Celldex Therapeutics宣布启动一项针对特应性皮炎（AD）的Phase 2研究，评估barzolvolimab的疗效和安全性。AD是一种常见的慢性炎症性皮肤病，影响美国20%的人口。barzolvolimab是一种针对KIT受体的单克隆抗体，可抑制肥大细胞的活性。研究将评估不同剂量barzolvolimab与安慰剂相比的疗效，主要终点是使用PP-NRS评估16周时的瘙痒强度。Celldex Therapeutics相信，通过靶向肥大细胞，barzolvolimab有望为患者带来缓解症状和改善生活质量的好处。

Mainz Biomed与Quest Diagnostics达成合作，共同推进其NextGen结直肠癌筛查测试的商业化。该测试基于粪便样本检测肿瘤DNA，有助于早期发现结直肠癌。Quest Diagnostics将为Mainz Biomed的ReconAAsense研究提供临床试验实验室服务，该研究旨在支持NextGen测试的FDA验证。此外，Mainz Biomed将向Quest Diagnostics提供为期18个月的半独家测试服务权。结直肠癌是全球第三大常见癌症，美国市场存在巨大的筛查需求，Mainz Biomed希望通过提供新的筛查方法来填补这一空白。

PTC Therapeutics公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了vatiquinone的新药申请（NDA），用于治疗患有弗里德赖希共济失调（FA）的儿童和成人。vatiquinone是一种针对15-脂氧合酶（15-LO）的小分子选择性抑制剂，能够缓解线粒体功能障碍和氧化应激，从而降低细胞炎症和氧化应激，促进神经元存活。该NDA基于来自MOVE-FA研究的安慰剂对照数据以及包括儿科和成人FA患者在内的两项长期研究结果。这些研究表明vatiquinone在所有年龄组中都是安全且耐受性良好的。这是PTC Therapeutics今年向FDA提交的第四个审批申请，此前还提交了AADC基因疗法、sepiapterin和Translarna™的BLA。vatiquinone有望成为治疗FA的首个和唯一授权疗法，填补这一疾病领域的重大未满足需求。

Sapience Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其ST316孤儿药资格，用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）。FAP是一种罕见遗传性疾病，会导致结肠内形成数百至数千个息肉，通常始于青春期。由于缺乏针对FAP的批准疗法，未经手术干预，患者将在40岁之前不可避免地发展为结直肠癌（CRC）。ST316是一种新型β-连环蛋白及其共激活剂BCL9的拮抗剂，目前正在进行CRC治疗的II期临床试验。ST316旨在选择性关闭Wnt/β-连环蛋白信号通路，这是FAP和超过80%的CRC的关键驱动因素。Sapience公司期待继续努力推进ST316在FAP和CRC患者群体中的开发。孤儿药资格的授予为罕见病药物提供了激励措施，包括联邦补助金、研发税收抵免、免除申请费和七年市场独占权。

Ultragenyx公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准UX111（ABO-102）AAV基因疗法作为治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）患者的药物。该疗法旨在解决SGSH酶缺乏导致的脑中硫酸肝素异常积累，从而改善患者认知发展。FDA已接受脑脊液（CSF）硫酸肝素（HS）作为MPS疾病（包括Sanfilippo综合征）加速批准的标志物。UX111的临床试验显示，该疗法可显著降低患者CSF中HS水平，并改善长期认知发展。Ultragenyx致力于为罕见遗传疾病患者提供创新疗法，其UX111项目已获得多项监管和资助支持。

Assembly Biosciences宣布获得Gilead Sciences的约2010万美元股权投资和1000万美元加速资金，将现金储备延长至2026年中。这笔投资使Gilead在Assembly Bio的股权比例增至29.9%。资金将支持Assembly Bio在疱疹病毒、乙型肝炎病毒和丁型肝炎病毒治疗方面的候选药物的临床进展，包括加速ABI-6250（一种新型小分子丁型肝炎病毒候选药物）的临床开发。Assembly Bio预计将在2025年发布多个正在进行中的临床试验数据，包括ABI-5366（一种用于治疗复发性生殖器疱疹的长效螺旋酶-引物酶抑制剂）的1b期概念验证数据。此外，Assembly Bio还启动了ABI-1179（一种由Gilead贡献的用于治疗复发性生殖器疱疹的长效螺旋酶-引物酶抑制剂）的1a/1b期研究，并获得了ABI-6250的1a期研究监管批准。

