ImmuneSensor Therapeutics宣布其新型口服小分子cGAS抑制剂IMSB301获得澳大利亚治疗药品管理局（TGA）的伦理委员会（HREC）批准和临床试验通知（CTN）许可，将启动针对健康志愿者的1期随机安慰剂对照、双盲临床试验。IMSB301旨在治疗炎症和自身免疫疾病，预计将在2024年第三季度开始临床试验。该试验旨在评估IMSB301的安全性、耐受性和药代动力学，并证明其对靶点的结合。IMSB301通过抑制cGAS酶来阻止病理炎症，在治疗Aicardi Goutières综合征（AGS）和系统性红斑狼疮（SLE）等cGAS驱动的I型干扰素病状方面具有潜力。

PharmaTher Holdings Ltd.宣布，其合作伙伴Sairiyo Therapeutics Inc.获得澳大利亚人类研究伦理委员会批准，启动一项针对PD-001（一种专利改进的口服去氢喜树碱肠溶胶囊）的1期临床试验，以评估其在治疗癌症和医疗应急措施中的潜力。PD-001曾获得美国国防部合同用于治疗埃博拉病毒。该研究完成后，将支持Sairiyo向美国食品药品监督管理局提交PD-001的新药申请，以在美国开展2期和3期临床试验。Sairiyo致力于开发一种有效的口服治疗药物，以改善传染病和肿瘤学应用的治疗效果。

Auron Therapeutics在2024年8月19日宣布，其研究团队在ACS年度会议上展示了公司药物化学能力的强大，特别是在针对KAT2A/B（一种驱动多种癌症类型的组蛋白乙酰转移酶）的领先项目中。公司通过其AURIGIN平台，利用人工智能和机器学习技术，将肿瘤细胞与正常发育途径进行对比，以识别被癌细胞劫持的靶点，如KAT2A/B。公司设计并优化了小分子降解剂，如AUR101和AUR1545，这些降解剂具有高选择性、口服生物利用度和微摩尔降解效力，能够抑制肿瘤生长并诱导细胞状态改变。最终，Auron选定了AUTX-703作为其KAT2A/B降解剂候选药物，该药物目前正在IND准备阶段，预计将在2024年底提交IND申请，并于2025年初开始临床开发。AUTX-703旨在治疗急性髓系白血病、小细胞肺癌和其他高级神经内分泌癌。Auron Therapeutics致力于开发下一代靶向癌症疗法，其AURIGIN平台利用AI和机器学习技术识别新型癌症靶点，并推动其小分子靶向疗法管线的发展。

Arthrosi Therapeutics宣布，其研发的URAT1抑制剂AR882获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗痛风患者临床可见的痛风石。这一认定标志着FDA对痛风严重性和AR882治疗潜力的认可。Arthrosi正在推进AR882的关键性3期临床试验，致力于与FDA紧密合作加速其开发。痛风在美国有1300万患者，其中约200万患者有可见痛风石。痛风是一种炎症性关节炎，可显著降低患者的活动能力、功能性和生活质量。Arthrosi总部位于加州圣地亚哥，专注于开发AR882，这是一种可能成为同类最佳、高度有效和选择性的下一代URAT1抑制剂，以降低血清尿酸水平、减少痛风发作和痛风石。

Phathom Pharmaceuticals宣布定价其承销发行8,695,652股普通股和购买2,608,922股普通股的预先融资认股权证，普通股每股售价11.50美元，预先融资认股权证每股售价11.499美元。预计从此次发行中获得的未扣除承销折扣、佣金和其他发行费用的总收益约为1.3亿美元。此次发行预计于2024年8月20日左右完成，资金将用于vonoprazan的商业化和进一步临床试验，以及一般营运资金和公司用途。

RNA Therapeutics公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）对其提交的关于其领先资产RNAT-89（BLA-761423）的预IND问题的书面回复。RNAT-89是一种用于表达达贝泊汀的mRNA LNP制剂，旨在治疗慢性肾病（CKD）和非髓系恶性肿瘤引起的贫血。这是首个向FDA申请命名、非临床和临床测试以及与阿瑞斯普（Amgen）比较的产品。全球促红细胞生成素（EPO）药物市场，包括达贝泊汀，2022年价值97.34亿美元，预计到2032年将达到169.26亿美元，年复合增长率（CAGR）为5.7%。FDA会议明确了产品命名、组成、释放规格以及非临床和临床测试方案等关键问题，RNA Therapeutics的CEO和董事长表示，这是RNA Therapeutics的一个重要里程碑，并相信这验证了其开发策略。RNA Therapeutics是一家专注于mRNA递送治疗蛋白和疫苗的创新应用的生物技术公司，拥有超过100项美国专利。

