PromiCell公司，一家专注于癌症细胞免疫疗法的临床阶段公司，宣布其首席医疗官John Lee博士将在2026年1月12日在旧金山举行的Biotech Showcase 2026会议上展示其领先资产PRO CAR-201A的初步结果。PRO CAR-201A是一种针对STEAP1的CAR T细胞疗法，目前正处于针对去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的一期临床试验阶段。PromiCell公司致力于开发高度差异化和创新的CAR T和TCR T平台，用于治疗多种类型的癌症，包括mCRPC、尤因肉瘤、复发白血病和急性髓系白血病。其下一代嵌合抗原受体CAR T细胞疗法旨在解决肿瘤逃逸、疾病复发和免疫逃逸的关键机制。更多信息请访问PromiCell公司的官方网站www.promicell.com。

2025年，早期生物技术公司的融资压力加剧，据摩根大通报告显示，风险投资、公共投资者和大型生物制药公司的优先事项都压缩了初创企业的资金获取。种子和A轮融资数量从2024年的228宗下降到2025年的191宗，投资额也从106亿美元降至87亿美元。B轮及以后的交易数量和价值下降幅度较小。分析师指出，严格的尽职调查标准和较长的决策时间线减缓了早期活动。风险投资基金优先考虑了部分由临床数据降低风险的后期资产。2025年，共有80轮风险投资融资总额超过1亿美元。公共投资者也采取了类似的优先事项，2025年首次公开募股的数量和价值从2024年下降，上市数量在年初强劲开局后迅速减少。投资者保持观望，价值创造从风险投资轮转向许可交易。生物制药公司在2025年承诺投入2520亿美元用于许可资产，高于2024年的1906亿美元。大型生物制药公司为III期药物候选人在2025年的现金和股权预付款平均为1.85亿美元，高于2024年的5300万美元。I期和II期资产的前期价值在2025年下降，但临床前项目支付的金额有所上升。对后期资产的关注使得交易规模更大，2025年，低于1000万美元和1000万至9900万美元范围的交易数量下

美国食品药品监督管理局（FDA）近期取消了CAR-T疗法的风险评价和缓解策略（REMS）指定，标志着这种潜在治愈性疗法取得了重大进展。然而，只有30%的患者能够获得CAR-T治疗。文章指出，为了扩大患者访问，必须解决毒性问题。目前，CAR-T疗法在治疗某些癌症时能够提供持久的缓解，但同时也伴随着严重的副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。这些副作用可能导致患者住院治疗，费用高昂。文章强调，需要开发更安全、更有效的治疗方法来控制这些副作用，以扩大患者对CAR-T疗法的访问。

2025年，生物制药行业经历了新FDA政策的冲击，但凭借年底市场的反弹，行业在2026年迎来了良好的开局。Mizuho证券的Graig Suvannavejh表示，行业正处于回光返照的第三局。RBC资本市场在2026年全球生物技术展望报告中指出，生物技术经历了近历史性的增长。Suvannavejh强调，肿瘤学和神经科学将继续是关注的热点领域，尤其是癌症和神经退行性疾病。此外，免疫学和炎症领域也因其对多种疾病的影响机制而受到关注。RBC将多特异性、降解剂、多靶点反义寡核苷酸、抗体和迷幻药物等列为2026年值得关注的领域。FDA在2025年对罕见病药物开发的监管行动也将持续影响行业，预计2026年将成为罕见病药物发展的好年景。

2026年第一季度，美国食品药品监督管理局（FDA）面临六大催化剂，其中包括四项来自去年第四季度的遗留问题。FDA在2025年的审批和拒绝率符合历史标准，分析师指出，尽管中心药物评价和研究中心（CDER）的总体审批情况正常，但生物制品评价和研究中心（CBER）发出的4份完全回复信件超过了历史标准。Travere Therapeutics正在寻求将Filspari扩展到罕见肾脏疾病FSGS，而REGENXBIO的Hunter综合征基因疗法RGX-121和Ascendis Pharma的TransCon CNP也面临审批决定。此外，还有针对罕见遗传疾病LAD-I的Kresladi和针对干眼症的reproxalap等药物的审批动态。

全球免疫学公司argenx公布了2025年全年初步财务结果，包括全球产品净销售额，并宣布了2026年的战略重点。2025年，argenx实现了约41.5亿美元的全球产品净销售额，同比增长90%，其中包括第四季度销售额约12.9亿美元。公司预计到2026年底，将推出AChR-Ab阴性gMG的新药，并计划在2026年进行四次注册性数据公布，包括empasiprubart的第一项数据公布，以推进2027年商业化的下一波产品。argenx将继续推进其“2030愿景”，目标是到2030年，其药物将治疗全球5万名患者，获得10个批准的药物标签，并将五个候选药物推进到3期开发。2026年，argenx将重点关注扩大VYVGART的全球影响、塑造FcRn药物的未来以及推动免疫学创新。

