中国国家药品监督管理局药品审评中心批准了Astellas Pharma公司研发的药物PADCEV™（enfortumab vedotin）用于治疗成年晚期或转移性尿路上皮癌患者，这些患者在接受含铂化疗和PD-1/PD-L1抑制剂治疗后仍需治疗。该批准基于全球EV-301和中国的EV-203临床试验数据，结果显示enfortumab vedotin在提高患者的总生存期（OS）和客观缓解率（ORR）方面具有显著效果。尿路上皮癌是一种影响膀胱和尿道的癌症，在中国每年有超过92,000人被诊断出膀胱癌，其中约41,000人死亡。该批准为患者提供了新的治疗选择，有望改善晚期或转移性尿路上皮癌患者的生存率。

醋克利定是一种 小分子乙酰胆碱受体激动剂 ，其主要靶点为mAChRs，主要用于治疗眼部疾病和神经系统疾病。 目前在研的适应症包括老花眼、瞳孔缩小和近视。 该药的原研机构为Lenz Therapeutics，目前在全球的研发状态是申请上市，而在中国的最高研发状态为临床3期。

以至于在科学尚未兴起的年代，人们将癫痫视为“恶魔附体”。 然而，即使在200年后，这种脑部神经元“异常放电”的现象仍未被妥善处理，癫痫依旧影响着全球约5000万人的生活与健康。 贾斯汀·格雷夫斯（Justin Graves）便是其中一员，他已患上颞叶癫痫17年，每天都面临着1-2次较小的癫痫发作。

成为医麦优品会员，免费参展2025IBIEXPO。 2024年8月20日。 CAR-T治疗有望为难治性狼疮患者群体带来更多福音。

其中， 发育性神经系统疾病 包括 唐氏综合征 、自闭症谱系障碍 等 ； 精神性神经系统疾病包括精神分裂症、双向障碍、抑郁症 ； 神经退行性疾病 常见的有 阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、肌萎缩侧索硬化（ALS） 等。 而近年来，CNS患者人数逐渐攀升，仅就阿尔茨海默病而言，预计在2050年发病人数增至1亿多人。 据弗若斯沙利文统计， 未来15年，全球CNS药物市场预计保持稳定增长，2034年达到1721亿美元，中国达到571亿美元 。

今年3月，XMVA09注射液针对湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）适应症的IND申请获得CDE临床默示许可，此次新批准的适应症为糖尿病性黄斑水肿（DME）。 糖尿病性黄斑水肿是糖尿病患者人群中一种常见的眼部并发症，主要影响视网膜中央的黄斑区域。 黄斑是负责视觉清晰度的重要部位，当该区域发生水肿时，会导致视力下降甚至失明。

然而，尽管免疫疗法可以产生持久的响应，但ICI单一疗法对实体瘤的应答率通常只有20%左右，而且许多患者最终会产生继发性耐药。 一旦免疫细胞进入肿瘤免疫微环境（ TME ），就会产生许多机制来诱导对抗肿瘤免疫的抵抗，包括癌细胞固有因子、免疫抑制细胞和免疫抑制环境。 到目前为止，FDA已经批准了几种针对不同癌症类型的联合疗法。

HDAC8 是一种组蛋白去乙酰化酶（ HDAC ）家族的亚型，是基因转录和翻译的重要调控因子。 在侵袭性乳腺癌细胞中， HDAC8 的表达显著增加。 此外， HDAC8 还参与了肿瘤免疫的调控，因此 HDAC8 抑制剂有潜力成为新型肿瘤免疫治疗药物。

一例晚期肺癌患者，推荐参一胶囊联合免疫治疗，血管靶向+免疫治疗，改善患者气虚症状，提高患者免疫功能，推荐长期用药。 （3）采用参一胶囊联合免疫治疗。 个人否认高血压、心脏病等慢性疾病史。

2024年8月19日 - 苏州宜联生物医药有限公司（以下简称“宜联生物”），一家临床阶段的生物科技公司，宣布已于2024年8月15日获美国食品药品管理局（FDA）通知正式解除了对 YL202/BNT326临床I期试验（NCT05653752）的Partial Hold。 YL202/BNT326是一款靶向HER3（Human Epidermal Growth Factor Receptor 3）的在研抗体偶联药物，目前由宜联生物和BioNTech SE（Nasdaq: BNTX, 以下简称“BioNTech”）合作进行开发。 该临床试验将会继续受试者招募，并将集中在表现出优异有效性及可控安全性的3.0 mg/kg及以下的剂量水平进行开发。

