12月18日， 翰森制药 宣布将临床前小分子 GLP-1受体激动剂HS-10535 的全球权益授权给 默沙东 ，后者支付 1.12亿美元 预付款、最高19亿美元里程碑付款，以及一定比例的销售分成，协议总金额高达 20.12亿美元 。 在特定条件下，翰森制药可能在中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区共同推广或独家商业化HS-10535。 HS-10535是一种在研的口服小分子GLP-1受体激动剂，该药物目前仍处于临床前开发阶段，具有治疗肥胖症、二型糖尿病和其他心血管代谢疾病的潜力。

908 Devices与Getinge宣布合作，将Getinge的生物反应器与908 Devices的MAVEN系统整合，以实现细胞培养中葡萄糖和乳酸水平的自动化控制。这一联合解决方案有助于科学家在生物反应器中测量关键工艺参数，提供连续、实时的分析，无需手动采样。908 Devices的MAVEN系统提供精确的在线监测和控制，而Getinge的先进控制器则负责数据收集和监督。此次合作旨在通过现代生物工艺自动化工具，提高生物制药客户对关键工艺参数的控制能力，加速研发流程，并优化产品性能。MAVEN设备将与Getinge的Livit Flex控制器兼容，并通过Livit Links传感器端口连接。

Oruka Therapeutics公司宣布已启动ORKA-001的第一项临床试验，该药物是一种新型皮下注射、半衰期延长的单克隆抗体，针对IL-23p19。该试验旨在评估ORKA-001在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。预计2025年下半年将分享初步数据。同时，公司计划在2025年下半年启动ORKA-001在银屑病中的概念验证研究，预计2026年下半年将分享初步数据。ORKA-001有望每年只需注射一次或两次，有望实现比现有疗法更高的疗效。此外，公司还与Paragon Therapeutics签订了许可协议，授予其除炎症性肠病外，全球范围内对ORKA-001的所有适应症独家权利。

Nurix Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其针对Bruton酪氨酸激酶（BTK）的降解剂NX-5948快速通道资格，用于治疗至少经过两线治疗后复发的成人Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）患者。此资格认可了WM患者未满足的医疗需求，特别是那些在BTK抑制剂治疗后癌症进展的患者。NX-5948此前还获得了针对慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的快速通道资格，以及欧洲药品管理局（EMA）的PRIME资格。NX-5948是一种口服生物利用度高、脑渗透性强的BTK降解剂，正在针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤的患者进行1期临床试验。Nurix Therapeutics是一家专注于开发针对癌症、炎症性疾病和其他挑战性疾病的创新小分子和抗体疗法的临床阶段生物制药公司。

Regeneron宣布，其新型单克隆抗体REGN7508和REGN9933在Phase 2临床试验中展现出良好的抗血栓效果，且安全性良好。REGN7508针对Factor XI的催化域，旨在最大化抗凝活性同时降低出血风险；REGN9933针对A2域，为出血风险最高的患者提供额外选择。两项抗体均显示出优于现有治疗方案的抗血栓效果，且未观察到临床相关的出血事件。Regeneron计划于2025年开始进行REGN7508和REGN9933的广泛Phase 3临床试验。

Bio-Techne公司与Waters公司达成合作协议，共同推广先进的生物治疗特性表征和开发流程。双方结合各自在电荷分离和液相色谱质谱领域的专长，推出优化工作流程、提高精确度和加速开发时间表的创新解决方案。双方科学家和商业团队参与了多项联合活动，包括发表应用笔记、举办网络研讨会、在重要会议上的海报展示和演讲。未来，两家公司将分析更多类别的生物分子，并在即将到来的科学会议上展示联合成果。Bio-Techne公司总裁Will Geist表示，公司致力于提供创新解决方案，以加快生物治疗特性表征，并帮助更快地将救命疗法推向市场。