2026年1月12日，欧洲委员会批准了Sanofi公司的Teizeild（teplizumab）用于治疗8岁及以上的成人及儿童2型1型糖尿病患者，以延缓3型1型糖尿病（T1D）的发病。这一批准基于TN-10期2研究的结果，该研究显示Teizeild可以显著延缓2型T1D患者进入3型T1D的时间。Teizeild是欧盟批准的首个T1D疾病调节疗法，标志着治疗这种进行性自身免疫疾病的一个重要里程碑。该疗法通过保护β细胞功能，可能预防1型糖尿病的自然病程。Teizeild在美国、英国、中国、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿联酋和科威特也获得了批准，用于延缓2型T1D患者的3型T1D发病。

瑞士Idorsia Ltd公司宣布，其口服底物减少疗法卢卡斯他汀在治疗法布瑞病患者的III期MODIFY研究和其开放标签扩展研究（OLE）中表现出显著效果。该研究结果显示，卢卡斯他汀在改善肾功能方面具有潜力，特别是在肾功能受损或eGFR快速下降的患者中。这些发现支持了卢卡斯他汀作为法布瑞病治疗中一种疾病修饰疗法的潜力。MODIFY研究是一项多中心、双盲、随机、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估卢卡斯他汀作为口服单药疗法在成年法布瑞病患者中的疗效和安全性。研究结果显示，卢卡斯他汀在降低血浆和尿液Gb3水平方面显示出显著的药代动力学效应，并在OLE研究中得到了维持。此外，OLE研究中的中期分析显示，接受卢卡斯他汀治疗的患者eGFR下降速度有所减缓，这表明卢卡斯他汀可能具有疾病修饰作用。Idorsia公司正在与卫生当局合作，寻找最佳审批途径。

全球领先的制药制备公司Fagron宣布已完成对位于加利福尼亚的503A制药制备商University Compounding Pharmacy (UCP)的收购。UCP在荷尔蒙和泌尿科领域拥有强大地位，并拥有可靠的合规历史。此次收购符合Fagron在美国建立全国性平台，提供503A（患者特定）和503B（外包）服务的战略。收购后，Fagron在加利福尼亚的市场地位得到加强，该州是美国最大、监管最严格的市场之一。交易价值约为4150万美元，UCP年营收约2500万美元，EBITDA利润率低于Fagron现有集团利润率。Fagron预计在未来18至24个月内实现协同效应。此外，Fagron在过去几个月中已在全球多个地区完成14项收购，并计划进一步扩展到亚洲-太平洋地区。

台湾福懋药厂（Formosa Pharmaceuticals）宣布与韩国三星制药（Samil Pharmaceuticals）签订独家许可协议，共同推广用于眼科手术后炎症和疼痛治疗的创新药物clobetasol propionate ophthalmic suspension，0.05%（APP13007）。该药物由福懋药厂的专有APNT®纳米粒子配方平台开发，其活性成分是强效皮质类固醇clobetasol propionate。该新型配方已获得美国FDA批准，每日两次，连续使用14天，可快速缓解炎症和疼痛。福懋药厂总裁兼首席执行官Erick Co表示，与三星制药的合作旨在为韩国眼科手术患者提供服务。三星制药作为眼科领域的领导者，将确保APP13007充分发挥其潜力。Samil制药公司董事长Seungbum Huh表示，通过独家商业化APP13007，双方旨在创造共同价值，并为韩国医疗保健专业人士和患者提供高质量的治疗方案。

2026年J.P. Morgan医疗保健会议在华盛顿生命科学风险投资联盟Incubate的执行董事John Stanford的主持下开幕。会议聚焦于生物制药政策，讨论了特朗普政府政策变动带来的混乱和不确定性。前欧洲贸易专员Phil Hogan和前北卡罗来纳州参议员Richard Burr在会上分享了他们对生物技术社区的看法。Burr提到，尽管政府变动带来挑战，但也存在机遇。Hogan则认为，特朗普政府通过关税和贸易议程等手段，对欧洲市场产生了影响。欧盟与特朗普政府签署的协议对制药进口征收15%的关税，引发了行业对额外成本的担忧。会议讨论了这些政策变动对生物制药行业的影响，以及如何从中寻找机遇。

