映了REV102临床前项目的持续动力。根据之前宣布的协议，Rallybio将REV102项目出售给递归公司，总金额最高可达2500万美元，包括750万美元的 upfront equity payment。Rallybio还有资格在启动1期临床试验时获得额外的500万美元里程碑付款，以及递归未来净销售额的低单 digit版税。此外，如果递归出售REV102项目，Rallybio还有可能获得某些付款。随着这笔1250万美元的股权付款，Rallybio预计其现金运营期将延长至2027年。
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Iambic Therapeutics在2025年世界肺癌大会上展示IAM1363新数据研发注册政策Iambic Therapeutics公司宣布，将在2025年世界肺癌大会上展示其领先药物候选IAM1363的新临床前非小细胞肺癌（NSCLC）数据。IAM1363是一种强效、不可逆的II型HER2抑制剂，具有高度的选择性（HER2对EGFR选择性超过5,000倍）、脑渗透性、泛突变活性和肿瘤富集性。新数据显示，IAM1363在一系列HER2扩增和HER2突变NSCLC模型中表现出强大的抗肿瘤活性，包括与目前批准的疗法相比更强的抗肿瘤活性。重要的是，IAM1363在脑转移模型中表现出稳健的抗肿瘤活性和延长生存期。此外，IAM1363治疗在HER2外显子20突变NSCLC模型中导致显著的肿瘤富集和肿瘤消退。IAM1363目前正在进行的1/1b期临床试验中推进。Iambic Therapeutics利用其AI驱动的发现和开发平台开发新型药物，该平台结合了如Enchant（一种多模态变压器模型，可预测临床和临床前终点）和NeuralPLexer（一流的蛋白质和蛋白质-配体结构预测器）等技术创新。该平台将物理原理集成到AI架构中，提高了数据效率，并允许分子模型在可能的化学结构空间中广泛探索。Iambic Therap
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浙江大学林爱福团队开发基于肽类药物的“精准递送+免疫激活”一体化智能仿生递送新策略前沿研究生物功能性肽广泛参与信号传导、免疫调节与疾病进程，在生物医药中具有重要潜力。 但肽类药物仍受限于体内不稳定、生物利用度低、难以跨膜及缺乏精准靶向等问题。 因此， 如何在稳定性、靶向性、细胞摄取与可控释放之间取得平衡，是推动肽类药物临床转化的重要挑战。
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揪出阿尔茨海默病的“小刺客”！最新研究｜血液细胞外囊泡带 C1q 过血脑屏障，促神经元产 Aβ 加速病情前沿研究作为全球最常见的痴呆类型，AD 堪称“记忆的慢性杀手”，它不仅会逐步剥夺患者的认知能力，晚期还会让患者失去生活自理能力，给家庭带来沉重负担。 尽管目前已有阿杜卡单抗、莱卡单抗等靶向 Aβ 的药物获批，但它们仅能暂时缓解症状，无法阻止病情进展。 这背后的关键问题在于，AD 的病理机制远比 “大脑堆积 Aβ” 复杂——其中， 细胞外囊泡（EVs） 与补体 C1q 的角色一直充满争议。
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53.6亿美元！诺华与舶望制药再次达成战略合作交易并购9月3日， 舶望制药宣布，与诺华达成一项新战略合作协议，双方共同开发多项心血管产品 。 此前，双方曾达成合作，此次新达成的协议是现有合作基础上的进一步拓展。 此项新合作协议包括: 舶望制药授予 诺华两款处于早研阶段分子的 中国以 外权益的选择权 ，用于治疗重度高甘油三酯血症（ sHTG） 和混合型血脂异常，以及就 BW-00112（ANGPTL3） 产品的优先 谈判 权 。
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53.6亿美元！舶望制药siRNA疗法再出海交易并购活动有幸邀请到了多位行业资深专家，将聚焦肝病及相关领域的最新科研成果、临床实践和未来发展方向，来自医院、药企、CRO、投资机构等单位的专家、学者们将齐聚一堂，从不同的角度分享他们的行业洞见和宝贵经验。 主办单位： 肝病新药联盟、药时代。 顶级国际药企聚焦中国Discovery & Research合作。
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成功接入国家平台！兵团医保医疗影像数据实现全国“一网通享”医保动态近日，新疆生产建设兵团顺利完成医保影像云索引数据直传国家医保信息平台的建设任务，标志着兵团医保信息化正式融入全国 “ 一张网 ” ，步入跨区域、跨机构的数据共享新阶段。 据悉， 8 月 28 日，新疆生产建设兵团医疗保障局正式上线 “ 医保影像云索引 ” 共享模块，并率先在 第八师 石河子 市 试点运行 ， 上线首日完成 了 2000 余条索引数据上传，覆盖当地 20 余家医疗机构。 这些数据通过兵团医保信息平台实时汇入国家医保信息平台，标志着 第八师 石河子 市 正式接入全国医保影像共享 “ 一张网 ” 。新疆生产建设兵团医疗保障2025-09-03医保
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数字健康技术如何重塑全球临床试验格局：Ametris 郭聪博士解析全球趋势与中国机遇专家观点在数字健康领域备受关注的当下，Ametris（前 ActiGraph）首席科学家郭聪博士近期受邀在 DIA 中国数字健康社区（DHC） 特别分享会上，以 “受监管临床试验中的数字健康技术（DHT）—— 全球趋势与展望” 为主题，深入解析了数字健康技术如何变革临床研究范式，并展望了中国在该领域的独特机遇。 作为拥有 15 年临床研究经验、深耕数字医疗创新的专家，郭聪博士的分享涵盖全球实践案例、监管动态及行业协作方向，为行业带来深刻启发。 当前，全球制药行业正面临双重挑战：据行业数据显示，1992-2022 年间，新药上市后平均日销售额从 4.0 美元降至 0.8 美元，而临床试验成功率从 19% 持续下滑至 8%。DIA资讯2025-09-03Ametris 数字健康技术