HERVolution Therapeutics，一家专注于暗基因组生物技术公司，宣布获得1170万美元的A轮融资，以推进其领先资产的临床评估。该公司致力于开发针对HERV抗原的免疫疗法，以治疗癌症、代谢疾病和与衰老相关的疾病。资金将支持包括进一步验证其HERV靶向方法的价值、与SII合作进行cGMP制造、启动领先资产的临床试验、探索适应症扩展机会以及扩大公司基础设施以支持临床试验等关键活动。HERV是古代病毒感染留下的遗传痕迹，通常在衰老或疾病时才会激活。HERVolution利用专有工程方法打破“自我”耐受性，开发出能够诱导强大且持久抗HERV免疫反应的新疗法。其领先候选药物IPT-001是一种双腺病毒（Ad）向量免疫疗法，有望作为单药或与其他药物联合使用治疗多种疾病。IPT-001计划于2025年进入临床试验。

Adicet Bio公司宣布，其首个gamma delta 1 CAR T细胞疗法产品候选者ADI-270在转移性/晚期ccRCC（肾细胞癌）患者的1期临床试验中已开始给药。该试验旨在评估ADI-270作为单药疗法在复发性或难治性转移性/晚期ccRCC成年患者中的安全性、耐受性和药代动力学，以及抗肿瘤活性。基于ADI-270在预临床研究中显示的显著肿瘤浸润、对免疫抑制性肿瘤微环境的抵抗和通过CAR和先天介导的靶向的强大活性，Adicet Bio相信ADI-270有望为实体瘤治疗带来新的进展。预计将在2025年上半年报告该试验的初步临床数据。

NGM Biopharmaceuticals与KdT Ventures达成全球许可协议，共同开发NGM313，一款针对罕见病的FGFR1c/β-Klotho受体复合物激动性抗体。NGM313由NGM Bio发现，已在超过300名受试者中进行研究，包括代谢功能障碍相关脂肪性肝炎患者，显示出针对靶点的临床概念验证和良好的耐受性。KdT Ventures成立新公司NewCo，专注于NGM313在罕见病领域的开发，计划于2025年启动II期概念验证研究。根据协议，NGM Bio将获得NewCo的股权、首付款以及最高达6.08亿美元的开发、监管和销售里程碑付款，以及净销售额的分层特许权使用费。NGM Bio首席执行官David J. Woodhouse表示，NGM Bio很高兴通过这次合作继续其揭示新型疾病驱动途径并使用创新方法调节它们的传统。KdT Ventures创始人兼管理合伙人Cain McClary表示，与NGM Bio合作推进NGM313进入临床开发，反映了KdT致力于支持具有变革性科学，对患者的生命产生重大影响的承诺。

行业头部媒体E药经理人前几天也在说：大药企的钱荒。 E药资本界也统计了下，今年医药主力资金总体是净流出的，并且算是A股里面鄙视链的最底端了，排除几个惨不忍睹的。 第一家，新和成，今年以来股价累计上涨超过30% ，目前市值667亿元，是国内最大维生素A和维生素E生产商，研发和成本控制能力不错。

美国默克公司（Merck）宣布了其研究药物doravirine/islatravir（DOR/ISL）在两项关键性3期临床试验中的初步结果。这些试验评估了DOR/ISL作为每日一次、口服、双药、单片剂型治疗方案在治疗HIV-1感染且病毒学得到抑制的成人患者中的效果。结果显示，DOR/ISL在两个试验中均达到了主要疗效假设的成功标准，即48周时HIV-1 RNA水平≥50拷贝/mL的参与者比例。DOR/ISL在开放标签试验MK-8591A-051中显示出与现有抗逆转录病毒治疗（bART）相当的效果，在双盲试验MK-8591A-052中显示出与BIC/FTC/TAF相当的效果。默克计划在未来的科学会议上详细展示这些试验的结果，并将向监管机构提交这些数据。此外，默克正在开发多种治疗方案，包括用于治疗未接受过治疗的HIV患者和之前参与过3期临床试验的个体。