PIK3CA突变是HR+/HER2-晚期乳腺癌中最常见的突变类型。 PI3K是乳腺癌PAM通路中的源头靶点，位于AKT与mTOR上游。 相比PIK3CA野生型患者，PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者预后通常较差，且对传统内分泌和化疗的响应不佳。

PIK3CA突变是HR+/HER2-晚期乳腺癌中最常见的突变类型。 PI3K是乳腺癌PAM通路中的源头靶点，位于AKT与mTOR上游。 中国数据显示PIK3CA在早期与晚期乳腺癌中突变率相对一致。

TG-1000是一款创新抗流感新药，是一种新型帽依赖性核酸内切酶抑制剂，被开发用于12周岁及以上单纯性甲型和乙型 流感 急性感染无并发症患者。 TG-1000最早由太景医药研发（北京）有限公司以及太景生物科技股份有限公司研发。 TG-1000是一种前体药物，通过酯酶水解作用可转化成活性成份TG-0527，抑制流感病毒聚合酶酸性蛋白核酸内切酶，从而抑制病毒RNA合成。

据路透社报道，美国特拉华州联邦法官驳回了陪审团就“阿斯利康Tagrisso（奥希替尼）因侵犯辉瑞的抗癌药物Nerlynx（奈拉替尼）专利而赔偿1.075亿美元”的裁决，法官Matthew Kennelly认为辉瑞指控阿斯利康畅销 肺癌 药物Tagrisso侵犯其两项专利无效。 奈拉替尼是一款表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI），可以与EGFR（HER1）、HER2 和 HER4不可逆结合，抑制受体的磷酸化，进而阻断下游信号传导。 2009年，辉瑞以680亿美元收购惠氏，将奈拉替尼收入囊中。

DeepCure公司与全球领先的类风湿性关节炎研究机构Leeds Institute of Rheumatic and Musculoskeletal Medicine（LIRMM）合作，共同研究DC-9476这一第三代选择性BRD4（BD2）抑制剂，作为治疗对现有标准疗法反应不佳的百万类风湿性关节炎患者的潜在药物。DC-9476旨在通过抑制BET家族蛋白中的Brd4蛋白，降低与自身免疫疾病相关的细胞因子水平，如TNF-α、IL6、IL-17和IL-1β。在临床前RA模型中，DC-9476显示出比标准疗法（如TNF抑制剂和JAK抑制剂）更好的安全性和疗效。LIRMM的研究团队将利用先进的转化工具，对来自多个患者亚组的血液样本和关节活检进行研究，重点关注对现有疗法难治或耐药的患者样本。DeepCure的CEO兼联合创始人Kfir Schreiber表示，与LIRMM的合作将有助于评估DC-9476在患者来源样本中的疗效，并识别将从这种化合物中受益最大的RA患者亚组。

关注并星标CPHI制药在线。 制药在线 作为CPHI & PMEC China 展会官方线上服务平台深度参与了这场制药工业盛会，我们以“新药出海”为主题，独家采访了二十位制药行业资深专家。 我们一起通过不同专家多元化的视角，共同展望出海蓝图，探寻制药行业创新发展方向，为中国制药的国际化征程推波助澜。

Latigo生物技术公司宣布其领先的非阿片类疼痛药物候选药物LTG-001的1期临床试验结果积极，显示该药物具有良好的耐受性和快速吸收。LTG-001是一种口服的Na v 1.8选择性抑制剂，旨在治疗急性疼痛和慢性疼痛。公司还任命了世界著名的疼痛管理科学家尼尔·辛格拉博士为首席医疗官，以加速非阿片类疼痛药物的研发。辛格拉博士在疼痛管理研究和临床试验设计方面拥有丰富经验。此外，公司强调了对解决阿片类药物成瘾这一国家公共卫生问题的承诺，并计划开发既有效又安全的非阿片类药物，以减少成瘾风险。

今年ASCO会议上，YL202报告了一期临床最新数据，一期临床原计划剂量爬坡从0.5mg/kg到5.5mg/kg。 可以看到DL1-4也就是3.0mg/kg及以下剂量的耐受性较好。 可以看到剔除4.0mg/kg、4.5mg/kg、5.5mg/kg剂量组，YL202的有效性仍然非常好。

国家药监局关于注销一次性使用肝素帽等4个医疗器械注册证书的公告。 (2024年第100号)。 按照《医疗器械监督管理条例》规定，根据企业申请，国家药品监督管理局现注销以下3家企业共4个产品的医疗器械注册证：。

最近，浙江大学的研究团队开发了一类 新型阳离子 脂质（ mLNP-69 ）。 这种新型脂质只需极低的阳离子脂质占比来制备 LNP （低至 1% ），在保证高效递送 mRNA 的同时，能显著降低炎症副作用。 米屈肼是一种已在多国获批的心脏保护剂，安全性已得到验证。

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