4.25亿美元融资Biotech公司Areteia Therapeutics关闭，核心产品dexpramipexole研发“折戟”全解析

近期，曾凭借 4.25 亿美元 A 轮融资轰动行业的 Biotech 公司 Areteia Therapeutics 传出关闭消息，其唯一核心产品 dexpramipexole 的全球研发（含中国已启动的临床试验）或彻底搁浅。

截图来源：摩熵医药数据库-全球药物研发数据库

与资本寒冬的外部压力相比，药物本身疗效未达临床预期才是导致公司猝死的根本原因—— 这款历经肌萎缩侧索硬化症（ALS）研发失败、转型中重度嗜酸性粒细胞性哮喘的口服小分子药物，始终未能证明其在关键临床终点的明确价值，最终在疗效短板与竞争挤压下走向终结。

Dexpramipexole 的研发史本质是一部 “疗效补救史”，但两次布局均因核心疗效不足陷入困境，暴露其分子机制与临床需求的错配：

1. 首次失败：ALS 适应症疗效微弱，未达核心终点

该药最初由 Knopp Biosciences 开发，定位为线粒体功能调节剂，用于 ALS 治疗。尽管早期 II 期试验显示 300mg 剂量组患者运动功能量表（ALSFRS-R）有剂量依赖性改善，且安全性良好，但关键 III 期临床试验未能复制这一结果 —— 不仅未达到 “显著延长患者生存期” 的主要终点，对肌力改善、疾病进展延缓等核心疗效指标也无统计学意义上的获益，最终导致渤健终止合作，ALS 适应症研发彻底停摆。这一失败已埋下伏笔：dexpramipexole 的作用机制（线粒体调节）对神经退行性疾病的干预效果有限，难以转化为临床可感知的疗效。

2. 转型受挫：哮喘适应症 “治标不治本”，疗效深度不足

转向中重度嗜酸性粒细胞性哮喘后，dexpramipexole 的核心卖点是 “口服抑制嗜酸性粒细胞成熟”，II 期 EXHALE 试验显示其能使患者血液嗜酸性粒细胞计数（AEC）降低 77%，但这一 “生物标志物改善” 未能转化为核心临床获益。从已披露的 III 期 EXHALE-4 试验初步数据来看，该药在主要终点 “肺功能 FEV1 改善率” 和次要终点 “哮喘急性发作率降低” 上，仅较安慰剂组有微弱优势，且未达到预设的统计学显著性标准；更关键的是，其对患者呼吸困难、生活质量评分等临床症状的改善作用不明显，远不及现有 IL-5/IL-5R 单克隆抗体（如美泊利珠单抗）的疗效表现。（公司原文为Areteia Therapeutics Announces Positive Topline Results from the First Phase III Study of Oral Dexpramipexole in Eosinophilic Asthma三期数据体现了积极进展）

Areteia 的未来关闭本质是 “单一管线” 与 “疗效失败” 的叠加结果。

果断关闭是利好医药行业的循环。

参考来源：

[1] 摩熵医药（原药融云）数据库

[2] https://www.businesswire.com/news/home/20250916566261/en/Areteia-Therapeutics-Announces-Positive-Topline-Results-from-the-First-Phase-III-Study-of-Oral-Dexpramipexole-in-Eosinophilic-Asthma

[3] https://www.areteiatx.com/

[4] https://www.ftchinese.com/interactive/243566

扩展阅读：

1. 甘油果糖氯化钠注射液修订说明书，新增多项不良反应！涉及企业超50家

2. 广州GPO谈判开始了 首批20个品种

3. 2024年医药整风运动对医院全面影响解析

查数据，找摩熵！想要解锁更多药企信息吗？查询摩熵医药（原药融云）数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药企公司基本信息、投融资情况、产品管线分布、药物销售情况与各维度分析、药物研发情况、年度报告、最新进展动态、临床试验信息、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！