8月7日，国家医保局对 2024 年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息进行了公示。 接下来，这一轮医保药品目录调整将进入专家评审、谈判竞价等备受业界关注的环节。 自2018年成立以来，国家医保局已经连续6年开展医保药品目录动态调整，累计744种药品新增进入目录范围 。

在这个医药科技迅速发展的时代，中美两国在全球药品研发和市场上都有着举足轻重的地位。 药品双报策略对于药企而言，既是一种机遇，也是一种挑战。 随着中美两国的药品市场日益开放和国际化，中美药品双报逐渐成为药企进军国际市场、扩大市场份额的重要途径。

前两年，业内人士常聚在一起讲“周期”，但今年，医药健康产业人士更多关注起了“存量”。 产业同气连枝，一同面临着一个时代的骤变。 再看医药零售端，20多年来首次遭遇“极寒”，深陷营收下滑、利润下滑、客流下滑和内卷加剧四大困境，正处在转型升级的十字路口。

近日，恒瑞医药子公司广东恒瑞医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意SHR-2106注射液开展用于治疗活动性原发性干燥综合征（primary Sjögren's Syndrome, pSS）患者的临床试验。 pSS是一种以淋巴细胞增殖及进行性外分泌腺体损伤为特征的慢性炎症性自身免疫病， 中老年女性多见。 核心症状是口眼干燥、疼痛、疲劳。

8月19日下午，国家医保局发布《关于上海微创心脉医疗Castor主动脉覆膜支架及输送系统价格问题的公开问询函》， 直接点名微创医疗旗下的A股上市公司心脉医疗 。 这种点名是不多见的，很快引发业内广泛关注。 心脉医疗于2019年登陆上海科创板，是微创医疗分拆上市的第一家子公司，主要做主动脉及外周血管介入医疗器械， 是微创系最赚钱的子公司。

与此同时，净利润数字也令人注目。 今年上半年研发花去了8.06亿元，加上销售费用、管理费用，三者近乎是公司营收约一倍，最终导致了巨亏。 投资者担心荣昌生物的现金流也不是一天两天了。

8月13日，复星医药（集团）成员企业桂林南药股份有限公司新产品泊沙康唑注射液国内获批上市。 截至今日，桂林南药在2024年已有8个品种获得注册证书，涉及10个品规视同通过一致性评价。 上图为示意图，以最终实物为准。

©氨基观察-创新药组原创出品。 创新药世界，最不缺的就是颠覆的故事。 在创新药阵营，一批不入流的药企，竟然也开始能做出药了。

©氨基观察-创新药组原创出品。 好大夫在线或将被收购。 此前与好大夫在线进行收购洽谈的是蚂蚁集团的关联公司阿里健康，但最近有接近蚂蚁集团的人士透露，目前主导谈判的已由阿里健康变为蚂蚁集团。

Akari Therapeutics宣布，公司于2024年7月29日收到FDA对PAS-nomacopan新药研发申请的积极反馈，为该药物的最终IND申请提供了清晰路径。PAS-nomacopan是一种针对地理萎缩的长期作用C5和LTB4双特异性抑制剂，有望提供更长的给药间隔和降低CNV风险。Akari与Wacker Biotech合作，成功制造了药物原料，计划用于IND申请和初步临床试验。FDA的反馈和GMP材料的生产为IND提交提供了明确路径，预计将在2025年提交IND申请。Akari首席执行官表示，PAS-nomacopan有望为地理萎缩患者提供更优的治疗方案。

ImmuneSensor Therapeutics宣布其新型口服小分子cGAS抑制剂IMSB301获得澳大利亚治疗药品管理局（TGA）的伦理委员会（HREC）批准和临床试验通知（CTN）许可，将启动针对健康志愿者的1期随机安慰剂对照、双盲临床试验。IMSB301旨在治疗炎症和自身免疫疾病，预计将在2024年第三季度开始临床试验。该试验旨在评估IMSB301的安全性、耐受性和药代动力学，并证明其对靶点的结合。IMSB301通过抑制cGAS酶来阻止病理炎症，在治疗Aicardi Goutières综合征（AGS）和系统性红斑狼疮（SLE）等cGAS驱动的I型干扰素病状方面具有潜力。