Anokion SA宣布提前完成KAN-101药物的Phase 2 ACeD-it和Phase 2a SynCeD临床试验的患者给药。KAN-101是一种针对乳糜泻的潜在疾病修饰性治疗药物，其通过肝脏靶向技术将已建立的谷蛋白抗原递送到肝脏和免疫系统。Anokion与Pfizer Ignite合作，以加速KAN-101的开发。目前，没有批准的乳糜泻药物疗法，除了终身严格的无麸质饮食。Anokion首席执行官Deborah Geraghty表示，KAN-101有望对乳糜泻患者的生活产生重大影响。Pfizer Ignite的高级副总裁Kathy Fernando表示，与Anokion的紧密合作加速了KAN-101的临床开发，这一成就展示了Ignite模式的价值，并可能为乳糜泻患者带来突破。

Medial EarlySign公司宣布，其AI临床预测分析技术的一项重要研究在《英国医学杂志开放胃肠病学》上发表，该研究指出其ColonFlag™算法在早期检测结直肠癌和高风险腺瘤方面具有显著效果。这项由巴特斯和伦敦医学院的Ruth M. Ayling博士和Finbarr Cotter教授撰写的研究，强调了ColonFlag在早期发现结直肠癌方面的潜力。Medial EarlySign自成立以来，一直重视其在多个医疗环境中的独立研究验证，确保其产品的质量、可解释性和可转移性。ColonFlag算法已被证明能够提高对低FIT结果患者的结直肠癌高风险预测，并使癌症发现率提高7%。Medial EarlySign致力于将数据科学和临床研究转化为可操作的见解，以保持人们的健康。

Pluri公司祝贺Mesoblast公司及其首席执行官Silviu Itescu，因为其基于间充质干细胞（MSC）的疗法获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗对皮质类固醇无反应的急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。这一里程碑事件标志着再生医学领域的重要进展，并突显了MSC疗法在临床和监管方面的变革潜力。Pluri公司首席执行官Yaky Yanay表示，这一成就不仅对Mesoblast公司意义重大，也对整个细胞医学领域具有深远影响。此外，Yaky Yanay强调，再生医学有望改变慢性疾病管理的方式，实现真正的治愈和再生，并创造更可持续、高效的医疗体系。Pluri公司致力于通过其独特的3D细胞扩增技术平台，开发强大的、可扩展的细胞疗法，以解决关键的未满足医疗需求。

Xentria公司获得纽约大学独家许可权，用于开发心血管疾病的新疗法GL-12。双方合作旨在将NYU的学术研究成果转化为产业应用，Xentria将负责GL-12的临床开发和商业化，并作为IND申请的临床赞助方。NYU将获得年度许可费和GL-12市场销售提成。此次合作结合了NYU Langone Health的生物医学研究和Xentria的药物开发专长，旨在加速科学突破，推进疾病修饰疗法的安全开发。Xentria成立于2020年，致力于通过有意义的患者参与和有效的合作伙伴关系，推动药物创新。

Aquestive Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其Libervant®（地西泮）颊膜七年的孤儿药独占权（ODE），用于治疗2至5岁癫痫患者的急性频繁发作性癫痫（如癫痫发作群、急性重复性癫痫），这些发作与患者通常的癫痫模式不同。Libervant®颊膜是首个也是唯一一个获FDA批准的口服给药的癫痫发作群治疗药物，其通过颊膜给药方式为患者提供了比直肠给药方式更便捷的治疗选择。FDA的孤儿产品开发办公室授予孤儿药资格的药物和生物制品旨在安全有效地治疗罕见病或影响美国少于20万人的疾病或条件，该资格提供包括财务激励在内的某些好处，以支持临床开发和在美国监管批准后可能长达7年的市场独占权。Libervant最初于2016年11月10日获得孤儿药资格，现在授予的ODE将Libervant的患者年龄范围扩展至2至5岁，有效期至2031年4月。

