氨基观察-创新药组原创出品。 CSO企业在制药的路上越走越远。 1）康哲药业引进一款阿尔茨海默病口服药物。

在对抗癌症的战场上， 靶向作用DNA损伤反应（DDR, DNA Damage Response） 是癌症疗法的主要途径之一，然而，许多肿瘤细胞却巧妙地利用了DDR机制的缺陷，不仅促进了自身的生长，还对治疗产生了耐药性，这无疑给患者的生存带来了负面影响。 为了寻找新的抗癌武器，研究人员将目光投向了大自然，从天然提取物中识别新型分子，希望为开发新型癌症疗法提供强大的支持。 近日，一篇发表在国际杂志 International Journal of Molecular Sciences 上的研究报告—— “Oleanolic Acid Modulates DNA Damage Response to Camptothecin Increasing Cancer Cell Death”， 揭示了齐墩果酸（oleanolic acid）作为喜树碱（camptothecin, CPT）疗法后机体DNA损伤反应调节剂的一种新潜力。

其实，这可能就是 玫瑰痤疮 在作祟。 传统治疗手段如使用甲硝唑、壬二酸、异维A酸等药物，虽有一定疗效，但往往伴随着诸如皮肤瘙痒、灼烧感、潜在的视网膜病变及致畸风险等副作用。 研究发现，肥大细胞在玫瑰痤疮的发病过程中起着关键作用。

创客君获悉 ， 中科加禾（南京）科技有限公司 （以下简称“ 中科加禾 ”）近日 宣布完成 数千万元Pre-A1轮融资 ，由 北京市人工智能产业投资基金 领投，由指数资本担任财务顾问。 自成立以来， 中科加禾已连续获得3轮融资 ，引入众多业内顶级投资机构和产业资本。 2023年8月，彼时中科加禾刚刚成立1个月时，公司宣布完成由 BV百度风投领投，晨山资本、陆石投资、奇绩创坛、寒武纪、天创资本、光合基金跟投的数千万元 种子轮融资 ；。

近日， 惠每资本已投企业辉大基因宣布欧洲药品管理局（EMA）罕见病药品委员会（COMP）对HG004基因治疗的罕见病药物资格申请发表了积极意见 ，该疗法用于治疗由 RPE65 基因突变引起的遗传性视网膜营养不良。 获得该资格认定进一步证明了HG004有望比已获批的基因治疗产品Luxturna™提供更显著的临床益处。 HG004是一种 创新的基因疗法，使用了优化的、对视网膜色素上皮（RPE）趋向性更佳的病毒载体 。

恒瑞医药1月9日晚间公告，公司提交的SHR4640片药品上市许可申请获国家药监局受理。 该药品适用于原发性痛风伴高尿酸血症的长期治疗。 SHR4640是恒瑞医药自主创新的1类抗痛风药物，这是 一种高选择性小分子抑制剂，针对特异性表达在肾小管上皮细胞的尿酸盐转运体URAT1。

当地时间 1 月 8 日，强生宣布，其在研 Tau 单抗 Posdinemab 获美国 FDA 快速通道资格 ， 用于治疗 早期阿尔茨海默 病 （AD） 患者。 此前，强生针对磷酸化 Tau 蛋白的主动免疫疗法 JNJ-2056 也已获 FDA 授予快速通道资格。 Posdinemab 是一款靶向 Tau 蛋白中间区域特定超磷酸化表位的单抗，可以通过抑制病理性 Tau 蛋白沉积和扩散，从而延缓或预防 AD 疾病进展。

1月7日，1类创新药玛舒拉沙韦片的Ⅲ期临床研究数据，在全球医学科研顶刊《Nature Medicine》发表。 作为中国首个自主研发的PA靶点抗流感药，玛舒拉沙韦片注册临床数据全部来源于中国患者， 拥有充分中国人群循证证据，预计今年上半年获批上市。 研究数据显示，玛舒拉沙韦片可有效缩短流感症状缓解时间并快速清除病毒，同时具有良好的安全性和耐受性，耐药事件发生率低。

1月9日，澎湃新闻从空军军医大学西京医院获悉，该院于1月7日成功实施了国际首例基因编辑猪——脑死亡患者异种原位全肝移植手术，由中国科学院窦科峰院士领衔肝胆外科及全院十余个学科专家团队， 成功将基因编辑猪的肝脏原位植入到脑死亡患者体内，在国际上首次实现基因编辑猪肝脏对人体肝脏完全替代。 这是继去年开展国际首例基因编辑猪到脑死亡患者异位辅助肝移植后，西京医院在异种肝移植领域取得的又一重要突破。 本次临床研究中，接受移植的是一位因脑梗导致脑死亡的患者，家属签署了知情同意书，且经过学术委员会、医学伦理委员会、器官移植委员会、动物委员会论证通过，符合国际异种移植相关要求。