SciSparc Ltd.在以色列的Soroka医疗中心开展了一项针对自闭症谱系障碍（ASD）儿童的SCI-210临床试验，已招募并给药了前五名患者。该试验采用SciSparc的专利产品SCI-210，这是一种由大麻二酚（CBD）和CannAmide™（SciSparc的专利棕榈酰乙二醇酰胺配方）组成的创新组合，旨在缓解ASD症状。试验旨在评估SCI-210疗法与标准CBD单疗法在管理ASD症状方面的比较。SciSparc计划招募60名5至18岁的受试者进行20周的治疗，并希望首先在以色列市场推出SCI-210，随后在其他国家推出，前提是获得必要的监管批准。该试验有三个主要疗效指标：异常行为清单-社区（ABC-C）家长问卷；临床总体印象-改善（CGI-I）由医生执行；以及有效治疗剂量。试验是在与以色列自闭症研究的领先研究中心——国家自闭症研究中心的咨询下设计的。SciSparc首席执行官Oz Adler表示，他们很高兴SCI-210试验的招募进度，并期待这项研究将产生新的科学数据，以便未来更好地帮助他人。

Kymera Therapeutics，一家专注于靶向蛋白降解（TPD）技术的临床阶段生物制药公司，宣布以每股40.75美元的价格，通过承销公开募集，发行价值2.25亿美元的普通股和预付认股权证。公司计划使用募集资金推进其临床前和临床阶段的降解剂项目，旨在为大型患者群体提供新的治疗选择，并可能用于收购或投资相关业务和技术。此次发行预计将在2024年8月21日完成，承销商拥有额外购买股票的期权。

欧洲委员会批准了AbbVie公司研发的TEPKINLY（epcoritamab）作为单药疗法，用于治疗经过至少两次先前治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）的成年患者。TEPKINLY是首个也是唯一一种被批准用于治疗R/R FL和R/R弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的皮下注射T细胞结合双特异性抗体，适用于欧盟（EU）、欧洲经济区（EEA）国家（冰岛、列支敦士登、挪威）和北爱尔兰。AbbVie公司表示，这一批准是向开发TEPKINLY作为多种B细胞恶性肿瘤潜在核心疗法的目标迈出的又一重要步伐。TEPKINLY的安全性和有效性数据来自EPCORE® NHL-1临床试验，该试验评估了TEPKINLY作为单药疗法在经过至少两次先前系统性治疗的R/R FL患者中的疗效。研究结果显示，接受TEPKINLY治疗的患者的总缓解率（ORR）为83%，完全缓解率（CR）为63%。AbbVie将继续在全球范围内推进epcoritamab的监管提交，并评估其在多种血液恶性肿瘤中作为单药和联合疗法的使用。

Scorpion Therapeutics宣布，其PI3Kα突变选择性抑制剂STX-478在治疗晚期实体瘤患者的一期/二期临床试验中取得初步成果，将在2024年9月13日至17日在西班牙巴塞罗那举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上进行展示。该研究旨在评估STX-478在HR+/HER2-乳腺癌和其他PI3Kα突变驱动型实体瘤患者中的安全性和耐受性。Scorpion Therapeutics致力于通过精准医学为癌症患者提供优化和变革性的疗法，其研发平台结合了癌症生物学、药物化学和数据科学等先进技术，旨在开发针对多种靶点的选择性小分子化合物。

Octapharma USA获得美国食品药品监督管理局（FDA）紧急使用授权（EUA），允许其专有的octaplasLG粉末（血型A和AB）在美国军事医疗提供者中用于治疗出血或凝血病的紧急情况。该粉末在血浆不可用或使用血浆不实际时，可作为救命措施。OctaplasLG粉末是一种未经批准的冻干形式，与Octapharma的FDA批准的octaplas相似，其安全性和有效性已通过大量上市后研究得到证实。该产品在国际上27个国家销售，无需冷藏，适用于军事紧急情况下的物流限制。EUA仅限于血型A和AB的产品，可在紧急情况下输血给任何血型的接收者。Octapharma与美国陆军医疗物资开发活动（USAMMDA）签署了合作协议，以促进octaplasLG粉末的研发和EUA提交。Octapharma致力于为美国军事提供安全替代新鲜冷冻血浆的方案，以应对紧急情况下的致命性出血或凝血病。