Axoft公司宣布其首个人体临床试验获得批准，将于2025年初在巴拿马诊所进行。该研究旨在展示Axoft创新软材料在模仿脑组织机械性能、优化植入式脑机接口稳定性的实用性。这一生物启发材料首次获准用于人类。Axoft的iBCI旨在通过提高安全性、有效性和用户友好性，成为治疗慢性神经疾病患者的可扩展解决方案。该研究将生成初步安全性数据，并展示Axoft的iBCI在解码人类神经信号方面的潜力。Axoft的技术通过微创手术实现高分辨率深度神经接口，其专利材料与设备具有独特优势。巴拿马诊所的研究将包括最多五名患者在脑切除术中进行Axoft iBCI的测试。Axoft与生物接入公司合作，以促进拉丁美洲的医疗设备临床研究。Axoft源于哈佛大学生物电子学实验室的研究，并与该机构签订了许可合同。该公司今年在《自然纳米技术》和《自然神经科学》杂志上发表了关于其新型脑植入技术的论文，2021年，公司联合创始人兼首席执行官Paul Le Floch获得福布斯30位30岁以下科学家称号。Axoft已完成超过1800万美元的融资。

Opus Genetics与FDA达成协议，将进行一项针对口服APX3330治疗非增殖性糖尿病视网膜病变（NPDR）的3期临床试验。该协议表明，3期试验的设计、终点和计划分析将足以支持NPDR的新药申请（NDA）提交。主要终点是与安慰剂相比，双眼糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）减少3步或更多。APX3330在先前的2期ZETA-1试验中显示出减缓或预防糖尿病视网膜病变临床意义进展的潜力，并显示出良好的安全性特征。Opus Genetics计划寻求合作伙伴资助APX3330的进一步开发，同时专注于推进其基因疗法候选产品。糖尿病视网膜病变是导致糖尿病患者视力障碍和失明的渐进性眼病，是美国工作年龄成人失明的主要原因，影响约1000万患者。

12月19日，BioArctic宣布已与百时美施贵宝就焦谷氨酸修饰型β淀粉样蛋白（PyroGlu-Aβ）抗体项目达成全球独家许可协议，包括抗体BAN1503和 BAN2803，其中BAN2803抗体还包括BioArctic的BrainTransporter TM 技术。 BioArctic还有权从全球产品销售中获得分级特许权使用费。 根据该协议， 百时美施贵宝将全权负责全球BAN1503和BAN2803及相关产品的开发和后续商业化 。

Xilio Therapeutics宣布了其肿瘤激活IL-12药物XTX301的初步1期数据，显示其耐受性优于rhIL-12的历史数据，且无剂量限制性毒性。公司还完成了与Gilead的额外私募融资，用于购买XTX301合作项目的剩余股权投资。此外，Xilio计划在2025年1月23日至25日举行的美国临床肿瘤学会胃肠道癌症研讨会上展示其肿瘤激活抗CTLA-4抗体vilastobart（XTX101）与atezolizumab（Tecentriq®）联合治疗转移性微卫星稳定结直肠癌（MSS CRC）患者的2期临床试验的初步数据。XTX301的初步1期数据表明，该药物具有令人鼓舞的临床特征，包括至今未报告剂量限制性毒性，并在整个治疗周期中观察到一致的干扰素γ信号。Xilio还宣布了与Gilead的额外私募融资，以支持其研发活动。

欧洲药品管理局（EMA）局长 Emer Cooke 撰文总结了 2024 年 EMA 在药品监管方面的工作成绩 。 她整体认为“2024 年的特点是高效、稳定的创新和监管网络内不可动摇的协作。”。 2024 年 EMA 推荐了 114 个人用新药，其中 48 个含有全新的活性成分，16 个用于治疗罕见病。

12月19日 ， 百时美施贵宝（BMS） 宣布已与 艾博兹医药 达成了一项协议，BMS获得在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门及台湾市场）开发和商业化 ABZ-706（相当于RYZ801） 的独家权利，该管线产品用于 针对GPC3靶点的肝细胞癌治疗 。 ABZ-706 是一款针对靶向糖蛋白-3（GPC3）靶点的放射性疗法，用于治疗肝细胞癌（HCC） 。 该药物最早由RayzeBio开发，2023年3月，艾博兹医药从RayzeBio获得RYZ801药物的大中华区授权；2023年12月，BMS以总价值约41亿美元收购RayzeBio。