近日，国家药监局官网发布《关于注销颠茄磺苄啶片药品注册证书的公告（2025年第2号）》，要求自即日起停止颠茄磺苄啶片在我国的生产、销售、使用，注销药品注册证书。 已上市销售的产品，由药品上市许可持有人负责召回，召回产品由所在地省级药品监督管理部门监督销毁或者依法采取其他无害化处理等措施。 根据国家药监局公布的颠茄磺苄啶片品种信息表，停售颠茄磺苄啶片涉及80家药品上市许可持有人，其中涉及江中药业（600750）、华北制药（600812）、新华制药（000756）、葵花药业（002737）等知名上市药企。

问题1：申请人提出了溶出度方法的开发进展，希望得到FDA的建议。 FDA关于溶出度方法（方法和验收标准/标准）有以下建议，应在提交材料中提供：。 溶出方法：在NDA提交中提供溶出方法开发报告，以支持选择评估拟定药物产品的拟定溶出测试方法。

转自：国家药监局编辑：随风。 经国家药品监督管理局仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会审核确定，现发布仿制药参比制剂目录（第八十九批）。 仿制药参比制剂目录（第89批）

Oxford Cancer Analytics（OXcan）是一家专注于开发血液检测用于早期癌症诊断的医企，近日宣布获得1100万美元的A轮融资，投资方包括全球投资者，包括疾病检测和诊断领域的机构投资者。本轮融资由We Venture Capital和Cross-Border Impact Ventures领投，Eka Ventures、Civilization Ventures等老股东以及DigitalDx Ventures、Macmillan Cancer Support、Aurelium Ventures、OKG Capital等新投资者参与。这笔资金将助力OXcan开发并全球商业化新一代微创液体活检血液检测，用于早期肺癌的检测。OXcan还任命了具有超过二十年肺癌液体活检和商业化经验的Dr. Heinrich Roder为研发高级副总裁。OXcan的基于蛋白质的血液检测通过利用全球生物库，识别高风险肺癌患者的分子特征，使用先进的蛋白质组学和人工智能技术，在液体活检领域填补了空白，提供高准确性的蛋白质基血液检测，以检测死亡率最高的癌症。自2023年以来，OXcan已与全球20多个医疗中心建立了合作关系，

ONCare Alliance宣布东德克萨斯血液肿瘤科加入其组织，该科位于德克萨斯州卢夫金，已有40多年癌症护理经验，是东德克萨斯地区最大的、最值得信赖的提供者。东德克萨斯血液肿瘤科强调与ONCare Alliance的合作对提供个性化、高质量护理的重要性，同时利用全国网络的资源和专业知识。此次合作将使东德克萨斯血液肿瘤科获得先进的临床试验、尖端的数据分析和强大的运营及临床创新支持系统。ONCare Alliance，由国家癌症护理联盟（NCCA）和质量癌症护理联盟（QCCA）合并而成，致力于支持独立实践、促进创新和提升癌症护理的获取。现在，ONCare Alliance拥有全国32家实践机构和850多名提供者，共同推动乡村地区的癌症护理标准。

近日， 海创药业股份有限公司（以下简称“公司”）自主研发的HP568片用于治疗雌激素受体（Estrogen Receptor, ER）阳性和人表皮生长因子受体2（Human Epidermal Growth Factor Receptor, HER2）阴性的晚期乳腺癌（ER+/HER2-晚期乳腺癌）的临床试验（以下简称“该研究”）完成首例受试者入组 。 该研究是一项评估 口服HP568片单药和联合哌柏西利 在 ER+/HER2-晚期乳腺癌患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效的多中心、开放、剂量递增/剂量拓展、Ⅰ/Ⅱ期临床研究， 目前已获得相关研究中心的伦理批准，并于近日成功完成首例受试者入组。 HP568片同适应症的临床试验申请于2024年12月获得美国食品药品监督管理局批准。

干性年龄相关性黄斑变性（AMD）是AMD的常见类型，主要是由于视网膜色素上皮（RPE）-Bruch膜-脉络膜毛细血管复合体的长期慢性进行性萎缩所致。 Francesco Romano等人开展了一项研究，探讨了干性AMD患者的对比敏感度（CS）与脉络膜毛细血管灌注以及OCT生物标志物之间的关系，为更好地治疗干性AMD提供了助力。 该研究为横断面观察研究，纳入了来自74名患者的100只AMD眼（22只早期，52只中期，26只晚期）和来自37名年龄相仿受试者的45只对照眼。

La Merie Publishing提供定制报告服务，针对生物制药行业客户进行科学和医学文献评估。比利时NIEL和美国的BOSTON，2025年1月9日，RNA和脂质纳米颗粒（LNP）技术平台领导者etherna免疫疗法公司与Dropshot Therapeutics宣布达成战略合作，旨在加速RNA疗法药物候选人的开发。etherna将获得前期付款、研究资金，以及开发过程中的里程碑付款和产品上市后的分级版税，总计可达9.5亿美元。etherna专注于mRNA和LNP技术，Dropshot专注于心脏和肾脏疾病的治疗，双方合作旨在快速推进从动物实验到人体临床试验。