Provident Healthcare Partners作为一家领先的医疗投资银行，宣布已为Mid-Florida Endodontics（MFE）提供咨询服务，协助其与SRM Equity Partners（SRM）达成合作伙伴关系。MFE是佛罗里达州中部快速增长且极具吸引力的市场中的顶级根管治疗服务提供商。Provident的成交团队由管理总监Scott Davis和副总裁Chris Schlesinger领导。Greenburg Traurig为MFE提供法律咨询服务，而McGuireWoods则为SRM提供法律咨询服务。MFE的联合创始人Dr. Brad Lipkin表示，Provident提供了卓越的代理和指导，他们的专业知识和个人方法在整个过程中都得到了高度评价。Provident的Davis评论说，MFE在牙科的一个高度寻求和未整合的子领域提供了一个独特的投资机会，这有助于将业务定位给战略和财务投资者，并最终实现股东的目标，保持独立平台并抓住在东南市场扩张的机会。Schlesinger表示，MFE团队建立了一个令人印象深刻的组织，在佛罗里达州中部提供最高质量的专业护理。SRM Equity P

今年2月，就有业内消息传出： 国家局或将药品重大变更审评的任务交给省局来做。 根据年前发布的《优化药品补充申请审评审批程序改革试点工作方案》，试点可能在 “有能力、有条件” 的省份 先试点开展，如果后续效果好，可能再全国推行。 11月22日，国家药监局正式发布了《关于同意北京等十省（市）开展优化药品补充申请审评审批程序改革试点的批复》。

转自： 国家药监局食品药品审核查验中心 编辑：水晶。 12月19日， 国家药 监 局食品药品审核查验 中心发布三则公告， 聘任国家级检查员：66名药品生产检查员， 6名药物非临床检查员和 20名药物临床检查员。

来源：辽宁药监局 编辑：清风。 为深入贯彻“四个最严”重要指示精神，进一步推进落实企业主体责任，指导和规范企业监督检查缺陷整改工作，实现风险闭环管理，防范化解药品安全风险，我局对《药品生产监督检查缺陷整改指南（试行）》进行修订，现向社会公开征求意见。 请于2024年12月24日前 ，将有关意见通过电子邮件反馈至：。

Vertex制药公司宣布，其研究性口服药物suzetrigine在治疗疼痛性腰骶神经根病（LSR）的Phase 2临床试验中取得了积极成果。该研究达到了主要终点，即在12周时，suzetrigine组在数字疼痛评分量表（NPRS）上的每周平均每日腿痛强度较基线有显著和临床意义的降低。安全性方面，suzetrigine总体耐受性良好，不良事件发生率较低。Vertex计划将suzetrigine推进至LSR的III期关键性开发阶段，并继续推进其在其他疼痛领域的研发。

Portal Biotechnologies，一家专注于细胞工程平台的创新公司，宣布完成了一轮7000万美元的种子轮融资，由IA Ventures领投，Pear VC、Undeterred Ventures、Page One VC、IKJ Capital等机构参与。公司致力于简化细胞内递送方法，推动新型细胞工程和分析技术的实现。其产品系列基于下一代机械递送技术，能够将多种类型的载荷递送到广泛的细胞中。自去年从隐秘状态中浮现以来，Portal已与超过50家生物制药和学术合作伙伴建立联系，应用范围涵盖从新型药物筛选到工程化细胞疗法等。公司的客户包括全球前十大制药公司中的七家，是拜耳公司实验室在剑桥的成员，并与上海罗氏加速器有合作关系。Portal的“由Portal驱动”模式还整合了其单次使用卡式与高通量机器人制造商和临床设备提供商。创始人兼CEO Armon Sharei表示，公司平台的快速采用令人兴奋，他对投资者的信任和早期采用者的支持表示感激。此外，Anil Narasimha博士加入公司担任首席商务官，以加速其商业活动，同时保持对推动新型科学和患者影响的承诺。Portal致力于通过其专利的机械递送系统，推动