PharmaTher Holdings Ltd.宣布，其合作伙伴Sairiyo Therapeutics Inc.获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准，启动一项针对PD-001（一种专利改进的口服去氢喜树碱肠溶胶囊）的1期临床试验，以评估其在治疗癌症和医疗应急措施中的潜力。PD-001曾获得美国国防部合同用于治疗埃博拉病毒。该研究完成后，将支持Sairiyo向美国食品药品监督管理局提交PD-001的新药申请，以在美国开展2期和3期临床试验。Sairiyo致力于开发一种有效的口服治疗药物，以改善传染病和肿瘤学应用的治疗效果。

Auron Therapeutics在2024年8月19日宣布，其研究团队在ACS年度会议上展示了公司药物化学能力的强大，特别是在针对KAT2A/B（一种驱动多种癌症类型的组蛋白乙酰转移酶）的领先项目中。公司通过其AURIGIN平台，利用人工智能和机器学习技术，将肿瘤细胞与正常发育途径进行对比，以识别被癌细胞劫持的靶点，如KAT2A/B。公司设计并优化了小分子降解剂，如AUR101和AUR1545，这些降解剂具有高选择性、口服生物利用度和微摩尔降解效力，能够抑制肿瘤生长并诱导细胞状态改变。最终，Auron选定了AUTX-703作为其KAT2A/B降解剂候选药物，该药物目前正在IND准备阶段，预计将在2024年底提交IND申请，并于2025年初开始临床开发。AUTX-703旨在治疗急性髓系白血病、小细胞肺癌和其他高级神经内分泌癌。Auron Therapeutics致力于开发下一代靶向癌症疗法，其AURIGIN平台利用AI和机器学习技术识别新型癌症靶点，并推动其小分子靶向疗法管线的发展。

Arthrosi Therapeutics宣布，其研发的URAT1抑制剂AR882获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗痛风患者临床可见的痛风石。这一认定标志着FDA对痛风严重性和AR882治疗潜力的认可。Arthrosi正在推进AR882的关键性3期临床试验，致力于与FDA紧密合作加速其开发。痛风在美国有1300万患者，其中约200万患者有可见痛风石。痛风是一种炎症性关节炎，可显著降低患者的活动能力、功能性和生活质量。Arthrosi总部位于加州圣地亚哥，专注于开发AR882，这是一种可能成为同类最佳、高度有效和选择性的下一代URAT1抑制剂，以降低血清尿酸水平、减少痛风发作和痛风石。

Phathom Pharmaceuticals宣布定价其承销发行8,695,652股普通股和购买2,608,922股普通股的预先融资认股权证，普通股每股售价11.50美元，预先融资认股权证每股售价11.499美元。预计从此次发行中获得的未扣除承销折扣、佣金和其他发行费用的总收益约为1.3亿美元。此次发行预计于2024年8月20日左右完成，资金将用于vonoprazan的商业化和进一步临床试验，以及一般营运资金和公司用途。

RNA Therapeutics公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其提交的关于其领先资产RNAT-89（BLA-761423）的预IND问题的书面回复。RNAT-89是一种用于表达达贝泊汀的mRNA LNP制剂，旨在治疗慢性肾病（CKD）和非髓系恶性肿瘤引起的贫血。这是首个向FDA申请命名、非临床和临床测试以及与阿瑞斯普（Amgen）比较的产品。全球促红细胞生成素（EPO）药物市场，包括达贝泊汀，2022年价值97.34亿美元，预计到2032年将达到169.26亿美元，年复合增长率（CAGR）为5.7%。FDA会议明确了产品命名、组成、释放规格以及非临床和临床测试方案等关键问题，RNA Therapeutics的CEO和董事长表示，这是RNA Therapeutics的一个重要里程碑，并相信这验证了其开发策略。RNA Therapeutics是一家专注于mRNA递送治疗蛋白和疫苗的创新应用的生物技术公司，拥有超过100项美国专利。

PIK3CA突变是HR+/HER2-晚期乳腺癌中最常见的突变类型。 PI3K是乳腺癌PAM通路中的源头靶点，位于AKT与mTOR上游。 相比PIK3CA野生型患者，PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者预后通常较差，且对传统内分泌和化疗的响应不佳。