荷兰文洛，荷兰--（商业通讯社）--QIAGEN N.V.（纽约证券交易所：QGEN；法兰克福Prime Standard：QIA）今日宣布，其2026年的五大增长支柱战略，专注于推进产品商业化、监管里程碑和自动化系统创新，以支持其2028年实现20亿美元综合年度支柱销售额的目标。在2025年强劲的运营执行之后，QIAGEN带着新产品的推出和提交计划进入2026年，旨在扩大目标市场，增加其自动化系统的安装基础，并加强从生命科学到诊断客户的持续消耗品和软件收入。这五大支柱包括样本技术、QIAstat-Dx综合征检测、QIAcuity数字PCR、QIAGEN数字洞察（QDI）生物信息学和QuantiFERON潜伏性结核病检测，代表了QIAGEN在这些领域建立了领导地位并扩大了具有增长潜力的差异化平台。QIAGEN首席执行官Thierry Bernard表示：“我们在2025年实现了关键目标，并带着强劲的动力进入2026年。我们在自动化、菜单扩展和人工智能方面的投资，以及有针对性的差异化收购，旨在加速增长，在生命科学和诊断的高价值领域取得进展，并在我们朝着实现2028年目标迈进的过程中增强我们的竞争优势。”

Oxford Nanopore Technologies宣布，其GridION™ Dx产品已获得CE和UKCA认证，成为公司首个在英国和欧洲注册的IVD设备。这一认证表明GridION™ Dx符合国际质量、安全和性能标准，为公司在监管临床市场的未来应用奠定了基础。GridION Dx将首先通过指定合作伙伴提供，首个应用为传染病特征描述。该平台提供丰富的信息洞察和快速的结果时间，对塑造未来临床工作流程和扩展到肿瘤学和遗传性疾病等领域至关重要。首个产品将与bioMérieux合作，集成AmPORE-TB多药耐药结核病检测，强调这一战略方法。bioMérieux是全球体外诊断领域的领导者，以其广泛的CE标记解决方案而闻名。AmPORE-TB已作为研究用产品推出，并正在GridION Dx上向完全监管的IVD检测过渡。这一成就将有助于将基于测序的结核病检测引入临床环境，并支持全球医疗专业人员使用先进工具对抗耐药性，做出更快、更明智的决定，改善患者预后。

CelLBxHealth公司，一家专注于循环肿瘤细胞（CTC）智能领域的领导者，宣布任命Peter Collins为公司首席执行官，同时Klaas de Boer、Kim Oreskovic和Benjamin Hart被任命为非执行董事。公司还宣布，非执行董事Joseph Eid将于2026年1月31日离职。新任成员的加入预计将增强公司董事会的能力，助力公司在战略机遇和长期股东价值方面取得进展。CelLBxHealth公司专注于提供创新的CTC解决方案，支持研究、药物开发和临床肿瘤学。公司的Parsortix®平台能够从血液中分离CTC，并与现有实验室仪器集成，进行综合下游分析。

在柏林举办的mRNA健康会议上，enginzyme公司和AGC Inc.展示了一种可扩展的生产mRNA疫苗和疗法关键成分N1-甲基伪尿苷-5'-三磷酸（m¹ΨTP）的流程。该流程结合了化学甲基化和多酶磷酸化级联反应，利用了enginzyme的专有伪尿苷合成工艺。这种新的方法旨在提高mRNA的稳定性和表达，同时降低免疫原性。enginzyme公司是一家利用无细胞酶工程技术开发优化生物制造解决方案的深科技公司，而AGC Inc.是一家在建筑玻璃、化学品和生命科学等多个领域领先的全球公司。两家公司计划对m¹ΨTP进行全面的表征分析，以确保其纯度、安全性和功能性能符合严格的商业质量标准。首批样品材料已可供请求，预计2026年进行千克级制造以满足未来的商业需求。

百时美施贵宝公司首席研究官Robert Plenge在J.P. Morgan Healthcare Conference上强调，尽管晚期交易备受关注，但公司仍致力于早期创新药物研发。百时美施贵宝正进入一个“数据丰富的时期”，预计到2030年将推出10种以上新药，拥有超过30个“有意义的上市期”。公司通过一系列小规模交易，如与AI药物发现生物技术公司insitro的合作，以及与中国生物技术公司Harbour BioMed的合作，展示了其在早期创新药物研发上的布局。此外，百时美施贵宝还关注神经疾病领域，并在中国寻找新的合作伙伴。

Aclaris Therapeutics公司宣布，其针对免疫炎症疾病的创新药物ATI-052已启动一项针对特应性皮炎（AD）的1b期临床试验。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的POC试验，旨在评估ATI-052在治疗中重度AD患者中的安全性和耐受性。此外，公司还计划在本季度启动ATI-052治疗哮喘的1b期POC试验，并预计在下半年公布两项试验的初步结果。ATI-052是一种针对TSLP和IL-4Rα的双特异性抗体，具有抑制炎症反应的潜力。