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超11亿美元，科弈药业全球首款纳米双抗ADC药物出海交易并购9月2日， 中国创新药企科弈药业（Novatim）宣布与美国Radiance Biopharma达成独家授权合作，将旗下“全球首款纳米双抗ADC药物”——KY-0301的海外开发、注册及商业化权益授予Radiance。 Radiance Biopharma为此将 支付1500万美元首付款，以及最高1.5亿美元的研发注册里程碑款和最高10亿美元的商业化里程碑款 ，同时还将依据授权区域年度净销售额获得递进式销售分成，并将该药物重新编号为RB-601。 此前，百利天恒的EGFR/HER3双抗ADC——BL-B01D1是首款成功出海的临床阶段双特异性ADC（首付8亿美元、总额84亿美元）。
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现金流暴增300%，2025上半年谁是最会“赚钱”的中国高耗企业？财报业绩巴菲特选股有三个重要指标：净利率>5%、毛利率>40%、ROE>20%。 ROE：净资产收益率（是净利润与平均股东权益的百分比）。 ROE低通常意味企业用股东的钱赚钱的能力弱。MedTrend医趋势2025-09-03高耗企业
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国采接续最新消息，最快九月见“文件”招标采购今天，广东接待日，讲了一件今年的大事“国采1-8批”年底大接续的事情。 整理原文 ： 按照国家医保局的意见，国采接续三大联盟的接续规则大致一样，方向，规则、限价政策大概一致，已经上报国家，等待国家反馈目录三个省份不重看。 广东7、8批，已经在加速推动；传闻江苏是1、2、3批，河南是4、5批。风云药谈2025-09-03国采
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创新药进医保：参考“国家篮子”定价利弊与出路医保动态参考“国家篮子”定价利弊与出路。 国家医保局推真实世界证据，怎保障数据到准入转化率/公正性。 独家倡议书｜医保国谈在即，罕见病准入如何优化。
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TG Therapeutics完成10亿美元股票回购计划并启动新计划医投速递TG Therapeutics公司宣布已完成之前授权的10亿美元股票回购计划，并在此前宣布的8月份回购了约350万股，平均价格为每股28.55美元。此外，公司董事会已授权一项新的股票回购计划，最多可额外收购1亿美元的公司普通股。新计划下，回购可能通过公开市场购买、私下协商交易或其他方式进行。公司董事长兼首席执行官Michael S. Weiss表示，他们很高兴完成之前授权的10亿美元股票回购计划，并强调了对股东价值的持续承诺。BRIUMVI是一种新型单克隆抗体，针对CD20表达的B细胞上的独特表位，用于治疗多发性硬化症（RMS）。此外，公司还讨论了BRIUMVI的安全信息，包括潜在的副作用和禁忌症。GlobeNewswire2025-09-03
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Vaxcyte推进VAX-31婴儿疫苗II期剂量寻找研究至第三阶段医投速递Vaxcyte公司宣布，其31价肺炎球菌结合疫苗（PCV）候选疫苗VAX-31的婴儿II期剂量寻找研究已进入第三和最终阶段。该研究旨在评估VAX-31与目前的标准治疗Prevnar 20（PCV20）相比，在健康婴儿中的安全性、耐受性和免疫原性。研究经过修改，增加了新的剂量臂以评估VAX-31优化剂量（大部分血清型剂量为4.4mcg，其余剂量为3.3mcg），并停止了低剂量臂的招募。公司计划在2027年上半年的最后阶段提供关于主要免疫系列和加强剂量的主要安全、耐受性和免疫原性数据。VAX-31旨在提供比标准PCV更广泛的覆盖范围，针对目前和历史上流行的菌株，并有望成为覆盖约92%的侵袭性肺炎球菌病（IPD）和约93%的美国5岁以下儿童急性中耳炎的最广谱PCV。GlobeNewswire2025-09-03
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WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症取得积极进展医投速递Wave Life Sciences公司宣布，其研发的WVE-006（一种用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的RNA编辑疗法）在Phase 1b/2a RestorAATion-2临床试验中取得积极数据。WVE-006能够有效提高血清中野生型M-AAT蛋白水平，降低肝脏和肺部疾病风险。试验结果显示，200毫克单剂量和多次给药剂量组以及400毫克单剂量组的受试者均表现出M-AAT蛋白水平的显著提升。WVE-006的安全性良好，目前正进行每月一次的多剂量给药试验，预计2026年第一季度将公布数据。GlobeNewswire2025-09-03
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